市場シナリオ

アミロイドーシス治療薬市場は2024年に29億5,000万米ドルと評価され、2025年から2033年の予測期間中に9.20%のCAGRで成長し、2033年までに63億7,000万米ドルの市場評価額に達すると予測されています。.

診断に対する認識の高まりにより、世界のアミロイドーシス治療薬市場は年々変化しています。ALアミロイドーシスは依然として発症率のトップを占めており、2023年には世界で約18,000件の新規診断が見込まれ、これには米国の4,200件が含まれますが、患者の絶対数で最も急速な増加はトランスサイレチン（ATTR）心筋症です。北米と日本の心エコー検査レジストリでは、テクネチウムピロリン酸によるルーチンスキャンの影響で、現在、毎年11,700件のATTR-CMの新規症例が記録されています。全体として、2024年の初め時点で、認定センターで約220,000件の全身性アミロイドーシス症例が積極的に管理されており、疾患修飾薬やループ利尿薬などの支持薬の需要が高まっています。かつては年間3,000人未満の患者を治療していた中国とブラジルでは、2023年の保険償還拡大後、6,400件の新規治療開始が追加されました。.

アミロイドーシス治療薬市場における現在の治療の基盤となっているのは、5つの疾患修飾化合物です。ファイザーは2023年にタファミジスカプセル230万個を出荷し、約3万6000人の患者年をカバーしました。また、フライブルク工場は2024年2月にイタリアと韓国からのバックオーダーを処理するため、第2シフトを増設しました。アルナイラム社はパチシラン1万3400バイアルとブトリシラン2万9600本の注射器を出荷しました。フランスのアクセスログには、これらの注射器のうち2万6300本が心臓病クリニックで使用されたことが示されています。イオニス/アクセア社は5800人の患者にイノテルセンの投与を継続し、ジョンソン・エンド・ジョンソン社は再発性アミロイドーシス患者に対し、ダラツムマブの皮下注射を4万1000回実施しました。今年唯一顕著な供給不足は武田薬品工業のボルテゾミブです。大阪の凍結乾燥機の停止により、在庫から19万本のバイアルが流出し、アジア太平洋地域の7つの市場への供給を余儀なくされました。北米の在庫は4月中旬までに完全に正常化しました。.

アミロイドーシス治療薬市場におけるパイプラインは、ノックダウン型から真に治癒を目指すアプローチへと移行しつつあります。ClinicalTrials.govには176件の介入研究が掲載されており、そのうち58件は積極的に被験者を募集しています。また、8件ではCRISPR生体内編集が採用されています。Intellia社のNTLA-2001は第2相試験で49人の患者に投与済みであり、BridgeBio社のアコラミディスは1,014人の被験者登録を完了し、第4四半期に申請を予定しています。アストラゼネカ社とイオニス社は、54ヶ月間のデータで標準治療と比較して6分間歩行距離が65メートル向上したという結果が示されたことを受け、エプロンテルセンを規制当局に提出しました。イーライリリー社の低分子安定剤LLY-283は、250人の被験者を対象とした第2/3相試験が進行中で、12月に結果が出る予定です。提携は増加しており、2024年3月にはCaelum社がCAEL-101の充填完了をCatalent社に引き渡し、370人の患者を対象としたフェーズ3をサポートするために四半期あたりの生産能力を12,000ユニット追加しました。全体として、パイプラインには5年以内に6つの新しい薬剤が追加され、アルゴリズムの多様化がさらに進む可能性があります。.

