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市場動向 

ドライバー：日常的な核シンチグラフィーを介してATT-CM診断の増加が治療の需要を高める

2024年のアミロイドーシス治療法市場で最も強力な成長レバーは、テクネチウム-99Mピロリン酸（PYP）およびDPD骨シンチグラフィによって燃料を供給したトランスシレチン - 子宮筋症（ATT-CM）検出の急増です。米国のメディケアの主張は、2023年のカレンダー中に47,860の心臓PYPスキャンを記録しました。これは、2年間で18,460の手順であり、日本の国民健康保険は12,300の類似の払い戻しを処理しました。クリーブランドクリニックでは、新しい「ラピッドルールイン」プロトコルが2,140人の症候性心拍患者をスクリーニングし、そのうち480人でATT-CMを確認し、センターの2020年のベースラインを4倍にしました。ヨーロッパ全土で、ロイヤルフリーロンドン、大学病院のヴュルツブルク、およびポリニコサンマッテオは、2,660件の新しいケースを特定し、9,700 dpdスキャンをまとめて実行しました。診断スループットはさらに拡大しています：BraccoのCardiomibiジェネレーターは3月に毎月6,000回の投与量を追加し、GE Healthcareは11の追加ディスカバリーNM/CT 870スキャナーをコミュニティ病院に展開しました。このイメージング能力は、治療可能な集団を直接膨らませ、一貫した放射性医薬品供給をすべてのタファミディとRNAiフランチャイズに戦略的な関心事にします。

セラピーの取り込みは、ほとんどリアルタイムで診断波を追跡しています。ファイザーは2023年に2023年に230万タファミディスメグルミンカプセルを出荷し、36,000患者年に十分な患者年に十分でしたが、Vバリュートクレームに基づいて構築された内部需要モデルは2024年12月までに53,000人の治療を受けた患者を予測しました。一方、Alnylamは13,400人のパティシランバリアスと29,600 vutrisiran synis insis news exting new nefs new nefs new new new new new new nefs new nefs news exting news exting newsis insed extrisiran syrimを記録しました。 一人で。 Kaiser Permanenteなどの米国の統合保健システムは、前年同期の460と比較して、2024年第1四半期に740の新鮮なタファミディスが記録されました。これらの開始の310は、核スキャンの紹介から直接来ました。ブラジルのSUS払い戻しの変更により、6か月以内に1,250の療法登録がトリガーされ、画像アクセスが薬物予算のロックを解除する方法を強調しました。集合的に、核シンチグラフィーは、積極的に管理されたアトリックコホートを世界中で約220,000に拡大し、アミロイドーシス治療市場内の安定剤、サイレンサー、および今後の遺伝子編集剤の持続的で定量化可能なプルスルーを生み出しています。

トレンド：遺伝子型固有の治療上の意思決定をガイドするコンパニオン診断の採用の増加

アミロイドーシス治療市場を形作る並行構造傾向は、遺伝子型ベースのコンパニオン診断（CDX）が日常的なワークフローに迅速に統合され、診断の確実性を最適化された薬物選択に変換することです。 Quest Diagnosticsは、2023年に38,200のスタンドアロンTTRジェノタイピングアッセイを処理しましたが、Invitaeは21,600の遺伝性心臓パネルを満たしました。組み合わせると、これら2つのラボは現在、アクセッションカウントにより米国の生殖細胞試験量の60％をカバーしています。 Mayo ClinicのCardio-NGSサービスは、9,100の次世代シーケンスランをプッシュし、バリアントデータを電子医療記録に即座にアップロードし、自動化されたタファミディとパティジランアラートをトリガーしました。ヨーロッパでは、フランス国立参照センターが4,500のサンプルをシーケンスし、820 Val122ileキャリアを報告しました。これは、サイレンサーがその突然変異の神経障害表現型で安定剤を上回るため、批判的な情報です。 Thermo Fisher Scientificの新しいイオンTorrent Oncomine Myeeloid V3ワークフローは、2024年1月にBrighamとWomen'sで検証され、6時間以内にTTRエクソン2〜4を読み取り、サンガーと比較して診断のターンアラウンド時間を7日間削減します。

