Estas cifras de ventas son una prueba contundente de la demanda de la terapia con células T CAR por parte de los pacientes con cáncer hematológico. A nivel mundial, se ha administrado la terapia con células T CAR a más de 34.000 pacientes elegibles. Sin embargo, su elevado coste sigue siendo un obstáculo importante para su adopción generalizada. En 2023, el precio de lista de Yescarta era de aproximadamente 424.000 USD por infusión, mientras que el de Tecartus era de 533.523 USD por infusión. 

Sin embargo, las condiciones favorables de reembolso están impulsando el crecimiento del mercado. Se han establecido múltiples códigos CPT para la terapia con células T CAR. Estos incluyen 0537T (para la recolección de linfocitos T derivados de la sangre) y 0540T (para la administración de células T CAR autólogas). Los fabricantes también cuentan con programas de asistencia al paciente que cubren alojamiento, viajes y bienestar emocional. Programas como Kite Konnect de Gilead apoyan a los pacientes durante todo su proceso de tratamiento. Les ayudan a elegir el centro de tratamiento adecuado, les brindan apoyo para el reembolso y la logística, etc.

Los complejos procesos de fabricación dificultan la escalabilidad, y los efectos secundarios graves, como el síndrome de liberación de citocinas (SLC) y el síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS), requieren una gestión cuidadosa. Esta es otra barrera para la adopción de la terapia con células T CAR. Además, si bien la terapia con células T CAR está disponible en países desarrollados que ofrecen programas de reembolso, sigue siendo en gran medida inaccesible en países en desarrollo debido a problemas de asequibilidad y a la limitada infraestructura sanitaria.

En definitiva, la terapia con células T CAR representa una frontera emergente en el tratamiento personalizado del cáncer, ofreciendo el potencial de salvar vidas a pacientes que han agotado las opciones convencionales. A medida que mejora la accesibilidad, el impacto de esta terapia innovadora está a punto de crecer, aportando un nuevo optimismo a la lucha contra los cánceres de la sangre.

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Dinámica del mercado 

Factores impulsores: el aumento de las neoplasias hematológicas impulsa la demanda de terapia con células T CAR, mientras que la investigación se expande hacia los tumores sólidos
Las neoplasias hematológicas, que incluyen la leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL), los linfomas de células B y la leucemia linfoblástica de células T, son el quinto tipo de cáncer más prevalente en todo el mundo. Según la Sociedad de Leucemia y Linfoma, en 2024, Estados Unidos registró 89.190 nuevos casos de linfoma, 62.770 casos de leucemia y 35.780 casos de mieloma. En conjunto, se esperaba que estos cánceres causaran 57.260 muertes, con una tasa de mortalidad más alta en hombres en comparación con mujeres. Además, los hombres tienen una mayor incidencia frente a las mujeres. Del total de casos incidentes (161.050) notificados entre 2016 y 2020, el 56% de los casos se notifican en hombres frente al 44% en mujeres. Por edad, el grupo de 40 a 64 años presenta la mayor incidencia de linfomas y mieloma. Sin embargo, en el caso de la leucemia, la mayor incidencia se presenta en el grupo de mayores de 75 años.

Estas estadísticas resaltan la urgente necesidad de opciones de tratamiento innovadoras como la terapia con células T CAR. Según una investigación publicada en la revista Blood Advances, la elegibilidad de los pacientes con cáncer hematológico para la terapia con células T CAR aumentó del 2,7 % en 2017 al 3,9 % en 2023. Este aumento puede atribuirse al apoyo gubernamental y a las políticas de reembolso favorables, que han ampliado el acceso a estos tratamientos vitales. 

