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細胞・遺伝子治療市場における新たな機会の創出

• 生体内遺伝子編集療法の夜明け： 

患者のDNAを治療目的で直接編集するin vivo遺伝子編集は、変革をもたらすトレンドとなっています。この戦略により、治療のロジスティクスが容易になり、より幅広い遺伝性疾患の治療機会が開かれます。企業各社は大きな進歩を遂げており、例えばIntellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫に対するCrisprをベースとしたin vivo治療法であるNTLA-2002を2025年に後期臨床試験に導入する予定です。Editas Medicineも2024年末に、同社のin vivo遺伝子編集アプローチに関する前臨床概念実証を発表しました。脂質ナノ粒子（LNP）などの高度な送達システムの開発は、この開発の鍵であり、肝臓や造血幹細胞などの組織を非常に正確に標的とできるという利点があります。単回投与による根治的治療へのこの動きは、多くの遺伝性疾患の治療を変革する絶好の機会です。.

• 自動化および分散型製造ソリューション:

従来の製造パラダイムにおける物流とコストの大きな課題を克服するため、細胞・遺伝子治療市場は自動化と分散化にますます注力しています。現在、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されている細胞・遺伝子治療は38種類ありますが、その多くはスケールアップが困難な手作業で開発されました。将来的には、より小規模で個別化されたバッチを効率的に処理できる、専用の自動化システムが主流となるでしょう。これには、製造プロセスを臨床センターに近づけることでターンアラウンドタイムとコストを削減する、分散型製造へのトレンドも含まれます。2024年10月、Cellular OriginsはFresenius Kabiと契約を締結し、同社のロボット技術を新たな製造プラットフォームに組み込みました。同様に、2024年4月には、Multiply LabsとStanford Medicineが、細胞治療製造における自動化の可能性を示すための提携を開始しました。こうしたイノベーションは、治療をよりアクセスしやすく、商業的に実現可能なものにするために重要です。.

同種異系「既製品」療法はアクセス性の新時代を示唆する

細胞・遺伝子治療市場は、同種異系、つまり「既製品」の治療薬の登場により、極めて重要な変化を遂げています。健康なドナー細胞から得られるこれらの治療法は、大量生産・保管が可能で、複数の患者にオンデマンドで提供できます。これは、患者ごとに異なり、製造プロセスが長く費用のかかる自家細胞治療とは対照的です。同種異系治療への移行は、治療へのアクセスを民主化し、遅延を減らし、製造コストを大幅に削減するという可能性を秘めています。ロンザは2025年に、クローズドシステム自動化による同種異系細胞治療の商業生産規模を拡大することに成功しました。これは、プロセスの費用対効果を高めるための重要な一歩です。.

これらのユニバーサルセラピーの臨床パイプラインは急速に進展しています。多発性骨髄腫に対する同種CAR-T療法であるPoseida Therapeutics社のP-BCMA-ALLO1は現在、第1相臨床試験の段階にあり、有望な初期データが得られています。TC BioPharm社の主力候補であるOmnImmuneは、一切改変されていない同種ガンマデルタT細胞療法であり、急性骨髄性白血病に対する第2/3相臨床試験の段階にあります。2024年に実施された注目すべき16人の患者を対象とした試験では、同種CAR-T細胞療法であるCTX130が進行腎がん患者において安心できる安全性プロファイルを示しました。さらに、再発性多発性骨髄腫に対する第1相臨床試験では、同種CAR-T療法を受けた多発性骨髄腫患者35人を対象に、86%の全奏効率が報告されました。別の試験では、ヒューストン・メソジスト病院において2024年4月以降、7名の患者が同種CAR-T細胞療法による治療を受け、そのうち3名が完全寛解を達成しました。これらの進展は、細胞・遺伝子治療市場における同種移植プラットフォームの大きな可能性を浮き彫りにしています。.

