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細胞・遺伝子治療市場における新たな展望

細胞・遺伝子治療市場は、先駆的な技術革新と革新的な治療応用によって、大きな進化の瀬戸際にあります。これらの新たな機会は、治療効果の向上、患者アクセスの拡大、そして複雑な疾患への全く新しいアプローチによる治療の可能性を秘めており、ステークホルダーにとってダイナミックな未来を予感させます。

• 生体内遺伝子編集療法の幕開け：生体内の急速な進歩は、変革をもたらすトレンドです。このアプローチは治療ロジスティクスを簡素化し、より幅広い遺伝性疾患への対応への道を開きます。企業は大きな進歩を遂げています。例えば、遺伝性生体内生体内の前臨床概念実証を示しました。脂質ナノ粒子（LNP）などの高度な送達システムの開発は、この進歩に不可欠であり、肝臓や造血幹細胞などの組織を正確に標的とすることを可能にします。直接的で一度きりの治癒を目指すこの治療への転換は、多くの遺伝性疾患の治療を根本から変える大きな機会となります。
• 自動化・分散型製造ソリューション：現在の製造パラダイムが抱える物流面およびコスト面での大きな障壁を克服するため、細胞・遺伝子治療市場は自動化と分散化にますます注力しています。現在、FDA（米国食品医薬品局）の承認を受けた細胞・遺伝子治療は38種類ありますが、その多くはスケールアップが困難な手作業で製造されています。将来的には、より小規模で個別化されたバッチを効率的に処理できる、専用の自動化システムが求められます。これには、生産拠点を臨床センターの近くに移転することでターンアラウンドタイムとコストを削減する、分散型製造へのトレンドが含まれます。2024年10月、Cellular OriginsはFresenius Kabiと提携し、同社のロボット技術を新たな製造プラットフォームに統合しました。同様に、2024年4月には、Multiply LabsとStanford Medicineが、細胞治療製造における自動化の可能性を実証するための協業を開始しました。これらのイノベーションは、治療をよりアクセスしやすく、商業的に実現可能にするために不可欠です。

同種異系「既製品」治療はアクセス性の新時代を告げる

細胞・遺伝子治療市場は、同種異系、すなわち「既製品」の治療薬の台頭により、極めて重要な変化を経験しています。健康なドナー細胞由来のこれらの治療薬は、大量生産・保管が可能で、複数の患者にオンデマンドで提供できます。これは、患者ごとに異なり、長期にわたる高コストの製造プロセスを必要とする自家細胞治療とは大きく対照的です。同種異系治療への移行は、治療へのアクセスを民主化し、治療の遅延を減らし、製造コストを大幅に削減することを約束します。ロンザは2025年に、閉鎖系自動化を用いて同種異系細胞治療薬の商業生産を拡大しました。これは、費用対効果の高い規模拡大に向けた重要な一歩です。

これらのユニバーサルセラピーの臨床パイプラインは急速に進展しています。Poseida Therapeutics社の多発性骨髄腫に対する同種CAR-T療法であるP-BCMA-ALLO1は現在、第1相臨床試験の段階にあり、有望な初期データを示しています。TC BioPharm社のリード候補であるOmnImmuneは、急性骨髄性白血病に対する非改変同種ガンマデルタT細胞療法であり、現在第2/3相臨床試験を実施中です。2024年に実施された注目すべき16人の患者を対象とした試験では、同種CAR-T細胞療法であるCTX130が、進行腎臓がん患者において安心できる安全性プロファイルを示しました。さらに、再発性多発性骨髄腫に対する第1相臨床試験では、同種CAR-T療法を受けた35人の患者で86%の全奏効率が報告されました。別の臨床試験では、2024年4月以降、ヒューストンメソジスト病院で7人の患者が同種CAR-T細胞療法による治療を受け、3人が完全寛解を達成しました。これらの開発は、細胞および遺伝子治療市場における同種異系プラットフォームの計り知れない可能性を強調しています。

前例のない市場需要に応えるため、製造業とCDMO事業の拡大が急増

細胞・遺伝子治療市場の急速な成長は、製造能力とそれを支える受託開発製造機関（CDMO）エコシステムの大幅な拡大を促しています。臨床試験を進める治療法が増えるにつれ、GMPに準拠した専門的な製造施設の必要性が極めて高まっています。これは、ウイルスベクターや細胞由来医薬品の大規模製造特有の複雑さに対応できるよう設計された新たなインフラと技術への投資の波を引き起こしました。この急増は、製造のボトルネックを緩和し、これらの革新的な治療法を患者に安定的に供給するために不可欠です。

最近の動向は、細胞・遺伝子治療市場におけるこの拡大の規模を浮き彫りにしています。2025年には、専門CDMOであるMatica Biotechnologyが、上半期だけで10件以上の新規製造プロジェクトを獲得しました。2025年6月には、CDMOのVector BioMedがインドの研究病院と提携し、CAR-T細胞療法へのアクセスを拡大しました。インフラ投資も盛んです。Lonzaは、後期試験をサポートするため、2024年にマサチューセッツ州に新しいウイルスベクター施設を開設しました。サーモフィッシャーは、2024年にT細胞自動選択装置「Gibco CTS DynaCellect」を発売し、2025年にはレンチウイルス製造用のクローズドモジュラープラットフォームを導入する予定です。Catalentは、2024年にメリーランド州の遺伝子治療施設を拡張し、2025年にはターンキーウイルスベクターサービスを開始しました。さらに、ファーマロンは英国に拠点を置く遺伝子治療CDMO施設の拡張を1億5,100万ポンドかけて実施しており、これには将来のGMP商業規模の3,500平方メートルのスペースが含まれており、プロセス開発能力は4倍になります。

