Mit dem rasanten Fortschritt neuer Entdeckungen bleibt der Bedarf an breiteren klinischen Anwendungen ein Eckpfeiler des Marktwachstums. Die Pipeline des globalen Gentherapie-Marktes umfasst derzeit 50 potenzielle Therapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen und bietet damit Perspektiven, die über konventionelle Behandlungen hinausgehen. Rund 45 CRISPR-basierte Studien sind im Gange und unterstreichen das große Interesse an der Verfeinerung präziser Editierungstechniken. Gleichzeitig haben 25 spezialisierte Produktionsstätten ihre Produktionskapazitäten erhöht, um die bevorstehenden Markteinführungen im kommerziellen Maßstab zu unterstützen. Diese verstärkten Aktivitäten umfassen fortschrittliche Vektorplattformen, die mehrere Krankheitsziele adressieren und einen entscheidenden Wandel vom Konzept zur konkreten Therapie darstellen. Zusätzlich beflügelt haben Branchenakteure die Zusammenarbeit mit akademischen Einrichtungen, was zu 40 Pilotprogrammen in der Frühphase geführt hat, die die Anwendbarkeit der Gentherapie bei komplexen und lebensbedrohlichen Erkrankungen untersuchen.

Trotz dieser Fortschritte steht der Markt für Gentherapie vor logistischen, finanziellen und regulatorischen Herausforderungen, die seine Skalierbarkeit beeinträchtigen. Die durchschnittliche Forschungs- und Entwicklungszeit für fortgeschrittene Gentherapien beträgt rund zehn Jahre und erfordert daher eine kontinuierliche finanzielle und infrastrukturelle Unterstützung. Darüber hinaus wurden im Jahr 2023 18 neue beschleunigte Zulassungsverfahren (Fast-Track-Status) vergeben, was auf einen Anstieg von Projekten mit hoher Priorität hindeutet, die beschleunigte Prüfverfahren erfordern. Diese Faktoren unterstreichen das sensible Gleichgewicht zwischen wissenschaftlichem Anspruch und wirtschaftlicher Tragfähigkeit, da führende Pharmaunternehmen bestrebt sind, bahnbrechende Erkenntnisse in allgemein verfügbare Therapien umzusetzen. Der unermüdliche Antrieb der Branche, sichere und dauerhafte Lösungen zu entwickeln, unterstreicht jedoch ihre Widerstandsfähigkeit. In diesem wettbewerbsintensiven Umfeld treibt die Fähigkeit der Gentherapie, dringende Gesundheitsbedürfnisse zu befriedigen, kontinuierliche Innovationen voran und stellt sicher, dass die Nachfrage die bestehenden Kapazitäten stetig übersteigt.

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Marktdynamik 

Treiber: Beschleunigte Zulassungen für seltene Erkrankungen ebnen weltweit den Weg für eine rasche Kommerzialisierung und Anwendung der Gentherapie 

Die Bemühungen um eine beschleunigte Zulassung von Gentherapien für seltene Erkrankungen haben die Entwicklung der Gentherapie grundlegend verändert und neue Möglichkeiten für deren weltweite Vermarktung eröffnet. Im Jahr 2023 nahm die FDA zwei wegweisende Gentherapielösungen in ihre Liste zugelassener Therapien für seltene Stoffwechselstörungen auf, was das wachsende Vertrauen in die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Technologie widerspiegelt. 16 pädiatrische Gentherapiestudien in fortgeschrittenen Phasen werden von Experten aufmerksam verfolgt. Der Fokus liegt dabei auf lebensbedrohlichen Erkrankungen, für die es keine alternativen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Akademische Konsortien in 15 Ländern haben sich zusammengeschlossen, um das Studiendesign zu optimieren und so die regulatorischen Bewertungen zu beschleunigen, ohne die Datenintegrität zu beeinträchtigen. Gleichzeitig hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in den letzten zehn Monaten neun Gentherapiekandidaten den Orphan-Drug-Status verliehen und damit die weltweite Dynamik bei der Behandlung bisher vernachlässigter Erkrankungen unterstrichen.