製造業/CdmOsの拡大が前例のない市場需要を満たすために飛躍的に増加

細胞・遺伝子治療市場の驚異的な成長は、製造能力の大幅な拡大と、それを支える受託開発製造機関（CDMO）エコシステムの拡大を牽引しています。臨床試験を経る治療法が増えるにつれ、GMP準拠の専門製造施設の必要性が極めて高まっています。これは、ウイルスベクターや細胞由来医薬品の大規模製造に伴う特有の複雑性に対応できる新たなインフラと技術への投資の波を加速させています。この投資の急増は、製造のボトルネックを解消し、これらの革新的な治療法を安定的に患者に届けるために不可欠です。.

最近の動向は、細胞・遺伝子治療市場におけるこの成長の規模を物語っています。2025年には、専門CDMOであるMatica Biotechnologyが、上半期だけで10件以上の新規製造プロジェクトを獲得しました。2025年6月には、CDMOであるVector BioMedが、CAR-T細胞療法へのアクセス向上のため、インドの研究病院と契約を締結しました。インフラ投資も盛んです。Lonzaは、後期臨床試験に対応するため、2024年にマサチューセッツ州にウイルスベクター製造のための新施設を開設しました。サーモフィッシャーは、T細胞の自動選択用Gibco CTS DynaCellectを2024年に発表し、レンチウイルス生産用のクローズドモジュラープラットフォームを2025年に導入する予定です。キャタレントは、2024年にメリーランド州の遺伝子治療施設を改良し、2025年にはターンキーウイルスベクターサービスに拡大しました。さらに、ファーマロンは、英国に拠点を置く遺伝子治療CDMOサイトのPS151M拡張に取り組んでおり、将来のGMP商業規模の3,500平方メートルのスペースを含め、プロセス開発能力を4倍に増強します。.

セグメント分析

がんを超えて：感染症が治療薬市場シェアでトップ

2024年には、細胞・遺伝子治療市場において感染症分野が最大の市場シェアを占めると予測されています。これは、様々な感染症に対するこれらの先進的な治療法の適用例が増加しているためです。特に、感染症治療においてはRNAベースの治療法の利用が増加しています。2025年の重要な出来事としては、重篤な感染症に対する次世代治療法の開発を目指す新たな提携の発表が挙げられます。また、この治療分野に注力するバイオテクノロジー系スタートアップ企業の成長も見られます。.

細胞・遺伝子治療が慢性感染症の長期的、あるいは根治的治療の可能性を秘めていることは、研究と投資を促進する大きな要因となっています。例えば、2024年8月には、B型肝炎治療薬開発のためのアンチセンス技術が日本において「先駆け審査指定制度」の対象となりました。さらに、2024年第2四半期には、呼吸器合胞体ウイルス（RSV）のmRNAワクチンの承認も取得しました。感染症へのCAR-T細胞を用いた遺伝子編集技術の開発は加速しており、細胞・遺伝子治療市場において、ウイルスリザーバーを標的としたCAR-T細胞の役割を評価する前臨床研究もいくつか行われています。.

生体内手法は、比類のない治療効率において収益リーダーシップを発揮します

2024年の細胞・遺伝子治療市場において、生体内送達法が最大の収益シェアを獲得しました。これは主に、その効率性と幅広い応用の可能性によるものです。大きなマイルストーンとして、2025年にはわずか6ヶ月で患者に合わせたオーダーメイドの生体内CRISPR療法の開発と提供が可能になり、迅速な個別化治療の可能性が開けました。生体内セグメントは、様々な臓器を標的とした全身治療を可能にすることから、遺伝子治療市場において最も急速に成長するセグメントになると予想されています。.

細胞・遺伝子治療市場は、大手バイオテクノロジー企業による生体内細胞治療への応用に向けた大きな推進力に直面しています。Capstan Therapeuticsなどの企業は、2024年に生体内CAR-T候補を臨床試験に導入する予定です。2017年に承認された世界初の生体内遺伝子治療薬Luxturnaは、現在のイノベーションの扉を開きました。先進的なウイルスベクターや非ウイルス技術といった新たな生体内送達技術への投資は、顕著なトレンドとなっています。また、再投与可能な生体内治療の開発への関心も高まっており、これらの技術は有用性を高める可能性があります。生体内遺伝子編集の開発は、2025年には多くの企業が大きな焦点を当てる分野です。これは、遺伝子治療をより一般的な疾患にまで広げるための鍵となると考えられているからです。.

