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Dinámica del mercado 

Driver: Aumento de las aprobaciones regulatorias para productos de terapia génica que aceleran la innovación del tratamiento del cáncer y el acceso al paciente

El panorama de la terapia génica contra el cáncer está en rápida evolución, impulsado por un aumento en las aprobaciones regulatorias para tratamientos innovadores. Esta aceleración es evidente en la aprobación de nueve terapias de células y genes (CGT) para varios cánceres en los Estados Unidos y la Unión Europea, con un enfoque principal en las terapias de células CAR-T autólogas para los cánceres hematológicos. El compromiso de la FDA de acelerar la disponibilidad de estos tratamientos innovadores se demuestra aún más en el mercado de terapia génica del cáncer mediante la aprobación de 55 nuevas terapias en 2023, marcando el segundo recuento más alto en los últimos 30 años. Esto incluye varias terapias genéticas para el cáncer, destacando la dedicación de la agencia a avanzar en los tratamientos de vanguardia.

El impacto de este impulsor se extiende más allá de los simples números, ya que significa un cambio de paradigma en los enfoques de tratamiento del cáncer. La FDA ha aprobado más de 300 solicitudes de aprobación aceleradas, muchas de las cuales son terapias contra el cáncer, incluidas cuatro terapias genéticas. Esta vía de aprobación acelerada en el mercado de terapia génica del cáncer es crucial para llevar las terapias prometedoras a los pacientes más rápidamente, especialmente en oncología donde el tiempo es esencial. La diversificación de los ensayos de terapia génica también es digno de mención, con el 51% de los ensayos de terapia génica recién iniciados que ahora dirigen indicaciones no encológicas, en comparación con el 39% en años anteriores. Este cambio indica un alcance de ampliación de aplicaciones de terapia génica, aunque la oncología sigue siendo un enfoque significativo. El establecimiento de la nueva oficina de la FDA, la Oficina de Productos Terapéuticos (OTP), está diseñado para racionalizar los procesos de flujo de trabajo y mejorar las eficiencias dentro de la agencia, lo que respalda aún más la revisión regulatoria de las terapias celulares y génicas. Estos desarrollos subrayan colectivamente la creciente aceptación e integración de las terapias génicas en los protocolos de tratamiento del cáncer convencionales, prometiendo opciones más innovadoras y efectivas para los pacientes en el futuro cercano. 

Tendencia: Desarrollo de nuevos vectores no virales para el suministro de genes que mejora la seguridad y la eficacia en la terapia contra el cáncer

El desarrollo de nuevos vectores no virales para el suministro de genes en el mercado de terapia génica del cáncer es una tendencia en rápida evolución en la terapia génica del cáncer, impulsada por la necesidad de alternativas más seguras y eficientes a los vectores virales. Esta tendencia se caracteriza por la exploración de varias tecnologías de vectores no virales, incluidas las nanopartículas lipídicas (LNP), las nanopartículas poliméricas y los polímeros cíclicos de una sola cadena (SCKP). Los LNP, en particular, han ganado una atención significativa debido a su aplicación exitosa en las vacunas COVID-19 basadas en ARNm, lo que demuestra su potencial en las aplicaciones de terapia génica. En la terapia contra el cáncer, se están investigando los LNP para administrar ARNsi y ARNm para dirigir las células tumorales, con ensayos clínicos en curso que evalúan su eficacia y seguridad.