これらのCDXロールアウトは、世界のアミロイドーシス治療市場全体で測定可能な臨床および商業的利益に変換されています。 Geisingerのフェノミクスレジストリからの実際のデータは、1,980人のATTR患者のうち620人が確認的な遺伝子型を受けた後、治療を変化させ、9か月の観察ウィンドウ中に74人の緊急入院が少なくなることを示しています。商業的な観点から、Alnylamは2,800個の米国のVutrisiranの処方箋をCDX駆動型スイッチに直接起因しており、3億1,000万ドルの4分の2の収益リフトに値します。支払者は応答しています：Horizo​​n Blue Crossは、2024年3月にPYPスキャンとTTRシーケンスに690ドルのバンドル関税を追加し、CDXをケア経路に効果的にロックしました。診断機器サプライヤも同様に資本化されています。2024年第1四半期に240のNextSeq 2000フローセルがアミロイドーシスリファレンスラボに出荷されました。遺伝的確実性を治療アルゴリズムに埋め込むことにより、コンパニオン診断が個別化されたレジメンに向けてシフトを加速し、順番に臨床的な標的式を育てなければなりません。

課題：定期的な不足をリードするプロテアソーム阻害剤のボトルネックの製造 

標的療法の進行にもかかわらず、プロテアソーム阻害剤（特にボルテゾミブ）は、アミロイドーシス治療法市場における光鎖（AL）誘導レジメンに不可欠であり、2024年はサプライチェーンの脆弱性がどのように脆弱であるかを明らかにしました。 2月6日の高田のヒカリサイトでの凍結乾燥剤の誤動作は、3つのフィルフィニッシュラインを停止し、予算の生産量を130万台のバイアルを消去し、すぐに米国FDA薬物不足リストにボルテゾミブを着陸させました。グローバルインベントリは、約310万人の通常の年間需要に対して960,000バイアルに低下しました。ディストリビューターとマッケソンと枢機inalは、10日以内に430の病院からバックオーダーを記録しました。オーストラリアの国立血液当局は、5つの州で14,000のバイアルを配給しました。インドの国家がんグリッドは、620のAL誘導サイクルの延期を報告しました。これは、180の文書化された症例で劣った血液学的反応を提供するシクロホスファミドデキサメタゾンダブレットを代用するように臨床医です。このエピソードは、礎石の薬物クラスのための単一の製造ノードへのアミロイドーシス治療市場の依存を照らしました。

緩和努力は徐々に供給を安定させたが、利害関係者に戦略的な意味を持つ構造的脆弱性を明らかにした。高田は3か月のハイテク編入をThermo FisherのGroningenプラントに譲渡し、5月中旬までに月に200,000のバイアルを回復しましたが、7月までブラジルと南アフリカの累積バイアルを80,000枚の累積バイアルに抑えました。代替エージェントは部分的な需要を吸収しました：ヤンセンは再発設定のために41,000のダラツムマブ投与を出荷し、カルフィルゾミブの割り当てを学術センターに3倍にしましたが、どちらの分子も最前線のボルテゾミブを完全に置き換えません。調達側では、米国の退役軍人問題は、Sun Pharmaからの48,000のジェネリックボルテゾミブバイアルの緊急購入を承認し、NHSイングランドはAccord Healthcareから60,000ユニットを確保するために価格分散条項を活性化しました。これらの操作は、患者の量を変えないにもかかわらず、具体的なコストの負担を追加しました。市場参加者の場合、2024年の混乱は、アミロイドーシス治療法市場で継続的な成長を計画する際に、二重吸収API、凍結乾燥能力の垂直統合、および積極的な在庫監視ツールの必要性を強調しています。

