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Nuevas oportunidades en el mercado de la terapia celular y genética

El amanecer de las terapias de edición genética in vivo: 

La edición genética in vivo ha sido una tendencia transformadora, en la que las ediciones terapéuticas del ADN de un paciente ocurren directamente en el cuerpo. Esta estrategia facilita la gestión de la logística del tratamiento y abre la oportunidad para el tratamiento de un espectro más amplio de trastornos genéticos. Las empresas están haciendo grandes avances, por ejemplo, Intellia Therapeutics, NTLA-2002, una terapia in vivo basada en Crispr para el angioedema hereditario, se encuentra en ensayos clínicos de etapa avanzada en 2025. Editas Medicine también mostró una prueba de concepto preclínica para el enfoque de edición genética in vivo de la empresa a finales de 2024. El desarrollo de sistemas de administración sofisticados, como las nanopartículas lipídicas (LNP), es clave para este desarrollo y tiene la ventaja de dirigirse a tejidos, como el hígado y las células madre hematopoyéticas, con gran precisión. Este movimiento hacia tratamientos curativos únicos es una enorme oportunidad para transformar la atención de muchas enfermedades genéticas.

Soluciones de fabricación automatizadas y descentralizadas:

Para superar los importantes desafíos logísticos y de costos del paradigma actual de fabricación convencional, el mercado de la terapia celular y génica se centra cada vez más en la automatización y la descentralización. Actualmente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado 38 terapias celulares y génicas, muchas de las cuales se desarrollaron mediante procesos manuales difíciles de escalar. El futuro apunta hacia sistemas automatizados y diseñados específicamente para gestionar lotes más pequeños y personalizados de forma eficiente. Esto incluye una tendencia hacia la fabricación descentralizada para acercar el proceso de fabricación a los centros clínicos y reducir los plazos de entrega y los costos. En octubre de 2024, Cellular Origins firmó un acuerdo con Fresenius Kabi para incorporar su robótica a una nueva plataforma de fabricación. De igual manera, en abril de 2024, Multiply Labs y Stanford Medicine iniciaron una colaboración para demostrar el potencial de la automatización en la producción de terapias celulares. Este tipo de innovaciones son importantes para que las terapias sean más accesibles y comercialmente viables.

Las terapias alogénicas listas para usar indican la nueva era de la accesibilidad

El mercado de la terapia celular y génica está experimentando una transformación crucial con la llegada de las terapias alogénicas o listas para usar. Derivadas de células sanas de donantes, estas terapias pueden producirse en grandes lotes, almacenarse y estar disponibles bajo demanda para múltiples pacientes. Esto contrasta con las terapias autólogas, que son específicas para cada paciente y requieren un proceso de fabricación largo y costoso. La transición hacia las soluciones alogénicas promete democratizar el acceso al tratamiento, reducir los retrasos y reducir considerablemente los costos de producción. En 2025, Lonza logró ampliar su producción comercial de terapias celulares alogénicas mediante la automatización de sistemas cerrados, un paso importante para lograr la rentabilidad de los procesos.

La línea de desarrollo clínico de estas terapias universales está progresando a un ritmo rápido. Poseida Therapeutics P-BCMA-ALLO1, una terapia CAR-T alogénica para el mieloma múltiple, se encuentra ahora en ensayos de fase 1 con datos preliminares alentadores. El candidato principal de TC BioPharm, OmnImmune, es una terapia alogénica de células T gamma-delta que no ha sido modificada de ninguna manera, y se encuentra en ensayos de fase 2/3 para la leucemia mieloide aguda. En un notable estudio de 2024 en 16 pacientes, una terapia alogénica de células T CAR CTX130 demostró un perfil de seguridad tranquilizador en pacientes con cáncer de riñón avanzado. Además, se informó una tasa de respuesta general del 86% para un ensayo de fase 1 para mieloma múltiple recidivante en 35 pacientes con mieloma múltiple que recibieron una terapia CAR-T alogénica. En otro ensayo, siete pacientes han sido tratados en Houston Methodist con una terapia alogénica de células T CAR desde abril de 2024 con tres remisiones completas. Estos avances resaltan el potencial de las plataformas alogénicas en el mercado de la terapia celular y genética a un nivel enorme.

