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市场动态 

驱动因素：增加基因治疗产品的监管审批，加速癌症治疗创新和患者获取途径。

癌症基因治疗领域正经历着快速发展，这主要得益于创新疗法监管审批数量的激增。美国和欧盟已批准九种细胞和基因疗法（CGT）用于治疗多种癌症，其中以自体CAR-T细胞疗法治疗血液肿瘤最为突出，这充分体现了这一加速发展趋势。美国食品药品监督管理局（FDA）致力于加快这些突破性疗法的上市进程，2023年FDA批准了55种新型疗法，创下近30年来第二高纪录，进一步彰显了FDA在癌症基因治疗领域的决心。这些疗法包括多种癌症基因疗法，凸显了FDA致力于推进前沿疗法的决心。.

这一驱动因素的影响远不止于数字层面，它标志着癌症治疗方法的范式转变。FDA已批准超过300项加速审批申请，其中许多是癌症疗法，包括四种基因疗法。癌症基因治疗市场的加速审批途径对于更快地将有前景的疗法带给患者至关重要，尤其是在分秒必争的肿瘤治疗领域。基因治疗试验的多样化也值得关注，目前新启动的基因治疗试验中有51%针对非肿瘤适应症，高于前几年的39%。这一转变表明基因治疗的应用范围正在扩大，尽管肿瘤治疗仍然是重点关注领域。FDA新成立的超级机构——治疗产品办公室（OTP）旨在简化工作流程，提高机构内部效率，从而进一步支持细胞和基因疗法的监管审查。这些​​进展共同凸显了基因疗法日益被主流癌症治疗方案所接受和整合，预示着在不久的将来，患者将拥有更多创新有效的治疗选择。. 

趋势：新型非病毒基因递送载体的开发，提高癌症治疗的安全性和有效性

在癌症基因治疗市场，新型非病毒基因递送载体的开发正迅速发展，这主要源于人们对更安全、更高效的病毒载体替代方案的需求。这一趋势的特点是探索各种非病毒载体技术，包括脂质纳米颗粒（LNP）、聚合物纳米颗粒和单链环状聚合物（SCKP）。其中，脂质纳米颗粒（LNP）尤其受到关注，因为它们在基于mRNA的COVID-19疫苗中取得了成功应用，展现了其在基因治疗领域的应用潜力。在癌症治疗领域，研究人员正在探索利用LNP将siRNA和mRNA递送至靶向肿瘤细胞，目前正在进行临床试验以评估其疗效和安全性。.

聚合物纳米颗粒（例如聚酰胺胺（PAMAM）树状聚合物和聚乙烯亚胺（PEI））的进步代表了癌症基因治疗市场这一趋势的另一个方面。这些纳米颗粒具有高基因负载能力和良好的安全性，使其成为极具潜力的癌症基因治疗候选药物。近期研究表明，PAMAM树状聚合物能够有效地将siRNA递送至胶质母细胞瘤细胞，从而显著抑制肿瘤生长。此外，单链环状聚合物（SCKP）作为一类新型非病毒载体，其开发提高了基因封装和递送效率。研究表明，SCKP在生理条件下能够形成具有更高稳定性和更低聚集性的致密纳米颗粒。功能性非病毒载体（包含靶向和成像功能）的应用也已被探索，以提高基因递送的特异性并实现实时监测。非病毒载体技术的这些创新正在为更有效、更安全的癌症基因治疗方法铺平道路，解决历史上限制基因治疗临床应用的关键挑战，例如递送效率和特异性。.

挑战：非特异性表达和低效率递送阻碍了癌症基因治疗的精准性和有效性

癌症基因治疗市场面临的挑战之一是非特异性表达和低递送效率，这给实现精准有效的治疗带来了重大障碍。非特异性表达是指治疗基因在非靶组织中被意外激活，这可能导致脱靶效应和毒性。使用病毒载体时，这个问题尤为突出，因为病毒载体常常导致基因广泛分布于目标肿瘤部位之外。例如，使用强病毒启动子（如巨细胞病毒启动子）会诱导癌细胞和正常细胞中的基因表达，从而降低治疗的特异性。为了解决这个问题，研究人员正在开发肿瘤特异性启动子，例如在癌细胞中过表达的人类端粒酶逆转录酶（hTERT）启动子，该启动子在限制基因表达于癌细胞方面展现出良好的应用前景。.