Diese beschleunigten Verfahren unterstreichen die branchenweite Entschlossenheit, traditionelle Hürden zu überwinden und sicherzustellen, dass innovative Therapien Patienten mit schweren genetischen Anomalien erreichen. Derzeit werden 60 Programme für seltene Erkrankungen in spezialisierten Forschungszentren im Bereich der Gentherapie vorangetrieben. Dies spiegelt den strategischen Fokus auf genbasierte Interventionen wider, bei denen konventionelle Arzneimittel nur begrenzten Erfolg gezeigt haben. Entscheidungsträger sehen Potenzial für eine breitere Marktakzeptanz, insbesondere da einige Protokolle nun in hybriden klinischen Studien getestet werden, die akademische, klinische und kommerzielle Expertise vereinen. Diese Synergie soll die Zeitspanne zwischen dem Nachweis des Konzepts und dem großflächigen Patientenzugang verkürzen. Darüber hinaus haben wichtige Regulierungsbehörden erweiterte Bewertungsgremien eingerichtet, was zu 20 prioritären Bewertungen speziell für Gentherapien für seltene Erkrankungen geführt hat. Zusammengenommen bilden diese Entwicklungen einen soliden Rahmen, der sowohl Innovation als auch die Verfügbarkeit von Therapien fördert und sicherstellt, dass Patienten mit dringendem Bedarf nicht länger vernachlässigt werden.

Trend: Zunehmende Anzahl multizentrischer Studien mit Schwerpunkt auf Real-World-Evidenz für eine breite globale Validierung und Wirkung der Gentherapie

Multizentrische Studien sind zu einem prägenden Merkmal des Fortschritts in der Gentherapie geworden und vereinen verschiedene Patientengruppen in einheitlichen Studienprotokollen. Im Jahr 2023 gab es 45 aktive multizentrische Kooperationen im Gentherapiemarkt, die hämatologische, neurologische und okuläre Erkrankungen mithilfe hochentwickelter Genomeditierungsplattformen untersuchten. Pharmazeutische Sponsoren und akademische Einrichtungen in sieben Ländern entwickelten gemeinsam Protokolle, die Echtzeitdaten aus Krankenhausnetzwerken erfassten und so ein umfassendes Bild der Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung ermöglichten. Dieser Fokus auf Real-World-Daten hat die Sammlung longitudinaler Patientenergebnisse aus mindestens zehn etablierten Krankheitsregistern vorangetrieben und die Glaubwürdigkeit der Gentherapie auch außerhalb kontrollierter klinischer Umgebungen gestärkt. Darüber hinaus haben die Zulassungsbehörden acht multizentrischen Studiendesigns den Fast-Track-Status verliehen – ein Zeichen für die Dringlichkeit und die Anerkennung des Potenzials für weitreichende Auswirkungen.

Durch die systematische Bündelung von Ressourcen können Forschende die Wirksamkeit von Gentherapien an verschiedenen klinischen Standorten, mit unterschiedlichen Patientenprofilen und in verschiedenen Gesundheitssystemen vergleichen. Studiendaten werden zunehmend durch Genomsequenzierungsergebnisse von über 3.000 Patientenproben ergänzt, was detaillierte Analysen des Therapieansprechens und des Langzeitnutzens ermöglicht. Dieser Ansatz im Gentherapiemarkt ebnet auch den Weg für die integrierte Biomarker-Entdeckung, die als unerlässlich gilt, um die Dauerhaftigkeit von Genkorrekturen im Zeitverlauf zu beurteilen. Als Reaktion auf diese Entwicklungen haben mehr als fünf neu gegründete Konsortien finanzielle und logistische Unterstützung für die Ausweitung multizentrischer Studien in Asien, Europa und Nordamerika zugesagt. Folglich verändert der Trend zur Validierung unter Alltagsbedingungen die regulatorischen Standards, da Behörden weltweit die Ergebnisse dieser Studien bei der Festlegung neuer Zulassungswege oder beschleunigter Prüfverfahren berücksichtigen, die lebensverändernde Interventionen einer breiteren Bevölkerungsgruppe zugänglich machen können.