El avance de las nanopartículas poliméricas, como los dendrímeros de poli (amidoamina) (Pamam) y polietilenimina (PEI), representa otra faceta de esta tendencia en el mercado de la terapia génica del cáncer. Estas nanopartículas ofrecen una alta capacidad de carga genética y perfiles de seguridad favorables, lo que los convierte en candidatos prometedores para la terapia génica contra el cáncer. Estudios recientes han demostrado que los dendrímeros de Pamam pueden administrar efectivamente las células de ARNip a glioblastoma, lo que resulta en una inhibición significativa del crecimiento tumoral. Además, el desarrollo de polímeros cíclicos de una sola cadena (SCKP) como una nueva clase de vectores no virales ofrece una mejor encapsulación génica y eficiencia de entrega. Se ha demostrado que los SCKP forman nanopartículas compactas con mayor estabilidad y agregación reducida en condiciones fisiológicas. El uso de vectores no virales funcionales, que incorporan capacidades de orientación e imagen, también se ha explorado para aumentar la especificidad y monitorear la entrega de genes en tiempo real. Estas innovaciones en la tecnología de vectores no virales están allanando el camino para enfoques de terapia génica más efectivos y más seguros en el tratamiento del cáncer, abordando desafíos clave, como la eficiencia de suministro y la especificidad que históricamente han limitado la aplicación clínica de la terapia génica.

Desafío: expresión no específica y suministro de baja eficiencia que obstaculiza la precisión y la efectividad en la terapia génica del cáncer

El desafío de la expresión no específica y el suministro de baja eficiencia en el mercado de terapia génica del cáncer presenta obstáculos significativos para lograr tratamientos precisos y efectivos. La expresión no específica se refiere a la activación no intencionada de genes terapéuticos en tejidos no objetivo, lo que puede conducir a efectos fuera del objetivo y toxicidad. Este problema es particularmente pronunciado con el uso de vectores virales, que a menudo dan como resultado una distribución generalizada más allá del sitio tumoral previsto. Por ejemplo, el uso de promotores virales fuertes como el promotor CMV puede inducir la expresión génica en células cancerosas y normales, lo que compromete la especificidad del tratamiento. Para abordar esto, los investigadores están desarrollando promotores específicos de tumores que se sobreexpresan en las células cancerosas, como el promotor de la transcriptasa inversa de telomerasa humana (HTERT), que ha demostrado ser prometedora en limitar la expresión a las células cancerosas.

La entrega de baja eficiencia de genes terapéuticos a células cancerosas agrava aún más el desafío. Los vectores virales tradicionales, aunque efectivos, plantean riesgos de inmunogenicidad y mutagénesis de inserción. Los vectores no virales, como las nanopartículas y los liposomas, ofrecen una alternativa más segura, pero a menudo sufren de baja eficiencia de transfección, con eficiencias de transferencia de genes que se informa que son de 1/10 a 1/1000 de vectores virales en el mercado de terapia de genes del cáncer. Esta ineficiencia se debe principalmente a las dificultades en la absorción celular y al escape endosómico. Los avances recientes en la nanotecnología, como el uso de nanomateriales basados ​​en hierro, han demostrado ser prometedor para mejorar la eficiencia de suministro de vectores no virales al mejorar las capacidades de absorción celular y de orientación. Estos nanomateriales se pueden diseñar para mejorar la entrega de genes a través de la orientación magnética y los efectos fototérmicos. Además, el desarrollo de sistemas de entrega sensibles a los estímulos, que liberan su carga útil en respuesta a desencadenantes ambientales específicos dentro del tumor, representa una estrategia prometedora para superar los desafíos de entrega. A pesar de estos avances, lograr una alta eficiencia y especificidad en el suministro de genes sigue siendo un obstáculo crítico en la traducción de las terapias genéticas de cáncer de modelos preclínicos a aplicaciones clínicas exitosas.

