Marktszenario 

Der Gentherapiemarkt hatte im Jahr 2024 einen Wert von 9,42 Milliarden US-Dollar und soll bis 2033 einen Marktwert von 42,26 Milliarden US-Dollar erreichen, bei einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 18,15 % im Prognosezeitraum 2025–2033.

Im Jahr 2023 zeigt der Gentherapie-Markt eine unaufhaltsame Nachfrage, da zahlreiche Erkrankungen, die einst als unbehandelbar galten, nun auf transformative Lösungen warten. Über 2.000 aktive klinische Studien weltweit spiegeln den wachsenden Trend zu neuartigen Therapien für Erbkrankheiten wider. Die FDA hat 10 verschiedene Gentherapieprodukte zur Behandlung verschiedener Erkrankungen zugelassen, die von seltenen Stoffwechselstörungen bis hin zu hämatologischen Malignitäten reichen. Forscher von 350 globalen Biotech-Unternehmen arbeiten in grenzüberschreitenden Allianzen zusammen und sorgen so für eine beispiellose Dynamik in der Gen-Editing-Forschung. Diese Kooperationen unterstreichen den robusten Investitionszufluss, da in diesem Jahr über 300 neu eingerichtete Forschungsstipendien für Spitzenprojekte vergeben wurden. Infolgedessen hat sich das Potenzial der Gentherapie, heilende Ergebnisse zu erzielen, rasch weiterentwickelt und ihre Attraktivität in mehreren Gesundheitssegmenten gesteigert.

Da neue Entdeckungen immer schneller werden, bleibt der Bedarf an umfassenderen klinischen Anwendungen ein Eckpfeiler der Marktexpansion. Die Pipeline im globalen Gentherapiemarkt umfasst derzeit 50 potenzielle Therapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen und bietet Perspektiven, die über herkömmliche Behandlungen hinausgehen. Derzeit laufen etwa 45 CRISPR-basierte Forschungsstudien, die ein erhebliches Interesse an der Verfeinerung präziser Bearbeitungstechniken verdeutlichen. Mittlerweile haben 25 spezialisierte Produktionsstätten die Produktionskapazität erhöht, um bevorstehende Markteinführungen im kommerziellen Maßstab zu ermöglichen. Diese verstärkte Aktivität umfasst fortschrittliche Vektorplattformen, die auf mehrere Krankheitsziele abzielen, was einen entscheidenden Wandel vom Konzept hin zu konkreten Therapien darstellt. Zusätzlich zur Dynamik haben Interessenvertreter aus der Industrie die Zusammenarbeit mit akademischen Institutionen verstärkt, was zu 40 Pilotprogrammen im Frühstadium führte, die die Durchführbarkeit von Gentherapie bei komplexen und lebensbedrohlichen Erkrankungen bewerten.

Trotz dieser Fortschritte stößt der Gentherapiemarkt auf logistische, finanzielle und regulatorische Hürden, die seine Skalierbarkeit gefährden. Die durchschnittliche Forschungs- und Entwicklungszeit für fortgeschrittene Gentherapien beträgt etwa zehn Jahre, was eine nachhaltige finanzielle und infrastrukturelle Unterstützung erfordert. Darüber hinaus wurden im Jahr 2023 18 neue Fast-Track-Bezeichnungen erteilt, was auf eine Flut von Projekten mit hoher Priorität hindeutet, die beschleunigte Prüfprozesse erfordern. Diese Faktoren unterstreichen das empfindliche Gleichgewicht zwischen wissenschaftlichem Ehrgeiz und kommerzieller Realisierbarkeit, da führende Pharmaunternehmen darum kämpfen, Durchbrüche in allgemein verfügbare Behandlungen umzusetzen. Dennoch unterstreicht der unerschütterliche Drang der Branche, sichere und langlebige Lösungen voranzutreiben, ihre Widerstandsfähigkeit. In diesem hochriskanten Umfeld treibt die Fähigkeit der Gentherapie, dringende Gesundheitsbedürfnisse zu erfüllen, kontinuierliche Innovationen voran und stellt sicher, dass die Nachfrage stets die vorhandenen Kapazitäten übersteigt.

