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Dinámica del mercado 

Impulsor: El aumento de los diagnósticos de ATTR-CM mediante gammagrafía nuclear de rutina eleva la demanda de terapia

El factor de crecimiento más importante en el mercado de terapias para la amiloidosis en 2024 es el auge en la detección de la miocardiopatía por transtiretina (ATTR-CM), impulsado por el pirofosfato de tecnecio-99m (PYP) y la gammagrafía ósea con DPD. Las solicitudes de reembolso de Medicare en EE. UU. registraron 47 860 exploraciones cardíacas con PYP durante el año calendario 2023 (un incremento de 18 460 procedimientos en dos años), mientras que el Seguro Nacional de Salud de Japón procesó 12 300 reembolsos análogos. En la Clínica Cleveland, un nuevo protocolo de "registro rápido" examinó a 2140 pacientes con insuficiencia cardíaca sintomática y confirmó la ATTR-CM en 480 de ellos, cuadruplicando la línea base del centro en 2020. En toda Europa, el Royal Free London, el Hospital Universitario de Würzburg y el Policlínico San Matteo realizaron en conjunto 9700 exploraciones con DPD, identificando 2660 casos nuevos. El rendimiento diagnóstico se está expandiendo aún más: el generador CardioMIBI de Bracco añadió 6000 dosis mensuales en marzo, y GE HealthCare implementó once escáneres Discovery NM/CT 870 adicionales en hospitales comunitarios. Esta capacidad de diagnóstico por imagen aumenta directamente la población tratable, lo que convierte el suministro constante de radiofármacos en una prioridad estratégica para todas las franquicias de tafamidis y ARNi.

La aceptación de la terapia está siguiendo la ola de diagnóstico casi en tiempo real. Pfizer envió 2,3 millones de cápsulas de tafamidis meglumine en 2023, suficiente para 36.000 pacientes-año, sin embargo, los modelos de demanda interna basados ​​en las afirmaciones de V-Valuate predicen 53.000 pacientes tratados para diciembre de 2024. Mientras tanto, Alnylam documentó 13.400 viales de patisiran y 29.600 jeringas de vutrisiran liberados a nivel mundial, con 4.080 unidades enviadas solo a clínicas de cardiología japonesas de diagnóstico reciente. Los sistemas de salud integrados de EE. UU., como Kaiser Permanente, registraron 740 nuevos inicios de tafamidis en el primer trimestre de 2024, en comparación con 460 en el mismo período del año anterior; 310 de esos inicios provinieron directamente de referencias de escáner nuclear. El cambio de reembolso del SUS de Brasil desencadenó 1.250 inscripciones a terapia en seis meses, lo que subraya cómo el acceso a la imagenología puede desbloquear los presupuestos de medicamentos. En conjunto, la gammagrafía nuclear ha expandido la cohorte ATTR-CM administrada activamente a aproximadamente 220 000 en todo el mundo, creando un flujo sostenido y cuantificable para estabilizadores, silenciadores y futuros agentes de edición genética dentro del mercado terapéutico de la amiloidosis.

Tendencia: Adopción creciente de diagnósticos complementarios que orientan la toma de decisiones terapéuticas específicas para el genotipo

Una tendencia estructural paralela que define el mercado terapéutico de la amiloidosis es la rápida integración de los diagnósticos complementarios basados ​​en el genotipo (CDx) en los flujos de trabajo rutinarios, lo que convierte la certeza diagnóstica en una selección optimizada de fármacos. Quest Diagnostics procesó 38 200 ensayos de genotipado TTR independientes en 2023, mientras que Invitae completó 21 600 paneles cardíacos hereditarios; en conjunto, estos dos laboratorios cubren ahora el 60 % del volumen de pruebas de línea germinal en EE. UU. por número de accesos. El servicio CARDIO-NGS de Mayo Clinic impulsó 9100 ejecuciones de secuenciación de nueva generación y cargó instantáneamente los datos de las variantes en los historiales médicos electrónicos, lo que activó alertas automatizadas de tafamidis frente a patisirán. En Europa, el Centro Nacional de Referencia francés secuenció 4500 muestras e informó de 820 portadores de Val122Ile, información crucial porque los silenciadores superan a los estabilizadores en el fenotipo neuropático de esa mutación. El nuevo flujo de trabajo Ion Torrent Oncomine Myeloid v3 de Thermo Fisher Scientific, validado en Brigham and Women's en enero de 2024, lee los exones TTR 2 a 4 en menos de seis horas, lo que reduce el tiempo de respuesta del diagnóstico en siete días en comparación con Sanger.

