新しい発見が加速するにつれて、より広範な臨床応用の必要性が依然として市場拡大の基礎となっています。世界の遺伝子治療市場のパイプラインには現在、変性疾患を対象とした 50 種類の潜在的な治療法が含まれており、従来の治療法を超える可能性を提供しています。約 45 件の CRISPR ベースの調査研究が進行中であり、精密編集技術の改良に対する大きな関心が強調されています。一方、25 の専門製造施設は、今後の商業規模の発売に対応するために生産能力を増強しています。この強化された活動には、複数の疾患標的に対処する高度なベクター プラットフォームが含まれており、概念から具体的な治療法への極めて重要な移行を表しています。これに拍車をかけ、業界関係者は学術機関との協力を強化し、その結果、複雑で生命を脅かす状況における遺伝子治療の実行可能性を評価する40の初期段階のパイロットプログラムが誕生した。

これらの進歩にもかかわらず、遺伝子治療市場は、その拡張性を脅かす物流、財務、規制のハードルに直面しています。先進的な遺伝子治療の研究開発期間は平均して約 10 年に及び、持続的な財政的およびインフラ的支援が必要です。さらに、2023 年には 18 件のファストトラック指定が新たに付与されており、迅速な審査プロセスを必要とする優先度の高いプロジェクトが急増していることを示しています。これらの要因は、トップレベルの製薬企業がブレークスルーを広く利用可能な治療法につなげようと競い合う中、科学的野心と商業的実現可能性との間の微妙なバランスを浮き彫りにしている。それにもかかわらず、安全で耐久性のあるソリューションを開拓するという業界の揺るぎない意欲は、その回復力を強調しています。この一か八かの環境において、緊急の医療ニーズに対応する遺伝子治療の能力は継続的なイノベーションを推進し、需要が常に既存の能力を上回っていることを保証します。

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市場動向 

原動力: 希少疾患の承認の加速により、迅速な遺伝子治療の商業化と導入に向けた世界的な道が開かれる 

希少疾患の承認を迅速化する取り組みにより、遺伝子治療市場における遺伝子治療の軌道に革命が起こり、世界中で商業展開の新たな機会が開かれています。 2023年、FDAは技術の安全性と有効性に対する信頼の高まりを反映して、2つの先駆的な遺伝子治療ソリューションを希少代謝性疾患の承認リストに追加した。関係者は、代替介入のない生命を脅かす状態に焦点を当て、後期試験中の16件の小児遺伝子治療研究を注意深く監視している。 15 か国の学術コンソーシアムが協力して試験設計を合理化し、データの完全性を損なうことなく規制上の評価を加速することを目指しています。同時に、欧州医薬品庁は過去10カ月で9人の遺伝子治療候補者に孤児指定を与え、これまで無視されてきた疾患に対処しようとする世界的な勢いを浮き彫りにした。

これらの迅速な経路は、従来の障壁を克服し、衰弱性の遺伝子異常に悩まされている患者に確実に新しい治療法を届けようとする業界全体の決意を裏付けています。現在、遺伝子治療市場の専門研究拠点内で60の希少疾患プログラムが進められており、従来の医薬品では成功が限られている遺伝子ベースの介入に戦略的に重点を置いていることが反映されている。特に一部のプロトコルは学術、病院、商業の専門知識を融合したハイブリッド臨床現場でテストされているため、意思決定者はより広範な市場で採用される可能性があると考えています。この相乗効果により、概念実証と大規模な患者アクセスの間の遅れが短縮されることが期待されます。さらに、主要な規制当局は強化された審査委員会を設立し、その結果、希少疾患の遺伝子治療に特に焦点を当てた20の優先評価が行われました。これらの開発は総合的に、イノベーションと治療の利用可能性の両方を促進する強固なフレームワークを形成し、緊急のニーズを持つ患者が取り残されることがなくなります。