Herausforderung: Komplexe Fertigungslogistik behindert die gleichbleibende Produktion von Gentherapien und die weltweite Vertriebseffizienz erheblich 

Die hochspezialisierten Produktionsprozesse für den Gentherapiemarkt erfordern fortschrittliche Ausrüstung, strenge Sicherheitsvorkehrungen im Umgang mit viralen Vektoren und streng kontrollierte Umgebungen – Faktoren, die die Herstellung im großen Maßstab erheblich erschweren. Im Jahr 2023 kam es in mindestens sechs etablierten Produktionsstätten aufgrund von Vektorkontaminationsrisiken zu Produktionsausfällen, was die Anfälligkeit der bestehenden Infrastruktur verdeutlicht. Branchenumfragen zeigen, dass 40 % der im Bereich Gentherapie tätigen Biotech-Unternehmen mit verlängerten Lieferzeiten für kritische Rohstoffe wie Plasmide und Viruskapside konfrontiert waren. Um diese Verzögerungen zu minimieren, werden globale Lieferketten neu ausgerichtet und spezielle Transportmethoden integriert, die strenge Temperatur- und Handhabungsprotokolle gewährleisten. Dennoch ist der Auftragsbestand für kundenspezifische Reagenzien auf fast 800 offene Anfragen angewachsen, was die Belastung der aktuellen Produktionskapazitäten zusätzlich verdeutlicht.

Diese operativen Engpässe verlangsamen nicht nur die Bereitstellung von Gentherapien für Patienten, sondern treiben auch die Kosten in die Höhe und erschweren so den Zugang zu Behandlungen in Märkten, die ohnehin mit unzureichenden Erstattungssystemen zu kämpfen haben. Um diese Hürden zu überwinden, sind 2023 fünf neue Allianzen zwischen Biotech-Herstellern und Logistikunternehmen entstanden, die optimierte Transportwege von der Produktion zu den klinischen Studienzentren schaffen sollen. Darüber hinaus drängen Zulassungsbehörden in mindestens drei wichtigen Regionen Unternehmen zur Implementierung robuster Risikominderungspläne, die Kontaminationen, Schwankungen bei der Vektorausbeute und Herausforderungen im Zusammenhang mit grenzüberschreitenden Transportbeschränkungen adressieren. Obwohl technische Innovationen – wie die automatisierte Vektorabfüllung oder geschlossene Bioreaktorsysteme – in der Entwicklung sind, haben weltweit erst vier Einrichtungen diese Prozesse erfolgreich im kommerziellen Maßstab integriert. Letztendlich ist die Beseitigung dieser logistischen Hürden entscheidend, um sicherzustellen, dass Gentherapien gefährdete Patientengruppen schnell und sicher erreichen.

Segmentanalyse 

Nach Typ 

Die Genmanipulation, insbesondere CRISPR-Cas9- und RNA-Interferenz-basierte Verfahren, hat sich mit einem Marktanteil von über 45 % aufgrund ihrer Präzision und Vielseitigkeit zum wichtigsten Segment im Gentherapiemarkt entwickelt. Stand 2024 befinden sich weltweit mehr als 90 CRISPR-basierte Editierungsprogramme in verschiedenen klinischen Phasen, was die starke Marktposition dieser Technologie unterstreicht. Im Jahr 2023 genehmigte die FDA vier neue Anträge auf Zulassung neuer Prüfpräparate (Investigational New Drug Applications, IND) für Genmanipulation bei seltenen genetischen Erkrankungen. Editas Medicine berichtete im vergangenen Jahr über erfolgreiche Zwischenergebnisse von 23 Patienten aus der EDIT-101-Studie zu Leberscher kongenitaler Amaurose, die deutliche Verbesserungen der Netzhautfunktion zeigten. Intellia Therapeutics brachte zwei In-vivo-CRISPR-Therapien (NTLA-2001 und NTLA-2002) in Phase-I-Studien mit insgesamt 58 Patienten. Beam Therapeutics erweiterte sein Portfolio im Bereich der Basenbearbeitung im Jahr 2023 auf 12 Programme mit Schwerpunkt auf Leber- und Blutkrankheiten. Über 40 akademische Einrichtungen weltweit haben spezielle Labore für die Gen-Slicing-Forschung eingerichtet, um translationale Studien zu beschleunigen.