Estos lanzamientos de CDx se están traduciendo en ganancias clínicas y comerciales mensurables en el mercado global de terapias para la amiloidosis. Datos reales del Registro Fenómico de Geisinger muestran que 620 de 1980 pacientes con ATTR cambiaron de terapia tras recibir una genotipificación confirmatoria, lo que resultó en 74 ingresos de emergencia menos durante un período de observación de nueve meses. Desde una perspectiva comercial, Alnylam atribuyó 2800 recetas de vutrisiran en EE. UU. directamente a cambios impulsados ​​por CDx, lo que representa un aumento de ingresos de 310 millones de dólares en dos trimestres. Los pagadores están respondiendo: Horizon Blue Cross añadió una tarifa combinada de 690 dólares para la gammagrafía PYP más la secuenciación TTR en marzo de 2024, consolidando así CDx en su plan de atención. Los proveedores de equipos de diagnóstico también están capitalizando: Illumina envió 240 células de flujo NextSeq 2000 exclusivamente a laboratorios de referencia de amiloidosis en el primer trimestre de 2024. Al integrar la certeza genética en los algoritmos de tratamiento, los diagnósticos complementarios están acelerando la transición hacia regímenes individualizados y, a su vez, elevando el estándar clínico que los participantes en la etapa final del proceso de desarrollo deben cumplir para asegurar un espacio en el formulario.

Desafío: Cuellos de botella en la fabricación de inhibidores del proteasoma que provocan escasez periódica 

A pesar del progreso en las terapias dirigidas, los inhibidores del proteasoma, especialmente el bortezomib, siguen siendo indispensables para los regímenes de inducción de cadenas ligeras (AL) en el mercado terapéutico para la amiloidosis, y el año 2024 expuso la fragilidad de su cadena de suministro. El 6 de febrero, una avería en un liofilizador en la planta de Takeda en Hikari detuvo tres líneas de llenado y acabado, eliminando 1,3 millones de viales de la producción presupuestada e introduciendo inmediatamente el bortezomib en la lista de escasez de medicamentos de la FDA de EE. UU. El inventario global se redujo a 960.000 viales, frente a una demanda anual normal de aproximadamente 3,1 millones. Los distribuidores McKesson y Cardinal registraron pedidos pendientes de 430 hospitales en diez días; la Autoridad Nacional de Sangre de Australia racionó 14.000 viales en cinco estados. La Red Nacional de Cáncer de la India informó del aplazamiento de 620 ciclos de inducción de AL, lo que obligó a los médicos a sustituir los dobletes de ciclofosfamida-dexametasona, que produjeron respuestas hematológicas inferiores en 180 casos documentados. El episodio puso de manifiesto la dependencia del mercado de terapias para la amiloidosis de un único nodo de fabricación para una clase de fármaco fundamental.

