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Se abren nuevos horizontes en el mercado de la terapia celular y genética

El mercado de la terapia celular y génica se encuentra en plena evolución, impulsado por avances tecnológicos pioneros y nuevas aplicaciones terapéuticas. Estas oportunidades emergentes prometen mejorar la eficacia de los tratamientos, ampliar el acceso de los pacientes y abordar enfermedades complejas de formas completamente nuevas, lo que presagia un futuro dinámico para las partes interesadas.

• El Amanecer de las Terapias de Edición Génica In Vivo: Una tendencia transformadora es el rápido avance de in vivo , donde las ediciones terapéuticas del ADN del paciente se realizan directamente en el cuerpo. Este enfoque simplifica la logística del tratamiento y abre las puertas al abordaje de una gama más amplia de trastornos genéticos. Las empresas están logrando avances significativos; por ejemplo, NTLA-2002 de Intellia Therapeutics, una in vivo para el angioedema hereditario, avanzará en ensayos clínicos de fase avanzada en 2025. Editas Medicine también realizó una prueba de concepto preclínica para su in vivo a finales de 2024. El desarrollo de sistemas de administración avanzados, como las nanopartículas lipídicas (LNP), es fundamental para este progreso, ya que permite la focalización precisa en tejidos como el hígado y las células madre hematopoyéticas. Esta transición hacia tratamientos curativos directos y de una sola aplicación representa una oportunidad monumental para transformar la atención de numerosas enfermedades genéticas.
• Soluciones de fabricación automatizadas y descentralizadas: Para superar los importantes obstáculos logísticos y de costos de los paradigmas de fabricación actuales, el mercado de la terapia celular y génica se centra cada vez más en la automatización y la descentralización. Actualmente existen 38 terapias celulares y génicas aprobadas por la FDA, muchas de ellas producidas mediante procesos manuales difíciles de escalar. El futuro apunta hacia sistemas automatizados y diseñados específicamente para gestionar lotes más pequeños y personalizados de forma eficiente. Esto incluye una tendencia hacia la fabricación descentralizada, que acerca la producción a los centros clínicos para reducir los plazos de entrega y los costos. En octubre de 2024, Cellular Origins se asoció con Fresenius Kabi para integrar su robótica en una nueva plataforma de fabricación. De igual manera, en abril de 2024, Multiply Labs y Stanford Medicine iniciaron una colaboración para demostrar el potencial de la automatización en la producción de terapias celulares. Estas innovaciones son cruciales para que las terapias sean más accesibles y comercialmente viables.

Las terapias alogénicas listas para usar señalan una nueva era de accesibilidad

El mercado de la terapia celular y génica está experimentando un cambio crucial con el auge de las terapias alogénicas o listas para usar. Derivadas de células sanas de donantes, estas terapias pueden fabricarse en grandes lotes, almacenarse y estar disponibles bajo demanda para múltiples pacientes. Esto contrasta marcadamente con las terapias autólogas, que son específicas para cada paciente e implican un proceso de fabricación largo y costoso. La transición hacia soluciones alogénicas promete democratizar el acceso, reducir los retrasos en el tratamiento y disminuir significativamente los costos de producción. En 2025, Lonza amplió su producción comercial de terapias celulares alogénicas mediante la automatización de sistemas cerrados, un paso clave hacia una escalabilidad rentable.

La línea de desarrollo clínico para estas terapias universales avanza rápidamente. P-BCMA-ALLO1 de Poseida Therapeutics, una terapia CAR-T alogénica para el mieloma múltiple, se encuentra actualmente en ensayos de Fase 1 y muestra datos preliminares prometedores. El candidato principal de TC BioPharm, OmnImmune, es una terapia alogénica de células T gamma-delta no modificadas que se encuentra actualmente en ensayos de Fase 2/3 para la leucemia mieloide aguda. En un notable estudio de 2024 con 16 pacientes, la terapia alogénica de células T CAR CTX130 mostró un perfil de seguridad alentador en pacientes con cáncer de riñón avanzado. Además, un ensayo de Fase 1 para mieloma múltiple recidivante informó una tasa de respuesta general del 86% entre 35 pacientes tratados con una terapia CAR-T alogénica. En otro ensayo, siete pacientes han sido tratados en el Houston Methodist con una terapia alogénica de células T CAR desde abril de 2024, y tres de ellos lograron la remisión completa. Estos avances subrayan el inmenso potencial de las plataformas alogénicas en el mercado de la terapia celular y genética.