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Marktdynamik 

Treiber: Beschleunigte Zulassungen für seltene Krankheiten ebnen globale Wege für eine schnelle Kommerzialisierung und Einführung von Gentherapien 

Das Bestreben, die Zulassung seltener Krankheiten zu beschleunigen, hat die Entwicklung der Gentherapie auf dem Gentherapiemarkt revolutioniert und neue Möglichkeiten für den kommerziellen Einsatz auf der ganzen Welt eröffnet. Im Jahr 2023 hat die FDA zwei bahnbrechende Gentherapielösungen in ihre Zulassungsliste für seltene Stoffwechselstörungen aufgenommen, was das wachsende Vertrauen in die Sicherheit und Wirksamkeit der Technologie widerspiegelt. Interessengruppen überwachen 16 pädiatrische Gentherapiestudien im Spätstadium genau und konzentrieren sich dabei auf lebensbedrohliche Erkrankungen, für die es keine alternativen Interventionen gibt. Akademische Konsortien in 15 Ländern haben sich zusammengeschlossen, um das Studiendesign zu optimieren und die behördlichen Bewertungen zu beschleunigen, ohne die Datenintegrität zu beeinträchtigen. Gleichzeitig hat die Europäische Arzneimittel-Agentur in den letzten zehn Monaten neun Gentherapiekandidaten den Orphan-Status zuerkannt und damit die weltweite Dynamik bei der Behandlung bisher vernachlässigter Erkrankungen unterstrichen.

Diese beschleunigten Wege unterstreichen die branchenweite Entschlossenheit, traditionelle Hindernisse zu überwinden und sicherzustellen, dass neuartige Behandlungen Patienten erreichen, die unter schwächenden genetischen Anomalien leiden. Derzeit werden 60 Programme für seltene Krankheiten in spezialisierten Forschungszentren auf dem Gentherapiemarkt vorangetrieben, was einen strategischen Schwerpunkt auf genbasierten Interventionen widerspiegelt, bei denen herkömmliche Arzneimittel nur begrenzten Erfolg gezeigt haben. Entscheidungsträger sehen Potenzial für eine breitere Markteinführung, insbesondere da einige Protokolle jetzt in hybriden klinischen Umgebungen getestet werden, die akademisches, Krankenhaus- und kommerzielles Fachwissen vereinen. Es wird erwartet, dass diese Synergie die Verzögerung zwischen dem Proof-of-Concept und dem groß angelegten Patientenzugang verkürzt. Darüber hinaus haben wichtige Regulierungsbehörden erweiterte Prüfgremien eingerichtet, was zu 20 vorrangigen Bewertungen führte, die sich speziell auf Gentherapien für seltene Krankheiten konzentrierten. Zusammengenommen bilden diese Entwicklungen einen robusten Rahmen, der sowohl Innovation als auch die Verfügbarkeit von Therapien fördert und sicherstellt, dass Patienten mit dringenden Bedürfnissen nicht länger auf der Strecke bleiben.

Trend: Immer mehr multizentrische Studien betonen reale Beweise für eine umfassende globale Validierung und Wirkung von Gentherapien

Multizentrische Studien sind zu einem entscheidenden Merkmal der Weiterentwicklung der Gentherapie geworden und vereinen unterschiedliche Patientenpopulationen unter kohärenten Studienprotokollen. Im Jahr 2023 gibt es 45 aktive multizentrische Kooperationen auf dem Gentherapiemarkt, die hämatologische, neurologische und Augenerkrankungen mithilfe hochentwickelter Gen-Editing-Plattformen untersuchen. Pharmazeutische Sponsoren und akademische Einrichtungen in sieben Ländern entwickeln gemeinsam Protokolle, die Echtzeitdaten aus Krankenhausnetzwerken sammeln und so einen umfassenden Überblick über die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung schaffen. Dieser Schwerpunkt auf realen Beweisen hat die Sammlung von Längsschnittergebnissen von Patienten aus mindestens zehn etablierten Krankheitsregistern vorangetrieben und die Glaubwürdigkeit der Gentherapie in Umgebungen außerhalb kontrollierter klinischer Umgebungen gestärkt. Darüber hinaus haben die Aufsichtsbehörden acht multizentrischen Studiendesigns den Fast-Track-Status gewährt – ein Zeichen der Dringlichkeit und der Anerkennung des Potenzials für weitreichende Auswirkungen.