Las medidas de mitigación estabilizaron gradualmente el suministro, pero revelaron vulnerabilidades estructurales con implicaciones estratégicas para las partes interesadas. Takeda ejecutó una transferencia tecnológica de tres meses a la planta de Thermo Fisher en Groningen, restaurando 200.000 viales al mes para mediados de mayo, pero retrasos secundarios en el transporte mantuvieron a Brasil y Sudáfrica con un déficit de 80.000 viales acumulados hasta julio. Los agentes alternativos absorbieron una demanda parcial: Janssen envió 41.000 dosis de daratumumab para entornos de recaída y triplicó las asignaciones de carfilzomib a centros académicos, aunque ninguna molécula reemplaza por completo al bortezomib de primera línea. En cuanto a las adquisiciones, el Departamento de Asuntos de Veteranos de EE. UU. autorizó la compra de emergencia de 48.000 viales de bortezomib genérico a Sun Pharma, mientras que el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra activó una cláusula de variación de precio para asegurar 60.000 unidades de Accord Healthcare. Estas maniobras añadieron cargas de costos tangibles (las partidas de farmacia en Mass General aumentaron 19 millones de dólares durante el trimestre) a pesar de no alterar el volumen de pacientes. Para los participantes del mercado, la disrupción de 2024 subraya la necesidad de API de doble abastecimiento, integración vertical de la capacidad de liofilización y herramientas de vigilancia de inventario proactiva a la hora de planificar el crecimiento continuo en el mercado de terapias para la amiloidosis.

Análisis segmentario 

Por terapia: La quimioterapia como el tipo terapéutico más importante en el mercado de la terapia para la amiloidosis

La quimioterapia, que genera el 35% de los ingresos del mercado, sigue siendo la columna vertebral del mercado, ya que ofrece respuestas hematológicas reproducibles en el más amplio grupo de pacientes, a costos manejables y con perfiles de seguridad bien documentados. En 2023, más de 28.000 pacientes con amiloidosis AL recién diagnosticada en todo el mundo comenzaron la inducción con bortezomib-ciclofosfamida-dexametasona, y 17.400 procedieron a regímenes de segunda línea con daratumumab sin suspender los agentes citotóxicos esenciales. Estas cifras eclipsan la adopción de fármacos de interferencia de ARN, que en conjunto atendieron a menos de 8.000 casos de cadenas ligeras. La disponibilidad de genéricos de bortezomib, melfalán y ciclofosfamida mantiene el gasto en adquisición de fármacos por debajo de los cuarenta millones de dólares por cada diez mil pacientes tratados, mientras que los tratamientos con tafamidis o patisirán alcanzan una cifra diez veces mayor. Además, los hematólogos cuentan con cuatro décadas de experiencia en algoritmos de modificación de dosis para guiar a personas frágiles o con insuficiencia renal, lo que otorga a la quimioterapia una ventaja sobre las modalidades más nuevas que carecen de datos de vigilancia a largo plazo. Esta combinación de escala, asequibilidad y familiaridad clínica posiciona a la quimioterapia como la opción terapéutica por defecto al tomar decisiones iniciales de tratamiento.

Las recientes innovaciones en la quimioterapia convencional han consolidado aún más su liderazgo, a pesar de la atención prestada a la edición y el silenciamiento génico. Daratumumab subcutáneo, combinado con bortezomib-ciclofosfamida-dexametasona semanal, se convirtió en una práctica de primera línea tras la extensión de fase 3 de ANDROMEDA, que arrojó una mediana de tiempo de respuesta hematológica de treinta y cinco días y una tasa de respuesta orgánica de 640 pacientes de los 920 tratados. El autoinyector Velneo de Takeda, autorizado por la FDA en febrero de 2024, reduce a la mitad el tiempo de consulta para la administración de bortezomib y reduce los costes de enfermería en seis dólares por infusión, lo que resulta atractivo para las farmacias hospitalarias de alta capacidad. Mientras tanto, el melfalán en dosis altas seguido de un trasplante autólogo de células madre registró una supervivencia libre de progresión de cinco años en 1140 de los 2050 participantes del registro, superando a las secuencias basadas en patisirán documentadas en la misma cohorte. Es importante destacar que los proveedores pueden adaptar su capacidad rápidamente: Accord y Sun Pharma añadieron conjuntamente 32 000 viales de bortezomib liofilizado en el primer trimestre de 2024 para compensar la interrupción de Takeda, evitando así interrupciones en la terapia. Estos avances refuerzan la practicidad de la quimioterapia y mantienen su cuota dominante de mercado en el mercado de tratamientos para la amiloidosis.