La expansión de la fabricación y el CdmOs avanza para satisfacer una demanda de mercado sin precedentes

El enorme crecimiento del mercado de la terapia celular y génica está impulsando una expansión masiva de las capacidades de fabricación, así como del ecosistema de apoyo de las Organizaciones de Desarrollo y Fabricación por Contrato (CDMO). A medida que más terapias avanzan en los ensayos clínicos, la necesidad de instalaciones de producción especializadas que cumplan con las normas GMP se ha vuelto fundamental. Esto ha impulsado una oleada de inversión en nuevas infraestructuras y tecnologías capaces de abordar las complejidades específicas de la fabricación a gran escala de vectores virales y medicamentos celulares. Este aumento es crucial para eliminar los cuellos de botella en la producción y garantizar que un flujo constante de estos tratamientos innovadores llegue a los pacientes.

La actividad reciente indica el alcance de este auge en el mercado de la terapia celular y génica. En 2025, la empresa de desarrollo de mercado (CDMO) especializada Matica Biotechnology ha incorporado más de 10 nuevos proyectos de fabricación solo en el primer semestre del año. En junio de 2025, la empresa de desarrollo de mercado (CDMO) Vector BioMed firmó un acuerdo con un hospital de investigación en India para ampliar el acceso a la terapia con células T CAR. Las inversiones en infraestructura también son importantes. Lonza inauguró una nueva planta para la fabricación de vectores virales en Massachusetts en 2024 para dar servicio a ensayos clínicos en fase avanzada. Thermo Fisher presentó Gibco CTS DynaCellect en 2024 para la selección automatizada de células T y se espera que introduzca plataformas modulares cerradas para la producción lentiviral en 2025. Catalent mejoró sus instalaciones de terapia génica en Maryland en 2024 y se expandió a servicios de vectores virales llave en mano en 2025. Además, Pharmaron está llevando a cabo una expansión PS151M de su planta de CDMO de terapia génica en el Reino Unido, que incluye 3500 m² de futuro espacio a escala comercial GMP y cuadruplica su capacidad de desarrollo de procesos.

Análisis segmentario

Más allá del cáncer: las enfermedades infecciosas lideran la cuota de mercado terapéutica

Se proyecta que el segmento de enfermedades infecciosas ocupe la mayor cuota de mercado en el mercado de la terapia celular y génica en 2024, debido al creciente número de aplicaciones de estos tratamientos avanzados contra diversas enfermedades infecciosas. El uso de terapias basadas en ARN, en particular, está en auge en el tratamiento de enfermedades infecciosas. Un acontecimiento significativo en 2025 fue el anuncio de una nueva colaboración para desarrollar terapias de nueva generación contra enfermedades infecciosas graves. El mercado también está experimentando un crecimiento de nuevas empresas biotecnológicas centradas en esta área terapéutica.

El potencial de las terapias celulares y génicas para ofrecer soluciones a largo plazo, o incluso curativas, para infecciones crónicas es un factor clave que contribuye a la investigación y la inversión. Por ejemplo, en agosto de 2024, la tecnología antisentido recibió la "Designación Sakigake" en Japón para el desarrollo de un tratamiento contra la hepatitis B. Además, en el segundo trimestre de 2024 se aprobó una vacuna de ARNm contra el virus respiratorio sincitial (VRS). El desarrollo de tecnologías de edición genética, como la propuesta mediante el uso de células CAR-T para enfermedades infecciosas, se está consolidando, y algunos estudios preclínicos están evaluando el papel de las células CAR-T para atacar reservorios virales dentro del mercado de la terapia celular y génica.

Los métodos in vivo ofrecen liderazgo en ingresos con una eficacia terapéutica inigualable

El método de administración in vivo obtuvo la mayor cuota de ingresos en el mercado de la terapia celular y génica en 2024, principalmente gracias a su eficiencia y a su potencial para aplicaciones más amplias. Un hito importante fue el desarrollo y la administración de una terapia CRISPR in vivo a medida a un paciente en tan solo seis meses en 2025, lo que a su vez ofrece la posibilidad de un tratamiento rápido y personalizado. Se prevé que el segmento in vivo sea el de mayor crecimiento en el mercado de la terapia génica, gracias a la capacidad de administrar tratamientos sistémicos que pueden dirigirse a diversos órganos.

El mercado de la terapia celular y génica está experimentando un impulso significativo para las aplicaciones de terapia celular in vivo por parte de las principales empresas biotecnológicas. Empresas como Capstan Therapeutics están llevando candidatos CAR-T in vivo a estudios clínicos en 2024. La aprobación de la primera terapia génica in vivo, Luxturna, en 2017, abrió las puertas a la innovación actual. La inversión en nuevas tecnologías de administración in vivo, como vectores virales avanzados y tecnologías no virales, es una tendencia destacada. También existe un creciente interés en el desarrollo de terapias in vivo redosificables, lo que podría aumentar su utilidad. El desarrollo de la edición génica in vivo es una prioridad para varias empresas en 2025, ya que se cree que es clave para abrir la terapia génica a enfermedades más comunes.