Durch die systematische Bündelung von Ressourcen können Forscher die Leistung von Gentherapien an verschiedenen klinischen Standorten, Patientenprofilen und Gesundheitsinfrastrukturen vergleichen. Studiendaten werden zunehmend durch Ergebnisse der Genomsequenzierung von über 3.000 Patientenproben ergänzt, was detaillierte Analysen des Ansprechens auf die Therapie und des langfristigen Nutzens ermöglicht. Dieser Ansatz auf dem Gentherapiemarkt ebnet auch den Weg für die integrierte Entdeckung von Biomarkern, die als wesentlich für die Messung der Dauerhaftigkeit von Genkorrekturen im Laufe der Zeit angesehen werden. Als Reaktion auf diese Entwicklungen haben mehr als fünf neu gegründete Konsortien finanzielle und logistische Unterstützung für die Ausweitung multizentrischer Studien in Asien, Europa und Nordamerika zugesagt. Folglich verändert der Trend zur Validierung in der Praxis die regulatorischen Standards, da Behörden auf der ganzen Welt auf die Ergebnisse dieser Studien achten, wenn sie neue Zulassungswege oder beschleunigte Überprüfungen festlegen, die lebensverändernde Interventionen für eine breitere Bevölkerung ermöglichen können.

Herausforderung: Komplexe Fertigungslogistik beeinträchtigt den einheitlichen Produktionsumfang von Gentherapien und die weltweite Vertriebseffizienz erheblich 

Die hochspezialisierten Produktionsprozesse für den Gentherapiemarkt erfordern fortschrittliche Ausrüstung, eine strenge Handhabung viraler Vektoren und streng kontrollierte Umgebungen – Faktoren, die die Herstellung in großem Maßstab erheblich erschweren. Im Jahr 2023 kam es in mindestens sechs etablierten Produktionsstätten zu Störungen aufgrund von Vektorkontaminationsrisiken, was die Anfälligkeit der bestehenden Infrastruktur verdeutlicht. Branchenumfragen zeigen, dass 40 % der Biotech-Unternehmen, die sich mit Gentherapie befassen, mit längeren Vorlaufzeiten für kritische Rohstoffe wie Plasmide und virale Kapside konfrontiert waren. Um diese Verzögerungen abzumildern, werden globale Liefernetzwerke neu kalibriert und spezielle Transportmethoden integriert, die strenge Temperatur- und Handhabungsprotokolle einhalten. Dennoch ist der Auftragsbestand für kundenspezifische Reagenzien auf fast 800 ausstehende Anfragen gestiegen, was die Belastung der aktuellen Produktionskapazität noch deutlicher zeigt.

Diese betrieblichen Engpässe verlangsamen nicht nur den Prozess der Bereitstellung von Gentherapien für Patienten, sondern erhöhen auch die Kosten, wodurch Behandlungen in Märkten, die bereits mit Erstattungsrahmen zu kämpfen haben, weniger zugänglich werden. Um diese Hürden zu überwinden, sind im Jahr 2023 fünf neu gegründete Allianzen zwischen Biotech-Herstellern und Logistikunternehmen entstanden, die darauf abzielen, optimierte Wege von den Produktionslinien zu den klinischen Standorten zu schaffen. Darüber hinaus fordern Aufsichtsbehörden in mindestens drei großen Regionen Unternehmen dazu auf, solide Risikominderungspläne umzusetzen, die sich mit Kontaminationen, Schwankungen bei den Vektorerträgen und Herausforderungen im Zusammenhang mit grenzüberschreitenden Versandbeschränkungen befassen. Während technische Innovationen – wie automatisierte Vektorabfüllung oder Bioreaktoren mit geschlossenem System – in der Entwicklung sind, haben weltweit nur vier Einrichtungen diese Prozesse erfolgreich im kommerziellen Maßstab integriert. Letztendlich ist die Beseitigung dieser logistischen Hürden von entscheidender Bedeutung, um sicherzustellen, dass Gentherapien gefährdete Patientengruppen schnell und sicher erreichen.