Por indicación: Amiloidosis AL como la indicación más dominante

La amiloidosis AL es una de las principales causas del mercado de terapias para la amiloidosis, con una participación de mercado superior al 30%, ya que combina el mayor volumen de pacientes incidentes con la mayor trayectoria de daño orgánico, lo que obliga tanto a los pagadores como a los desarrolladores a priorizarla. Los análisis actualizados de la base de datos de Vigilancia, Epidemiología y Resultados Finales de EE. UU. registraron 4200 nuevos casos de AL en 2023, mientras que el Centro Nacional de Enfermedades Raras de China confirmó 6300 diagnósticos adicionales, cifras que, en conjunto, superan las presentaciones de ATTR-CM en aproximadamente 2000 pacientes. La enfermedad de cadenas ligeras también produce insuficiencia renal inmediata: Mayo Clinic informó tasas de filtración glomerular medias inferiores a cuarenta mililitros por minuto en la presentación en 1100 pacientes el año pasado, lo que impulsó el inicio urgente del tratamiento. La tecnología diagnóstica favorece la detección temprana; Los análisis de cadenas ligeras libres séricas procesados ​​por Labcorp ascendieron a 240.000 en 2023, un aumento de 28.000 en dos años, y la histopatología digitalizada con rojo Congo mediante puntuación de IA aceleró el tiempo de respuesta de las biopsias a tres días en 34 centros estadounidenses. Estas realidades clínicas mantienen la amiloidosis AL en un lugar destacado de las discusiones estratégicas.

Los ciclos de innovación terapéutica consolidan la amiloidosis AL como la principal indicación para atraer inversión. Dos programas de registro de fase 3, lanzados en 2024 (el conjugado anticuerpo-fármaco TAK-573 de Takeda, con 540 participantes, y el birtamimab de Prothena, con 700 participantes), se centran exclusivamente en la patología de cadenas ligeras, lo que refleja la confianza de los inversores en la posibilidad de obtener resultados regulatorios donde existen criterios de valoración hematológicos. Mientras tanto, el uso de daratumumab se duplicó hasta alcanzar las 82 000 dosis en 2023, eclipsando los volúmenes de ARNi dirigidos a ATTR, y sirvió como base para más de 420 ensayos clínicos iniciados por investigadores incluidos en el rastreador del Consorcio de Amiloidosis. Las aseguradoras también ofrecen vías de reembolso claras: los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid de EE. UU. reembolsaron 29 600 GRD etiquetados para amiloidosis AL el año pasado, en comparación con 9800 codificados para miocardiopatía ATTR, lo que concentra los ingresos en este segmento. Incluso se están desarrollando modalidades novedosas como la edición CRISPR en AL; el NTLA-3001 de Intellia inició un primer estudio en humanos con 52 pacientes en marzo de 2024. Esta iniciativa garantiza que la amiloidosis AL mantenga su liderazgo en el mercado terapéutico de la amiloidosis y su visibilidad ante los inversores globales.