トレンド: 広範な世界的な遺伝子治療の検証と影響に関する現実世界の証拠を重視する多施設共同治験の増加

多施設共同治験は、一貫した研究プロトコルの下で多様な患者集団を結び付ける、遺伝子治療の進歩を決定づける特徴となっています。 2023 年には、遺伝子治療市場では 45 の多施設共同研究が活発に行われ、高度な遺伝子編集プラットフォームを通じて血液疾患、神経疾患、眼疾患を研究しています。 7 か国の製薬スポンサーと学術機関は、病院のネットワークからリアルタイムのデータを収集するプロトコルを共同開発しており、それによって治療の有効性と安全性の包括的なビューを作成しています。この現実世界の証拠の重視により、少なくとも 10 の確立された疾患登録から長期的な患者転帰の収集が促進され、管理された臨床環境を超えた環境における遺伝子治療の信頼性が強化されました。さらに、規制当局は 8 件の多施設共同研究デザインにファストトラックステータスを付与しました。これは、緊急性の表れであり、広範囲に影響を与える可能性があるという認識です。

リソースを体系的にプールすることで、研究者は、さまざまな臨床現場、患者プロファイル、医療インフラ全体で遺伝子治療がどのように行われるかを比較できます。治験データには、3,000 を超える患者サンプルからのゲノム配列決定結果がますます補完されており、治療反応性と長期的な利点を詳細に分析できるようになりました。遺伝子治療市場におけるこのアプローチは、長期にわたる遺伝子修正の耐久性を評価するために不可欠であると考えられる、統合されたバイオマーカー発見への道も切り開きます。これらの発展に応じて、5 つ以上の新たに設立されたコンソーシアムが、アジア、ヨーロッパ、北米にわたる多施設研究の拡大に対する資金提供と後方支援を約束しました。その結果、世界中の政府機関が、より広範な人々に人生を変える介入をもたらすことができる新しい承認経路や迅速な審査を決定する際に、これらの試験の結果に注目しているため、現実世界での検証への傾向が規制基準を再構築しています。

課題: 複雑な製造物流が一貫した遺伝子治療薬の生産規模と世界的な流通効率を大幅に妨げる 

遺伝子治療市場向けの高度に専門化された生産プロセスには、高度な設備、厳格なウイルスベクターの取り扱い、および厳重に管理された環境が必要であり、これらが大規模製造を大幅に複雑にする要因となっています。 2023年には、少なくとも6つの確立された製造工場がベクター汚染のリスクに起因する混乱を経験し、既存のインフラストラクチャーの脆弱性が浮き彫りになりました。業界調査によると、遺伝子治療に携わるバイオテクノロジー企業の 40% が、プラスミドやウイルス カプシドなどの重要な原材料の納期延長に直面していることが示されています。これらの遅延を軽減するために、世界的な供給ネットワークが再調整され、厳格な温度と取り扱いプロトコルを維持する特殊な輸送方法が組み込まれています。それにもかかわらず、カスタマイズされた試薬の注文の残高は 800 件近くの未処理のリクエストにまで膨れ上がっており、現在の生産能力への負担がさらに明らかになっています。

これらの運営上のボトルネックは、遺伝子治療を患者に提供するプロセスを遅らせるだけでなく、コストを膨張させ、既に償還枠組みに苦戦している市場で治療を受けられにくくしている。これらのハードルを克服する取り組みとして、2023年にはバイオテクノロジーメーカーと物流会社の間で新たに5つの提携が成立し、生産ラインから臨床現場までの合理化されたルートの構築を目指している。さらに、少なくとも 3 つの主要地域の規制当局は、汚染、ベクター収量の変動、国境を越えた出荷制限に関連する課題に対処する強力なリスク軽減計画を実施するよう企業に求めています。自動ベクター充填や閉鎖系バイオリアクターなどの技術革新が開発中ですが、これらのプロセスを商業規模で統合することに成功している施設は世界中でわずか 4 施設だけです。最終的には、遺伝子治療が脆弱な患者集団に迅速かつ安全に届くようにするには、これらの物流上の障壁を解決することが重要です。

セグメント分析 

タイプ別 

遺伝子スライシング、特に CRISPR-Cas9 および RNA 干渉ベースのアプローチは 45% 以上の市場シェアを誇り、その精度と多用途性により、遺伝子治療市場で最も顕著なセグメントとして急成長しています。 2024 年の時点で、世界中のさまざまな臨床段階で 90 以上の CRISPR ベースの編集プログラムが存在しており、市場におけるこのテクノロジーの強力な足場を反映しています。 2023年、FDAは稀な遺伝性疾患に対する遺伝子スライシングを含む4件の新たな治験新薬申請を承認した。エディタス・メディシンは昨年、レーバー先天性黒内障に対するEDIT-101試験で23人の患者から得た成功した中間データを報告し、網膜機能の顕著な改善を実証した。 Intellia Therapeutics は、2 つの in vivo CRISPR 療法 (NTLA-2001 および NTLA-2002) を第 I 相試験まで進め、合わせて 58 人の患者を登録しました。 Beam Therapeutics は、2023 年に肝臓および血液疾患に焦点を当てた基本編集ポートフォリオを 12 プログラムに拡大しました。世界中の 40 以上の学術機関が、トランスレーショナル研究を加速するために、遺伝子スライシング研究のための専用研究室を設立しました。