La expansión de la fabricación y CDMO aumenta para satisfacer una demanda del mercado sin precedentes

El rápido crecimiento del mercado de la terapia celular y génica está impulsando una expansión masiva de las capacidades de fabricación y del ecosistema de las Organizaciones de Desarrollo y Fabricación por Contrato (CDMO) que las respalda. A medida que más terapias avanzan en los ensayos clínicos, la necesidad de instalaciones de producción especializadas y que cumplan con las normas GMP se ha vuelto crucial. Esto ha impulsado una oleada de inversión en nuevas infraestructuras y tecnologías diseñadas para gestionar las complejidades únicas de la producción de vectores virales y medicamentos celulares a gran escala. Este auge es crucial para aliviar los cuellos de botella en la producción y garantizar que un suministro constante de estos tratamientos innovadores pueda llegar a los pacientes.

Las actividades recientes destacan la magnitud de esta expansión en el mercado de la terapia celular y génica. En 2025, Matica Biotechnology, una CDMO especializada, cerró más de 10 nuevos proyectos de fabricación solo en el primer semestre del año. En junio de 2025, la CDMO Vector BioMed se asoció con un hospital de investigación en India para ampliar el acceso a la terapia con células T CAR. Las inversiones en infraestructura también son significativas. Lonza inauguró una nueva planta de vectores virales en Massachusetts en 2024 para apoyar los ensayos en fase avanzada. Thermo Fisher lanzó Gibco CTS DynaCellect en 2024 para la selección automatizada de células T y planea introducir plataformas modulares cerradas para la producción lentiviral en 2025. Catalent mejoró su planta de terapia génica en Maryland en 2024 y en 2025 lanzó servicios integrales de vectores virales. Además, Pharmaron está llevando a cabo una expansión de 151 millones de libras esterlinas de su planta CDMO de terapia génica en el Reino Unido, que incluye 3500 m² de futuro espacio comercial GMP y cuadruplica su capacidad de desarrollo de procesos.

Análisis segmentario 

La terapia celular lidera el crecimiento del mercado con aprobaciones y financiación récord

El segmento de terapia celular representó una importante cuota de ingresos en el mercado de la terapia celular y génica en 2024, una posición de liderazgo impulsada por una oleada de aprobaciones regulatorias y una inversión sustancial. Tan solo en 2024, la FDA aprobó siete nuevos productos de terapia celular y génica, y se prevé un aumento a entre 10 y 20 aprobaciones anuales para 2025. Esto eleva el número total de terapias celulares y génicas aprobadas por la FDA a 38 en 2024. El crecimiento del sector se evidencia además en los aproximadamente 2000 ensayos clínicos activos y la presencia de alrededor de 3000 desarrolladores en 2024. En términos financieros, el mercado es sólido, con inversiones que alcanzaron los 15 200 millones de dólares en 2024.

La sólida posición en el mercado de la terapia celular también se ve respaldada por la importante participación de las principales compañías farmacéuticas, con 13 de las 15 principales invirtiendo en este sector. El panorama de negocios es dinámico, con 101 transacciones registradas solo en el tercer trimestre de 2024, y la financiación en fase inicial prácticamente se duplicó en el mismo período. El espíritu de colaboración también es sólido, con más de 120 nuevas alianzas forjadas entre empresas biotecnológicas e instituciones académicas en 2024. Este entorno colaborativo y bien financiado es un claro indicador del dominio actual del segmento de la terapia celular y su potencial futuro en el mercado más amplio de la terapia celular y génica.