セグメント分析 

治療による：アミロイドーシス治療市場で最大の治療法としての化学療法

35％の市場収益を生み出す化学療法は、管理可能なコストと十分に文書化された安全性プロファイルを備えた最も広範な患者プール全体で再現可能な血液学的反応を提供するため、市場のバックボーンのままです。 2023年、世界中で新たに診断された28,000人以上の新たに診断されたALアミロイドーシス患者は、ボルテゾミブシクロホスファミド - デキサメタゾンとの誘導を開始し、17,400人がコア細胞毒性剤を中止せずにダラツムマブを含む二次レジメンに進みました。これらの数字は、RNA干渉薬の摂取量をwar走します。ボルテゾミブ、メルファラン、シクロホスファミドの一般的な入手可能性は、1万人の治療を受けた患者あたり4,000万ドル未満の薬物獲得支出を維持しますが、タファミディスまたはパティジランのコースはその数字に達します。さらに、血液学者は、虚弱または腎障害のある個人を導くための40年の用量修飾アルゴリズムを持っているため、長期監視データを欠く新しいモダリティよりも化学療法が利点を与えています。このスケール、手頃な価格、および臨床親しみの組み合わせは、初期治療の決定が行われたときにデフォルトの治療タイプとして化学療法を位置づけます。

従来の化学療法内の最近のイノベーションは、遺伝子の編集とサイレンシングに注意を払っているにもかかわらず、リーダーシップをさらに定着させました。皮下ダラトゥムマブと毎週のボルテゾミブシクロホスファミド - デキサメタゾンは、第3相アンドロメダ拡張が35日間の血液学的応答時間の中央値と920治療のうち640人の臓器応答率をもたらした後、最前線の練習に入りました。 2024年2月にFDAによってクリアされた高田のVelneo Auto-Injectorは、ボルテゾミブ投与の椅子時間を半分にし、看護コストを注入あたり6ドル削減し、ハイスループット病院の薬剤に訴えます。一方、高用量のメルファランに続いて自家幹細胞移植が続いて、2,050人のレジストリ参加者のうち1,140人で5年間の進行の生存を記録し、同じコホートで文書化されたパティシランベースのシーケンスを上回りました。重要なことに、サプライヤーは容量をすばやく曲げることができます。AccordとSun Pharmaは、2024年第1四半期に32,000の凍結乾燥ボルテゾミブバイアルを集合的に追加して、タケダの停止を相殺し、治療の中断を防ぎます。これらの進歩は、化学療法の実用性を強化し、アミロイドーシス治療市場で支配的な処方シェアを維持します。

兆候による：最も支配的な兆候としてのAlアミロイドーシス

Al Amyloidosisコマンドは、アミロイドーシス治療市場に焦点を当て、30％以上の市場シェアを備えています。これは、最も高いインシデント患者量と最も臓器損傷の軌跡を組み合わせており、それを優先順位付けするために魅力的な支払者と開発者を組み合わせています。米国の監視、疫学、および最終結果データベースからの更新された分析は、2023年に4,200の新しいALケースを登録しましたが、中国の国立希土類センターは、約2,000人の患者によるATT-CMプレゼンテーションを超える6,300の追加診断を確認しました。光鎖疾患も即時の腎不全を引き起こします。メイヨークリニックは、昨年1,100人の患者に1分あたり40ミリリットル未満の糸球体ろ過率の中央値を報告し、緊急治療の開始を促進しました。診断技術は早期検出を支持します。 LabCorpによって処理された血清フリーライトチェーンアッセイは、2023年に240,000に上昇し、2年間で28,000人増加し、AIスコアリングの加速生検ターンアラウンドを使用して34の米国センターで3日間に誘発する組織病理学をデジタル化しました。これらの臨床的現実は、アルアミロイドーシスを戦略的議論のトップに維持しています。

