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血友病疫学

血友病の世界的な疫学は、長年にわたって特定された患者の数が着実に増加していることを示しています。世界血友病連盟（WFH）の報告によると、特定された血友病症例の数は、2019年の195,263から2023年の218,804に増加し、認識の高まり、診断能力の改善、治療の需要の増加を反映しています。

性によって、血友病は主に男性に影響を与えます。およそ、血友病Aの90％は男性で発生し、女性では4％、不明で6％が発生します。同様に、血友病Bの症例の約88％は男性で発生し、女性では6％、不明で6％が発生します。

重症度により、2023年から69,000人の個人が世界的に重度の血友病を患っていましたが、〜43,653人の個人は軽度の重症度でした。これは、血友病によってもたらされる継続的な公衆衛生上の課題を強調しています。 

2019年にAmerican Journalに掲載されたケーススタディでは、男性の血友病の有病率をさらに詳しく説明しました。この研究では、100,000人の男性のうち、血友病Aの17.1症例と血友病Bの3.8症例、つまりすべての重症度の症例が含まれることがわかりました。出生時には、有病率は著しく高く、血友病Aのすべての重症度で100,000人あたり24.6症例、血友病で生まれたすべての重症度が5.0で、寿命と生活の質（QOL）が大きく影響を受け、中所得国で64％、中所得国では77％、低所得国では最大93％の削減。平均寿命におけるこの厳しい格差は、グローバルにヘルスケアへのアクセスと治療オプションを改善する緊急の必要性を強調しています。

市場動向

ドライバー：革新的な治療法のためのR＆Dへの投資の増加

革新的な治療のための研究開発への投資（R＆D）の拡大は、血友病治療市場での成長を促進する上で極めて重要な役割を果たしており、未熟な医療ニーズに対処するための高度なソリューションの開発を可能にします。投資と助成金による財政支援の増加は、進捗を大幅に高めています。たとえば、2022年3月、インディアナ大学医学部は、血友病療法を前進させるために、国立心臓、肺、血液研究所からの資金調達で1,200万米ドルを確保しました。このようなイニシアチブは、イノベーションを通じて治療結果を強化するという強いコミットメントを強調しています。

R＆Dの取り組みは、遺伝子治療やモノクローナル抗体などの画期的なアプローチにますます焦点を当てており、変換の可能性を秘めています。顕著なマイルストーンは、2020年4月にFDAが青年期および成人の出血エピソードを管理するための遺伝子組み換え製品であるSevenfact（凝固因子VIIA [組換え] -JNCW）を承認したときに発生しました。この承認は、血友病ケアの将来を形作っている次世代治療を提供することにおけるR＆Dの具体的な影響を強調しています。

Pharmaceutical R＆D投資は、過去数十年にわたって指数関数的に成長してきました。たとえば、PHRMAメンバー企業は、2020 PHRMAメンバーの年次調査によると、2019年に830億ドルの研究開発（R＆D）を記録的な投資レベルで投資しました。持続的なR＆D投資の影響は、薬物承認の急増に明らかです。 2010年から2019年の間に、米国で毎年承認された新薬の平均数はほぼ2倍になり、年間38に達しました。この急速な進歩は、2024年初頭の血友病の遺伝子療法の承認において見ることができます。血友病AのロクタビアンはFDAとEMAの両方から承認されましたが、血友病BのヘムゲニックスはFDA、EMA、およびカナダ保健省とベクベスの承認を得ました。カナダ保健省による血友病b。これらの治療法は、血液中のケアの景観を再構築し続けているため、患者の転帰を変革し、人生を変える治療法を生み出すことにおける持続的な革新と投資の重要な役割を強調しています。

抑制：血友病の治療の高コスト

高度な血友病治療の高コストは、患者のアクセシビリティを制限し、より広範な採用を妨げ、市場にとって大きな課題となっています。たとえば、米国では、2015年のExpress Scriptsレポートで述べているように、血友病治療コストは患者あたり年間平均270,000ドルであり、これらの薬を医療業界で最も高価なものにしています。 28の血友病療法の利用可能性にもかかわらず、重大なR＆D、製造、規制のコンプライアンスコストを伴う組換え凝固因子や遺伝子療法など、生物学的薬物開発の複雑さによって引き起こされる価格は一貫して上昇しています。

Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders CenterのStacy E. Croteau博士は、従来の因子置換術やEmicizumabなどの新しいオプションを含む血友病AおよびBの治療法は、成人の年間30万ドルから500,000ドルの費用がかかることを強調しています。 2018年の医薬品トレンドレポートでは、抗he菌因子の支出が1年以内に62％増加し、メディケアに3倍になったことが明らかになりました。高コストは、Advateのような製品で例証されています。これは、処方箋あたり約20,630ドルかかる血友病Aの第3世代の組換え因子、および同様の価格のEloctateのような長時間作用型製品です。これらの費用は、限られた保険の補償と財政支援プログラムへのアクセスにおける不一致、さらに負担をかける患者によって悪化します。世界的には、これらの高い治療コストは、特に未開発の医療インフラストラクチャを持つ新興経済国で市場の成長を失速させています。アジア太平洋やアフリカなどの地域は、遺伝子治療や長時間作用型の組換え因子などの最先端の治療法を提供する上で重要な課題に直面し、命を救う治療への不平等なアクセスをもたらします。開発された市場でさえ、特に保険が治療費を完全にカバーしていない民間医療システムでは、高い自己負担コストが患者にとって障壁のままです。

機会：遺伝子編集技術の進歩

遺伝子編集技術の進歩は、従来の因子補充療法を超えて拡張される革新的で長期的なソリューションを導入することにより、血友病治療環境を再構築しています。遺伝子治療やCRISPRベースの遺伝子編集などの最先端のアプローチは、疾患管理のパラダイムシフトを表す血友病の根底にある遺伝的欠陥に直接対処します。遺伝子治療は、血友病AとBの両方のゲームチェンジャーとして出現し、1回限りのベクター注入を通じて凝固因子の持続的な内因性産生を可能にします。欧州血行炎および同盟障害協会（EAHAD）によると、2024年6月現在、300人以上の患者（血友病Aで202人、血友病bで135人）が関与している11の臨床試験が現在進行中です。 IXレベルは正常の1％を超え、出血リスクを大幅に減らし、頻繁な注入の必要性を排除します。これらの試験の成功は、重要な投資を推進し、市場の成長を加速させ、遺伝子治療の変革の可能性を強化することです。

最近のFDAの承認は、この進捗をさらに強調しています。 2024年4月、フィダナコゲンElaparvovecは、2022年にエトラナコゲンDezaparvovec-DRLBに続いて、血友病Bに対して承認された2番目の遺伝子治療となりました。これらの治療法は、ペンメディシンなどの学術的およびバイオテクノロジー企業の間の共同研究を通じて開発されました。血友病市場。さらに、血友病Aのためにヨーロッパで承認されたバイオマリンのロクタビアン、およびフィダナコゲンElaparvovecは、これらの治療法が生涯予防治療の負担を排除する方法を例示し、患者の生活の質と順守を劇的に向上させます。これらの革新は、治療の選択肢を変革するだけでなく、医療提供者と患者間の採用を推進しており、高度な血友病療法の世界的な需要を促進しています。

セグメント分析

タイプインサイト

血友病治療市場は、種類別に血友病A、血友病B、血友病C、その他に分類されており、血友病Aが市場を牽引し、2024年には市場シェアの74%を占めると予測されています。この優位性は、血液凝固第VIII因子の欠乏に起因する有病率の高さと、革新的な治療法の継続的な開発に起因しています。エミシズマブ（ヘムライブラ）などの標的療法は、特にインヒビター保有患者の治療成績を大幅に改善し、この分野の成長に貢献しています。血友病Aの大きな市場シェアは、特に日本のような医療制度が整備された地域における患者数の増加と、高度な治療選択肢への需要によっても支えられています。