• Cartera de productos en crecimiento : La cartera de desarrollo de terapias celulares se está expandiendo rápidamente, con un número significativo de candidatos en desarrollo preclínico y clínico para una amplia gama de enfermedades.
• Avances tecnológicos : Las innovaciones en la ingeniería y fabricación de células están haciendo que las terapias celulares sean más efectivas, más seguras y más accesibles.
• Adopción creciente : a medida que más terapias celulares reciben aprobación regulatoria y demuestran eficacia en el mundo real, su adopción por parte de los proveedores de atención médica y los pacientes continúa creciendo.

Más allá del cáncer: las enfermedades infecciosas se llevan la mayor cuota de mercado terapéutico

Se prevé que el segmento de enfermedades infecciosas ocupe la mayor cuota de mercado en el mercado de la terapia celular y génica en 2024, impulsado por la creciente aplicación de estos tratamientos avanzados para diversas enfermedades infecciosas. El uso de terapias basadas en ARN, en particular, está en auge para el tratamiento de enfermedades infecciosas. Un avance notable en 2025 fue el anuncio de una nueva colaboración destinada a crear terapias de nueva generación para enfermedades infecciosas graves. El mercado también está presenciando el surgimiento de nuevas empresas biotecnológicas centradas específicamente en esta área terapéutica.

El potencial de las terapias celulares y génicas para ofrecer soluciones a largo plazo, o incluso curativas, para infecciones crónicas es un factor importante que impulsa la investigación y la inversión. Por ejemplo, en agosto de 2024, la tecnología antisentido recibió la "Designación Sakigake" en Japón para el desarrollo de un tratamiento contra la hepatitis B. Además, en el segundo trimestre de 2024 se aprobó una vacuna de ARNm para el virus respiratorio sincitial (VRS). La exploración de tecnologías de edición genética como CRISPR para el tratamiento de enfermedades infecciosas se está intensificando, y varios estudios preclínicos están evaluando el uso de células CAR-T para atacar reservorios virales en el mercado de la terapia celular y génica.

• Ataque a virus latentes : se está intensificando la investigación sobre el uso de la edición genética para atacar y eliminar virus latentes como el VIH y el virus del herpes simple.
• Refuerzo de la respuesta inmunitaria : se están desarrollando terapias celulares para mejorar la respuesta inmunitaria natural del cuerpo contra una variedad de patógenos.
• Nuevas plataformas de vacunas : se están explorando tecnologías de vacunas basadas en genes por su potencial para brindar una protección amplia y duradera contra una variedad de agentes infecciosos.

Los métodos in vivo impulsan el liderazgo en ingresos con una eficiencia terapéutica inigualable

El método de administración in vivo captó la mayor cuota de ingresos en el mercado de la terapia celular y génica en 2024, principalmente debido a su eficiencia y al potencial de aplicaciones más amplias. Un hito significativo fue el desarrollo y la administración de una terapia CRISPR in vivo a medida a un paciente en tan solo seis meses en 2025, lo que pone de relieve el potencial de un tratamiento rápido y personalizado. Se prevé que el segmento in vivo sea el de mayor crecimiento en el mercado de la terapia génica, siendo su capacidad para administrar tratamientos sistémicos que pueden llegar a múltiples órganos una ventaja clave.

El mercado de la terapia celular y génica está experimentando un impulso sustancial hacia las aplicaciones de terapia celular in vivo por parte de empresas biotecnológicas líderes, con compañías como Capstan Therapeutics que están avanzando con candidatos CAR-T in vivo a estudios clínicos en 2024. La aprobación de la primera terapia génica in vivo, Luxturna, en 2017 sentó las bases para la actual ola de innovación. La inversión en nuevas tecnologías de administración in vivo, incluyendo vectores virales avanzados y métodos no virales, es una tendencia destacada. También existe un creciente interés en el desarrollo de terapias in vivo redosificables, que podrían ampliar su utilidad. El avance de la edición génica in vivo es una prioridad para muchas empresas en 2025, ya que se considera crucial para expandir la terapia génica a enfermedades más comunes.