Segmentanalyse 

Nach Typ 

Das Gen-Slicing, insbesondere CRISPR-Cas9- und RNA-Interferenz-basierte Ansätze, hat sich aufgrund seiner Präzision und Vielseitigkeit mit einem Marktanteil von über 45 % zum bedeutendsten Segment im Gentherapiemarkt entwickelt. Im Jahr 2024 gibt es weltweit mehr als 90 CRISPR-basierte Bearbeitungsprogramme in verschiedenen klinischen Stadien, was die starke Marktposition der Technologie widerspiegelt. Im Jahr 2023 genehmigte die FDA vier neue Investigational New Drug-Anträge, die das Gen-Slicing für seltene genetische Störungen beinhalten. Editas Medicine meldete letztes Jahr erfolgreiche Zwischendaten von 23 Patienten in seiner EDIT-101-Studie zur Leber-angeborenen Amaurose, die bemerkenswerte Verbesserungen der Netzhautfunktion zeigten. Intellia Therapeutics hat zwei In-vivo-CRISPR-Therapien (NTLA-2001 und NTLA-2002) in Phase-I-Studien weiterentwickelt und insgesamt 58 Patienten aufgenommen. Beam Therapeutics erweiterte sein Basis-Editing-Portfolio im Jahr 2023 auf 12 Programme mit Schwerpunkt auf Leber- und Bluterkrankungen. Über 40 akademische Institutionen weltweit richteten spezielle Labore für die Gen-Slicing-Forschung ein, um translationale Studien zu beschleunigen.

Die Nachfrage nach dem Markt für Gen-Slicing-Therapie wird durch den dringenden Bedarf an gezielten Lösungen angeheizt, die Erbkrankheiten und bestimmte Krebsarten dauerhaft bekämpfen können. Im Jahr 2024 erreichten mindestens 30 Gen-Slicing-Therapien entscheidende Stadien, was auf eine starke Dynamik für eine mögliche Kommerzialisierung hindeutet. Das Vertrauen des Gentherapiemarktes in CRISPR-basierte Behandlungen ist offensichtlich, da 22 Risikokapitalfirmen im vergangenen Jahr ihre Investitionen in Unternehmen erhöht haben, die sich auf In-vivo-Slicing-Anwendungen konzentrieren. In China finden 35 aktive klinische Studien zum Gen-Slicing statt, die auf Beta-Thalassämie und andere Blutkrankheiten abzielen, was auf ein wachsendes globales Interesse über die westlichen Märkte hinaus hindeutet. In Europa wurden seit 2022 acht neue Start-ups gegründet, die sich auf die Bearbeitung von Genen konzentrieren und jeweils an neuartigen Schneidenzymen arbeiten, um Off-Target-Effekte zu reduzieren. Diese Bemühungen bestätigen, dass das Gen-Slicing nach wie vor an der Spitze der Innovation steht, transformative Ergebnisse für derzeit hartnäckige Erkrankungen verspricht und weltweit starke Unterstützung von Pharmazeuten und Investoren erhält.

Nach Vektor

Virale Vektoren sind mit einem Marktanteil von mehr als 85 % durchweg führend auf dem Gentherapie-Markt, da sie genetisches Material effizient in Zielzellen transportieren und eine stabile Genexpression erreichen. Im Jahr 2024 gibt es weltweit über 1.200 aktive Gentherapie-klinische Studien, von denen sich die meisten auf virale Vektortechnologien stützen. Adeno-assoziiertes Virus (AAV) und Lentivirus stehen weiterhin im Vordergrund, und AAV ist derzeit Teil von mindestens 170 Studien der Phasen I und II, die erbliche Netzhauterkrankungen und Stoffwechselerkrankungen umfassen. Im Jahr 2023 behandelte Spark Therapeutics mehr als 300 Patienten mit seinem AAV2-basierten Luxturna und demonstrierte damit eine robuste Anwendung in der Praxis. Die lentivirale Vektorplattform von Bluebird Bio wurde im Rahmen seines Zynteglo-Programms zur Behandlung von 60 Personen mit Beta-Thalassämie in ganz Europa eingesetzt. Auch auf Adenoviren basierende Produkte verzeichneten einen Anstieg: Im Jahr 2023 wurden 25 neue Forschungsprojekte initiiert, die sich auf gezielte Krebs-Gentherapien konzentrieren.