Si bien la terapia con células T CAR ha demostrado un éxito excepcional en el tratamiento de cánceres hematológicos, la investigación se centra cada vez más en su posible aplicación en tumores sólidos. A diferencia de los cánceres hematológicos, los tumores sólidos presentan desafíos únicos, como la heterogeneidad tumoral y un microambiente tumoral inmunosupresor, que pueden limitar la eficacia de las células T CAR. Para superar estas barreras, los científicos están explorando nuevas dianas antigénicas y perfeccionando los diseños de CAR para mejorar la infiltración y la persistencia tumoral. Empresas como ACROBiosystems están a la vanguardia de este esfuerzo, desarrollando una gama de proteínas diana relacionadas con tumores sólidos, como MSLN, GPC3, FAP, HER2 y EGFRvIII. Estos esfuerzos representan el futuro del tratamiento de tumores sólidos con terapia con células T CAR. 

Restricción: Los altos costos y la fabricación compleja dificultan la accesibilidad de la terapia con células T CAR 
Uno de los principales desafíos que enfrentan las terapias con células T CAR es su alto costo y su complejo proceso de fabricación. Si bien los tratamientos innovadores como Kymriah han demostrado una eficacia impresionante en la leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL) y el linfoma no Hodgkin (NHL), su carga financiera sigue siendo una barrera importante. El precio de lista para las terapias CAR-T como Kymriah varía de USD 373.000 a USD 475.000 por infusión, sin incluir los gastos adicionales de hospitalización, manejo de toxicidad y atención de seguimiento. Cuando se consideran estos factores, el costo total por paciente puede superar los USD 500.000, lo que hace que la asequibilidad sea una preocupación crítica. Incluso con programas de reembolso y servicios de asistencia al paciente, los gastos de bolsillo, como deducibles, copagos y coaseguros, pueden representar un desafío.

Más allá del costo, el proceso de fabricación de la terapia CAR-T es sumamente complejo y requiere muchos recursos. Requiere instrumentos, reactivos y consumibles especializados, además de rigurosas medidas de control de calidad para garantizar la seguridad y la eficacia. El costo de producción por sí solo puede superar los 100.000 dólares estadounidenses por paciente. Además, la accesibilidad es limitada debido al reducido número de centros de terapia certificados, que deben estar equipados con instalaciones de leucoféresis, unidades de almacenamiento de células y capacidad para gestionar complicaciones agudas, incluyendo cuidados intensivos. En julio de 2024, se identificó que solo había 311 centros de células CAR-T certificados en Estados Unidos. Establecer y mantener dichos centros exige una inversión sustancial, y el riesgo de contaminación durante la producción sigue siendo un desafío constante, ya que incluso pequeñas desviaciones de un entorno estéril pueden comprometer el producto final. 

Oportunidad: La edición genómica y la doble diana revolucionan el mercado de la terapia con células CAR-T más allá de la oncología.
Los avances en la edición genómica y las tecnologías de ingeniería celular, como CRISPR-Cas9, TALEN y las nucleasas de dedo de zinc (ZFN), están revolucionando las terapias con células CAR-T al permitir modificaciones genéticas precisas. Estas herramientas permiten a los investigadores mejorar la potencia, la durabilidad y la seguridad de los tratamientos con CAR-T al optimizar la función de las células T y reducir los efectos adversos. La edición genómica funciona induciendo roturas de doble cadena en sitios de ADN objetivo, que pueden repararse mediante la unión de extremos no homólogos, introduciendo pequeñas inserciones o deleciones que alteran la función génica, o la reparación dirigida por homología, que, en presencia de una plantilla de ADN donante, permite la corrección o inserción precisa del gen en el sitio deseado. Estas técnicas de edición son particularmente valiosas para modificar las células T en la terapia CAR-T, mejorando la precisión de la diana, previniendo el escape de antígenos y mejorando la persistencia en el cuerpo.

Si bien las terapias CAR-T de diana única han mejorado significativamente las tasas de supervivencia en neoplasias hematológicas, muchos pacientes aún experimentan recaídas debido al escape de antígenos. Para abordar esto, han surgido terapias CAR-T de doble diana, diseñadas para reconocer múltiples marcadores de cáncer y reducir la probabilidad de resistencia al tratamiento. Los datos clínicos sobre las terapias CAR-T de doble diana confirman su mayor eficacia y seguridad, aunque se requieren mejoras para optimizar las estructuras CAR biespecíficas y aumentar la eficiencia de la transducción de células T.