Therapeutic Innovationは、投資を引き付ける主要な適応症としてさらに根気を環境にします。 2024年に開始された2フェーズ3の登録プログラム - 540人の被験者と700を登録するProthenaのBirtamimabを登録するTakedaのTAK-573抗体薬物コンジュゲート - の両方で、規制の勝利が存在する場合に達成可能な投資家の自信を反映していることを反映して、700を登録します。一方、ダラトゥムマブの利用は、2023年には82,000回の投与量に倍増し、タート指向RNAi容量をwar走し、アミロイドーシスコンソーシアムトラッカーにリストされた420人以上の調査員が開始した試験のアンカーとして機能しました。支払者は明確な払い戻し経路も提供します。米国のメディケア＆メディケイドサービスのセンターは、昨年Al Amyloidosisにタグ付けされた29,600のDRGを払い戻しました。 CRISPR編集などの新しいモダリティでさえ、ALで始まります。 IntelliaのNTLA-3001は、2024年3月に52人の患者の初心者研究を開始しました。このエネルギーにより、Alアミロイドーシスはアミロイドーシス治療市場と世界の投資家の可視性においてリーダーシップを維持します。

エンドユーザーによる：主要なエンドユーザーとしての病院と診療所

病院と診療所は、診断、治療、および監視には学際的な調整とスタンドアロンの実践ではめったに利用できない専門技術が必要なため、45％以上の市場シェアを持つアミロイドーシス治療市場のバックボーンエンドユーザーです。確認のワークアップには、通常、心エコー造影、核シンチグラフィー、質量分析プロテオミクス、および骨髄生検が含まれます。 Premier Healthcareのデータは、100の最高容量の米国アミロイドーシスプログラムのうち92が病院の環境で動作し、昨年67,000の診断手順をまとめて実施していることを示しています。治療プロトコルは、患者をさらに施設の環境にさらにつなぎ合わせます。パティシラン注入は、投与後2時間の観察を必要とし、ダラトゥムマブはクラッシュカートアクセスを必要とし、高用量のメルファランはヘパフィルタリングされた移植スイートを必要とします。電子ヘルスレコードの統合は結果追跡を促進します：Mayo ClinicのALレジストリは、4,600人のアクティブな患者に対して自動的にアップロードされたフリーライトチェーン値を自動的にアップロードし、アルゴリズム用量調整を可能にします。これらの機能は、測定可能なパフォーマンスの利点につながり、病院ベースのプログラムは、最近の監査中にコミュニティコホートで69か月である3,200 AL症例にわたって86か月の1年生存期間の中央値を報告しています。

進行中のインフラ投資は、アミロイドーシス治療市場での病院と診療の支配を強化しています。 2024年、退役軍人保健局は、6,500万ドルを割り当てて、8つのアミロイドーシスセンターの卓越性をアップグレードし、専用の核カメラと26の注入椅子を追加しました。ヨーロッパは平行した動きを示しています。イタリアのロンバルディア地域は、毎年1,800人の患者を管理する予定の4つのアミロイドユニットに資金を提供しました。このモデルは、学際的なケアに依存しています。心臓病、血液学、腎臓学、および薬局は、通常のボードを通じて協力しています。払い戻しメカニクスは、制度的身長を増幅します。メディケアは、セッションあたり1,000ドルでパティシラン注入を払い戻し、在宅灌流手当を上回り、患者を病院のネットワーク内に維持します。デジタルフォローアップも拡大しています。クリーブランドクリニックのMyChartは、毎日の重量ログを2,300人の患者に押し込み、看護師の介入のために液体過負荷にフラグを立てます。一緒に、インフラストラクチャ、支払い、およびテレヘルスの傾向は、今日全体で急速に進化するグローバルなアミロイドーシスケア提供環境の重要なエンドユーザーとして病院や診療所を固めています。