がん治療センターがエンドユーザー市場シェアの大部分を占めている理由

がんケアセンターセグメントは、2024年に細胞・遺伝子治療市場において大きなシェアを獲得しました。これは、細胞・遺伝子治療市場におけるがん治療の集中度が高いことを示しています。腫瘍専門医がこれらの治療を受ける患者数は、2025年には年間平均17人から25人に増加しており、経験と採用の増加を示しています。腫瘍学のパイプラインは現在健全で、昨年は178の新薬候補が後期開発段階に進んでいます。英国ではがんを患う人が増加しており、2024年には総患者数が300万人を超えると推定され、2025年までに350万人に増加すると予測されています。これは、革新的な治療法の開発が明確に必要であることを意味します。.

これらの専門センターは、CAR-T細胞療法などの複雑な治療法の投与に不可欠な要素です。FDA（米国食品医薬品局）は、CAR-T細胞療法の投与を7件承認しています。しかし、米国における認定治療センターの数は2024年から2025年にかけて横ばいであり、アクセスの困難さを示唆しています。OSUCCC-Jamesのような主要施設は、CAR-T細胞療法をいち早く提供した施設の一つであり、これらの施設の先駆的な役割を実証しています。細胞・遺伝子治療市場全体におけるこれらの治療法の成功は、これらのセンターのインフラと専門知識に大きく依存しており、これらの施設における患者転帰に関するデータは、保険償還において重要です。.

遺伝子治療が世界市場の収益の54%以上を占める

遺伝子治療は、世界の細胞・遺伝子治療市場において最大の54%の収益を占めると予想されています。この成長は、主に、高収益の遺伝子改変細胞治療（CAR-Tなど）がこのカテゴリーに分類されていること、そして高額な「一度きりの治療」牽引されています。従来の慢性疾患治療薬とは異なり、ゾルゲンスマ（210万米ドル）やエレビディス（320万米ドル）といった治療薬は、患者が治療を開始した時点で多額の先行収益を生み出すプレミアム価格設定となっています。2024年に爆発的な需要が見込まれる最も有力な治療薬は、サレプタ社のエレビディス（デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬）で、FDAの適応拡大により治療対象年齢が4歳以上に拡大したことを受け、年間売上高は約8億2,100万米ドルに達しました。

オンコロジー領域では、ジョンソン・エンド・ジョンソンの「カルビクティ」が急成長を遂げており、2024年第3四半期の売上高は前年比87%増の2億8,600万米ドルに達し、年間売上高16億米ドルで同領域をリードするギリアドの「イエスカルタ」と並んで、ブロックバスターとなる見込みです。遺伝子治療の需要は、オンコロジー（特に再発性／難治性血液がん）と希少遺伝性疾患（SMA、DMD、鎌状赤血球症）に集中していることが分かっています。鎌状赤血球症に対する初のCRISPRベースの治療法である「カスゲビー」の承認により、数十億ドル規模の新たなセグメントが開拓されましたが、ロジスティクスの複雑さから、導入は依然として緩やかです。.

地理的に見ると、細胞・遺伝子治療市場の需要は北米が圧倒的に牽引しており、シェアは約50～54%を占めています。この地域における優位性は、良好な償還制度、FDA承認治療センターの密集したネットワーク（Casgevyだけでも50施設以上が稼働中）、そして継続的な研究開発投資によって支えられています。例えば、Sarepta Therapeuticsは、2024年の総製品売上高が17億9,000万米ドルに達すると発表しており、これは主に米国におけるElevidysの採用によるものです。これは、単一地域の償還政策が世界の収益動向を左右する可能性があることを示唆しています。.

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地域分析 

北米の優位性が世界の細胞・遺伝子治療市場を決定づける

北米は39.50%を超える圧倒的なシェアを占め、市場を牽引しています。この地域のリーダーシップは、強力で比類のないイノベーション・エコシステムによって支えられています。2024年には、米国食品医薬品局（FDA）が9つの新しい細胞・遺伝子治療製品を承認し、積極的かつ積極的な規制環境を浮き彫りにしました。こうした環境は膨大な研究パイプラインを生み出しており、現在FDAには2,500件を超える細胞・遺伝子治療に関する治験薬（IND）申請が提出されています。この進歩を支援するために投入できる資金は豊富にあり、米国国立衛生研究所（NIH）は2024年だけで細胞・遺伝子治療研究に60億ドル以上を割り当てています。.