Más allá de la oncología, la tecnología CAR-T se está explorando actualmente para enfermedades autoinmunes. Los investigadores están investigando células CAR-T que eliminan selectivamente las células B hiperactivas, con el objetivo de lograr una remisión a largo plazo sin fármacos en enfermedades como el lupus y la artritis reumatoide. Estos avances resaltan el creciente potencial de la terapia con células CAR-T, allanando el camino para tratamientos innovadores en diversos campos de la medicina. 

Análisis segmentario 

por indicación: el linfoma lidera, mientras que la leucemia y el mieloma múltiple ganan terreno.
Por indicación, la terapia con células T CAR se utiliza principalmente para tratar neoplasias hematológicas, como el linfoma, la leucemia y el mieloma múltiple, siendo el linfoma el que ostenta la mayor cuota de mercado, con alrededor del 60 %. Este predominio se debe a su mayor incidencia y a la disponibilidad de múltiples terapias aprobadas por la FDA, como Yescarta (axicabtagene ciloleucel), Kymriah (tisagenlecleucel), Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) y Tecartus (brexucabtagene autoleucel).

Si bien el linfoma sigue siendo el principal foco de atención, la leucemia y el mieloma múltiple están experimentando una creciente adopción. Las terapias con células T CAR aprobadas para la leucemia incluyen Kymriah, Tecartus y Aucartyl (obecabtagene autoleucel). Cabe destacar que Kymriah está indicado para la leucemia linfoblástica aguda (LLA) en pacientes de hasta 25 años de edad que son refractarios o han recaído repetidamente.

Para el mieloma múltiple, Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) se aprobó en febrero de 2022 para pacientes con al menos un tratamiento previo, seguido de Abecma (idecabtagene vicleucel) en abril de 2024 para quienes habían recibido dos o más tratamientos. Estas aprobaciones representan avances importantes, ya que amplían la terapia de células T CAR más allá del linfoma y ofrecen nuevas opciones para el mieloma múltiple en recaída o refractario.

La investigación en curso y las aprobaciones futuras siguen siendo la clave para ampliar el alcance de la terapia con células T CAR, proporcionando tratamientos innovadores para pacientes con alternativas limitadas.

Tabla: Terapias de células T con CAR aprobadas por la FDA: Indicaciones, cronograma de aprobación, ensayos fundamentales y costos

Fuente: FDA, organismos reguladores, revistas, etc.

Por origen: La terapia autóloga con células T CAR lidera el mercado, mientras que las terapias alogénicas cobran impulso. 
La terapia con células T CAR se clasifica en dos tipos según su origen: autóloga y alogénica. La terapia autóloga con células T CAR domina actualmente el mercado con una cuota de mercado de más del 90% gracias a su éxito clínico comprobado. Este enfoque implica extraer las células T del paciente, modificarlas genéticamente para que expresen un receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigido a antígenos cancerosos específicos y reinfundirlas tras la expansión. Para maximizar la eficacia, los pacientes se someten a un régimen de quimioterapia de preacondicionamiento que optimiza la actividad de las células T CAR. Los tratamientos personalizados como Yescarta y Kymriah han demostrado sólidos resultados clínicos, consolidando la terapia autóloga con células T CAR como el estándar en el mercado.

Por otro lado, la terapia alogénica con células T CAR aún se encuentra en fase experimental, pero ofrece un futuro prometedor. A diferencia de la terapia autóloga, que requiere un proceso de fabricación largo y específico para cada paciente, la terapia alogénica utiliza células T de donantes sanos. Estas células se modifican genéticamente, se almacenan en grandes lotes y se diseñan para estar disponibles como tratamientos listos para usar, lo que podría permitir una administración más rápida y una mayor accesibilidad. Sin embargo, desafíos como la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y el rechazo inmunitario han limitado su avance hacia la comercialización. Los investigadores trabajan activamente para superar estas barreras mediante tecnologías avanzadas de edición genética como TALEN y CRISPR-Cas9 para mejorar la seguridad y la eficacia.