Por qué los centros de atención oncológica dominan la mayor cuota de mercado de usuarios finales

El segmento de centros de atención oncológica generó la mayor cuota de mercado durante 2024 en el mercado de terapia celular y génica, lo que indica la alta concentración de tratamientos oncológicos en dicho mercado. El número de pacientes tratados con estas terapias por oncólogos cada año aumentó en promedio de 17 a 25 en 2025, lo que indica una mayor experiencia y adopción. La cartera de productos para oncología se encuentra actualmente en buen estado, con 178 nuevos fármacos candidatos que avanzaron a la fase final de desarrollo durante el último año. El creciente número de personas en el Reino Unido que padecen cáncer, con un total estimado de más de 3 millones en 2024 y una cifra proyectada de 3,5 millones para 2025, significa que existe una clara necesidad de desarrollar tratamientos innovadores.

Estos centros especializados son esenciales para la administración de terapias complejas como las terapias CAR-T. La FDA ha aprobado la administración de siete productos de este tipo. Sin embargo, el número de centros de tratamiento cualificados en EE. UU. se ha mantenido constante entre 2024 y 2025, lo que indica dificultades de accesibilidad. Instituciones líderes como OSUCCC - James fueron de las primeras en ofrecer terapia de células CAR-T, lo que demuestra su papel pionero. El éxito de estas terapias en el mercado de la terapia celular y génica depende en gran medida de la infraestructura y la experiencia de estos centros, y los datos sobre los resultados de los pacientes en estos centros son importantes para el reembolso.

La terapia génica aportará más del 54% de los ingresos al mercado mundial

La terapia génica, que aportará el 54 % de los ingresos al mercado mundial de terapias celulares y génicas, se ve impulsada principalmente por la clasificación de terapias celulares modificadas genéticamente de alto rendimiento (como CAR-T) dentro de esta categoría, junto con la exitosa comercialización de tratamientos de alto precio y de "cura única" . A diferencia de los medicamentos tradicionales para enfermedades crónicas, terapias como Zolgensma (2,1 millones de dólares) y Elevidys (3,2 millones de dólares) tienen precios elevados que generan ingresos iniciales sustanciales una vez que el paciente tiene acceso a ellas. La terapia más destacada que experimentó una demanda explosiva en 2024 es Elevidys de Sarepta (para la distrofia muscular de Duchenne), que generó aproximadamente 821 millones de dólares en ventas anuales tras la ampliación de su indicación por parte de la FDA para tratar un rango de edad más amplio (a partir de los 4 años).

En oncología, Carvykti de Johnson & Johnson ha mostrado un rápido crecimiento, con un aumento del 87% en las ventas en el tercer trimestre de 2024, alcanzando los 286 millones de dólares, lo que lo posiciona en camino a convertirse en un éxito de ventas junto con Yescarta de Gilead, que lidera la categoría con 1600 millones de dólares en ingresos anuales. Se ha descubierto que la demanda de terapia génica se concentra principalmente en oncología (específicamente, cánceres de sangre en recaída/refractarios) y enfermedades genéticas raras (AME, DMD, anemia de células falciformes). La aprobación de Casgevy, la primera terapia basada en CRISPR para la anemia de células falciformes, ha abierto un nuevo segmento multimillonario, aunque su adopción sigue siendo gradual debido a las complejidades logísticas.

Geográficamente, la demanda del mercado de terapia celular y génica está impulsada principalmente por Norteamérica, que posee una participación de entre el 50 % y el 54 %. Este dominio regional se sustenta en una infraestructura de reembolso favorable, una densa red de centros de tratamiento aprobados por la FDA (más de 50 activados solo para Casgevy) e inversiones sostenidas en I+D. Por ejemplo, Sarepta Therapeutics reportó ingresos totales por productos de USD 1790 millones en 2024, impulsados ​​en gran medida por la adopción de Elevidys en EE. UU., lo que ilustra cómo las políticas de reembolso de una sola región pueden influir en la dinámica de ingresos globales.