Fortschritte in der Herstellung haben die Dominanz viraler Vektoren gestärkt, da im Jahr 2023 weltweit zehn neue Good Manufacturing Practice-Einrichtungen für die AAV- und lentivirale Produktion eröffnet wurden. Die US-Regierung vergab mindestens sechs groß angelegte Zuschüsse, um die Forschung zur Optimierung viraler Vektoren für mehr Sicherheit und Effizienz zu unterstützen Genlieferung in diesem Jahr. Japan hat im Jahr 2024 fünf neue klinische Studien genehmigt, die auf seltene pädiatrische Erkrankungen mit rekombinanten AAV-Vektoren abzielen, was ein Zeichen für das weltweite Vertrauen in virale Technologien auf dem Gentherapiemarkt ist. UniQures AMT-061 für Hämophilie B ging 2023 in eine Phase-III-Studie über, an der 54 Teilnehmer teilnahmen, um die langfristige Dauerhaftigkeit der Faktor-IX-Expression zu beurteilen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur genehmigte im vergangenen Jahr drei neue Protokolländerungen für den erweiterten Einsatz lentiviraler Vektoren bei seltenen Immunschwächekrankheiten. Diese Entwicklungen stärken insgesamt den Ruf viraler Vektoren für Zuverlässigkeit und Vielseitigkeit und stellen sicher, dass sie weiterhin der Eckpfeiler der meisten Gentherapie-Pipelines weltweit sind.

Nach Therapiegebiet

Basierend auf dem Therapiegebiet liegt die Onkologie mit einem Marktanteil von über 50 % an der Spitze. Die bedeutende Rolle der Onkologie auf dem Gentherapiemarkt wird durch die hohen weltweiten Krebsinzidenzraten und den dringenden Bedarf an innovativen Behandlungen bestimmt. Nach Angaben des Global Cancer Observatory wurden im Jahr 2022 weltweit rund 20 Millionen neue Krebsfälle registriert, was zu einer steigenden Nachfrage nach neuartigen Therapien auf dem Gentherapiemarkt führt. Die neuesten Daten der Weltgesundheitsorganisation belegen im gleichen Zeitraum über 10 Millionen krebsbedingte Todesfälle, was die erhebliche Belastung der Gesundheitssysteme durch die Krankheit unterstreicht. Bis 2024 laufen weltweit mehr als 500 klinische Studien zur Gentherapie für verschiedene Krebsarten, darunter hämatologische Malignome und solide Tumoren. Seit ihrer ersten Zulassung im Jahr 2017 wurden weltweit mehr als 10.000 Patienten mit CAR-T-Zelltherapien behandelt, die Genmodifikationen zur verbesserten Tumorbekämpfung beinhalten. Im Jahr 2023 genehmigte die FDA drei neue Investigational New Drug-Anträge für Gentherapien gegen fortgeschrittenen Lungenkrebs Erweiterung des Interesses an verschiedenen Tumorarten.

Die Attraktivität des Gentherapiemarkts in der Onkologie ergibt sich aus seinem Potenzial für eine langanhaltende Remission und der Fähigkeit, komplexe genetische Mutationen anzugehen, die das Tumorwachstum vorantreiben. Im Jahr 2023 entfielen allein auf das multiple Myelom 120 gentherapiebasierte Studien, in denen CAR-Konstrukte der nächsten Generation und CRISPR-Ansätze untersucht wurden. Yescarta von Kite Pharma wurde weltweit mehr als 7.000 Lymphompatienten verabreicht, was den kommerziellen Erfolg gentechnisch veränderter T-Zell-Produkte unterstreicht. Auf dem chinesischen Gentherapiemarkt gibt es derzeit 80 aktive Gentherapieprojekte mit Schwerpunkt auf hepatozellulärem Karzinom und Magenkrebs, was auf eine weltweite Expansion genbasierter Onkologielösungen hindeutet. Die Europäische Arzneimittel-Agentur genehmigte im Jahr 2023 erweiterte Indikationen für zwei genmodifizierte T-Zell-Therapien, die seltene pädiatrische Tumoren abdecken. Angesichts der hohen Krankheitslast und der vielversprechenden klinischen Reaktionen bleibt die Onkologie die lukrativste Anwendung der Gentherapie, getragen von robusten Investitionen, regulatorischer Unterstützung und zunehmenden realen Beweisen, die nachhaltige Vorteile für den Patienten belegen.

