筋萎縮性側索硬化症治療市場は、2024年の7億2,450万米ドルから2033年までに1,234.5百万米ドルに成長すると予測されており、予測期間中に6.1％の複合年間成長率（CAGR）で拡大します。この成長は、診断技術の大幅な進歩、革新的な遺伝子標的治療の開発、治療オプションの改善、および疾患の初期症状に対する認識の高まりによって促進されます。

ルーゲーリグ病としても知られる筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、脳と脊髄の運動ニューロンに影響を与えるまれで進行性の神経変性障害であり、自発的な筋肉コントロールの喪失につながります。筋肉の脱力や剛性などの初期の症状は、しばしば微妙で認識が困難です。疾患が進むにつれて、重度の筋肉麻痺が呼吸不全になります。通常、症状の発症から3〜5年以内です。筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、350分の1の生涯リスクがあり、その低い有病率は、影響を受ける人々の平均寿命の減少によるものです。

筋萎縮性側索硬化症の疫学

1）発生率と有病率： 米国のALS発生率と有病率の成長は

、筋萎縮性側索硬化症の発生率は毎年100,000人あたり約2症例でした。有病率は異なりますが、National ALSレジストリは、2022年には米国では筋萎縮性側索硬化症（ALS）とともに32,893人が住んでおり、100,000人あたり9.9症例の有病率に対応していると推定しました。この数は徐々に増加し、2030年までに約36,308件の症例または100,000人あたり10.5の有病率に達すると予測されています。これは、年間100,000人あたり約0.1症例の増加率の増加です。

2）年齢分布： 60〜79歳の個人のピーク率は、

筋萎縮性側索硬化症（ALS）が40歳から70歳の間で最も一般的に発生し、診断の平均年齢は55〜65歳です。筋萎縮性側索硬化症（ALS）の発生率は年齢とともに増加し、60〜79歳の最高速度に達します。まれですが、筋萎縮性側索硬化症（ALS）が若い人に発生する可能性があります。 25歳未満の人々の症例は少年ALSに分類されており、非常にまれです。 2022年には、18〜39歳の成人の間でレビューペーパーが示されましたが、人口100,000人あたり約0.6症例で有病率が低くなっています。

3）性別分布： 

ALSは、特に65歳以前に男性でより一般的です

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、女性よりも男性の方が約20％多いことが見られ、性差は65歳の前に顕著で70歳以降に減少します。診断時の平均年齢は65歳でした。

4）民族的および人種的分布： 

白い非ヒスパニック系集団の中でALSの有病率が高くなっています

米国では、アフリカ系アメリカ人や他の人種的または民族的背景の個人と比較して、筋萎縮性側索硬化症（ALS）は白人非ヒスパニックの間でより一般的です。

5）サブタイプ分布： 

散発的なALSは市場で支配的です

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、主に散発性または家族として分類されます。米国の症例の約90％は散発的です。つまり、既知の家族歴がないことを意味します。しかし、これらの患者の約10％が依然として既知の遺伝的変異を抱えており、最も一般的にはC9ORF72遺伝子（7-10％）、続いてSOD1（1-2％）が続き、他の遺伝子は1％未満に寄与しています。一方、家族性筋萎縮性側索硬化症は、残りの10％の症例を占め、遺伝しています。より遺伝的に定義されており、C9ORF72変異は症例の30〜50％、10〜20％でSOD1、TARDBPまたはFUS変異が約3〜5％で見つかっています。散発性筋萎縮性側索硬化症はほとんどの治療ニーズを駆動しますが、家族性筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、同定可能な遺伝マーカーのために標的療法のより明確な経路を提供します。

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 治療環境：治療的治療なし、現在の治療法は疾患の進行の制限に焦点を当て、

現在症状を管理することに焦点を当てていますが、筋萎縮性側索硬化症（ALS）を停止または逆転できる治療法や治療はありません。しかし、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されたいくつかの薬物は、病気の進行を適度に遅くする可能性があります。たとえば、リルゾール（リルテク）はグルタミン酸酸性度を低下させると考えられており、生存率を約2〜3か月延長することが示されています。 SOD1変異患者の新しいオプション。別の薬物、AMX0035（RelyVrioとして販売）は2022年に承認されましたが、フェーズ3フェニックス裁判の結果が十分な臨床的利益を証明しなかったため、2024年に中止されました。