Análisis segmentario 

Por terapia: la inmunoterapia inducida por genes toma el centro de la etapa

La inmunoterapia inducida por genes con una participación de mercado de más del 41% es ampliamente reconocida como la modalidad más grande y más destacada en el mercado de terapia génica del cáncer, un estado muy respaldado por datos de fuentes de buena reputación como la Organización Mundial de la Salud (OMS) y los Centros de EE. UU. Control y prevención de enfermedades (CDC). Según el Observatorio Global de Cáncer (Globocan) de la OMS de la OMS, hubo aproximadamente 19,3 millones de casos de cáncer nuevos en todo el mundo, y el cáncer representa casi 10 millones de muertes. A la luz de estas figuras alarmantes, las opciones de inmunoterapia que aprovechan la modificación genética de las células inmunes, particularmente las células T, han ganado una tracción notable. Un ejemplo central es la terapia CAR-T (células T del receptor de antígeno quimérico), que ha logrado las tasas de respuesta más del 80% en ciertas neoplasias hematológicas (p. Ej., Leucemia linfoblástica aguda). Esta eficacia excepcional es citada por múltiples ensayos clínicos, algunos de los cuales son referenciados por el National Cancer Institute (NCI), una división de los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos (NIH). Las inmunoterapias adicionales impulsadas por genes incluyen terapias del receptor de células T (TCR) y los linfocitos infiltrantes de tumores (TIL), las cuales también cuentan con un éxito sustancial en ensayos clínicos avanzados.

El alcance de estas terapias en el mercado de terapia de genes del cáncer se extiende más allá de la leucemia y el linfoma, dirigido a tumores sólidos como el melanoma, el cáncer de mama y el cáncer de pulmón, algunos de los cánceres más frecuentes y de alto rango en todo el mundo. Desde la perspectiva del mercado, el atractivo de la inmunoterapia inducida por genes radica en su enfoque personalizado y su perfil de eficacia transformadora, lo que a menudo resulta en remisión duradera de la enfermedad, menos complicaciones a largo plazo y fuertes beneficios generales de supervivencia. Los hospitales y los centros de oncología han adoptado cada vez más tales tratamientos dado el potencial de ahorros de salud significativos durante la vida del paciente, un hecho subrayado por los datos de evaluación de varios estudios de economía de la salud. En particular, los CDC han resaltado una tendencia en evolución en la que la inmunoterapia para el cáncer avanza desde la terapia experimental a la corriente principal. Esto se ve impulsado por las crecientes inversiones de investigación, las colaboraciones sólidas entre las instituciones académicas y las compañías farmacéuticas, y las vías regulatorias de apoyo. En consecuencia, las inmunoterapias inducidas por genes no solo lideran la carga en los resultados clínicos, sino también solidificando su reputación como pilar en el mercado global de terapia de genes del cáncer.

Por usuarios finales: crecimiento del mercado de direcciones de compañías biofarmacéuticas 

Las compañías biofarmacéuticas han surgido como la fuerza líder en el mercado de terapia génica del cáncer, capturando más del 46% de la participación en los ingresos del mercado. Este dominio se deriva principalmente de inversiones sustanciales en investigación y desarrollo (I + D), un hecho que es evidente a partir de los miles de millones de dólares asignados anualmente a tuberías centradas en la oncología. Los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos (NIH) indican que los ensayos clínicos patrocinados por la industria representan una parte significativa de los ensayos realizados en todo el país, muchos giros en torno a las terapias génicas. Estas compañías a menudo aprovechan las tecnologías avanzadas de edición de genes, incluidas CRISPR/CAS9, para refinar la seguridad y la eficacia terapéutica. En particular, emplean un riguroso control de calidad en los procesos de fabricación, lo que permite la producción en masa de productos celulares complejos como las células CAR-T. Esta escala de producción satisface la alta demanda de tratamientos innovadores de oncología y reduce el costo total por terapia, que finalmente atrae a hospitales y pagadores. De hecho, los datos de costo-efectividad, respaldados por organizaciones como la Agencia para la Investigación y Calidad de la Salud (AHRQ), refuerzan la viabilidad económica de estos tratamientos a largo plazo, particularmente cuando se tienen en cuenta las tasas de recaídas reducidas.