Nach Versandart

Die In-vivo-Verabreichung hat sich mit einem Marktanteil von 60 % zum führenden Weg auf dem Gentherapiemarkt entwickelt, da sie mehrere mit der Ex-vivo-Manipulation verbundene Einschränkungen umgeht, wie z. B. verlängerte Herstellungszeiten und komplexe Zellexpansionsverfahren. Bis 2024 zielen mindestens 85 fortgeschrittene klinische In-vivo-Studien auf Erkrankungen einzelner Gene ab, darunter Hämophilie und Duchenne-Muskeldystrophie. Intellia Therapeutics meldete im Jahr 2023 überzeugende Daten von 12 Patienten, die NTLA-2001, eine CRISPR-basierte In-vivo-Therapie gegen Transthyretin-Amyloidose, erhielten und eine dauerhafte Reduktion des Transthyretin-Proteins zeigten. Pfizer unterstützte im letzten Jahr fünf neue In-vivo-Programme, die sich auf Methoden der direkten Organinjektion bei Stoffwechselerkrankungen konzentrierten. Die größte In-vivo-Studie zur spinalen Muskelatrophie umfasste im Jahr 2023 45 Teilnehmer und nutzte eine AAV-basierte Plattform. Die japanische PMDA genehmigte im Jahr 2024 zwei neue In-vivo-Studien zur Genbearbeitung, die auf Lebererkrankungen mit fortschrittlichen Virus- und Lipid-Nanopartikelträgern abzielen.

Das regulatorische Umfeld hat auch In-vivo-Ansätze vorangetrieben, wobei die FDA im Jahr 2023 mindestens sieben Fast-Track-Zulassungen für Kandidaten gewährt, die eine direkte Organabgabe nutzen, um Prüfprozesse zu beschleunigen. Auch das akademische Interesse steigt; Die University of Pennsylvania im Gentherapiemarkt hat im vergangenen Jahr drei neue klinische In-vivo-Studien für erbliche Augenerkrankungen initiiert. Ab 2024 konzentrieren sich mehr als 15 globale Pharmaallianzen auf die Entwicklung sichererer In-vivo-Verabreichungsvehikel mit dem Ziel, Nebenwirkungen außerhalb des Ziels zu reduzieren. Start-ups, die sich ausschließlich auf In-vivo-Methoden konzentrieren, wie etwa Verve Therapeutics, haben eine starke Finanzierung erhalten, wobei im Jahr 2023 vier große Kooperationen geschlossen wurden. Europa hat aktualisierte Richtlinien herausgegeben, um klinische Tests für In-vivo-Gentherapie zu rationalisieren und so einen schnelleren Versuchsaufbau in mehreren EU-Ländern zu ermöglichen. Diese kombinierten Faktoren machen die In-vivo-Verabreichung zu einem entscheidenden Innovationstreiber, der einen direkteren Weg zur Patientenversorgung bietet und neue Grenzen für die Behandlung genetischer Störungen erschließt.

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Regionale Analyse 

Nordamerika ist weiterhin führend auf dem globalen Gentherapiemarkt und erobert dank seines robusten akademischen Ökosystems, seiner fortschrittlichen Fertigungsinfrastruktur und proaktiven regulatorischen Unterstützung einen Marktanteil von mehr als 54 %. Im Jahr 2023 finden in der Region über 700 klinische Studien zur aktiven Gentherapie statt, davon entfallen fast 600 auf die Vereinigten Staaten. Kanada verfügt über mindestens 25 aktive Forschungskooperationen im Bereich der Genbearbeitung, während Mexiko zunehmend an grenzüberschreitenden Studien teilnimmt. Die Präsenz erstklassiger Institutionen wie der University of Pennsylvania und Stanford fördert die Grundlagenforschung, und das NIH listet in den USA mehr als 200 laufende Phase-I- oder II-Studien auf, die sich speziell auf seltene genetische Störungen konzentrieren. Die Region verfügt außerdem über 30 spezialisierte Produktionsstätten für Gentherapie, die eine schnelle Umsetzung von Laborentdeckungen in marktreife Behandlungen gewährleisten.