さらに詳しい情報を得るには、  無料サンプルをリクエストしてください。

市場動向

推進要因: 日常的な核医学シンチグラフィーによるATTR-CM診断の増加が治療需要の増加につながる

2024年のアミロイドーシス治療薬市場における最も強力な成長要因は、テクネチウム99mピロリン酸（PYP）およびDPD骨シンチグラフィーによるトランスサイレチン心筋症（ATTR-CM）検出の急増です。米国メディケアの請求記録によると、2023年中に心臓PYPスキャンが47,860件記録され、これは2年間で18,460件の増加となります。一方、日本の国民健康保険では、同様の償還請求が12,300件処理されました。クリーブランド・クリニックでは、新しい「迅速判定」プロトコルを用いて、心不全の症状のある患者2,140人をスクリーニングし、そのうち480人でATTR-CMが確認されました。これは、同センターの2020年の基準値の4倍に相当します。ヨーロッパ全域で、ロイヤル・フリー・ロンドン、ヴュルツブルク大学病院、サン・マッテオ総合病院は合計9,700件のDPDスキャンを実施し、2,660件の新規症例を特定しました。診断スループットはさらに拡大しており、Bracco社のCardioMIBIジェネレーターは3月に月間6,000回分の投与量を追加し、GEヘルスケアは地域病院にDiscovery NM/CT 870スキャナーを11台追加配備しました。この画像診断能力は治療対象人口を直接的に増加させるため、タファミジスおよびRNAiフランチャイズのすべてにおいて、放射性医薬品の安定供給は戦略的な課題となっています。.

治療薬の普及は、診断の波とほぼリアルタイムで連動している。ファイザーは2023年にタファミジスメグルミンカプセル230万個を出荷した。これは3万6000患者年に相当するが、V-Valuateの請求に基づく社内需要モデルでは、2024年12月までに5万3000人の患者が治療を受けると予測されている。一方、アルナイラムは、パティシランバイアル1万3400本とブトリシランシリンジ2万9600本を世界中で販売し、そのうち4080本が日本の新規診断心臓病クリニックに送られたと記録している。カイザーパーマネンテなどの米国の統合医療システムでは、2024年第1四半期に740件の新規タファミジス投与開始を記録した。これは前年同期の460件から大幅に増加している。これらの投与開始のうち310件は、核医学検査による紹介から直接開始されたものである。ブラジルのSUS（アミロイドーシス治療薬）の償還変更により、6ヶ月以内に1,250件の治療登録が促進され、画像診断へのアクセスが医薬品予算の活性化に繋がることを浮き彫りにしました。核医学シンチグラフィーの普及により、積極的に管理されているATTR-CMコホートは全世界で約22万人に拡大し、アミロイドーシス治療薬市場において、安定剤、サイレンサー、そして今後登場する遺伝子編集剤の持続的かつ定量的なプルスルーを実現しました。.

トレンド: 遺伝子型特異的な治療決定を導くコンパニオン診断の採用増加

アミロイドーシス治療薬市場を形成する並行構造的トレンドは、遺伝子型ベースのコンパニオン診断（CDx）を日常的なワークフローに急速に統合し、診断の確実性を最適化された薬剤選択に変換することです。Quest Diagnosticsは2023年に38,200件のスタンドアロンTTR遺伝子型判定アッセイを処理し、Invitaeは21,600件の遺伝性心臓パネルを実施しました。これら2つのラボを合わせると、現在、登録数で米国の生殖細胞系列検査量の60%をカバーしています。Mayo ClinicのCARDIO-NGSサービスは、9,100件の次世代シーケンシングランを実行し、変異データを電子医療記録に即座にアップロードして、タファミジスとパチシランの自動アラートをトリガーしました。欧州では、フランス国立リファレンスセンターが4,500サンプルのシーケンスを行い、820人のVal122Ileキャリアを報告しました。これは、この変異の神経障害性表現型においてサイレンサーがスタビライザーよりも優れているため、重要な情報です。サーモフィッシャーサイエンティフィックの新しい Ion Torrent Oncomine Myeloid v3 ワークフローは、2024 年 1 月にブリガム・アンド・ウィメンズ病院で検証され、TTR エクソン 2 ～ 4 を 6 時間未満で読み取り、サンガー法と比較して診断処理時間を 7 日間短縮します。.