Desde el punto de vista de la distribución global, los gigantes biofarmacéuticos en el mercado de terapia génica del cáncer mantienen amplias redes de ventas y logística, lo que garantiza que las nuevas terapias puedan penetrar rápidamente en los mercados desarrollados y emergentes. Esta tubería de amplio alcance también se beneficia de las colaboraciones con instituciones académicas y gubernamentales. Dichas alianzas refuerzan la credibilidad científica, facilitan el intercambio de datos y aceleran las aprobaciones regulatorias debido a los recursos agrupados y la experiencia. Además, muchas de estas compañías se asocian activamente con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para implementar vías de aprobación aceleradas, subrayando su papel fundamental en traer nuevas terapias de genes de cáncer a los pacientes. 

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Análisis Regional 

El comando general de América del Norte del mercado de terapia de genes del cáncer, que representa más del 62% de los ingresos totales a nivel mundial (como se cita por varios informes de inteligencia de mercado y algunas cifras compartidas en las actualizaciones de la OMS 2020), está respaldada por un compromiso financiero significativo con la innovación de la atención médica, robusta. Infraestructuras de investigación clínica y un entorno regulatorio bien estructurado. Estados Unidos en particular se destaca como la principal parte interesada dentro de esta región, en gran parte debido a la interacción de varios factores contribuyentes: miles de millones de dólares en fondos públicos y privados, un ecosistema de capital de riesgo activo y la presencia de centros médicos académicos de primer nivel Ese sobresaliente tanto en la medicina traslacional como en los ensayos a gran escala. Según los CDC, Estados Unidos compromete más de US $ 200 mil millones anuales a la atención del cáncer al considerar los costos directos e indirectos, ilustrando el alcance de su enfoque en las terapias avanzadas. Además, los datos de la Sociedad Americana del Cáncer (ACS) subrayan la demanda urgente, con aproximadamente 1.9 millones de diagnósticos de cáncer nuevos reportados en 2022 y un estimado de 608,570 muertes relacionadas. En respuesta a estas cifras, Estados Unidos ha expandido programas y subvenciones que se concentran en estrategias inmunoterapéuticas basadas en genes para abordar diversos tipos de cáncer, que van desde neoplasias hematológicas hasta principales indicaciones tumorales sólidas como el cáncer de pulmón y mama.

Un impulsor esencial de esta notable absorción es la relativa rigurosidad y eficiencia de las vías de aprobación de la FDA diseñadas para acelerar las terapias innovadoras, particularmente aquellas con una fuerte evidencia de eficacia en los ensayos clínicos de fase II o III. Este sistema en el mercado de terapia génica contra el cáncer reduce los retrasos burocráticos y establece un marco claro para los fabricantes, lo que refuerza la confianza de los inversores. Además, el ecosistema de atención médica en los EE. UU. Se distingue por reembolsos de seguros bien establecidos, incluida la cobertura respaldada de Medicare y las principales aseguradoras privadas para terapias génicas seleccionadas que han demostrado beneficios clínicos robustos. Teniendo en cuenta la carga del cáncer dentro del país, que los CDC estiman que aumentará a medida que la población envejezca, el mercado estadounidense para la terapia génica probablemente continuará experimentando una fuerte demanda. Esto se ve reforzado por la conciencia mejorada del paciente y el médico, las iniciativas de detección generalizada y una mayor aceptación de los enfoques de medicina de precisión. Como resultado, América del Norte, especialmente en los Estados Unidos, se pone como un tipo detil en el mercado global de terapia de genes del cáncer, configurando no solo el panorama actual sino también estableciendo la trayectoria para futuros desarrollos en esta área transformadora de oncología.