管理ルート：最も支配的な管理ルートとしての静脈内

静脈内投与は、迅速で再現可能な全身暴露を保証するため、ほぼ64％の市場シェアを占めることにより、アミロイドーシス治療法を支配しています。最初のRNA干渉注入であるPatisiranは、ミリリットルあたり31マイクログラム近くの血清濃度に到達する必要があります。薬物動態モデリングは、皮下送達が20マイクログラム近くで不足していることを示しており、最適ではないトランスシェチンノックダウンを危険にさらしています。自己幹細胞移植の前に投与される高用量メルファランは、骨髄血漿細胞を根絶するために、約60マイクログラムのピーク血漿レベルを必要とします。現実世界のデータはこれらの薬理学的現実を反映しています：マサチューセッツ州の一般的なダラツムマブ誘導から4週間以内に410ナノグラムの中央値が一般的に観察されましたが、経口免疫調節アドオンはその生化学的変化の半分未満でトリガーされました。迅速なアクションは入院患者の利用を低下させます。クリーブランドクリニックは、経口スタートと比較して、レジメンが静脈内ボルテゾミブで始まった320人のATT-CM患者の入院期間の3日間の減少を報告しました。

静脈内送達の優位性は、アミロイドーシス治療市場の既存の腫瘍学注入インフラストラクチャとも一致し、プロバイダーと支払者に養子縁組の摩擦がなくなります。米国は、監視が可能な約7,900の病院ベースの注入椅子を運営しており、利用調査では、アミロイドーシスレジメンが特定の日にそれらの椅子の約380を占めています。静脈内プロトコルは、口頭スケジュールがシームレスに調整できない、必須の前提、利尿剤滴定、およびバイオマーカーサンプリングとメッシュします。供給の観点から、メーカーは、用量あたり12分間の薬局の複利時間を削減するすぐに使用できるバイアルを洗練しました。 AlnylamのPatisiranは現在、10ミリグラムの使い捨て袋に入っており、JanssenのDaratumumab SCには、ブレークスルー反応のために静脈内バックアップが必要です。払い戻しはパターンを強化します。メディケアは、外来診療所が定額の経口料金と比較して魅力的であると見なすマージンである、静脈内ボルテゾミブのミリグラムあたり8ドルの価格アドオンを設定します。総称して、これらの物流、臨床、および経済的要因は、アミロイドーシス治療市場のシェアに静脈内配達をロックします。

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地域分析 

北米

北米は、臨床生態系が他のどの地域よりも速く希少病気の革新を日常的なケアに変換するため、45％以上の市場シェアでアミロイドーシス治療市場を固定しています。米国だけで、2023年に約4,200の新たに診断されたAL症例と11,700のトランスシレチン - 子宮筋症の確認を記録しました。これらの患者は高価値薬への迅速なアクセスを得る：ファイザーは昨年私たちが使用するために約230万のタファミディスカプセルを分配しましたが、アルニラムは160の注入スイートで18,700のパティジランの用量を供給しました。規制速度も同様に重要です。 FDAは、2022年1月から2024年3月の間に6つのアミロイドーシス資産にブレークスルーまたはファーストトラックステータスを割り当て、レビュー時計から14か月を剃りました。支払者のポリシーは、メディカレのタファミディスとバンドルDRG 835アンカーの予測可能な払い戻しのための永久Jコードを強く維持し続け、11のブルークロスプランはステップ編集なしでヴォトリシランをカバーしました。 57のアクティブな北米の臨床試験と45兆億ドルの健康発現ベースを重ね、地域は世界の治療収益の45％以上を決定的に維持しています。