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Análisis regional 

El dominio de América del Norte define el mercado mundial de la terapia celular y genética

Norteamérica domina el mercado, con una cuota de mercado superior al 39,50 %. El liderazgo de la región se basa en un ecosistema de innovación sólido e inigualable. En 2024, la FDA de EE. UU. aprobó nueve nuevos productos de terapia celular y génica, lo que pone de relieve un entorno regulatorio positivo y proactivo. Este clima está creando una enorme cartera de investigación, con más de 2500 solicitudes activas de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) para terapias celulares y génicas, actualmente en trámite ante esta agencia. Hay una gran cantidad de fondos disponibles para impulsar este progreso; los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) de EE. UU. destinaron más de 6000 millones de dólares a la investigación en terapia celular y génica solo en 2024.

La infraestructura comercial que sustenta el mercado de la terapia celular y génica también está creciendo rápidamente. El mercado norteamericano de automatización de la fabricación de terapias celulares se valoró en unos significativos 710 millones de dólares en 2024, lo que indica la gran atención que se presta a una forma de producción escalable. Canadá también está realizando importantes esfuerzos, incluyendo un proyecto que recibió una inversión de más de 580 millones de dólares para construir la mayor planta de fabricación de terapias celulares y génicas del país, que se inauguró en octubre de 2024. El gobierno canadiense también se comprometió a invertir casi 140 millones de dólares en un centro de investigación para acelerar el desarrollo de fármacos. Estados Unidos cuenta con más de 400 empresas que desarrollan activamente estas terapias, con un mercado de automatización especializado que alcanzará los 490 millones de dólares para 2024.

La creciente infraestructura de Europa consolida su sólida posición en el mercado

Europa se está consolidando como un mercado importante en el ámbito de la terapia celular y génica gracias a inversiones estratégicas en fabricación y a una creciente base de investigación. Alemania lidera el mercado con 660 empresas biotecnológicas, gran parte de las cuales se dedican al desarrollo de terapias genéticas de células (TGC). El país ha realizado más de 50 estudios clínicos en el campo de la terapia génica, lo que demuestra un profundo compromiso con el desarrollo de este sector. El Reino Unido también es un actor clave con la Catapulta de Terapia Celular y Génica, que gestiona innovadores entornos de pruebas pre-GMP para ayudar a los desarrolladores a ampliar la producción. 

En un importante desarrollo de infraestructura, Bristol Myers Squibb está terminando una instalación de terapia celular de 200.000 pies cuadrados en Leiden, Países Bajos, que estuvo operativa a fines de 2024. En otra expansión importante, como nuevo sitio de fabricación de terapia génica, Ferring Pharmaceuticals estableció una nueva instalación en Finlandia en octubre de 2024 para fortalecer el suministro de la terapia contra el cáncer de vejiga de la compañía.

Asia Pacífico demostrará ser un mercado dinámico y en rápida aceleración

La región Asia Pacífico es el mercado de terapia celular y génica con mayor crecimiento, impulsado por un auge en la actividad de ensayos clínicos y un sólido apoyo gubernamental. Actualmente, hay más de 650 ensayos clínicos de terapia celular y génica en curso en toda la región APAC. China lidera el mercado, con más de 2000 ensayos con terapias celulares, un tercio de todos los ensayos a nivel mundial. En agosto de 2024, se estaban llevando a cabo 2519 ensayos clínicos iniciados por investigadores en China. 

En un importante cambio de política, China comenzó a permitir la inversión extranjera en terapia celular y génica en cuatro importantes zonas de libre comercio en septiembre de 2024. Corea del Sur también está invirtiendo importantes recursos en este sector, con la asignación gubernamental de más de 1200 millones de dólares a proyectos de medicina regenerativa. A principios de 2024, la empresa coreana de biotecnología GeneEdit recaudó 35 millones de dólares en una ronda de financiación de Serie B. India también es otro actor emergente en este sector; el valor del mercado nacional de terapia génica en India ascendió a 472,24 millones de dólares en 2024.

Inversiones y adquisiciones estratégicas que garantizan la consolidación y el crecimiento en el mercado de la terapia celular y génica