Die Nachfrage nach Gentherapien mittels Gen-Slicing wird durch den dringenden Bedarf an gezielten Lösungen zur dauerhaften Behandlung von Erbkrankheiten und bestimmten Krebsarten angetrieben. Im Jahr 2024 erreichten mindestens 30 Gentherapien mittels Gen-Slicing entscheidende Entwicklungsphasen, was auf eine starke Dynamik für die bevorstehende Kommerzialisierung hindeutet. Das Vertrauen des Gentherapiemarktes in CRISPR-basierte Behandlungen zeigt sich darin, dass 22 Risikokapitalgesellschaften im vergangenen Jahr ihre Investitionen in Unternehmen, die sich auf In-vivo-Anwendungen des Gen-Slicings konzentrieren, erhöht haben. In China laufen derzeit 35 klinische Studien zum Gen-Slicing, die auf Beta-Thalassämie und andere Blutkrankheiten abzielen, was auf ein wachsendes globales Interesse über die westlichen Märkte hinaus schließen lässt. In Europa wurden seit 2022 acht neue Startups mit Schwerpunkt auf Genomeditierung gegründet, die jeweils an neuartigen Enzymen zum Gen-Slicing arbeiten, um unerwünschte Nebenwirkungen zu reduzieren. Diese Entwicklungen bestätigen, dass das Gen-Slicing weiterhin an der Spitze der Innovation steht, bahnbrechende Ergebnisse für derzeit unheilbare Krankheiten verspricht und weltweit starke Unterstützung von Pharmaunternehmen und Investoren erhält.

Von Vektor

Virale Vektoren mit einem Marktanteil von über 85 % dominieren seit Jahren den Markt für Gentherapie, da sie genetisches Material effizient in Zielzellen einschleusen und eine stabile Genexpression erreichen. Weltweit laufen im Jahr 2024 über 1.200 aktive klinische Studien zur Gentherapie, die mehrheitlich auf viralen Vektortechnologien basieren. Adeno-assoziierte Viren (AAV) und Lentiviren sind weiterhin führend, und AAV ist aktuell Bestandteil von mindestens 170 Phase-I- und -II-Studien, die erbliche Netzhauterkrankungen und Stoffwechselerkrankungen umfassen. Spark Therapeutics behandelte 2023 über 300 Patienten mit seinem AAV2-basierten Luxturna und demonstrierte damit dessen Wirksamkeit in der Praxis. Die lentivirale Vektorplattform von Bluebird Bio wurde im Rahmen des Zynteglo-Programms zur Behandlung von 60 Patienten mit Beta-Thalassämie in ganz Europa eingesetzt. Auch adenovirusbasierte Produkte verzeichneten einen Aufschwung: 2023 wurden 25 neue Forschungsprojekte initiiert, die sich auf gezielte Krebsgentherapien konzentrieren.