遺伝子スライシング療法市場の需要は、遺伝性疾患や特定の種類のがんに永続的に対処できる標的を絞ったソリューションの緊急の必要性によって促進されています。 2024 年には、少なくとも 30 の遺伝子スライシング療法が極めて重要な段階に進み、最終的な商業化に向けた勢いが強いことを示しています。過去1年間にベンチャーキャピタル22社が生体内スライシングアプリケーションに焦点を当てた企業への投資を増やしたことからも、遺伝子治療市場がCRISPRベースの治療法に信頼を寄せていることは明らかだ。中国では、ベータサラセミアやその他の血液疾患を対象とした遺伝子スライシング臨床試験が35件実施されており、西側市場を超えて世界的な関心が高まっていることが示唆されている。欧州では2022年以降、遺伝子編集に焦点を当てた新たな新興企業8社が設立され、それぞれがオフターゲット効果を低減する新規スライシング酵素の開発に取り組んでいる。これらの取り組みは、遺伝子スライシングが依然としてイノベーションの最前線にあり、現在難治性の疾患に変革をもたらす成果を約束し、世界中の製薬会社と投資家の強力な支援を集めていることを裏付けています。

ベクトル別

85%を超える市場シェアを持つウイルスベクターは、遺伝物質を効率的に標的細胞に送達し、安定した遺伝子発現を達成するため、遺伝子治療市場の状況を一貫してリードしてきました。 2024 年の時点で、世界中で 1,200 以上の遺伝子治療臨床試験が実施されており、その大部分はウイルスベクター技術に依存しています。アデノ随伴ウイルス (AAV) とレンチウイルスは依然として最前線にあり、AAV は現在、遺伝性網膜疾患と代謝性疾患を含む少なくとも 170 件の第 I 相および第 II 相研究の一部となっています。 2023 年に、Spark Therapeutics は、AAV2 ベースの Luxturna で 300 人以上の患者を治療し、堅牢な現実世界への応用を実証しました。 Bluebird Bio のレンチウイルス ベクター プラットフォームは、Zynteglo プログラムの下、ヨーロッパ全土で 60 人のベータサラセミア患者の治療に使用されました。アデノウイルスベースの製品も増加し、2023年には標的がん遺伝子治療に焦点を当てた25の新たな研究プロジェクトが開始された。

2023年にはAAVとレンチウイルス生産専用の10の新しい適正製造基準施設が世界中で開設されるなど、製造の進歩によりウイルスベクターの優位性が強化されている。米国政府は、より安全で効率的なウイルスベクターの最適化研究を支援するために少なくとも6件の大規模な補助金を授与した。今年は遺伝子導入。日本は2024年に組換えAAVベクターを用いた希少小児疾患を対象とした5件の新たな臨床試験を承認しており、遺伝子治療市場におけるウイルス技術に対する世界的な信頼を示している。 UniQure の血友病 B に対する AMT-061 は、2023 年に第 III 相試験に進み、第 IX 因子発現の長期持続性を評価するために 54 人の参加者が登録されました。欧州医薬品庁は昨年、希少免疫不全疾患におけるレンチウイルスベクターの使用拡大に向けた3つの新たなプロトコル修正を承認した。これらの開発は総合的に、ウイルスベクターの信頼性と多用途性に関する評判を強化し、ウイルスベクターが世界中のほとんどの遺伝子治療パイプラインの基礎であり続けることを保証します。