Por tipo de terapia: La monoterapia lidera el mercado, mientras que las estrategias combinadas definen el futuro.
La terapia con células T CAR se clasifica, en general, en monoterapia y terapia combinada. Actualmente, la monoterapia domina el mercado de la terapia con células T CAR, especialmente en neoplasias hematológicas. Actualmente, posee más del 60 % de la cuota de mercado. Este enfoque implica la ingeniería genética de las células T del paciente para que reconozcan y ataquen las células cancerosas y ha demostrado altas tasas de remisión. Tratamientos como Yescarta y Kymriah han marcado hitos en cuanto a éxito al atacar con precisión las células cancerosas sin necesidad de terapias complementarias. Sin embargo, desafíos como el escape de antígenos, el agotamiento de las células T y la persistencia inconsistente pueden limitar la eficacia a largo plazo, lo que genera oportunidades para estrategias de tratamiento más avanzadas.

Para abordar estas limitaciones, la investigación en terapias combinadas está cobrando impulso. En las neoplasias hematológicas, un enfoque prometedor es la integración de la terapia con linfocitos T CAR con inhibidores de puntos de control, como los bloqueadores de PD-1/PD-L1, que previenen la evasión inmunitaria y mejoran la persistencia de los linfocitos T CAR. 

Si bien la monoterapia sigue liderando el mercado de la terapia con células T CAR, los avances en las estrategias de combinación podrían ampliar significativamente su alcance terapéutico. A medida que avanza la investigación, el perfeccionamiento de estos enfoques puede mejorar la eficacia, reducir las tasas de recaída y mejorar los resultados de los pacientes en una gama más amplia de cánceres.

Por entornos administrativos: La atención hospitalaria sigue siendo la norma, mientras que la adopción ambulatoria aumenta.
La terapia con células T CAR se administra tanto en entornos hospitalarios como ambulatorios. La administración hospitalaria domina actualmente el mercado debido a la necesidad de monitorizar eventos adversos como el síndrome de liberación de citocinas (SLC) y el síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS). Actualmente, este segmento posee más del 70 % de la cuota de mercado. Estas complicaciones, desencadenadas por la rápida expansión de las células T CAR y el consiguiente aumento de citocinas, requieren intervención médica inmediata. Esto convierte la atención hospitalaria en el enfoque estándar para garantizar la seguridad del paciente.

Sin embargo, la administración ambulatoria se perfila como una alternativa rentable. Investigaciones recientes sugieren que, con una selección adecuada de pacientes y un seguimiento estructurado, la atención ambulatoria puede ofrecer una seguridad y eficacia comparables. La transición de la administración ambulatoria a la hospitalaria de la terapia de células T CAR puede resultar en una reducción total del 40 % en el costo (ahorro en hospitalización, visitas al consultorio y gastos de procedimientos). 

A medida que los protocolos clínicos evolucionan y mejora la gestión de la toxicidad, se espera que la administración ambulatoria gane impulso. Al reducir los costos de hospitalización y aumentar la accesibilidad sin comprometer los resultados del paciente, tiene el potencial de transformar la administración de la terapia con células T CAR en el futuro.

Por producto: Yescarta lidera el mercado de la terapia con células T CAR con un aumento repentino de ventas, mientras que la competencia se intensifica.
El mercado de la terapia con células T CAR cuenta con varios productos aprobados, entre ellos ABECMA, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus y Yescarta. Entre ellos, Yescarta (axicabtagene ciloleucel) de Kite Pharma dominó el mercado en 2024, generando 1.600 millones de dólares en ventas; un aumento del 5% con respecto a 2023. Esto se debe a una creciente demanda fuera de Estados Unidos. Su amplia adopción se debe a las aprobaciones en múltiples indicaciones: linfoma de células B grandes (LBCL), linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) y linfoma folicular (LF). Además de esto, la confianza establecida de los médicos y las políticas de reembolso favorables han reforzado su liderazgo.