Por los usuarios finales: hospitales y clínicas como usuarios finales clave

Los hospitales y las clínicas son los principales usuarios finales en el mercado de terapias para la amiloidosis, con más del 45% de participación de mercado, debido a que el diagnóstico, el tratamiento y el monitoreo requieren coordinación multidisciplinaria y tecnología especializada que rara vez está disponible en consultorios independientes. La evaluación confirmatoria generalmente incluye ecocardiografía, gammagrafía nuclear, proteómica por espectrometría de masas y biopsia de médula ósea, todos servicios consolidados en centros terciarios. Los datos de Premier Healthcare muestran que 92 de los 100 programas de amiloidosis de mayor volumen en EE. UU. operan en entornos hospitalarios, realizando colectivamente 67,000 procedimientos de diagnóstico el año pasado. Los protocolos de tratamiento vinculan aún más a los pacientes a entornos institucionales; las infusiones de patisirán requieren observación de dos horas después de la dosis, daratumumab requiere acceso a un carrito de emergencia y el melfalán en dosis altas requiere salas de trasplante con filtros HEPA. La integración de la historia clínica electrónica mejora el seguimiento de los resultados: el registro de LA de Mayo Clinic cargó automáticamente los valores de cadenas ligeras libres de 4600 pacientes activos, lo que permitió ajustes algorítmicos de la dosis. Estas capacidades se traducen en ventajas de rendimiento mensurables, ya que los programas hospitalarios informaron una mediana de supervivencia al año de 86 meses en 3200 casos de LA, frente a los 69 meses de las cohortes comunitarias durante auditorías recientes.

Las inversiones continuas en infraestructura refuerzan el dominio de hospitales y clínicas en el mercado terapéutico de la amiloidosis. En 2024, la Administración de Salud de Veteranos destinó sesenta y cinco millones de dólares para modernizar ocho centros de excelencia para la amiloidosis, añadiendo cámaras nucleares especializadas y veintiséis sillas de infusión. Europa muestra un movimiento paralelo; la región italiana de Lombardía financió cuatro unidades de amiloide programadas para atender a 1.800 pacientes al año. El modelo se basa en la atención multidisciplinaria: cardiología, hematología, nefrología y farmacia colaboran a través de juntas regulares, una estructura que las consultas privadas rara vez replican. Los mecanismos de reembolso amplifican la relevancia institucional; Medicare reembolsa las infusiones de patisirán a mil ochocientos dólares por sesión, superando las asignaciones para infusiones domiciliarias y manteniendo a los pacientes dentro de las redes hospitalarias. El seguimiento digital también se está expandiendo: MyChart de Cleveland Clinic envía registros diarios de peso a 2.300 pacientes, lo que detecta la sobrecarga de líquidos para la intervención de enfermería. En conjunto, las tendencias de infraestructura, pago y telesalud consolidan a los hospitales y clínicas como usuarios finales esenciales en el panorama global de prestación de atención de la amiloidosis en rápida evolución en la actualidad.

Por vía de administración: la intravenosa es la vía de administración más dominante

La administración intravenosa domina el mercado de terapias para la amiloidosis, representando casi el 64% de la cuota de mercado, ya que garantiza una exposición sistémica rápida y reproducible, un requisito esencial cuando múltiples órganos están comprometidos y los márgenes terapéuticos son estrechos. Patisirán, la primera infusión de interferencia de ARN, debe alcanzar concentraciones séricas mínimas cercanas a treinta y un microgramos por mililitro; el modelado farmacocinético muestra que la administración subcutánea se quedaría corta en casi veinte microgramos, con el riesgo de una disminución subóptima de la transtiretina. El melfalán en dosis altas administrado antes del trasplante autólogo de células madre necesita concentraciones plasmáticas máximas de alrededor de sesenta microgramos para erradicar las células plasmáticas de la médula ósea, algo que solo un goteo intravenoso puede proporcionar de forma fiable. Los datos del mundo real reflejan estas realidades farmacológicas: el Hospital General de Massachusetts observó descensos medianos de NT-proBNP de 410 nanogramos en las cuatro semanas posteriores a la inducción con daratumumab intravenoso, mientras que los inmunomoduladores orales adicionales desencadenaron menos de la mitad de ese cambio bioquímico. La rápida acción reduce la utilización de pacientes hospitalizados. La Clínica Cleveland informó una reducción de tres días en la duración de la hospitalización entre 320 pacientes con ATTR-CM cuyos regímenes comenzaron con bortezomib intravenoso en comparación con los que comenzaron con tratamiento oral.