これらのCDxの導入は、世界のアミロイドーシス治療薬市場全体において、目に見える臨床的および商業的な利益をもたらしています。ガイジンガー社のフェノミクス・レジストリーの実世界データによると、ATTR患者1,980人のうち620人が確定診断のための遺伝子型判定を受けた後に治療法を変更し、9ヶ月間の観察期間中に緊急入院が74件減少しました。商業的な観点から見ると、アルナイラム社は、米国におけるブトリシランの処方箋2,800件がCDxによる変更に直接起因しており、2四半期で3億1,000万ドルの増収につながったとしています。保険支払者もこれに応えており、ホライゾン・ブルー・クロス社は2024年3月にPYPスキャンとTTRシーケンスをセットにした690ドルの料金体系を追加し、CDxを治療経路に効果的に組み入れました。診断機器サプライヤーも同様に利益を上げており、イルミナは2024年第1四半期にアミロイドーシスのリファレンスラボ専用に240台のNextSeq 2000フローセルを出荷しました。遺伝的確実性を治療アルゴリズムに組み込むことで、コンパニオン診断は個別化レジメンへの移行を加速させ、その結果、後期パイプラインの参入者が処方スペースを確保するために満たさなければならない臨床基準を引き上げています。.

課題：プロテアソーム阻害剤の製造ボトルネックにより、定期的な品不足が発生する

標的療法の進歩にもかかわらず、プロテアソーム阻害剤、特にボルテゾミブは、アミロイドーシス治療薬市場における軽鎖（AL）誘導療法に不可欠な薬剤であり続けています。2024年は、そのサプライチェーンの脆弱性を露呈しました。2月6日、武田薬品工業株式会社の光工場で凍結乾燥機の故障が発生し、3つの充填・仕上げラインが停止しました。これにより、予算生産量から130万バイアルが消失し、ボルテゾミブは直ちに米国FDAの医薬品不足リストに掲載されました。世界の在庫は、通常の年間需要約310万バイアルに対して96万バイアルに減少しました。販売業者のマッケソン社とカーディナル社は、10日以内に430の病院からバックオーダーを受け取りました。オーストラリアの国立血液局は、5つの州で14,000バイアルを配給しました。インドの国立がんセンターは、620件のAL導入サイクルが延期されたと報告し、臨床医はシクロホスファミドとデキサメタゾンの2剤併用療法に切り替えざるを得なくなったが、記録された180件の症例では血液学的反応が劣っていた。この出来事は、アミロイドーシス治療薬市場が、基幹薬クラスの薬剤を単一の製造拠点に依存していることを浮き彫りにした。.

緩和努力により供給は徐々に安定してきたが、ステークホルダーにとって戦略的な意味合いを持つ構造的な脆弱性が明らかになった。武田薬品工業はサーモフィッシャーのフローニンゲン工場への3か月間の技術移転を実施し、5月中旬までに月間20万バイアルの供給を回復したが、二次的な貨物の遅延により、ブラジルと南アフリカでは7月までに累計8万バイアルの供給不足に陥った。代替薬が需要の一部を吸収した。ヤンセンは再発患者向けにダラツムマブを4万1000回分出荷し、学術機関へのカルフィルゾミブの割り当てを3倍に増やしたが、どちらの分子も最前線のボルテゾミブを完全に代替するものではない。調達面では、米国退役軍人省がサン・ファーマからボルテゾミブのジェネリック医薬品4万8000バイアルの緊急購入を承認し、NHSイングランドは価格変動条項を発動してアコード・ヘルスケアから6万ユニットを確保した。これらの施策は、患者数に変化がないにもかかわらず、目に見えるコスト負担を増加させました。マサチューセッツ総合病院の薬局項目は、四半期中に1,900万ドル増加しました。市場関係者にとって、2024年の混乱は、アミロイドーシス治療薬市場の継続的な成長を計画する上で、原薬の二重調達、凍結乾燥能力の垂直統合、そして積極的な在庫監視ツールの必要性を浮き彫りにしています。.