将治疗性基因低效递送至癌细胞进一步加剧了这一挑战。传统的病毒载体虽然有效，但存在免疫原性和插入突变的风险。非病毒载体，例如纳米颗粒和脂质体，提供了一种更安全的替代方案，但通常转染效率低下，据报道，在癌症基因治疗市场中，其基因转移效率仅为病毒载体的十分之一到千分之一。这种低效率主要是由于细胞摄取和内吞体逃逸困难造成的。纳米技术的最新进展，例如铁基纳米材料的应用，已显示出通过改善细胞摄取和靶向能力来提高非病毒载体递送效率的潜力。这些纳米材料可以通过磁靶向和光热效应进行工程改造，从而增强基因递送。此外，开发刺激响应型递送系统（该系统能够响应肿瘤内的特定环境刺激而释放有效载荷）代表了一种克服递送挑战的有前景的策略。尽管取得了这些进展，但在基因递送方面实现高效性和特异性仍然是癌症基因疗法从临床前模型转化为成功的临床应用的关键障碍。.

细分分析 

按疗法分类：基因诱导免疫疗法成为焦点

基因诱导免疫疗法占据超过41%的市场份额，被公认为癌症基因治疗市场中规模最大、最主要的疗法，这一地位得到了世界卫生组织（WHO）和美国疾病控制与预防中心（CDC）等权威机构数据的有力支持。根据世卫组织2020年全球癌症观察站（GLOBOCAN）的数据，全球新增癌症病例约1930万例，癌症导致近1000万人死亡。鉴于这些令人震惊的数据，利用基因改造免疫细胞（尤其是T细胞）的免疫疗法获得了显著的关注。CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法就是一个典型的例子，它在某些血液系统恶性肿瘤（例如急性淋巴细胞白血病）中的缓解率高达80%以上。多项临床试验证实了这种卓越的疗效，其中一些试验结果被美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家癌症研究所（NCI）引用。其他基因驱动的免疫疗法包括 T 细胞受体 (TCR) 疗法和肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) 疗法，这两种疗法在高级临床试验中也取得了显著的成功。.

这些疗法在癌症基因治疗市场中的应用范围已超越白血病和淋巴瘤，涵盖黑色素瘤、乳腺癌和肺癌等实体瘤——这些都是全球最常见且负担最重的癌症。从市场角度来看，基因诱导免疫疗法的吸引力在于其个性化治疗方案和变革性的疗效，通常能够带来持久的疾病缓解、更少的长期并发症以及显著的总体生存获益。鉴于此类疗法在患者一生中能够显著节省医疗费用，医院和肿瘤中心越来越多地采用此类疗法——多项卫生经济学研究的评估数据也印证了这一点。值得注意的是，美国疾病控制与预防中心（CDC）强调，癌症免疫疗法正从实验性疗法发展成为主流疗法。这得益于不断增长的研究投入、学术机构与制药公司之间强有力的合作以及有利的监管环境。因此，基因诱导免疫疗法不仅在临床疗效方面处于领先地位，而且正在巩固其在全球癌症基因治疗市场中的中流砥柱地位。.

按最终用户划分：生物制药公司引领市场增长 

生物制药公司已成为癌症基因治疗市场的主导力量，占据了超过46%的市场份额。这一主导地位主要源于其在研发方面的巨额投入，每年数十亿美元的肿瘤治疗研发资金便是明证。美国国立卫生研究院（NIH）指出，由企业赞助的临床试验在全国范围内开展的临床试验中占有相当大的比例，其中许多试验都围绕基因疗法展开。这些公司通常利用包括CRISPR/Cas9在内的先进基因编辑技术来提高治疗的安全性和有效性。值得注意的是，它们在生产过程中采用严格的质量控制，从而能够大规模生产CAR-T细胞等复杂的细胞产品。这种规模的生产满足了对创新肿瘤疗法的巨大需求，并降低了每次治疗的总体成本，最终吸引了医院和支付方的关注。事实上，由医疗保健研究与质量署 (AHRQ) 等机构支持的成本效益数据，进一步证实了这些疗法的长期经济可行性，尤其是在考虑到复发率降低的情况下。.

从全球分销的角度来看，癌症基因治疗市场的生物制药巨头拥有庞大的销售和物流网络，确保新疗法能够迅速渗透到发达市场和新兴市场。这一覆盖面广的研发管线也受益于与学术机构和政府机构的合作。此类联盟通过资源和专业知识的整合，增强了科学信誉，促进了数据共享，并加快了监管审批流程。此外，许多此类公司积极与美国食品药品监督管理局 (FDA) 合作，实施加速审批途径，凸显了它们在迅速将新型癌症基因疗法带给患者方面发挥的关键作用。. 

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区域分析 

北美在癌症基因治疗市场占据绝对主导地位，其收入占全球总收入的62%以上（数据来自多家市场情报报告以及世界卫生组织2020年更新报告中的部分数据）。这一优势得益于北美对医疗创新的大量资金投入、强大的临床研究基础设施以及完善的监管环境。美国尤其突出，成为该地区的主要参与者，这主要归功于以下几个因素的共同作用：数十亿美元的公共和私人资金投入、活跃的风险投资生态系统以及在转化医学和大规模临床试验方面均表现卓越的一流学术医疗中心。据美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据，美国每年在癌症治疗方面的投入超过2000亿美元（包括直接和间接成本），这充分体现了其对先进疗法的重视程度。此外，美国癌症协会（ACS）的数据也凸显了癌症治疗的迫切需求：2022年美国新增癌症病例约190万例，预计相关死亡人数将达到608,570人。针对这些数据，美国一直在扩大专注于基于基因的免疫治疗策略的项目和拨款，以应对各种癌症类型，从血液恶性肿瘤到肺癌和乳腺癌等主要实体瘤适应症。.