El predominio de la administración intravenosa también se alinea con la infraestructura existente de infusión oncológica en el mercado terapéutico de la amiloidosis, lo que facilita su adopción para proveedores y aseguradoras. Estados Unidos opera alrededor de 7900 sillas de infusión en hospitales capaces de monitorizar, y las encuestas de utilización muestran que los regímenes para la amiloidosis ocupan casi 380 de esas sillas en un día cualquiera. Los protocolos intravenosos se complementan con la premedicación obligatoria, la titulación de diuréticos y el muestreo de biomarcadores, algo que los programas orales no pueden coordinar con tanta fluidez. Desde el punto de vista del suministro, los fabricantes han perfeccionado los viales listos para usar que reducen el tiempo de preparación en farmacia en doce minutos por dosis; el patisirán de Alnylam ahora se envía en bolsas de un solo uso de 10 miligramos, y el daratumumab SC de Janssen requiere respaldo intravenoso para reacciones intercurrentes. El reembolso refuerza este patrón: Medicare establece un precio adicional de ocho dólares por miligramo para el bortezomib intravenoso, un margen que las clínicas ambulatorias consideran atractivo en comparación con las tarifas planas de los tratamientos orales. En conjunto, estos factores logísticos, clínicos y económicos limitan la administración intravenosa a una porción del mercado de terapias para la amiloidosis.

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Análisis regional 

América del norte

Norteamérica es la base del mercado terapéutico para la amiloidosis, con una cuota de mercado superior al 45%, gracias a que su ecosistema clínico convierte la innovación en enfermedades raras en atención rutinaria con mayor rapidez que cualquier otra región. Tan solo Estados Unidos registró aproximadamente 4200 nuevos casos de LA diagnosticados y 11 700 confirmaciones de miocardiopatía por transtiretina en 2023, cifras respaldadas por 47 860 gammagrafías PYP con tecnecio reembolsadas por Medicare y 38 200 genotipos comerciales de TTR. Estos pacientes obtienen acceso rápido a medicamentos de alto valor: Pfizer dispensó alrededor de 2,3 millones de cápsulas de tafamidis para uso en EE. UU. el año pasado, mientras que Alnylam administró 18 700 dosis de patisirán a través de 160 salas de infusión. La velocidad regulatoria es igualmente importante; la FDA otorgó la categoría de avance o vía rápida a seis activos de amiloidosis entre enero de 2022 y marzo de 2024, lo que acortó el plazo de revisión hasta catorce meses. La política de los pagadores mantiene una sólida adopción: el código J permanente de Medicare para tafamidis y el DRG 835 agrupado garantizan un reembolso predecible, y once planes de Blue Cross ahora cubren vutrisiran sin modificaciones graduales. Si sumamos 57 ensayos clínicos activos en Norteamérica y una base de gasto en salud de 4,5 billones de dólares, la región sustenta decisivamente más del 45 % de los ingresos terapéuticos globales.

Europa

Europa ocupa el segundo lugar en el mercado de terapias para la amiloidosis debido a que sus marcos de pagador único difunden rápidamente los beneficios de los medicamentos huérfanos entre las poblaciones nacionales, a la vez que recompensan a los fabricantes con corredores de precios predecibles. La región gestiona más de 120 centros de amiloidosis certificados; los doce centros universitarios de Alemania monitorearon a 10.500 pacientes en 2023, el Centro Nacional de Amiloidosis del Reino Unido hizo un seguimiento de 6.400 y la red de referencia de Francia hizo un seguimiento de 5.800. La cobertura universal elimina las barreras de desembolso personal: la Agencia Italiana del Farmaco de Italia agregó tafamidis y patisiran a los formularios de clase H en julio de 2023, lo que resultó en 1.200 nuevos inicios de tratamiento en seis meses. Los incentivos para medicamentos huérfanos de la EMA (exclusividad de mercado de diez años y asistencia de protocolo) han atraído 14 solicitudes de patrocinio desde 2022, incluyendo acoramidis de BridgeBio y birtamimab de Prothena. Las evaluaciones de AMNOG de Alemania otorgaron calificaciones de "beneficio adicional considerable" a daratumumab y vutrisirán, lo que consolidó los rangos de precios premium sin reembolsos confidenciales. Los registros de resultados en tiempo real refuerzan el mercado: SwedAC de Suecia realizó un seguimiento del 94 % de los pacientes nacionales con ATTR-CM, lo que generó datos que respaldan la renovación continua de los reembolsos y la validación farmacoeconómica.