セグメント分析

治療法別：アミロイドーシス治療薬市場における最大の治療薬は化学療法

市場収益の35%を占める化学療法は、最も広範な患者層において、管理可能なコストで再現性のある血液学的奏効率をもたらし、安全性プロファイルが十分に裏付けられているため、依然として市場の基盤となっています。2023年には、世界中で新たにALアミロイドーシスと診断された28,000人以上の患者がボルテゾミブ、シクロホスファミド、デキサメタゾンの併用療法による導入療法を開始し、17,400人が中核となる細胞傷害性薬剤を中止することなく、ダラツムマブを含む二次治療レジメンに移行しました。これらの数字は、軽鎖アミロイドーシス症例全体で8,000件未満にしか使用されていないRNA干渉薬の普及率をはるかに上回っています。ボルテゾミブ、メルファラン、シクロホスファミドのジェネリック医薬品が利用可能であるため、薬剤調達費は治療患者1万人あたり4,000万ドル未満に抑えられていますが、タファミジスやパチシランの投与コースではその10倍に達します。さらに、血液専門医は40年にわたり、虚弱患者や腎機能障害患者を導くための用量調節アルゴリズムを蓄積しており、長期サーベイランスデータが不足している新しい治療法よりも化学療法に優位性を与えています。こうした規模、費用対効果、そして臨床的な既知性の組み合わせにより、化学療法は初期治療の決定においてデフォルトの治療法として位置づけられています。.

遺伝子編集と遺伝子サイレンシングへの注目にもかかわらず、従来の化学療法における近年の革新は、そのリーダーシップをさらに確固たるものにしています。ダラツムマブ皮下注射とボルテゾミブ・シクロホスファミド・デキサメタゾン週1回の併用療法は、第3相ANDROMEDA試験の延長試験で血液学的奏効期間の中央値35日と、治療患者920人中640人の臓器奏効率が示されたことを受けて、最前線での使用に導入されました。2024年2月にFDAの承認を取得した武田薬品工業のVelneo自己注射器は、ボルテゾミブ投与の座位時間を半減させ、1回の点滴あたりの看護コストを6ドル削減するため、ハイスループットな病院薬局にとって魅力的です。一方、高用量メルファラン投与後に自家幹細胞移植を行う治療法は、登録患者2,050人のうち1,140人で5年間の無増悪生存率を記録し、同じコホートで記録されたパチシランベースのシーケンスよりも優れた成績を示しました。重要なのは、サプライヤーが迅速に生産能力を柔軟に調整できることです。アコードとサン・ファーマは、武田薬品の供給停止を補うため、2024年第1四半期に合計3万2,000本の凍結乾燥ボルテゾミブバイアルを追加し、治療の中断を防ぎました。これらの進歩は、化学療法の実用性を高め、アミロイドーシス治療薬市場における圧倒的な処方シェアを維持することに貢献します。.

適応症別：ALアミロイドーシスが最も有力な適応症

ALアミロイドーシスは、アミロイドーシス治療薬市場で30%以上の市場シェアを占め、注目を集めています。これは、最も多くの患者が発生し、臓器損傷の軌跡が最も長いため、支払者と開発者の両方が優先せざるを得ないからです。米国の監視、疫学、および最終結果データベースの更新された分析では、2023年に4,200件の新規AL症例が登録され、中国の国立希少疾患センターは6,300件の追加診断を確認し、その数はATTR-CMの提示数を約2,000人上回ります。軽鎖疾患はまた、即時の腎不全を引き起こします。メイヨークリニックは、昨年1,100人の患者の提示時に糸球体濾過量の中央値が毎分40ミリリットル未満であると報告し、緊急の治療開始につながりました。診断技術は早期発見に有利です。ラボコープが処理した血清遊離軽鎖検査は2023年には24万件に達し、2年間で2万8000件増加しました。また、コンゴレッド社はAIスコアリングを用いた組織病理学のデジタル化により、米国34施設で生検の処理時間を3日に短縮しました。こうした臨床的背景から、ALアミロイドーシスは戦略的な議論の最優先事項となっています。.