• BioNTech adquiere Pionyr Immunotherapeutics (enero de 2025): BioNTech completa la adquisición de Pionyr y su línea de nuevas terapias con anticuerpos dirigidos a los mieloides, fortaleciendo su cartera de oncología.
• Astellas adquiere Propella Therapeutics (febrero de 2025): Astellas adquiere Propella por alrededor de 175 millones de dólares Astellas adquirirá su modulador del receptor de esteroides, PRL-02, para tratar el cáncer de próstata.
• Gilead Sciences adquiere CymaBay Therapeutics (marzo de 2024): En una importante adquisición de 4.300 millones de dólares, Gilead adquirió CymaBay para añadir su principal candidato a fármaco contra la colangitis biliar, seladelpar, a su cartera de productos para enfermedades hepáticas.
• AstraZeneca adquiere Amolyt Pharma (marzo de 2024): AstraZeneca utilizó hasta 1.050 millones de dólares para adquirir Amolyt, un especialista en enfermedades endocrinas raras, para desarrollar su cartera de productos para enfermedades raras.
• Bristol Myers Squibb adquiere Karuna Therapeutics (marzo de 2024): BMS ha finalizado la adquisición de Karuna por 14.000 millones de dólares, obteniendo su prometedor tratamiento para la esquizofrenia, KarXT, y ampliando así la cartera de productos de neurociencia de la compañía.
• AbbVie adquiere ImmunoGen (febrero de 2024): AbbVie completó su adquisición de ImmunoGen por $10.1 mil millones, lo que le dio acceso a su conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) central ELAHERE para el cáncer de ovario.
• Novartis adquiere MorphoSys (febrero de 2024): Novartis anunció que busca comprar MorphoSys por 2.700 millones de euros para adquirir un prometedor activo oncológico en etapa avanzada.
• Johnson & Johnson adquiere Ambrx (enero de 2024): Johnson & Johnson anunció que comprará Ambrx Biopharma por 2.000 millones de dólares para acceder a su cartera de candidatos a ADC para diversos tipos de cáncer.

Principales empresas del mercado de la terapia celular y génica

• TERAPÉUTICA ALOGENADA
• Amgen Inc.
• Astellas Pharma Inc.
• Atara Biotherapeutics, Inc.
• Bayer AG
• Biomarin
• Bluebird Bio, Inc.
• Compañía Bristol-Myers Squibb
• Corporación Celgene
• Cellectis
• Gilead Sciences, Inc.
• Hoffmann-La Roche Ltd
• InmunoACT
• Johnson & Johnson
• Krystal Biotech, Inc
• Novartis AG
• Orchard Therapeutics plc
• Sana Biotecnología
• uniQure NV.
• Corporación Vericel
• Otros jugadores destacados

Descripción general de la segmentación del mercado

Por tipo de terapia

• Terapia celular
  • Terapia con células madre
  • Células T
  • Células dendríticas
  • Células NK
• Terapia génica
  • Terapia génica in vivo
  • Terapia génica ex-viv
  • Terapias de edición genética
  • Terapias basadas en ARN
  • Otros

Por Indicación / Área Terapéutica

• Oncología
• Tumores sólidos
• Trastornos genéticos
• Trastornos neurológicos
• Enfermedades cardiovasculares
• Oftalmología
• Trastornos musculoesqueléticos/ortopédicos
• Enfermedades infecciosas
• Trastornos metabólicos
• Otros

Por tipo de vector (método de administración de genes)

• Vectores virales
  • Virus adenoasociado (AAV)
  • Lentivirus
  • Retrovirus
  • Virus del herpes simple (VHS)
  • Adenovirus
  • Otros
• Vectores no virales
  • Nanopartículas lipídicas (LNP)
  • Plásmidos de ADN/ARN desnudos
  • Electroporación
  • Pistola genética / microinyección
  • Sistemas de administración CRISPR-Cas (no virales)
  • Otros

Por tipo de fabricación

• Interno
• Organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO)
• Modelos híbridos (por ejemplo, fase inicial interna, ampliación subcontratada)
• Otros

Por el usuario final

• Hospitales y Clínicas Especializadas
• Institutos académicos y de investigación
• Empresas biofarmacéuticas y biotecnológicas
• CDMO y CROS
• Organismos gubernamentales/de salud pública
• Otros

Por región

• América del norte
  • Estados Unidos
  • Canadá
  • México
• Europa
  • Europa Occidental
    • El Reino Unido
    • Alemania
    • Francia
    • Italia
    • España
    • Resto de Europa Occidental
  • Europa Oriental
    • Polonia
    • Rusia
    • Resto de Europa del Este
• Asia Pacífico
  • Porcelana
  • India
  • Japón
  • Australia y Nueva Zelanda
  • Corea del Sur
  • ASEAN
  • Resto de Asia Pacífico
• Oriente Medio y África
  • Arabia Saudita
  • Sudáfrica
  • Emiratos Árabes Unidos
  • Resto de MEA
• Sudamerica
  • Argentina
  • Brasil
  • Resto de Sudamérica