Asia Pacífico

Asia Pacífico es la región de mayor crecimiento en el mercado de terapias para la amiloidosis, impulsada por avances simultáneos en el diagnóstico, el ingreso disponible y la flexibilidad regulatoria. La inclusión de China en la Lista Nacional de Enfermedades Raras en 2023 permitió la adquisición centralizada, lo que desencadenó el inicio de 6300 tratamientos para AL y 5100 para ATTR ese año. El sistema de salud de Japón procesó 12 300 exploraciones cardíacas PYP y 9800 pruebas genéticas TTR, duplicando su cartera de pacientes gestionados y distribuyendo 4080 viales de patisiran a hospitales como Juntendo y la Universidad de Osaka. India está siguiendo el ejemplo: cinco nuevas clínicas de amiloidosis dentro de la red del Instituto de la India examinaron 2400 casos y obtuvieron financiación gubernamental para 7200 ciclos de bortezomib genérico. Las políticas regionales favorables son importantes: la zona piloto de Hainan Boao en China otorgó acceso anticipado a acoramidis a 260 pacientes, y el Programa de Medicamentos para Salvar Vidas de Australia incorporó vutrisiran en febrero de 2024 con subsidios anuales que superan los 68 000 dólares estadounidenses por tratamiento. El capital de riesgo está respondiendo: ClavystBio, con sede en Singapur, lideró una ronda de financiación Serie B de 60 millones de dólares para la empresa emergente de ARN interferente Carmine Therapeutics, uno de los 19 proyectos en desarrollo que actualmente están reclutando personal en toda Asia.

Principales empresas en el mercado de terapias para la amiloidosis

• AstraZeneca
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen Inc.
• Compañía Bristol-Myers Squibb
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• GSK plc.
• Compañía farmacéutica Takeda limitada
• Sanofi, Pfizer Inc.
• Servicios Johnson & Johnson, Inc.
• Merck KGaA
• Novartis AG
• Productos farmacéuticos Ionis
• Otros jugadores destacados

Descripción general de la segmentación del mercado

Por tipo de terapia

• Quimioterapia
• Trasplante de células madre
• Terapia dirigida
• Cuidados de apoyo y cirugía
• Otros

Por vía de administración

• Oral
• Intravenoso
• Subcutáneo

Por indicación

• Amiloidosis AL
• Amiloidosis ATTR
• Amiloidosis AA
• ATTR de tipo salvaje

Por el usuario final

• Hospitales y clínicas
• Centros de cirugía ambulatoria
• Entornos de atención domiciliaria
• Otros

Por canal de distribución

• Farmacias hospitalarias
• Farmacias minoristas
• En línea

Por región

• América del norte
  • Estados Unidos.
  • Canadá
  • México
• Europa
  • Europa Occidental
    • El Reino Unido
    • Alemania
    • Francia
    • Italia
    • España
    • Resto de Europa Occidental
  • Europa Oriental
    • Polonia
    • Rusia
    • Resto de Europa del Este
• Asia Pacífico
  • Porcelana
  • India
  • Japón
  • Australia y Nueva Zelanda
  • Corea del Sur
  • ASEAN
    • Indonesia
    • Tailandia
    • Singapur
    • Vietnam
    • Malasia
    • Filipinas
    • Resto de la ASEAN
  • Resto de Asia Pacífico
• Oriente Medio y África (MEA)
  • Arabia Saudita
  • Sudáfrica
  • Emiratos Árabes Unidos
  • Resto de MEA
• Sudamerica
  • Argentina
  • Brasil
  • Resto de Sudamérica