薬物療法に加えて、支持的または症候性ケアは依然として筋萎縮性側索硬化症治療の中心です。利用可能な治療法のほとんどは、症状を管理し、生活の質を高め、病気の進行をわずかに遅くすることを目指しています。介入はしばしば、移動性、音声、呼吸、栄養の課題に対処します。たとえば、非侵襲的換気（例えば、BIPAP）などの呼吸療法は呼吸をサポートし、PEGチューブの配置を介した栄養サポートは、飲み込みが損なわれるにつれて適切なカロリー摂取量をサポートするのに役立ちます。言語療法と作業療法は、一般的にコミュニケーションと日常の機能を維持するために使用されます。 FDAは、筋萎縮性横硬化症（ALS）の個人に一般的に影響を与える突然の制御不能な笑い声または泣き声を特徴とするPseudobulbar Effect（PBA）の治療のためにNuedextaを承認しました。

先を見据えて、筋萎縮性側索硬化症治療環境が進化しています。この変化は、医薬品開発への投資の増加によって推進されています。たとえば、国立衛生研究所（NIH）は、2020年の革新的なALS研究に5年間2,500万ドルをコミットしました。そのような資金は、この分野での成長を促進し、臨床試験の増加と、遺伝子療法やSTEM細胞ベースの治療などの新しいアプローチの積極的な研究を促進しています。この勢いは、グローバルな研究努力が激化するにつれて継続されると予想され、新しい治療オプションは臨床応用に近づき、将来のより効果的な介入への希望を提供します。

 小分子、モノクローナル抗体、ペプチドを含む臨床パイプライン： ALS治療パイプラインは精密医療に向かって
 
進化しています。小さなペプチド（リルゾールとエダラボン）はすでに市販されていますが、これらの薬剤は新しい候補者とともに臨床試験を続けています。進行中の研究は、モノクローナル抗体と新規ペプチドベースの治療法の両方の開発を推進しており、予測期間中に市場に参入すると予想されています。

モノクローナル抗体は、疾患関連の分子経路を標的とする際の特異性が高いため、有望なカテゴリーを表し、高度にカスタマイズされた治療アプローチの可能性を提供します。一方、ペプチドベースの治療法は、生体適合性、特異性、および毒性を最小限に抑える幅広い生物学的標的を調節する能力により、注目を集めています。

これらの革新的なアプローチは臨床開発の初期段階に残っていますが、それらは、正確および個別化医療に向けた筋萎縮性側索硬化症の研究におけるより広範な傾向を反映しています。

ドライバー：増加する筋萎縮性側索硬化症（ALS）老化集団

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の発生率は、主に高齢者に影響を及ぼし、60〜79歳の個人ではリスクが大幅に増加し、80歳後には大幅に増加します。世界保健機関（WHO）によると、2030年までに、世界中の6人に1人が60歳以上になり、ALSの症例の増加に貢献する可能性が高い主要な人口統計の傾向になります。疾患の現在の範囲を反映して、ResearchGateで公開された2023年のレビューでは、100,000人あたり4.42人のALSの世界的有病率が100,000人年あたり約1.59人の発生率であると推定しています。年齢は疾患発症の確立された危険因子であるため、この人口統計学的変化は、筋萎縮性側索硬化症治療市場の主要な推進力です。

さらに、この年齢層のケアの複雑さのために、高齢者の筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対処することは特に重要です。高齢患者はしばしば複数の併存疾患を持ち、通常いくつかの薬物療法を受けているため、症状管理を複雑にし、個別の学際的な治療戦略の必要性を高めることができます。 

課題：筋萎縮性側索硬化症治療の高コスト筋

萎縮性側索硬化症治療市場は、疾患が進行するにつれてのケアコストの増加に関連する重要な課題に直面しています。 Biogenが実施した研究では、米国のALS患者の医療費が時間とともに急激に増加することが明らかになりました。年間費用は、病気の初期段階の約31,000ドルから後の段階では122,000ドルを超えるまで拡大します。さらに、別の研究では、ALSの診断が遅れることが多く、平均14〜24か月かかることが示されています。この遅延は、結果を悪化させ、全体的なヘルスケアコストに貢献する可能性があります。

さらに、ALS療法は、まれな疾患薬物市場の高コストセグメントを表しています。たとえば、 SOD1遺伝子変異患者に対して承認された遺伝的に標的となった療法であるQalsodyの価格は、15 mlの髄腔内用量あたり約16,126ドルです。このような高度な治療の累積コストは、支払者、患者、および医療システムに大きな経済的負担をもたらします。

機会：筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるバイオマーカーの前進

筋萎縮性側索硬化症治療市場は、バイオマーカーの発達における急速な進歩によって駆動される形質転換の態勢が整っています。バイオマーカーは、以前の診断、正確な疾患のモニタリング、より効率的な臨床試験を可能にすることにより、重要な商業的および臨床的価値を提供します。これらは、薬物開発と市場への侵入を促進する上で重要な要因です。