Fortschritte in der Herstellung haben die Vormachtstellung viraler Vektoren weiter gestärkt. Allein im Jahr 2023 wurden weltweit zehn neue, nach GMP-Standards zertifizierte Produktionsstätten für AAV und Lentiviren eröffnet. Die US-Regierung vergab in diesem Jahr mindestens sechs umfangreiche Fördergelder zur Optimierung viraler Vektoren für eine sicherere und effizientere Gentherapie. Japan genehmigte 2024 fünf neue klinische Studien mit rekombinanten AAV-Vektoren zur Behandlung seltener pädiatrischer Erkrankungen. Dies unterstreicht das weltweite Vertrauen in virale Technologien im Gentherapiemarkt. UniQures AMT-061 für Hämophilie B erreichte 2023 die Phase-III-Studie mit 54 Teilnehmern zur Beurteilung der Langzeitwirkung der Faktor-IX-Expression. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) genehmigte im vergangenen Jahr drei neue Protokolländerungen für die erweiterte Anwendung von Lentiviren bei seltenen Immundefekten. Diese Entwicklungen festigen gemeinsam den Ruf viraler Vektoren hinsichtlich Zuverlässigkeit und Vielseitigkeit und sichern ihnen die Position als Eckpfeiler der meisten Gentherapie-Pipelines weltweit.

Nach Therapiegebiet

Im Bereich der Gentherapie ist die Onkologie mit über 50 % Marktanteil führend. Ihre bedeutende Rolle im Gentherapiemarkt ist auf die weltweit hohen Krebsinzidenzraten und den dringenden Bedarf an innovativen Behandlungen zurückzuführen. Laut dem Global Cancer Observatory wurden 2022 weltweit rund 20 Millionen neue Krebsfälle registriert, was die Nachfrage nach neuartigen Therapien im Gentherapiemarkt weiter ankurbelte. Die neuesten Daten der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zeigen über 10 Millionen krebsbedingte Todesfälle im selben Zeitraum und unterstreichen damit die enorme Belastung der Gesundheitssysteme durch diese Krankheit. Bis 2024 werden weltweit über 500 klinische Studien zur Gentherapie für verschiedene Krebsarten, darunter hämatologische Malignome und solide Tumore, durchgeführt. CAR-T-Zelltherapien, die Genmodifikationen zur verbesserten Tumorbekämpfung beinhalten, haben seit ihrer ersten Zulassung im Jahr 2017 weltweit bereits über 10.000 Patienten behandelt. Im Jahr 2023 erteilte die FDA drei neuen Anträgen auf Zulassung neuer Prüfpräparate für Gentherapien zur Behandlung von fortgeschrittenem Lungenkrebs, was ein wachsendes Interesse an verschiedenen Tumorarten widerspiegelt.

Die Attraktivität des Gentherapiemarktes in der Onkologie beruht auf seinem Potenzial für lang anhaltende Remissionen und der Fähigkeit, komplexe genetische Mutationen zu behandeln, die das Tumorwachstum antreiben. Allein im Jahr 2023 wurden 120 Gentherapie-Studien zum multiplen Myelom durchgeführt, in denen CAR-Konstrukte der nächsten Generation und CRISPR-Ansätze erforscht wurden. Yescarta von Kite Pharma wurde weltweit bereits über 7.000 Lymphompatienten verabreicht und unterstreicht damit den kommerziellen Erfolg gentechnisch veränderter T-Zell-Produkte. Der chinesische Gentherapiemarkt verzeichnet derzeit 80 aktive Gentherapieprojekte mit Fokus auf Leberzellkarzinom und Magenkrebs, was auf eine weltweite Expansion genbasierter onkologischer Lösungen hindeutet. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat 2023 die Indikationen für zwei genmodifizierte T-Zell-Therapien erweitert und damit seltene pädiatrische Tumoren abgedeckt. Angesichts dieser hohen Krankheitslast und der vielversprechenden klinischen Ergebnisse bleibt die Onkologie der lukrativste Anwendungsbereich für die Gentherapie. Unterstützt wird diese Entwicklung durch hohe Investitionen, regulatorische Unterstützung und zunehmende Evidenz aus der Praxis, die einen nachhaltigen Nutzen für die Patienten belegt.