さらに、血友病Aは、結果を改善し、治療負担を軽減し、患者とプロバイダーの採用を促進する標的療法の高い有病率と進歩に起因する市場をリードしています。

一方、血友病Bは、因子IXの欠陥によって引き起こされます。あまり一般的ではありませんが、このセグメントは、患者の管理と生活の質を向上させる新しい治療法の導入によって駆動される、牽引力の高まりを経験しています。この上昇傾向は、血友病のスペクトル全体で満たされていないニーズに対処するためのより広範な取り組みを反映しています。因子XI欠乏によって引き起こされる希少な形態であるさらなる血友病Cは、その有病率が低く、ターゲット治療オプションの利用可能性が限られているため、市場シェアが小さくなります。

製品に関する洞察

血友病治療市場のすべての製品の中で、組換え凝固因子濃縮セグメントが2024年に世界の血友病治療市場を支配し、市場シェアのほぼ半分を保持しています。このリーダーシップは、プラズマ由来の製品に対する合成代替の実証済みの安全性と有効性によって推進されています。 AdvateやKogenateなどの治療法は、出血エピソードの効果的かつ長期的な管理を提供しながら、血液媒介性感染症のリスクを最小限に抑え、血友病AおよびBの患者に好ましい選択となります。 -Life製品。注入の頻度を大幅に減らし、患者の利便性を高める。

ただし、遺伝子治療セグメントは最も急速に成長しているカテゴリとして浮上しており、13.9％の驚くべきCAGRがあります。この成長は、血友病患者に長期的または永続的なソリューションを提供する可能性によって促進されます。これらの進歩は、生涯治療の負担を軽減するだけでなく、変革的で治療的な選択肢に対する需要の高まりにも役立ちます。このセグメントの急速な拡大は、血友病ケアに革命を起こす遺伝子治療の可能性を強調し、世界中の患者により効果的で邪魔にならないソリューションを提供します。

患者の洞察

小児患者セグメントは2023年に血友病治療市場をリードし、市場シェアの半分以上を獲得し、14〜18歳のグループが最大の部分を占めています。この支配は、この年齢層が頻繁に出血するエピソードを経験し、一貫した凝固因子注入を必要とするため、主要な成長段階での継続的な治療の重要な必要性によって促進されます。長時間作用型の凝固因子と遺伝子療法の革新により、注入頻度を減らし、患者の生活の質を向上させることにより、治療結果が向上しました。さらに、医療インフラストラクチャにおける強力な政府の支援と進歩は、子供向けに特別に設計されたエミシズマブ（ヘムリブラ）などの小児中心の治療法の需要を引き続き促進しています。

さらに、成人の患者セグメントは、6.89％のCAGRが予測される最速の成長を経験しています。老化した血友病患者の数の増加は、関節損傷などの合併症により、より専門的で長期的なケアを必要とします。拡張された半減期の凝固因子や遺伝子療法を含む高度な治療オプションの採用は、疾患管理を改善し、患者の生活の質を高め、成人セグメント内の市場拡大を促進しています。

治療の洞察

世界の血友病治療市場は、需要のある治療、予防治療、および免疫耐性誘導（ITI）療法に分割されており、それぞれが疾患管理において明確な役割を果たしています。現在、オンデマンド治療は、主に急性出血エピソードの管理における重要な役割により、6,358.8百万米ドルの価値がある市場をリードしています。このアプローチは、軽度から中程度の血友病患者に不可欠なままであり、凝固因子に依存して、自発的または損傷関連の出血を効果的に制御するために濃縮されます。

しかし、予防的治療は、長期作用する凝固因子とエミシズマブ（ヘムリブラ）のような画期的な療法の革新によって駆動される最高の成長率に態勢が整っています。注入頻度の低下と患者の転帰の強化により、予防は重度の血友病症例の好ましい戦略になりつつあります。積極的な治療アプローチの採用の増加と治療オプションの継続的な進歩は、今後数年間でこのセグメントの拡大を推進することが期待されています。