細胞・遺伝子治療市場を支える商業インフラも急速に成長しています。北米の細胞治療製造自動化市場規模は、2024年には7億1,000万ドルと推定されており、スケーラブルな生産形態への注目度の高さを示しています。カナダも積極的に取り組んでおり、例えば、国内最大の細胞・遺伝子治療製造施設の建設に5億8,000万ドル以上の投資を受けたプロジェクトがあり、2024年10月に開設されました。カナダ政府はさらに、医薬品開発を促進するため、研究センターに約1億4,000万ドルの投資を約束しました。米国には400社以上の企業がこれらの治療法の開発に積極的に取り組んでおり、専門的な自動化市場は2024年までに4億9,000万ドル規模に成長すると予想されています。.

欧州のインフラ整備が市場における強固な地位を強化

ヨーロッパは、製造への戦略的な投資と研究基盤の拡大により、細胞・遺伝子治療分野における重要な市場としての地位を確立しつつあります。ドイツは660社のバイオテクノロジー企業を擁し、その多くが細胞・遺伝子治療（CGT）開発に注力しています。ドイツは遺伝子治療分野で50件以上の臨床試験を実施しており、この分野の発展に深くコミットしています。英国もまた、細胞・遺伝子治療カタパルト（Cell and Gene Therapy Catapult）が画期的なPre-GMPサンドボックス環境を運用し、開発者の製造規模拡大を支援しているなど、主要なプレーヤーです。. 

大規模なインフラ開発の一環として、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社はオランダのライデンに20万平方フィートの細胞治療施設を完成させており、同施設は2024年末に稼働を開始する予定だ。また、もう一つの重要な拡張として、フェリング・ファーマシューティカルズ社は、新たな遺伝子治療薬製造拠点として、同社の膀胱がん治療薬の供給を強化するため、2024年10月にフィンランドに新施設を設立した。.

アジア太平洋地域はダイナミックで急速に成長している市場であることが証明される

アジア太平洋地域は、臨床試験活動の急増と強力な政府支援に牽引され、細胞・遺伝子治療市場が最も急速に成長しています。現在、アジア太平洋地域全体で650件以上の細胞・遺伝子治療臨床試験が進行中です。中国は2,000件以上の細胞治療臨床試験を実施しており、これは世界の臨床試験の3分の1に相当し、市場をリードしています。2024年8月現在、中国では2,519件の医師主導治験が実施されています。. 

中国は政策を大幅に転換し、2024年9月から国内4つの主要自由貿易区において細胞・遺伝子治療への外国投資を解禁しました。韓国も再生医療プロジェクトに12億ドル以上を投入するなど、積極的な投資を行っています。2024年初頭には、韓国のバイオテクノロジー企業GeneEditがシリーズBの資金調達ラウンドで3,500万ドルを調達しました。インドもまた、この分野で急成長を遂げている国の一つです。インド国内の遺伝子治療市場は2024年に4億7,224万ドルに達しました。.