2023年に、FDAがTofersen（Qalsody）に加速された承認を与え、Neurofilament Light Chain（NFL）を応答バイオマーカーとして認識した2023年に、大きなマイルストーンが始まりました。 NFLの減少は、疾患の進行が遅くなったことの指標と見なされており、治療効果の評価における役割を確立するのに役立ちました。それ以来、追加のバイオマーカーを特定する努力が強化されています。たとえば、脳脊髄液または血液の筋萎縮性側索硬化症（ALS）病理に関係する重要なタンパク質であるTDP-43の異常な形態を検出する研究が進行中です。このようなバイオマーカーの信頼できる検出は、早期の診断、疾患の進行のリアルタイムモニタリング、および個別化された治療戦略の開発を可能にする可能性があります。

検証済みのバイオマーカーの緊急の必要性を認識して、国立神経障害および脳卒中研究所（NINDS）は、バイオマーカー開発の取り組みを積極的に支援しています。これらのイニシアチブは、特に非定型の症状を抱えている患者の診断遅延を減らし、疾患の軌跡をよりよく予測することを目的としています。最終的に、バイオマーカーのイノベーションの収束は、早期の介入、より標的療法、効果的な治療へのより速いアクセスを可能にすることにより、筋萎縮性側索硬化症治療の景観を変える強力な機会を提供します。

流通チャネルによる：現在、リルゾール、エダラボン、QalsodyなどのFDA承認の薬物が流通チャネルごとに促進されているALS治療市場を現在支配しているため

、市場は病院と診療所と薬局に分割されています。現在、病院と診療所は、主に筋萎縮性側索硬化症（ALS）の複雑さとそれが必要とする集中治療のために市場を支配しています。この支配は、治療と疾患管理に必要な頻繁な病院の訪問と滞在によって推進されています。病院は、リルゾールやエダラボンなどのFDA承認薬を含む筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬への包括的なアクセスを提供し、一貫した可用性と専門的なケアを確保するため、多くの場合、好ましい選択肢です。

ただし、小売やオンラインの薬局を含む薬局セグメントは、大幅な成長を目撃すると予想されています。この傾向は、テレヘルス協議の増加と、自宅での投与が容易な筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬の利用可能性の増加によってサポートされます。

治療タイプ：薬物は現在、リルゾール、エダラボン、QALSODYなどのFDA承認の薬物によって駆動されるALS治療市場を支配しています。
筋萎縮性側索硬化症治療市場は、治療タイプと幹細胞療法に分割され、薬剤がFDAの継続的な患者の利用可能な患者の利用可能な患者の利用可能な患者の利用可能な患者の利用可能な患者の利用可能な患者の利用可能な患者の利用可能な患者の利用可能になると、薬物療法と幹細胞療法にセグメント化されています。重要な薬物には、リルゾール、エダラボン、Qalsodyが含まれます。

最初のFDA承認済み筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬であるリルゾールは、元の錠剤形式を含む複数の製剤で利用できます。Rilutekは1995年に承認されました。ティグルティックは後に導入され、嚥下困難の患者に約2,114ドルの価格が豊富で、ジェネリックがより手頃な価格の代替品を提供しています。 Tiglutikは、経口およびPEGチューブの両方で承認された唯一のリルゾール製剤です。ジェネリックの利用可能性にもかかわらず、リルゾール治療の全体的なコストは保険の補償に基づいて大きく異なり、多くの場合、患者の自己負担費用が高くなります。 2017年に静脈内薬物ラディカバとして最初に発売されたEdaravoneは、2022年に経口製剤Radicava Orsで利用可能になり、利便性と使いやすさが向上しました。 2025年4月1日の時点で、エダラボンの静脈内型は中止されました。口頭バージョンの価格は、50 mLあたり約15,372ドルで、かなりの経済的負担を表しています。しかし、その口腔局は、長期的な患者の遵守の可能性を大幅に強化します。別の注目すべき療法であるQalsodyは、スーパーオキシドジスムターゼ1 （SOD1）遺伝子の変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者のために開発された遺伝的に標的化された治療法です。 2024年、Qalsodyは、日本（12月）、条件付き承認（10月）、欧州連合（5月）を含むいくつかの主要な国際市場で規制当局の承認を確保しました。 Biogenは、2024年のQalsody収益の3,240万ドルを報告し、遺伝療法の商業的利益と需要の増加を強調しました。