• Dirigirse a tejidos específicos : los investigadores están desarrollando nuevos vectores virales y no virales que pueden dirigirse con mayor precisión a células y tejidos específicos del cuerpo.
• Mejora de los perfiles de seguridad : se están realizando esfuerzos para desarrollar métodos de administración in vivo con menor inmunogenicidad y perfiles de seguridad mejorados.
• Sistemas de administración no viral : existe un enfoque creciente en el desarrollo de sistemas de administración no viral, como nanopartículas lipídicas, para superar las limitaciones de los vectores virales.

Por qué los centros de atención oncológica controlan la mayor cuota de mercado de usuarios finales

El segmento de centros de atención oncológica generó la mayor cuota de mercado en el mercado de terapia celular y génica en 2024, lo que refleja la alta concentración de tratamientos oncológicos en este sector. El número promedio de pacientes tratados anualmente con estas terapias por oncólogos aumentó de 17 a 25 en 2025, lo que indica una creciente experiencia y adopción. La cartera de productos en oncología se mantiene sólida, con 178 nuevos fármacos candidatos que entraron en fase avanzada de desarrollo el año pasado. La creciente prevalencia del cáncer, con más de 3 millones de personas viviendo con la enfermedad en el Reino Unido en 2024 y un aumento proyectado a 3,5 millones para 2025, subraya la demanda de tratamientos innovadores.

Estos centros especializados son esenciales para la administración de terapias complejas como CAR-T, y siete de estos productos han recibido la aprobación de la FDA. Sin embargo, el número de centros de tratamiento cualificados en EE. UU. se mantuvo sin cambios entre 2024 y 2025, lo que indica dificultades para ampliar el acceso. Instituciones líderes como OSUCCC – James fueron de las primeras en ofrecer terapia de células CAR-T, lo que demuestra el papel pionero de estos centros. El éxito de estas terapias en el mercado de la terapia celular y génica depende en gran medida de la infraestructura y la experiencia de estos centros, y los datos sobre los resultados de los pacientes de estos centros son cruciales para garantizar el reembolso.

• Infraestructura especializada : Los centros de atención del cáncer están invirtiendo en la infraestructura especializada necesaria para administrar de manera segura y eficaz terapias celulares y genéticas.
• Equipos multidisciplinarios : la administración de estas terapias requiere un equipo multidisciplinario de expertos, incluidos oncólogos, enfermeras y farmacéuticos, que generalmente trabajan en centros de atención oncológica.
• Gestión del paciente : Estos centros están desarrollando protocolos para gestionar los efectos secundarios únicos asociados con las terapias celulares y genéticas.

Análisis Regional 

El dominio de América del Norte define el mercado mundial de la terapia celular y genética

Norteamérica domina el mercado, con una participación dominante de más del 39,50 %. El liderazgo de la región se sustenta en un ecosistema de innovación sólido e inigualable. En 2024, la FDA estadounidense aprobó nueve nuevos productos de terapia celular y génica, lo que subraya un entorno regulatorio favorable y proactivo. Este clima fomenta una extensa cartera de proyectos de investigación, con más de 2500 solicitudes activas de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) para terapias celulares y génicas actualmente en trámite ante la agencia. Un importante respaldo financiero impulsa este progreso; los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) de EE. UU. destinaron más de 6000 millones de dólares a la investigación en terapia celular y génica tan solo en 2024.