Nach Liefermethode

Die In-vivo-Verabreichung hat sich mit einem Marktanteil von 60 % als führender Ansatz im Gentherapiemarkt etabliert, da sie mehrere Einschränkungen der Ex-vivo-Manipulation umgeht, wie z. B. lange Herstellungszeiten und komplexe Zellvermehrungsprozesse. Bis 2024 liefen mindestens 85 fortgeschrittene klinische In-vivo-Studien zur Behandlung von monogenen Erkrankungen, darunter Hämophilie und Duchenne-Muskeldystrophie. Intellia Therapeutics veröffentlichte 2023 überzeugende Daten von 12 Patienten, die NTLA-2001, eine CRISPR-basierte In-vivo-Therapie gegen Transthyretin-Amyloidose, erhielten. Die Daten zeigten eine anhaltende Reduktion des Transthyretin-Proteins. Pfizer unterstützte im vergangenen Jahr fünf neue In-vivo-Programme mit Fokus auf Methoden der direkten Organinjektion zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen. Die größte In-vivo-Studie zur spinalen Muskelatrophie schloss 2023 45 Teilnehmer ein und nutzte eine AAV-basierte Plattform. Die japanische Arzneimittelbehörde PMDA genehmigte im Jahr 2024 zwei neue In-vivo-Geneditierungsstudien, die auf Lebererkrankungen mit Hilfe fortschrittlicher viraler und Lipid-Nanopartikel-Träger abzielen.

Das regulatorische Umfeld hat In-vivo-Ansätze zusätzlich beflügelt. Die FDA erteilte 2023 mindestens sieben Kandidaten, die auf die direkte Organverabreichung setzen, den Fast-Track-Status, um die Prüfverfahren zu beschleunigen. Auch das akademische Interesse wächst rasant: Die University of Pennsylvania initiierte im vergangenen Jahr drei neue In-vivo-Studien im Bereich der Gentherapie für erbliche Augenkrankheiten. Bis 2024 konzentrierten sich mehr als 15 globale Pharmaallianzen auf die Entwicklung sichererer In-vivo-Verabreichungssysteme mit dem Ziel, unerwünschte Nebenwirkungen zu reduzieren. Startups, die sich ausschließlich auf In-vivo-Methoden spezialisieren, wie beispielsweise Verve Therapeutics, konnten hohe Investitionen einwerben und schlossen 2023 vier bedeutende Kooperationen ab. Europa hat aktualisierte Richtlinien zur Vereinfachung klinischer Prüfungen für die In-vivo-Gentherapie herausgegeben, um eine schnellere Durchführung von Studien in mehreren EU-Ländern zu ermöglichen. All diese Faktoren machen die In-vivo-Verabreichung zu einem zentralen Innovationstreiber, der einen direkteren Weg zur Patientenversorgung bietet und neue Wege zur Behandlung genetischer Erkrankungen eröffnet.

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Regionalanalyse 

Nordamerika ist weiterhin führend auf dem globalen Markt für Gentherapie mit einem Marktanteil von über 54 %. Dies ist auf sein starkes akademisches Ökosystem, seine fortschrittliche Produktionsinfrastruktur und seine proaktive regulatorische Unterstützung zurückzuführen. Stand 2023 liefen in der Region über 700 aktive klinische Studien zur Gentherapie, davon fast 600 in den USA. Kanada unterhält mindestens 25 aktive Forschungskooperationen im Bereich Genomeditierung, während Mexiko sich zunehmend an grenzüberschreitenden Studien beteiligt. Die Präsenz von Spitzeninstitutionen wie der University of Pennsylvania und Stanford fördert die Grundlagenforschung, und die NIH listet über 200 laufende Phase-I- oder Phase-II-Studien in den USA auf, die sich speziell mit seltenen genetischen Erkrankungen befassen. Die Region verfügt zudem über 30 spezialisierte Produktionsstätten für Gentherapie, die eine schnelle Umsetzung von Laborergebnissen in marktreife Therapien gewährleisten.