Kymriah (tisagenlecleucel) de Novartis también demostró un sólido desempeño, alcanzando USD 508 millones en ventas en 2023. Su éxito se atribuye a la alta adopción en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL) en los Estados Unidos, junto con la expansión del uso internacional en el linfoma folicular.

Abecma (idecabtagene vicleucel), de Bristol Myers Squibb, generó ingresos por USD 472 millones en 2023, mientras que Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), de Johnson & Johnson, reportó ventas por USD 500 millones, lo que refleja un rápido crecimiento del mercado. Tecartus (brexucabtagene autoleucel), otra terapia de células T CAR de Kite Pharma, generó USD 403 millones en 2023.

A medida que se acelera la adopción de la terapia con células CAR-T y se amplían las indicaciones, el panorama competitivo continúa evolucionando. La innovación continua, la mayor accesibilidad y los avances clínicos impulsan la expansión del mercado, consolidando las terapias con células CAR-T como una fuerza transformadora en oncología.

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Por región: América del Norte lidera la adopción de células T con CAR; Asia-Pacífico y los mercados emergentes aceleran
La adopción de la terapia con células T con CAR varía en cuatro regiones clave: América del Norte, Europa, Asia-Pacífico y Medio Oriente y África. América del Norte lidera el mercado, impulsada por aprobaciones tempranas, una fuerte industria biotecnológica y políticas de reembolso bien establecidas. Estados Unidos domina, con terapias como Kymriah (2017) y Yescarta que se benefician del programa MS-DRG 018 de Medicare, que proporciona un reembolso base de USD 247.939 para el tratamiento de células T con CAR en pacientes hospitalizados.
También en Canadá, varias terapias con células T con CAR que cuestan alrededor de USD 500.000 pueden estar cubiertas por la financiación de Ontario Health, es decir, según los requisitos de elegibilidad establecidos por Health Canada. Sin embargo, esto está restringido, ya que solo 6 de las 10 provincias canadienses han autorizado el reembolso público. En cambio, el gobierno canadiense se está centrando en invertir en el desarrollo público de terapias con células T con CAR fabricadas en Canadá.

Europa les sigue de cerca, con Alemania y Francia a la cabeza en adopción gracias a marcos regulatorios favorables que amplían el acceso de los pacientes. Si bien las políticas de reembolso varían según el país, están mejorando constantemente, lo que favorece una mayor disponibilidad de terapias con células T CAR.

La región Asia-Pacífico, aunque todavía está por detrás de América del Norte y Europa, está experimentando un rápido crecimiento impulsado por el aumento de las inversiones, la investigación clínica y los avances regulatorios. China y Japón están a la vanguardia, con empresas biotecnológicas locales desarrollando activamente terapias de células T CAR. A medida que las vías regulatorias se vuelven más claras, se espera que el acceso se expanda. Los países en desarrollo, como India, enfrentan desafíos de adopción debido a la infraestructura y al seguro público limitado. Sin embargo, el progreso es evidente. En octubre de 2023, CDSCO de India aprobó NexCAR 19 (Actalycabtagene autoleucel), desarrollado por ImmunoACT en colaboración con Tata Memorial Centre. Como la primera terapia de células T CAR de India, NexCAR 19 tiene un precio significativamente más bajo, de ~ USD 34,000 - 45,000, es decir, a 1/10 del costo de sus contrapartes globales. La aprobación se basó en dos pequeños ensayos clínicos que involucraron a 64 pacientes con linfoma o leucemia avanzados, lo que marca un paso importante hacia un acceso más amplio en entornos con recursos limitados.

Oriente Medio y África concentran la menor cuota de mercado, principalmente debido a la limitada infraestructura sanitaria, sobre todo en los países africanos. Sin embargo, países del CCG como Arabia Saudí y los Emiratos Árabes Unidos se están consolidando como actores clave, invirtiendo en tratamientos avanzados y ampliando el acceso a la terapia con células T CAR.