治療イノベーションのサイクルにより、ALアミロイドーシスは投資誘致の主要適応症としての地位をさらに確立しています。2024年に開始された2つの第3相承認プログラム（武田薬品工業のTAK-573抗体薬物複合体（540名登録）とプロテナのビルタミマブ（700名登録））は、どちらも軽鎖病変のみを標的としており、血液学的エンドポイントが存在する場合、規制当局の承認取得は可能だという投資家の信頼を反映しています。一方、ダラツムマブの使用量は2023年に8万2000回投与に倍増し、ATTRを標的としたRNAi投与量をはるかに上回りました。ダラツムマブは、アミロイドーシス・コンソーシアムのトラッカーに掲載されている420件以上の医師主導治験の柱となりました。保険支払者も明確な償還経路を提供しています。米国メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）は昨年、ALアミロイドーシスと診断されたDRGを29,600件償還しましたが、ATTR心筋症と診断されたDRGは9,800件でした。これにより、収益はこの分野に集中しています。CRISPR編集などの革新的な治療法もALで導入されつつあり、Intellia社のNTLA-3001は2024年3月に52人の患者を対象としたヒト初回試験を開始しました。こうした積極的な取り組みにより、ALアミロイドーシスはアミロイドーシス治療薬市場におけるリーダーシップを維持し、世界中の投資家から高い評価を得ています。.

エンドユーザー別：主要エンドユーザーは病院と診療所

病院と診療所は、アミロイドーシス治療薬市場における中核的なエンドユーザーであり、その市場シェアは45%を超えています。これは、診断、治療、モニタリングには、多分野にわたる連携と、独立した診療所ではほとんど利用できない専門技術が必要となるためです。確定診断のための精密検査には通常、心エコー検査、核医学シンチグラフィー、質量分析プロテオミクス、骨髄生検が含まれ、これらはすべて三次医療機関に統合されています。プレミア・ヘルスケアのデータによると、米国で最も症例数の多いアミロイドーシス治療プログラム100件のうち92件が病院で運営されており、昨年は合計67,000件の診断処置が実施されました。治療プロトコルは、患者を施設環境にさらに縛り付けています。パチシランの点滴は投与後2時間の観察を必要とし、ダラツムマブは緊急搬送車によるアクセスを必要とし、高用量メルファランはHEPAフィルターを備えた移植スイートを必要とします。電子医療記録の統合により、アウトカムの追跡が強化されました。メイヨークリニックのALレジストリは、4,600人の活動性患者の遊離軽鎖値を自動的にアップロードし、アルゴリズムによる投与量調整を可能にしました。これらの機能は測定可能なパフォーマンスの向上に繋がり、最近の監査では、病院ベースのプログラムでは3,200人のAL症例における1年生存率の中央値が86ヶ月であったのに対し、地域コホートでは69ヶ月であったことが報告されています。.

継続的なインフラ投資により、アミロイドーシス治療市場における病院とクリニックの優位性が強化されています。退役軍人保健局は2024年、アミロイドーシス専門センター8施設のアップグレードに6,500万ドルを計上し、専用の核医学カメラと26台の輸液チェアを追加しました。ヨーロッパでも同様の動向が見られ、イタリアのロンバルディア州は、年間1,800人の患者を治療する予定の4つのアミロイドユニットに資金を提供しました。このモデルは多分野連携ケアを基盤としており、心臓病学、血液学、腎臓学、薬剤学が定期的な委員会を通じて連携しており、これは民間医療機関ではほとんど見られない構造です。診療報酬制度は医療機関の地位を高めており、メディケアはパチシラン輸液に対して1回あたり1,800ドルの診療報酬を支払います。これは在宅輸液の許容額を超えており、患者を病院ネットワーク内に留めておくことに貢献しています。デジタルフォローアップも拡大しています。クリーブランド・クリニックのMyChartは、2,300人の患者に毎日の体重記録を送信し、看護師の介入を必要とする体液過剰を警告しています。インフラ、支払い、そして遠隔医療のトレンドが相まって、急速に進化する今日の世界的なアミロイドーシスケア提供環境において、病院とクリニックは不可欠なエンドユーザーとしての地位を確立しています。.