治療領域別

治療領域に基づいて、腫瘍学が 50% 以上の市場シェアを獲得し、先頭に立っている。遺伝子治療市場における腫瘍学の重要な役割は、世界的な高いがん罹患率と革新的な治療法の緊急の必要性によって推進されています。 Global Cancer Observatory によると、2022 年には世界中で約 2,000 万人の新たながん症例が記録され、遺伝子治療市場における新しい治療法の需要が高まっています。世界保健機関の最新データによると、同期間のがん関連死亡者数は1,000万人を超えており、この病気が医療システムに重大な負担を与えていることが浮き彫りになっている。 2024 年までに、血液悪性腫瘍や固形腫瘍を含むさまざまながんを対象に、500 を超える遺伝子治療の臨床試験が世界中で進行中です。腫瘍標的化を強化するための遺伝子改変を組み込んだCAR-T細胞療法は、2017年の最初の承認以来、世界中で治療を受けた患者数が1万人を超えた。2023年、FDAは進行性肺がんを標的とした遺伝子治療のための3件の新たな治験新薬申請を承認した。さまざまな種類の腫瘍への関心が広がっています。

腫瘍学における遺伝子治療市場の魅力は、長期にわたる寛解の可能性と、腫瘍の成長を促進する複雑な遺伝子変異に対処できる能力にあります。 2023 年には、多発性骨髄腫だけで、次世代 CAR 構築物と CRISPR アプローチを探求する 120 件の遺伝子治療ベースの臨床試験が行われました。 Kite Pharma の Yescarta は世界中で 7,000 人以上のリンパ腫患者に投与されており、遺伝子組み換え T 細胞製品の商業的成功を示しています。中国の遺伝子治療市場では現在、肝細胞がんと胃がんに焦点を当てた80の遺伝子治療プロジェクトが活発に行われており、遺伝子ベースの腫瘍学ソリューションが世界的に拡大することが指摘されています。欧州医薬品庁は2023年に、希少小児腫瘍を対象とする2つの遺伝子改変T細胞療法の適応拡大を承認した。このような高い疾患負担と有望な臨床反応により、腫瘍学は依然として遺伝子治療の最も収益性の高い応用であり、強力な投資、規制支援、持続的な患者利益を示す現実世界での証拠の増加に後押しされています。

配送方法別

in vivo 送達は、製造時間の延長や複雑な細胞増殖プロセスなど、ex vivo 操作に伴ういくつかの制限を回避できるため、60% の市場シェアを誇る遺伝子治療市場の主要なルートとして浮上しています。 2024年の時点で、少なくとも85件の先進的なin vivo臨床試験が、血友病やデュシェンヌ型筋ジストロフィーを含む単一遺伝子疾患を対象としている。 Intellia Therapeutics は、トランスサイレチン アミロイドーシスに対する CRISPR ベースの生体内治療法である NTLA-2001 を受けている 12 人の患者からの説得力のあるデータを 2023 年に報告し、持続的なトランスサイレチンタンパク質の減少を実証しました。ファイザーは昨年、代謝性疾患に対する直接臓器注射法に焦点を当てた、5つの新しい生体内プログラムを支援した。脊髄性筋萎縮症に関する最大規模の in vivo 試験では、AAV ベースのプラットフォームを利用して、2023 年に 45 人の参加者が登録されました。日本のPMDAは2024年に、先進的なウイルスおよび脂質ナノ粒子担体を用いた肝臓疾患を対象とした2件の新たなin vivo遺伝子編集研究を承認した。

規制環境も in vivo アプローチを促進しており、FDA は審査プロセスを迅速化するために直接臓器提供を採用している候補者に 2023 年に少なくとも 7 件のファストトラック指定を与えています。学術的な関心も高まっています。遺伝子治療市場のペンシルバニア大学は昨年、遺伝性眼疾患を対象とした3件の新たな生体内臨床試験を開始した。 2024 年の時点で、15 を超える世界的な製薬アライアンスが、オフターゲット効果の軽減を目的として、より安全な in vivo 送達ビヒクルの開発に焦点を当てています。 Verve Therapeutics などの in vivo 法のみに特化した新興企業は強力な資金を集めており、2023 年には 4 つの主要な提携が結ばれました。欧州は、in vivo 遺伝子治療の臨床試験を合理化する最新のガイドラインを発行し、複数の EU 諸国でのより迅速な治験のセットアップを可能にしました。これらの複合的な要因により、in vivo 送達はイノベーションの極めて重要な推進力として位置づけられ、患者ケアへのより直接的な道を提供し、遺伝性疾患の治療における新たなフロンティアの扉を開きます。