Die USA sind die treibende Kraft hinter dieser Dominanz, vor allem aufgrund ihrer effizienten FDA-Zulassungswege und starken Finanzierungskanäle. Die FDA hat bisher 14 Gentherapien zugelassen, darunter zwei neue Zulassungen im Jahr 2023 – Elevidys (Sarepta Therapeutics) für Duchenne-Muskeldystrophie und Roctavian (BioMarin) für Hämophilie A. Diese jüngsten Zulassungen auf dem Gentherapiemarkt bauen auf dem Erfolg früherer Meilensteine ​​auf wie Zolgensma von Novartis, mit dem weltweit mehr als 1.000 Patienten mit spinaler Muskelatrophie behandelt wurden Das Land seit 2019. Mit CAR-T-Therapien von Gilead (Yescarta) und Novartis (Kymriah) wurden in den USA insgesamt über 10.000 Patienten behandelt, was die kommerzielle Machbarkeit gentechnisch veränderter Produkte unterstreicht. Unterdessen brachte Bluebird Bio zwei von der FDA zugelassene Therapien auf den Markt – Zynteglo gegen Beta-Thalassämie und Skysona gegen zerebrale Adrenoleukodystrophie – und demonstrierte damit die Führungsrolle des Landes sowohl bei seltenen als auch bei häufigeren Indikationen.

Die aktuelle Pipeline spiegelt eine beispiellose Innovationswelle wider. Mindestens 250 Biotech-Unternehmen in den USA engagieren sich aktiv in der Gentherapie-Forschung und -Entwicklung, darunter CRISPR-basierte Editierung, virale Vektorverbesserungen und CAR-Konstrukte der nächsten Generation auf dem Gentherapiemarkt. Sarepta, Spark Therapeutics und Intellia Therapeutics gehören zu den namhaften Namen, die sowohl bei präklinischen Studien als auch bei fortgeschrittenen klinischen Studien Grenzen überschreiten. Forschungsstandorte sind zunehmend über die traditionellen Biotech-Zentren hinaus verteilt, wodurch ein breiteres Netzwerk an Fachwissen über mehrere Bundesstaaten hinweg entsteht. Mit den fortlaufenden Prüfprozessen der FDA, neu errichteten spezialisierten Produktionsanlagen und den jüngsten Zulassungen, die den Anwendungsbereich der Gentherapie erweitern, bleibt Nordamerika – angeführt von den USA – an der Spitze, wenn es darum geht, Patienten transformative genetische Behandlungen anzubieten.

Hauptakteure im Gentherapie-Markt

• Amgen, Inc.
• Anges, Inc.
• Biogen Inc. (USA)
• Bluebird Bio Inc.
• Dimension Therapeutics Inc.
• F. Hoffmann-La Roche AG
• Ferring BV
• Gilead Sciences, Inc.
• Johnson & Johnson
• Novartis AG
• Orchard Therapeutics PLC
• Pfizer Inc.
• Regenxbio
• Sangamo Therapeutics, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• Shanghai Sunway Biotech Co. Ltd.
• Sibiono Genetech Co. Ltd.
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
• UniQure NV
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated
• Andere prominente Spieler

Überblick über die Marktsegmentierung:

Nach Typ

• Gen-Stummschaltung
• Zellersatz
• Genvergrößerung
• Andere Therapien

Nach Vektor

• Virale Vektoren
• Nicht-virale Vektoren

Nach Therapiegebiet

• Onkologie
• Neurologie
• Hepatologie
• Andere therapeutische Bereiche

Nach Versandart:

• In vivo
• Ex vivo

Über den Verwaltungsweg:

• Intravenös
• Andere Verwaltungswege

Nach Region

• Nordamerika
  • Die USA
  • Kanada
  • Mexiko
• Europa
  • Westeuropa
    • Großbritannien
    • Deutschland
    • Frankreich
    • Italien
    • Spanien
    • Restliches Westeuropa
  • Osteuropa
    • Polen
    • Russland
    • Restliches Osteuropa
• Asien-Pazifik
  • China
  • Indien
  • Japan
  • Australien und Neuseeland
  • Südkorea
  • ASEAN
  • Rest des asiatisch-pazifischen Raums
• Naher Osten und Afrika
  • Saudi-Arabien
  • Südafrika
  • Vereinigte Arabische Emirate
  • Rest von MEA
• Südamerika
  • Argentinien
  • Brasilien
  • Rest von Südamerika