ヨーロッパ

ヨーロッパはアミロイドーシス治療市場で2番目にランクされています。なぜなら、その単一支払人の枠組みは、予測可能な価格設定廊下でメーカーに報酬を与えながら、国家集団全体で孤児剤飼育の利点を急速に拡散するためです。この地域は、120を超える認定されたアミロイドーシスセンターを運営しています。ドイツの12人の大学ハブが2023年に10,500人の患者を監視し、英国の国立アミロイドーシスセンターは6,400を追跡し、フランスの紹介ネットワークは5,800人に続きました。ユニバーサルカバレッジは自己負担障壁を取り除きます。イタリアのアジェンジアイタリアナデルファーマコは、2023年7月にタファミディスとパティシランをクラスHのフォーマーリーに追加し、6か月以内に1,200の新しい治療を開始しました。 EMAの孤児世系医学的インセンティブ（10年目の市場独占性とプロトコル支援）は、BridgebioのAcoramidisやProthenaのBirtamimabを含む2022年以来、14のスポンサーアプリケーションを集めました。ドイツのAMNOG評価は、DaratumumabとVutrisiranに「かなりの追加の利益」評価を与え、機密のリベートなしでプレミアム価格の回廊をロックしました。リアルタイムの結果レジストリは市場を強化します。スウェーデンのスウェーダックは、全国のATT-CM患者の94％を追跡し、継続的な払い戻しの更新と薬物経済検証をサポートするデータを供給しました。

アジア太平洋地域

アジア太平洋地域は、診断、可処分所得、規制の柔軟性の同時利益によって推進されるアミロイドーシス治療市場で最も急成長している地理です。 2023年のロック解除された集中調達の中国の全国レア疾患リストが含まれており、その年に6,300のALと5,100のアトラット治療イニシエーションを引き起こしました。日本の健康システムは、12,300個の心臓PYPスキャンと9,800個のTTR遺伝子テストを処理し、管理された患者プールを2倍にし、4,080個のPatisiranバイアルをジュンデンドや大阪大学などの病院に駆り立てました。インドは訴訟に続いています。全インド研究所ネットワーク内の5つの新しいアミロイドクリニックが2,400件の症例を選別し、7,200のジェネリックボルテゾミブサイクルの政府資金を確保しました。地域政策の尾をかき立てます - 中国の海南ボアオパイロットゾーンは260人の患者に対してアコラミディスへの早期アクセスを許可し、オーストラリアの命を救う薬物プログラムは、2024年2月にコースあたり68,000米ドルを超える年間補助金を追加しました。ベンチャーキャピタルが応答しています。シンガポールに拠点を置くClavystbioは、RNAIのスタートアップカーマインセラピューティクスの6,000万ドルのシリーズBラウンドをリードしました。

アミロイドーシス治療市場のトップ企業

• アストラ・ゼネカ
• Alnylam Pharmaceuticals、Inc。
• アムジェン株式会社
• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
• F. ホフマン・ラ・ロッシュ株式会社
• GSK PLC。
• 武田薬品工業株式会社
• サノフィ、ファイザー社
• Johnson＆Johnson Services、Inc。
• メルクKGaA
• ノバルティスAG
• Ionis Pharmaceuticals
• その他の著名な選手

市場セグメンテーションの概要

治療タイプ別

• 化学療法
• 幹細胞移植
• 標的療法
• 支援ケアと手術
• その他

投与経路別

• オーラル
• 静脈内
• 皮下

適応症別

• アルアミロイドーシス
• attrアミロイドーシス
• AAアミロイドーシス
• 野生型アット

エンドユーザー別

• 病院とクリニック
• 外来手術センター
• ホームケア設定
• その他

流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン

地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• ヨーロッパ
  • 西欧
    • 英国
    • ドイツ
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • 残りの西ヨーロッパ
  • 東欧
    • ポーランド
    • ロシア
    • 東ヨーロッパの残りの地域
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリアとニュージーランド
  • 韓国
  • アセアン
    • インドネシア
    • タイ
    • シンガポール
    • ベトナム
    • マレーシア
    • フィリピン
    • ASEANの残りの地域
  • 残りのアジア太平洋地域
• 中東およびアフリカ (MEA)
  • サウジアラビア
  • 南アフリカ
  • アラブ首長国連邦
  • MEAの残りの部分
• 南アメリカ
  • アルゼンチン
  • ブラジル
  • 南アメリカの残りの地域