La infraestructura comercial que sustenta el mercado de la terapia celular y génica también se está expandiendo rápidamente. El mercado norteamericano de automatización de la fabricación de terapias celulares alcanzó la notable cifra de 710 millones de dólares en 2024, lo que refleja el intenso enfoque en la producción escalable. Canadá también está realizando contribuciones significativas, con una inversión de más de 580 millones de dólares en un solo proyecto para crear la mayor planta de fabricación de terapias celulares y génicas del país, que se inauguró en octubre de 2024. El gobierno canadiense también se comprometió a un centro de investigación con una inversión de casi 140 millones de dólares para acelerar el desarrollo de fármacos. Estados Unidos cuenta con más de 400 empresas que desarrollan activamente estas terapias, respaldadas por un mercado de automatización especializado valorado en 490 millones de dólares en 2024.

La creciente infraestructura de Europa consolida su sólida posición en el mercado

Europa está consolidando su posición como centro clave en el mercado de la terapia celular y génica, impulsada por inversiones estratégicas en fabricación y una creciente base de investigación. Alemania lidera el mercado con 660 empresas biotecnológicas, un número significativo de las cuales se centra en el desarrollo de terapias génicas con células madre. El país ha realizado más de 50 estudios clínicos en terapia génica, lo que demuestra su firme compromiso con el avance en este campo. El Reino Unido también es un actor clave, con Cell and Gene Therapy Catapult operando entornos sandbox pre-GMP pioneros para ayudar a los desarrolladores a escalar la fabricación. En un importante desarrollo de infraestructura, Bristol Myers Squibb está completando una planta de terapia celular de 200.000 pies cuadrados en Leiden (Países Bajos), que entró en funcionamiento a finales de 2024. En otra expansión clave, Ferring Pharmaceuticals inauguró una nueva planta de fabricación de terapia génica en Finlandia en octubre de 2024 para reforzar el suministro global de su terapia contra el cáncer de vejiga.

Asia Pacífico emerge como un mercado dinámico y en rápida aceleración

La región Asia Pacífico es el mercado de terapia celular y génica de más rápido crecimiento, impulsado por un auge en la actividad de ensayos clínicos y un sólido apoyo gubernamental. Actualmente, se están llevando a cabo más de 650 ensayos clínicos de terapia celular y génica en toda la región APAC. China está a la vanguardia, con más de 2000 ensayos de terapia celular, lo que representa un tercio del total mundial de ensayos de este tipo. En agosto de 2024, los ensayos iniciados por investigadores en China ascendían a 2519. En un importante cambio de política, China comenzó a permitir la inversión extranjera en terapia celular y génica en cuatro zonas de libre comercio clave en septiembre de 2024. Corea del Sur también está realizando inversiones sustanciales, y el gobierno ha destinado más de 1200 millones de dólares a proyectos de medicina regenerativa. A principios de 2024, la empresa coreana de biotecnología GeneEdit obtuvo 35 millones de dólares en una ronda de financiación de Serie B. India es otro actor emergente; su mercado nacional de terapia génica se valoró en 472,24 millones de dólares en 2024.

Inversiones y adquisiciones estratégicas que impulsan la consolidación y el crecimiento en el mercado de la terapia celular y genética

1. BioNTech adquiere Pionyr Immunotherapeutics (enero de 2025): BioNTech completó la adquisición de Pionyr y su línea de nuevas terapias con anticuerpos dirigidos a los mieloides, fortaleciendo su cartera de oncología.
2. Astellas adquiere Propella Therapeutics (febrero de 2025): Astellas adquirió Propella por aproximadamente 175 millones de dólares para obtener acceso a su modulador del receptor de esteroides, PRL-02, para el tratamiento del cáncer de próstata.
3. Gilead Sciences adquiere CymaBay Therapeutics (marzo de 2024): en un importante acuerdo de 4.300 millones de dólares, Gilead adquirió CymaBay para agregar su principal fármaco candidato para la colangitis biliar, seladelpar, a su cartera de enfermedades hepáticas.
4. AstraZeneca adquiere Amolyt Pharma (marzo de 2024): AstraZeneca compró Amolyt, un especialista en enfermedades endocrinas raras, por hasta 1.050 millones de dólares, reforzando su cartera de enfermedades raras.
5. Bristol Myers Squibb adquiere Karuna Therapeutics (marzo de 2024): BMS completó su adquisición de Karuna por 14 mil millones de dólares, obteniendo su prometedor tratamiento para la esquizofrenia KarXT y expandiendo su cartera de neurociencia.
6. AbbVie adquiere ImmunoGen (febrero de 2024): AbbVie finalizó su adquisición de ImmunoGen por 10.100 millones de dólares, asegurando su conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) estrella ELAHERE para el cáncer de ovario.
7. Novartis adquiere MorphoSys (febrero de 2024): Novartis anunció planes para adquirir MorphoSys por 2.700 millones de euros, con el objetivo de añadir un prometedor activo oncológico en etapa avanzada a su cartera.
8. Johnson & Johnson adquiere Ambrx (enero de 2024): Johnson & Johnson anunció un acuerdo de 2 mil millones de dólares para adquirir Ambrx Biopharma y obtener acceso a su cartera de candidatos ADC para varios tipos de cáncer.