Die USA sind der Haupttreiber dieser Dominanz, vor allem dank ihrer effizienten FDA-Zulassungsverfahren und starken Finanzierungsquellen. Die FDA hat bisher 14 Gentherapien zugelassen, darunter zwei neue Zulassungen im Jahr 2023: Elevidys (Sarepta Therapeutics) für Duchenne-Muskeldystrophie und Roctavian (BioMarin) für Hämophilie A. Diese jüngsten Zulassungen im Gentherapie-Markt bauen auf früheren Erfolgen auf, wie beispielsweise Zolgensma von Novartis, das seit 2019 landesweit über 1.000 Patienten mit spinaler Muskelatrophie behandelt hat. CAR-T-Zelltherapien von Gilead (Yescarta) und Novartis (Kymriah) haben zusammen über 10.000 Patienten in den USA behandelt und unterstreichen damit die kommerzielle Tragfähigkeit genmodifizierter Produkte. In der Zwischenzeit brachte Bluebird Bio zwei von der FDA zugelassene Therapien auf den Markt – Zynteglo für Beta-Thalassämie und Skysona für zerebrale Adrenoleukodystrophie – und demonstrierte damit die Führungsrolle des Landes sowohl bei seltenen als auch bei häufigeren Indikationen.

Die aktuelle Entwicklungspipeline spiegelt eine beispiellose Innovationswelle wider. Mindestens 250 Biotech-Unternehmen in den USA sind aktiv in der Forschung und Entwicklung von Gentherapien tätig. Ihr Spektrum reicht von CRISPR-basierter Genomeditierung über die Verbesserung viraler Vektoren bis hin zu CAR-Konstrukten der nächsten Generation. Sarepta, Spark Therapeutics und Intellia Therapeutics gehören zu den namhaften Unternehmen, die in präklinischen Studien und fortgeschrittenen klinischen Prüfungen neue Maßstäbe setzen. Forschungsstandorte verteilen sich zunehmend über die traditionellen Biotech-Zentren hinaus und fördern so ein breiteres Netzwerk von Experten in mehreren Bundesstaaten. Dank der beschleunigten Zulassungsverfahren der FDA, neu errichteter spezialisierter Produktionsstätten und der jüngsten Zulassungen, die die Anwendungsmöglichkeiten der Gentherapie erweitern, bleibt Nordamerika – allen voran die USA – führend bei der Entwicklung transformativer Gentherapien für Patienten.

Wichtige Akteure auf dem Markt für Gentherapie

• Amgen, Inc.
• AnGes, Inc.
• Biogen Inc. (USA)
• Bluebird Bio Inc.
• Dimension Therapeutics Inc.
• F. Hoffmann-La Roche AG
• Ferring BV.
• Gilead Sciences, Inc.
• Johnson & Johnson
• Novartis AG
• Orchard Therapeutics PLC
• Pfizer Inc.
• Regenxbio
• Sangamo Therapeutics, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• Shanghai Sunway Biotech Co. Ltd.
• Sibiono Genetech Co. Ltd.
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
• UniQure NV.
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated
• Weitere prominente Spieler

Marktsegmentierungsübersicht:

Nach Typ

• Genstilllegung
• Zellersatz
• Genverstärkung
• Andere Therapien

Von Vektor

• Virale Vektoren
• Nicht-virale Vektoren

Nach Therapiegebiet

• Onkologie
• Neurologie
• Hepatologie
• Weitere Therapiegebiete

Nach Liefermethode:

• In vivo
• Ex Vivo

Auf dem Verwaltungsweg:

• Intravenös
• Andere Verabreichungswege

Nach Region

• Nordamerika
  • Die USA.
  • Kanada
  • Mexiko
• Europa
  • Westeuropa
    • Großbritannien
    • Deutschland
    • Frankreich
    • Italien
    • Spanien
    • Übriges Westeuropa
  • Osteuropa
    • Polen
    • Russland
    • Übriges Osteuropa
• Asien-Pazifik
  • China
  • Indien
  • Japan
  • Australien und Neuseeland
  • Südkorea
  • ASEAN
  • Übriges Asien-Pazifik
• Naher Osten und Afrika
  • Saudi-Arabien
  • Südafrika
  • VAE
  • Rest von MEA
• Südamerika
  • Argentinien
  • Brasilien
  • Restliches Südamerika