管理洞察のルート

投与経路に基づいて、血友病市場は静脈内投与と皮下投与に分かれています。 2024年、静脈内（IV）管理は、AdynovateやKogenateなどの凝固因子濃縮物を提供する有効性によって、74.89％のシェアで血友病治療市場を支配しています。 IV注入は、急性および予防的治療の両方の標準であり、急速な吸収を確保しています。ただし、特に小児および高齢患者にとって、静脈アクセスの課題は持続します。

一方、皮下投与は25.11％のシェアを保持しており、ヘムリブラのような非因子療法の採用に拍車をかけられた最も急成長しているセグメントです。柔軟な投与を備えた、侵襲性の低い自己管理オプションを提供し、皮下治療は、特に阻害剤を持つ人にとって、患者の遵守と利便性を改善します。

エンドユーザーの洞察

血友病治療市場では、病院は2024年に6,52980万米ドルの市場価値を持つ主要なエンドユーザーセグメントを代表しています。その優位性は、高度な医療インフラ、特殊な診断ツール、特殊な診断ツール、外科およびクリティカルケアサービスへのアクセス。病院は、革新的な血友病治療に焦点を当てた臨床試験の主要センターとしても、遺伝子治療や因子補充治療などの複雑な治療を実施する上で重要な役割を果たします。病院は、単一の環境で血液学者、専門的な看護スタッフ、包括的な治療施設にアクセスできるため、学際的なケアを必要とする患者にとって好ましい選択肢です。 

さらに、このセグメントは、拡張された半減期凝固因子や遺伝子療法などの高度な治療オプションの採用の増加に促進される最高のCAGRを目撃することが期待されています。ヘルスケアインフラストラクチャへの投資の増加は、血友病管理の認識の高まりと相まって、病院セグメントの市場位置をさらに強化し、その拡大を加速させています。

流通チャネルに関する洞察

2024年、病院の薬局は、遺伝子治療や専門家の監督の下で半減期の拡大因子などの専門的な治療法を提供する血友病治療市場を支配しています。救急医療とパーソナライズされた治療における彼らの役割は、彼らの市場リーダーシップを維持します。

遠隔医療サービス、およびヘルスケアアクセスにおける利便性の需要の高まりにより、急速な成長を経験しています患者は現在、家の快適さから薬を注文し、対面訪問の必要性を減らし、ヘルスケアをよりアクセスしやすくすることができます。 Walgreensのような企業は、この傾向の最前線にいて、宅配、自動補充、テレヘルスの相談を含む合理化されたオンライン薬局サービスを提供しています。このデジタルシフトは、患者の経験を高め、オンライン薬局の分野で市場の拡大を推進しています。

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地域の洞察

すべての地域の中で、北米は血友病治療市場をリードしており、高度なヘルスケアインフラストラクチャ、高いR＆D投資、遺伝子治療や拡張半生活の凝固などの最先端の治療法への広範なアクセスに基づいて、シェアの約44％を占めています。要因。ファイザー、バイオマリン、タケダなどの主要なプレーヤーの存在と、強力な保険の補償と患者の意識とともに、その優位性を強化します。ヨーロッパは、十分に開発されたヘルスケアシステム、政府が支援するイニシアチブ、および革新的な治療の早期採用に支えられた30.15％の市場シェアを追跡します。ドイツ、英国、フランスなどの主要な国々は、西ヨーロッパと東ヨーロッパの間には格差が存在しますが、ヨーロッパの血友病コンソーシアムなどの組織からの強力なR＆Dの努力と擁護の恩恵を受けています。

一方、アジア太平洋地域は、血友病の有病率の高まり、医療投資の拡大、および日本の活性化戦略などの政府のイニシアチブによって駆動される最速の成長を経験しています。日本、中国、インドのような主要市場は、都市部と農村部の両方で認識と改善されたアクセスが将来の市場の拡大を促進することで、高度な治療法をますます採用しています。