Desarrollos recientes clave en el mercado de terapia con células CAR-T

21 de febrero de 2025: Bluebird Bio firmó un acuerdo definitivo para su adquisición por parte de Carlyle y SK Capital

• Los accionistas de Bluebird recibirán USD 3,00 por acción en efectivo, junto con un derecho de valor contingente (CVR) de USD 6,84 por acción en efectivo, que se pagará al alcanzar un hito de ventas netas específico, sujeto al cumplimiento de las condiciones de la oferta
• Tras el cierre del acuerdo, se espera que David Meek (ex director ejecutivo de Mirati Therapeutics e Ipsen) se convierta en el director ejecutivo de Bluebird

22 de febrero de 2024: AstraZeneca completó la adquisición de Gracell Biotechnologies

• AstraZeneca adquirió Gracell Biotechnologies, fortaleciendo su cartera de terapias celulares con GC012F (una terapia CAR-T autóloga de doble diana BCMA y CD19 habilitada con FasTCAR)
• El componente inicial en efectivo de la contraprestación equivale a un valor de transacción de aproximadamente USD 1.000 millones. Al combinarse con posibles pagos contingentes, si se concretan, el valor total de la transacción podría alcanzar aproximadamente USD 1.200 millones

20 de noviembre de 2024: Colaboración entre Vyriad y Novartis

• Vyriad, Inc. y Novartis iniciaron una colaboración estratégica para desarrollar terapias con células CAR-T in vivo
• La asociación aprovechó la plataforma de vectores lentivirales específicos de Vyriad y la experiencia de Novartis en innovación en terapia celular para identificar y desarrollar candidatos a terapia de células T CAR in vivo
  • El desarrollo clínico estará a cargo de Novartis
  • Además, según el acuerdo, Vyriad recibirá un pago por adelantado junto con postulados para pagos por hitos y regalías escalonadas para cada programa

6 de diciembre de 2023: Abecma de BMS se convirtió en el primer CART en Japón aprobado para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple (MM) R/R en líneas de tratamiento más tempranas

• BMS KK recibió una aprobación de comercialización y fabricación para Abecma contra su sNDA para pacientes con MM R/R que han recibido al menos dos líneas de terapias (incluido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un Ab anti-CD38)

Actores clave en el mercado global de terapia con células T CAR: 

• Novartis AG
• Bluebird Bio, Inc.
• Cellectis
• Bristol-Myers Squibb
• Merck & Co., Inc.
• Juno Therapeutics, Inc.
• Oncología Celyad
• Corporación Celgene
• Sorrento Therapeutics, Inc.
• Miltenyi Biotech
• Terapéutica Intellia
• Pfizer, Inc.
• Autolus Therapeutics
• Gilead Sciences, Inc. (Kite Pharma Inc.)
• Terapéutica cartesiana, Inc.
• Caribou Biosciences, Inc.
• Otros jugadores destacados

Descripción general de la segmentación del mercado

Por indicación

• Leucemia
• Linfoma
• Mieloma

Por fuente 

• Autólogo
• Alogénico

Por tipo de terapia

• Monoterapia
• Terapia combinada

Por producto

• ABECMA
• Breyanzi
• Carvykti
• Kymriah
• Tecarto
• Yescarta

Por configuración de administración

• Paciente interno
• Paciente externo 

Por región

• América del norte
  • Estados Unidos.
  • Canadá
  • México
• Europa
  • Europa Occidental
    • El Reino Unido
    • Alemania
    • Francia
    • Italia
    • España
    • Resto de Europa Occidental
  • Europa Oriental
    • Polonia
    • Rusia
    • Resto de Europa del Este
• Asia Pacífico
  • Porcelana
  • India
  • Japón
  • Australia y Nueva Zelanda
  • Corea del Sur
  • ASEAN
  • Resto de Asia Pacífico
• Oriente Medio y África (MEA)
  • Arabia Saudita
  • Sudáfrica
  • Emiratos Árabes Unidos
  • Resto de MEA
• Sudamerica
  • Argentina
  • Brasil
  • Resto de Sudamérica