Principales empresas del mercado de la terapia celular y génica

• TERAPÉUTICA ALOGENADA
• Amgen Inc.
• Astellas Pharma Inc.
• Atara Biotherapeutics, Inc.
• Bayer AG
• Biomarin
• Bluebird Bio, Inc.
• Compañía Bristol-Myers Squibb
• Corporación Celgene
• celectis
• Ciencias de Gilead, Inc.
• Hoffmann-La Roche Ltd
• InmunoACT
• Johnson & Johnson
• Krystal Biotech, Inc
• Novartis AG
• Orchard Therapeutics plc
• Sana Biotecnología
• uniQure NV.
• Corporación Vericel
• Otros jugadores destacados

Descripción general de la segmentación del mercado

Por tipo de terapia

• Terapia celular
  • Terapia con células madre
  • Células T
  • Células dendríticas
  • Células NK
• Terapia genética
  • Terapia génica in vivo
  • Terapia génica ex-viv
  • Terapias de edición genética
  • Terapias basadas en ARN
  • Otros

Por Indicación / Área Terapéutica

• Oncología
• Tumores sólidos
• Trastornos genéticos
• Trastornos neurológicos
• Enfermedades cardiovasculares
• Oftalmología
• Trastornos musculoesqueléticos/ortopédicos
• Enfermedades infecciosas
• Trastornos metabólicos
• Otros

Por tipo de vector (método de administración de genes)

• Vectores virales
  • Virus adenoasociado (AAV)
  • Lentivirus
  • Retrovirus
  • Virus del herpes simple (VHS)
  • Adenovirus
  • Otros
• Vectores no virales
  • Nanopartículas lipídicas (LNP)
  • Plásmidos de ADN/ARN desnudos
  • Electroporación
  • Pistola genética / microinyección
  • Sistemas de administración CRISPR-Cas (no virales)
  • Otros

Por tipo de fabricación

• Interno
• Organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO)
• Modelos híbridos (por ejemplo, fase inicial interna, ampliación subcontratada)
• Otros

Por usuario final

• Hospitales y clínicas especializadas
• Institutos académicos y de investigación
• Empresas biofarmacéuticas y biotecnológicas
• CDMO y CROS
• Organismos gubernamentales/de salud pública
• Otros

Por región

• América del norte
  • Estados Unidos
  • Canadá
  • México
• Europa
  • Europa occidental
    • el reino unido
    • Alemania
    • Francia
    • Italia
    • España
    • Resto de Europa occidental
  • Europa Oriental
    • Polonia
    • Rusia
    • Resto de Europa del Este
• Asia Pacífico
  • Porcelana
  • India
  • Japón
  • Australia y Nueva Zelanda
  • Corea del Sur
  • ASEAN
  • Resto de Asia Pacífico
• Medio Oriente y África
  • Arabia Saudita
  • Sudáfrica
  • Emiratos Árabes Unidos
  • Resto de MEA
• Sudamerica
  • Argentina
  • Brasil
  • Resto de Sudamérica