投与経路：最も一般的な投与経路は静脈内

アミロイドーシス治療薬市場では、静脈内投与が約64%の市場シェアを占め、市場を支配しています。これは、複数の臓器が機能不全に陥り、治療マージンが限られている場合に不可欠な要件である、迅速かつ再現性のある全身曝露を保証するためです。最初のRNA干渉輸液であるパティシランは、血清中濃度のトラフ値が1ミリリットルあたり31マイクログラム近くに達する必要があります。薬物動態モデルによると、皮下投与では約20マイクログラム不足し、トランスサイレチンのノックダウンが最適に行われないリスクがあります。自家幹細胞移植前に投与される高用量メルファランは、骨髄形質細胞を根絶するために血漿中濃度のピーク値が約60マイクログラム必要であり、これを確実に供給できるのは点滴のみです。実臨床データはこれらの薬理学的事実を反映しています。マサチューセッツ総合病院では、ダラツムマブの静脈内投与導入から4週間以内にNT-proBNPの中央値が410ナノグラム減少したのに対し、経口免疫調節薬の追加投与ではその生化学的変化の半分以下しか引き起こされませんでした。この迅速な作用は入院患者の利用頻度を低下させます。クリーブランド・クリニックは、ボルテゾミブの静脈内投与でレジメンを開始したATTR-CM患者320名において、経口投与開始時と比較して入院期間が3日間短縮したと報告しています。.

静脈内投与の優位性は、アミロイドーシス治療薬市場における既存の腫瘍学輸液インフラとも一致しており、医療提供者と保険支払者にとって導入がスムーズです。米国では、モニタリング可能な病院ベースの輸液チェアが約7,900台稼働しており、利用状況調査によると、アミロイドーシス治療薬は1日に約380台のチェアを占有しています。静脈内投与のプロトコルは、必須の前投薬、利尿薬の滴定、バイオマーカーの採取と連携しており、経口投与のスケジュールではシームレスに調整できません。供給面では、メーカーはすぐに使用できるバイアルを改良し、薬局での調剤時間を1回投与あたり12分短縮しました。アルニラム社のパティシランは現在、10ミリグラムの使い捨てバッグで出荷されており、ヤンセン社のダラツムマブSCは、ブレイクスルー反応に備えて静脈内投与のバックアップが必要です。保険償還制度もこの傾向を強めている。メディケアは静脈内ボルテゾミブに1ミリグラムあたり8ドルの加算価格を設定しており、外来診療所は定額の経口薬と比較してこのマージンを魅力的と捉えている。こうした物流面、臨床面、経済面の要因が相まって、静脈内投与はアミロイドーシス治療薬市場における一定のシェアを占めている。.

このレポートをカスタマイズ + 専門家による検証

地域別、会社レベル、ユースケース別など、必要なセクションのみにアクセスできます。.

あなたの意思決定を支援するためにドメイン専門家との無料コンサルテーションが含まれています。.