最近の動向

• 2024年10月、ファイザー社は、米国FDAが、成人および小児患者の出血エピソードを予防または削減するために、阻害剤なしの血液菌AまたはBの出血患者の出血エピソードを予防または減少させるために、日常的な予防の賛美歌（Marstacimab-HNCQ）を承認したことを発表しました。 Hympavziは、血友病AまたはBで米国で承認された最初の抗TFPI治療であり、事前に充填された自動インジェクターペンを介して投与された最初の血友病薬であり、最小限の準備を備えた週に1回は皮下皮膚皮の便利な投与スケジュールを提供します。
• 2023年6月、CSL Behringは、米国の最初の患者が血友病B治療のためにFDA承認のヘムゲニックス（エトラナコゲンdezaparvovec-drlb;遺伝子療法）を受けたことを発表しました。臨床試験では、患者の94％（54人のうち51人）が予防的治療の必要性の減少または排除を経験し、従来の治療からの大幅なシフトをマークし、血友病B患者の治療環境を潜在的に変換することを実証しました。
• 2024年4月、ファイザー社は、中程度から重度の血友病Bの成人の治療として、Beqvez（フィダナコゲンElaparvovec-Dzkt）のFDA承認を受けました。承認は、現在IX（FIX）予防療法の患者と生活史のある患者を対象としています。 - 出血エピソードを脅かす。
• 2024年12月、Novo Nordiskは、12歳以上の患者の阻害剤を伴う血友病AまたはBの1日1回の皮下予防治療であるAlhemo（Concizumab-Mtci）のFDA承認を受けました。この状態の最初の皮下療法として、Alhemoは従来のIV注入よりも便利な代替品を提供します。薄い32ゲージの針を備えた事前に刻まれた予測されたペンを介して配信され、まれな出血障害に対するノヴォノルディスクの長年のコミットメントを強化します。

血液治療市場の主要なプレーヤー 

• バイエルAG
• Biogen Inc.
• Biomarin Pharmaceutical Inc
• 武田薬品工業
• CSL Behring LLC
• F. ホフマン・ラ・ロッシュ AG
• フェリング BV
• Genentech、Inc。（Roche HoldingAG）
• グリフォルス、SA
• Kedrion Spa
• Medexus Pharmaceuticals Inc.
• ノボ ノルディスク A/S
• Octapharma AG
• ファイザー株式会社
• サノフィSA
• スウェーデンの孤児のバイオビトラムAB
• 武田薬品工業
• その他の著名な選手

レポートの対象となるセグメント 

タイプ別 

• 血友病a
• 血友病b
• 血友病c
• その他

製品別 

• 組換え凝固因子濃縮物
• 血漿由来の凝固因子濃縮物
• デスモプレシン
• 抗線維溶解剤
• 遺伝子治療製品
• その他

患者によって 

• 小児
  • 0〜4年
  • 5〜13歳
  • 14〜18歳
• アダルト
  • 19〜44歳
  • 45歳以上

治療タイプ別 

• オンデマンド治療
• 予防的治療
• 免疫耐性誘導（ITI）療法

投与経路別

• 静脈内
• 皮下

エンドユーザー別 

• 病院
• 専門クリニック
• ホームケア設定
• 血友病治療センター（HTC）

流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

地域別 

• 北米
  • アメリカ
  • カナダ
  • メキシコ
• ヨーロッパ
  • 西欧
    • 英国
    • ドイツ
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • 残りの西ヨーロッパ
  • 東欧
    • ポーランド
    • ロシア
    • 東ヨーロッパの残りの地域
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリアとニュージーランド
  • 韓国
  • アセアン
    • カンボジア
    • インドネシア
    • マレーシア
    • フィリピン
    • シンガポール
    • タイ
    • ベトナム
  • 残りのアジア太平洋地域
• 中東とアフリカ
  • サウジアラビア
  • 南アフリカ
  • アラブ首長国連邦
  • MEAの残りの部分
• 南アメリカ
  • アルゼンチン
  • ブラジル
  • 南アメリカの残りの地域