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地域分析 

北米は、その強固な学術エコシステム、先進的な製造インフラ、積極的な規制サポートにより、54%以上の市場シェアを獲得し、世界の遺伝子治療市場をリードし続けています。 2023 年の時点で、この地域では 700 以上の遺伝子治療の臨床試験が活発に行われており、そのうち 600 件近くを米国が占めています。カナダは遺伝子編集に関して少なくとも25の積極的な研究協力を行っており、メキシコは国境を越えた研究への参加が増えている。ペンシルベニア大学やスタンフォード大学などの一流機関の存在により基礎研究が促進され、NIHは米国で特に希少な遺伝性疾患に焦点を当てた進行中の第I相または第II相臨床試験を200件以上リストに挙げている。この地域には、遺伝子治療専用の 30 の専門製造施設もあり、研究室での発見から市場で使える治療法への迅速な移行を保証します。

米国は主に効率的な FDA 承認経路と強力な資金調達チャネルのおかげで、この優位性の背後にある原動力となっています。 FDAはこれまでに14の遺伝子治療を承認しており、その中にはデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するElevidys（Sarepta Therapeutics）と血友病Aに対するRoctavian（BioMarin）という2023年の2つの新規承認も含まれる。遺伝子治療市場におけるこれらの最近の承認は、以前のマイルストーンの成功に基づいている。 1,000人以上の脊髄筋損傷を治療してきたノバルティスのゾルゲンスマなどギリアド（イエスカルタ）とノバルティス（キムリア）のCAR-T療法は、米国で合わせて1万人以上の患者を治療しており、遺伝子組み換え製品の商業的実現可能性を裏付けている。一方、ブルーバード・バイオは、ベータサラセミアに対するジンテグロと脳副腎白質ジストロフィーに対するスカイソナという2つのFDA承認治療法を発売し、まれな適応症とより一般的な適応症の両方で国のリーダーシップを実証した。

現在のパイプラインは、前例のないイノベーションの波を反映しています。米国の少なくとも 250 社のバイオテクノロジー企業が、遺伝子治療市場における CRISPR ベースの編集、ウイルスベクターの改良、次世代 CAR 構築など、遺伝子治療の研究開発に積極的に取り組んでいます。 Sarepta、Spark Therapeutics、Intellia Therapeutics は、前臨床研究と高度な臨床試験の両方で限界を押し広げている注目すべき企業の 1 つです。研究拠点は従来のバイオテクノロジー拠点を超えてますます分散しており、複数の州にわたる幅広い専門知識のネットワークが強化されています。 FDA のローリング審査プロセス、新設の専門製造工場、遺伝子治療の適用範囲を拡大する最近の承認などにより、米国を中心とする北米は、革新的な遺伝子治療を患者にもたらす最前線であり続けています。

遺伝子治療市場の主要企業

• アムジェン社
• 株式会社アンジェス
• バイオジェン社（米国）
• ブルーバードバイオ株式会社
• ディメンション・セラピューティクス株式会社
• F. ホフマン・ラ・ロッシュ AG
• フェリング BV
• ギリアド・サイエンシズ社
• ジョンソン・エンド・ジョンソン
• ノバルティスAG
• オーチャード セラピューティクス PLC
• ファイザー株式会社
• リジェンクスビオ
• サンガモ・セラピューティクス株式会社
• サレプタ・セラピューティクス株式会社
• 上海サンウェイバイオテクノロジー株式会社
• シビオノジェネテック株式会社
• ウルトラジェニクス製薬株式会社
• ユニキュアNV
• バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレーテッド
• その他の著名な選手

市場セグメンテーションの概要:

タイプ別

• 遺伝子サイレンシング
• 細胞の交換
• 遺伝子増強
• その他の治療法

ベクトル別

• ウイルスベクター
• 非ウイルスベクター

治療領域別

• 腫瘍学
• 神経内科
• 肝臓学
• その他の治療領域

配送方法別:

• 生体内
• エクスビボ

投与経路別:

• 静脈内
• 他の投与経路

地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• ヨーロッパ
  • 西欧
    • 英国
    • ドイツ
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • 残りの西ヨーロッパ
  • 東欧
    • ポーランド
    • ロシア
    • 東ヨーロッパの残りの地域
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリアとニュージーランド
  • 韓国
  • アセアン
  • 残りのアジア太平洋地域
• 中東とアフリカ
  • サウジアラビア
  • 南アフリカ
  • アラブ首長国連邦
  • MEAの残りの部分
• 南アメリカ
  • アルゼンチン
  • ブラジル
  • 南アメリカの残りの地域