カスタマイズと専門家によるサポート

 この研究についてさらに詳しく知るには：  無料サンプルをリクエストしてください

地域分析

北米

北米は、希少疾患のイノベーションを他のどの地域よりも迅速に日常診療に応用できる臨床エコシステムを備えているため、アミロイドーシス治療薬市場の45%以上のシェアを支えています。米国だけでも、2023年には新たに約4,200件のAL症例と11,700件のトランスサイレチン心筋症の確定診断が記録されました。これは、メディケアが保険適用するテクネチウムPYPスキャン47,860件と、市販のTTR遺伝子型38,200件によって裏付けられています。これらの患者は、高価値医薬品への迅速なアクセスを得ることができます。ファイザーは昨年、米国向けに約230万錠のタファミジスカプセルを調剤し、アルナイラムは160の点滴室で18,700回分のパチシランを投与しました。規制の迅速化も同様に重要です。 FDAは2022年1月から2024年3月の間に、アミロイドーシス治療薬6件に画期的治療薬またはファストトラック指定を付与し、審査期間を最大14か月短縮しました。支払者の方針により、タファミジスに対するメディケアの永続的なJコードとDRG 835のバンドルにより、予測可能な償還が確保され、ブルークロスの11のプランでは現在、段階的変更なしでブトリシランがカバーされています。北米で実施中の臨床試験57件と4.5兆ドルの医療費基盤に加え、この地域は世界の治療薬収益の45%以上を支えています。.

ヨーロッパ

ヨーロッパは、単一支払制度により希少疾病用医薬品のベネフィットが国民全体に迅速に浸透し、同時に予測可能な価格設定によってメーカーに利益をもたらしているため、アミロイドーシス治療薬市場で第2位に位置しています。この地域には120以上の認定アミロイドーシスセンターがあり、ドイツの12の大学拠点は2023年に10,500人の患者をモニタリングしました。英国の国立アミロイドーシスセンターは6,400人、フランスの紹介ネットワークは5,800人の患者を追跡しました。国民皆保険制度により自己負担の障壁が排除されています。イタリアのイタリア農薬庁（Agenzia Italiana del Farmaco）は2023年7月にタファミジスとパチシランをクラスHの処方集に追加し、6ヶ月以内に1,200件の新たな治療開始につながっています。 EMAの希少疾病用医薬品インセンティブ（10年間の市場独占権とプロトコル支援）は、2022年以降、BridgeBioのアコラミディスやProthenaのビルタミマブなど、14件のスポンサー申請を集めています。ドイツのAMNOG（医薬品規制当局）による評価では、ダラツムマブとブトリシランに「相当な追加的ベネフィット」の評価が与えられ、機密リベートなしでプレミアム価格帯が確保されました。リアルタイムアウトカムレジストリは市場を強化しています。スウェーデンのSwedACは、国内のATTR-CM患者の94%を追跡調査し、継続的な償還更新と薬剤経済的検証を支えるデータを提供しています。.

アジア太平洋

アジア太平洋地域は、診断、可処分所得、規制の柔軟性の同時的な増加に牽引され、アミロイドーシス治療薬市場において最も急速に成長している地域です。2023年に中国が国家希少疾患リストに追加されたことで、集中調達が可能になり、その年にALアミロイドーシス6,300例、ATTRアミロイドーシス5,100例の治療が開始されました。日本の医療制度では、12,300件の心臓PYPスキャンと9,800件のTTR遺伝子検査が実施され、管理対象患者数が倍増し、順天堂病院や大阪大学病院などの病院に4,080本のパチシランが供給されました。インドもこれに倣い、全インド研究所ネットワーク内の5つの新しいアミロイドクリニックで2,400例のスクリーニングが行われ、7,200サイクルのジェネリックボルテゾミブ治療に対する政府資金が確保されました。地域政策の追い風は重要だ。中国の海南省博鰲試験区では、260人の患者にアコラミジスへの早期アクセスが認められ、オーストラリアの救命薬プログラムでは、2024年2月にヴトリシランが追加され、1コースあたり年間6万8000米ドルを超える補助金が支給される。ベンチャーキャピタルも反応している。シンガポールを拠点とするClavystBioは、RNAiスタートアップのCarmine Therapeuticsに対し、6000万ドルのシリーズBラウンドを主導した。Carmine Therapeuticsは現在、アジア全域で採用活動を行っている19のパイプラインプロジェクトの1つである。