推动这一显著增长的关键因素在于FDA审批途径的相对严格和高效，该途径旨在快速推进突破性疗法，尤其是那些在II期或III期临床试验中展现出强效疗效的疗法。癌症基因治疗市场的这一体系减少了官僚主义的拖延，并为制造商设定了清晰的框架，从而增强了投资者的信心。此外，美国的医疗保健体系以其完善的保险报销机制而著称，包括联邦医疗保险（Medicare）和主要私人保险公司对已证实具有显著临床疗效的特定基因疗法的承保。考虑到美国癌症负担日益加重（据美国疾病控制与预防中心（CDC）估计，随着人口老龄化，癌症负担还将增加），美国基因治疗市场的需求可能会持续强劲。患者和医生意识的提高、筛查计划的广泛开展以及精准医疗方法的日益普及，都进一步推动了这一需求。因此，北美——尤其是美国——在全球癌症基因治疗市场中扮演着举足轻重的角色，不仅塑造了当前的市场格局，也为这一肿瘤学变革领域未来的发展指明了方向。.

癌症基因治疗市场最新进展

• 2023年12月，辉瑞公司以约430亿美元的价格完成了对全球生物技术公司Seagen Inc.的收购。Seagen Inc.专注于研发变革性癌症药物。此次收购显著增强了辉瑞的肿瘤产品组合，尤其是Seagen的专有抗体药物偶联物（ADC）技术，这项技术是癌症治疗领域的一项强大工具。此举标志着癌症基因治疗行业的一次重大整合，也体现了市场对创新癌症治疗技术的高度重视。.
• 2024年1月，协和麒麟成功收购了Orchard Therapeutics，后者是罕见病基因治疗领域的领先企业，其治疗范围涵盖癌症相关疾病。此次收购使协和麒麟得以拓展其产品组合，纳入Orchard的造血干细胞基因治疗平台，该平台在癌症基因治疗方面具有潜在应用价值。这一进展凸显了市场对可应用于多种疾病（包括癌症）的基因治疗平台的日益增长的兴趣。.
• 2024年3月，专注于与癌症基因疗法密切相关的细胞疗法的公司Capstan Therapeutics在超额认购的B轮融资中筹集了1.75亿美元。这笔巨额资金表明投资者对基因疗法领域创新疗法研发公司的浓厚兴趣，也体现了对癌症基因疗法前沿研发的持续资金支持，即使是后期公司也不例外。.
• 2024年10月，再生医学联盟报告称，2024年上半年细胞和基因疗法领域的投资额达到109亿美元，超过了2019年全年的投资总额。此次投资回升主要流向处于后期临床试验阶段的公司，表明投资者关注的是那些拥有前景广阔的候选疗法的公司。这一发展趋势表明，癌症基因疗法及相关领域的资金支持显著增加，反映出人们对这些领域潜力的信心日益增强。.
• 2024年10月至12月，FDA批准了Obecabtagene autoleucel（Aucatzyl），这是一种新型CAR-T细胞疗法，用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。该疗法使用一种独特的抗体片段靶向CD19，有望降低既往CAR-T细胞疗法相关的严重免疫毒性。此次获批标志着癌症基因治疗领域的一项重大进展，为罹患这种侵袭性白血病的患者提供了一种潜在更安全、更有效的治疗选择。.

癌症基因治疗市场领先企业：

• Abeona Therapeutics Inc.
• Adaptimmune有限公司
• Aduro Biotech
• Altor Bioscience Inc.
• Asklepios 生物制药公司.
• BioCancell 公司.
• 蓝鸟生物公司.
• 百时美施贵宝
• 新基公司
• Elevate BioInc
• Genelux公司
• GenVec
• 葛兰素史克公司.
• Introgen Therapeutics Inc
• 默克集团
• 诺华公司
• OncoGenex制药公司.
• Orchard Therapeutics Plc
• 其他杰出球员

市场细分概述：

通过治疗

• 基因诱导免疫疗法
• 基因转移
• 溶瘤病毒疗法

按最终用户 

• 生物制药公司
• 诊断中心
• 医院
• 研究所
• 其他的

按地区 

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
  • 墨西哥
• 欧洲
  • 西欧
    • 英国
    • 德国
    • 法国
    • 意大利
    • 西班牙
    • 西欧其他地区
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  • 沙特阿拉伯
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• 南美洲
  • 阿根廷
  • 巴西
  • 南美洲其他地区