細胞・遺伝子治療市場における統合と成長を確実にする戦略的投資と買収

• BioNTech が Pionyr Immunotherapeutics を買収 (2025 年 1 月): BioNTech は Pionyr とその新規骨髄細胞標的抗体療法のパイプラインの買収を完了し、腫瘍学のポートフォリオを強化します。
• アステラス製薬、プロペラ・セラピューティクスを買収（2025年2月）：アステラス製薬は、前立腺がんの治療薬としてプロペラ・セラピューティクスのステロイド受容体モジュレーターPRL-02を手に入れるため、約1億7,500万ドルでプロペラを買収しました。
• ギリアド・サイエンシズがサイマベイ・セラピューティクスを買収（2024年3月）：ギリアドは43億ドルの巨額買収によりサイマベイを買収し、原発性胆汁性胆管炎の薬候補セラデルパルを自社の肝疾患製品ポートフォリオに追加しました。
• アストラゼネカがアモ​​リット・ファーマを買収（2024年3月）：アストラゼネカは希少疾患のパイプラインを構築するために、希少内分泌疾患の専門企業であるアモリットを買収するために最大10億5,000万ドルを投じました。
• ブリストル・マイヤーズ スクイブがカルナ・セラピューティクスを買収（2024年3月）： BMSは140億ドルでカルナの買収を完了し、同社の有望な統合失調症治療薬KarXTを取得し、同社の神経科学ポートフォリオに追加しました。
• AbbVie が ImmunoGen を買収 (2024 年 2 月): AbbVie は ImmunoGen の 101 億ドルの買収を完了し、これにより卵巣がんに対する主力の抗体薬物複合体 (ADC) ELAHERE を入手しました。
• ノバルティスが MorphoSys を買収 (2024 年 2 月):ノバルティスは、有望な後期段階の腫瘍学資産を取得するために、MorphoSys を 27 億ユーロで買収する予定であると発表しました。
• ジョンソン・エンド・ジョンソンがAmbrxを買収（2024年1月）：ジョンソン・エンド・ジョンソンは、さまざまながんに対するADC候補のポートフォリオにアクセスするために、Ambrx Biopharmaを20億ドルで買収すると発表しました。

細胞・遺伝子治療市場のトップ企業

• アロジェンセラピューティクス
• アムジェン社.
• アステラス製薬株式会社.
• アタラバイオセラピューティクス社
• バイエルAG
• バイオマリン
• ブルーバードバイオ株式会社.
• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
• セルジーン社
• セレクティス
• ギリアド・サイエンシズ社.
• ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
• イムノACT
• ジョンソン・エンド・ジョンソン
• クリスタルバイオテック株式会社
• ノバルティスAG
• オーチャード・セラピューティクス社
• サナバイオテクノロジー
• ユニキュアNV。
• ベリセル株式会社
• その他の著名な選手

市場セグメンテーションの概要

治療の種類別

• 細胞治療
  • 幹細胞療法
  • T細胞
  • 樹状細胞
  • NK細胞
• 遺伝子治療
  • 生体遺伝子治療
  • 生体外遺伝子治療
  • 遺伝子編集療法
  • RNAベースの治療法
  • その他

適応症/治療領域別

• 腫瘍学
• 固形腫瘍
• 遺伝性疾患
• 神経疾患
• 心血管疾患
• 眼科
• 筋骨格系/整形外科疾患
• 感染症
• 代謝障害
• その他

ベクターの種類（遺伝子送達方法）別

• ウイルスベクター
  • アデノ随伴ウイルス（AAV）
  • レンチウイルス
  • レトロウイルス
  • 単純ヘルペスウイルス（HSV）
  • アデノウイルス
  • その他
• 非ウイルスベクター
  • 脂質ナノ粒子（LNP）
  • 裸のDNA/RNAプラスミド
  • 電気穿孔法
  • 遺伝子銃/マイクロインジェクション
  • CRISPR-Casデリバリーシステム（非ウイルス性）
  • その他

製造タイプ別

• 社内
• 契約開発製造組織（CDMO）
• ハイブリッドモデル（例：初期段階は社内、スケールアップは外部委託）
• その他

エンドユーザー別

• 病院と専門クリニック
• 学術研究機関
• バイオ医薬品およびバイオテクノロジー企業
• CDMOとCROS
• 政府/公衆衛生機関
• その他

地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• ヨーロッパ
  • 西欧
    • 英国
    • ドイツ
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • 残りの西ヨーロッパ
  • 東欧
    • ポーランド
    • ロシア
    • 東ヨーロッパの残りの地域
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリアとニュージーランド
  • 韓国
  • アセアン
  • 残りのアジア太平洋地域
• 中東とアフリカ
  • サウジアラビア
  • 南アフリカ
  • アラブ首長国連邦
  • MEAの残りの部分
• 南アメリカ
  • アルゼンチン
  • ブラジル
  • 南アメリカの残りの地域