Desarrollos recientes en el mercado de terapia génica del cáncer

• En diciembre de 2023, Pfizer completó una adquisición monumental de Seagen Inc., una compañía global de biotecnología especializada en medicamentos transformadores de cáncer, por aproximadamente $ 43 mil millones. Esta adquisición mejora significativamente la cartera de oncología de Pfizer, particularmente con la tecnología patentada de anticuerpos de anticuerpos (ADC) de Seagen, que es una herramienta poderosa en el tratamiento del cáncer. Este movimiento representa una consolidación importante en la industria de la terapia génica del cáncer y demuestra el alto valor otorgado a las tecnologías innovadoras de tratamiento del cáncer.
• En enero de 2024, Kyowa Kirin adquirió con éxito Orchard Therapeutics, un líder en terapia génica para enfermedades raras, incluidas afecciones relacionadas con el cáncer. Esta adquisición permite a Kyowa Kirin expandir su cartera con la plataforma de terapia génica de células madre hematopoyéticas de Orchard, que tiene posibles aplicaciones en la terapia génica contra el cáncer. Este desarrollo destaca el creciente interés en las plataformas de terapia génica que se pueden aplicar a múltiples afecciones, incluido el cáncer.
• En marzo de 2024, Capstan Therapeutics, una compañía involucrada en la terapia celular estrechamente relacionada con la terapia génica contra el cáncer, recaudó $ 175 millones en una ronda de financiamiento de la Serie B en exceso. Este financiamiento sustancial es indicativo del fuerte interés de los inversores en las empresas que desarrollan terapias innovadoras en el espacio de terapia génica. Demuestra el continuo apoyo financiero para la investigación y el desarrollo avanzados en las terapias de genes del cáncer, incluso en empresas en etapas posteriores.
• En octubre de 2024, la Alianza para la Medicina Regenerativa informó que las inversiones en terapias celulares y génicas alcanzaron los $ 10.9 mil millones en la primera mitad de 2024, superando las inversiones totales de 2019. Este resurgimiento en la inversión está dirigido principalmente a compañías en etapas posteriores con ensayos clínicos avanzados , indicando un enfoque en empresas con candidatos terapéuticos prometedores. Este desarrollo muestra un aumento significativo en el respaldo financiero para las terapias genéticas del cáncer y los campos relacionados, lo que refleja una creciente confianza en su potencial.
• En octubre de diciembre de 2024, la FDA aprobó el autoleucel de Obecabtagene (Aucatzyl), una nueva terapia de células T de automóvil diseñada para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células B recaídas o refractarias (TODO). Esta terapia utiliza un fragmento de anticuerpos único para apuntar a CD19, reduciendo potencialmente toxicidades inmunes severas asociadas con las terapias anteriores de las células T del automóvil. Esta aprobación representa un avance significativo en la terapia génica contra el cáncer, que ofrece una opción de tratamiento potencialmente más segura y efectiva para pacientes con esta forma agresiva de leucemia.

Las principales empresas en el mercado de terapia génica de cáncer:

• Abeona Therapeutics Inc.
• Adaptimmune limitado
• Biotecnología de aduro
• Altor Bioscience Inc.
• Asklepios BioPharmaceutical Inc.
• BioCancell Inc.
• Bluebird Bio Inc.
• Bristol Myers
• Celgeneinc
• Elevar bioinc
• Genelux Corporation
• Genvec
• GSK plc.
• Terapéutica Introgénica
• Merckkgaa
• Novartis AG
• Oncogenex Pharmaceuticals Inc.
• Orchard Therapeutics plc
• Otros jugadores destacados

Descripción general de la segmentación del mercado:

Por terapia

• Inmunoterapia inducida por el gen
• Transferencia de genes
• Viroterapia oncolítica

Por usuario final 

• Empresas biofarmacéuticas
• Centros de diagnóstico
• hospitales
• Institutos de investigación
• Otros

Por región 

• América del norte
  • Estados Unidos
  • Canadá
  • México
• Europa
  • Europa occidental
    • el reino unido
    • Alemania
    • Francia
    • Italia
    • España
    • Resto de Europa occidental
  • Europa Oriental
    • Polonia
    • Rusia
    • Resto de Europa del Este
• Asia Pacífico
  • Porcelana
  • India
  • Japón
  • Australia y Nueva Zelanda
  • Corea del Sur
  • Resto de Asia Pacífico
• Medio Oriente y África
  • Arabia Saudita
  • Sudáfrica
  • Emiratos Árabes Unidos
  • Resto de MEA
• Sudamerica
  • Argentina
  • Brasil
  • Resto de Sudamérica