一方、幹細胞療法は実験的なままであり、予測期間中は有望な早期結果がありますが、これまでの規制承認はありません。 2025年のDVCSTEMでは、MSCは筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療に有望な可能性を示しており、初期の研究では、発症を遅らせ、進行が遅くなり、寿命が延長される可能性があることが示唆されました。もう1つの重要な発達は、三菱ケミカルのCL2020療法であり、第2相臨床研究を完了し、5人のALS患者で安全で忍容性が高いことがわかりました。

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地域別：北米は、強力なR＆D、初期の薬物承認、および堅牢な患者サポートシステムに駆動されるグローバルALS治療市場をリードしています

グローバルな筋萎縮性側索硬化症治療市場は、北米、南アメリカ、ヨーロッパ、アジア太平洋、および中東とアフリカに分割され、北米が市場をリードしています。米国だけでも、約30,000人が筋萎縮性側索硬化症（ALS）とともに住んでおり、効果的な治療に対する差し迫った需要を強調しています。この領域はR＆Dで支配的であり、ほとんどの筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬物が最初に承認されました。 ALS協会などの組織は、幹細胞療法のための助成金プログラムを含むさまざまな治療プログラムに資金を提供し、進捗状況の推進に貢献しています。さらに、筋萎縮性横方向の硬化症治療のコストが高いことを考えると、保険の補償が改善されていることは、患者のケアへのアクセスに重要な役割を果たします。 ALSネットワークなどの包括的なサポートシステムは、国内最大のALSコミュニティにサービスを提供し、機器ローン、専門クリニックへのアクセス、研究ガイダンス、福利厚生支援、擁護、患者および介護者向けの接続グループなどのサービスを提供しています。カナダは、カナダの神経筋疾患レジストリ（CNDR）を通じて大きく貢献し、全国のクリニックからデータを収集して、治療の質とアクセシビリティを向上させます。

ヨーロッパは、60を超える筋萎縮性側索硬化症（ALS）センターと連携して臨床試験へのアクセスを拡大し、現在ヨーロッパの筋萎縮性側索硬化症患者の5％未満を含んでいる臨床試験へのアクセスを拡大するために、EncalsやTricalsなどの共同イニシアチブに支えられて密接に続きます。

アジア太平洋地域では、日本のような国々が学際的な筋萎縮性側索硬化症（ALS）センターを設立していますが、インドのような発展途上国は顕著な進歩を遂げています。 2023/2024年、550人以上のインドの医師が、欧州蘇生評議会（ERC）と協力して、高度な生命維持（ALS）コースを通じて認定されました。地域全体の国際的に認定されたトレーニングプログラムは、ALS患者のケアの質を高めています。

一方、中東とアフリカは成長段階にとどまっています。インフラストラクチャとリソースはまだ発展していますが、意識、トレーニング、および国際的なコラボレーションに焦点が当てられており、この地域の長期的な市場成長の可能性があります。

筋萎縮性側索硬化症治療市場の最近の発展

ファーストシナプス再生療法は、孤児薬の指定を与えました

• 2025年6月3日、Spinogenixは、欧州医薬品局（EMA）が、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療のために、そのリード化合物Spg302にOrphan薬物指定（ODD）を付与したことを発表しました。
• Spinogenixは最近、オーストラリアのSPG302の第2相臨床試験を完了しました（NCT06903286）。

TPN-101は、フェーズ2の成功後、ヒーリーALSフェーズ2/3試験に参加します

• 2025年5月28日、Transposon Therapeuticsは、C9ORF72関連ALSでTPN-101の肯定的なデータを発表し、NFLおよびIL-6レベルを下げました。
• ヒーリーALSプラットフォームトライアルでのトライアルの開始は、第4四半期に予定されています。

免疫ファーマは、ALSのIPL344の陽性相2A結果を報告します

• 2025年4月7日、免疫ファーマは、IPL344がALSFRS-Rの進行を58-64％で大幅に遅くし、一致したプロアクトコントロールを示しました。
• NFLレベルは、2か月の治療の後、27％減少しました

Qalsody Japanの承認

• 2024年12月、日本の保健福祉省は日本でQalsodyを承認しました

主要な競合他社

• メディノバ
• 田辺三菱製薬
• イオニス
• アレクター
• サノフィ
• ITFファーマ
• 水生療法
• GSK
• デナリ療法
• ブレインストロム

筋萎縮性側索硬化症治療市場のセグメンテーション 

治療タイプ別

• 薬療法
  • リルゾール
  • ラディカバ
  • QALSODY
• 幹細胞療法

流通チャネル別

• 病院とクリニック
• 薬局

地域別

• 北米
• 南アメリカ
• ヨーロッパ
• アジア太平洋地域
• 中東とアフリカ