セグメント分析 

細胞療法は記録的な承認と資金調達により市場の成長を牽引

細胞療法セグメントは、2024年の細胞・遺伝子療法市場において大きな収益シェアを占め、規制当局による承認の波と多額の投資に支えられ、主導的な地位を確立しました。2024年だけでも、FDAは7つの新しい細胞・遺伝子療法製品を承認しており、2025年までに年間10～20件の承認に増加すると予測されています。これにより、2024年時点でFDA承認済みの細胞・遺伝子療法の総数は38となります。この分野の成長は、2024年には約2,000件の臨床試験が実施され、約3,000社の開発者が存在することからも明らかです。市場は経済的に堅調であり、2024年には投資額が152億ドルに達すると予想されています。

細胞療法の強力な市場ポジションは、大手製薬会社の積極的な関与によっても支えられており、上位15社のうち13社がこの分野に投資しています。取引環境は活況を呈しており、2024年第3四半期だけで101件の取引が記録され、初期段階の資金調達は同期間にほぼ倍増しました。協働精神も強く、2024年にはバイオテクノロジー企業と学術機関の間で120件以上の新たなパートナーシップが締結される見込みです。この協働的で資金力のある環境は、細胞療法セグメントが現在、より広範な細胞・遺伝子療法市場において優位に立っており、将来の可能性を明確に示すものです。

• 成長するパイプライン: 細胞治療の開発パイプラインは急速に拡大しており、さまざまな疾患に対する前臨床および臨床開発段階にある候補薬が多数あります。
• 技術の進歩: 細胞工学と製造における革新により、細胞療法はより効果的で安全になり、より利用しやすくなっています。
• 採用の増加: より多くの細胞療法が規制当局の承認を受け、現実世界での有効性が実証されるにつれて、医療提供者と患者による採用は増加し続けています。

がんを超えて：感染症が治療薬市場最大のシェアを獲得

2024年には、細胞・遺伝子治療市場において感染症分野が最大の市場シェアを占めると予想されています。これは、様々な感染症に対するこれらの先進的な治療法の適用拡大が牽引するものです。特に、RNAベースの治療法は、感染症治療において利用が拡大しています。2025年の注目すべき動きとしては、重篤な感染症に対する次世代治療法の開発を目指した新たな提携の発表が挙げられます。また、この治療領域に特化した新たなバイオテクノロジー系スタートアップ企業の台頭も見られます。

細胞・遺伝子治療が慢性感染症の長期的、あるいは根治的治療の可能性を秘めていることは、研究と投資を牽引する重要な要因となっています。例えば、2024年8月には、アンチセンス技術がB型肝炎治療薬開発において日本において「先駆け審査指定制度」の対象となりました。さらに、2024年第2四半期には、呼吸器合胞体ウイルス（RSV）のmRNAワクチンが承認されました。感染症治療におけるCRISPRなどの遺伝子編集技術の探究は加速しており、細胞・遺伝子治療市場において、ウイルスリザーバーを標的としたCAR-T細胞の利用を評価する前臨床研究が複数行われています。

• 潜伏ウイルスを標的とする: 遺伝子編集を利用して HIV や単純ヘルペスウイルスなどの潜伏ウイルスを標的にして排除する研究が活発化しています。
• 免疫反応の強化: さまざまな病原体に対する身体の自然な免疫反応を強化するための細胞療法が開発されています。
• 新しいワクチン プラットフォーム: 遺伝子ベースのワクチン技術は、さまざまな感染性病原体に対する広範かつ永続的な防御を提供できる可能性について研究されています。

生体内手法は比類のない治療効率で収益リーダーシップを推進

2024年の細胞・遺伝子治療市場において、生体内送達法は主にその効率性と幅広い応用の可能性により、最大の収益シェアを獲得しました。2025年には、わずか6ヶ月で患者にオーダーメイドの生体内CRISPR療法を開発・提供できるという重要なマイルストーンが達成され、迅速な個別化治療の可能性が強調されました。生体内送達法は、複数の臓器に届く全身性治療を提供できることが大きな強みとなり、遺伝子治療市場において最も急速に成長すると予測されています。

細胞・遺伝子治療市場では、大手バイオテクノロジー企業によるin vivo細胞治療への取り組みが活発化しており、Capstan Therapeuticsなどの企業は、in vivo CAR-T候補を2024年に臨床試験へと進めています。2017年に承認された初のin vivo遺伝子治療薬Luxturnaは、現在のイノベーションの波への道を開きました。先進的なウイルスベクターや非ウイルス性手法を含む、新たなin vivo送達技術への投資は、目立ったトレンドとなっています。また、in vivo治療の有用性を拡大させる可能性のある、再投与可能なin vivo治療の開発への関心も高まっています。in vivo遺伝子編集の進歩は、遺伝子治療をより一般的な疾患に拡大するために不可欠であると考えられており、2025年には多くの企業にとって主要な焦点となります。

• 特定の組織をターゲットにする: 研究者は、体内の特定の細胞や組織をより正確にターゲットにできる新しいウイルスベクターと非ウイルスベクターを開発しています。
• 安全性プロファイルの改善: 免疫原性が低く、安全性プロファイルが改善された生体内送達方法の開発に取り組んでいます。
• 非ウイルス性送達システム: ウイルスベクターの限界を克服するために、脂質ナノ粒子などの非ウイルス性送達システムの開発にますます注目が集まっています。

がん治療センターがエンドユーザー市場シェアの大部分を占める理由

がんケアセンターセグメントは、2024年に細胞・遺伝子治療市場において大きなシェアを獲得しました。これは、細胞・遺伝子治療分野におけるがん治療の集中度の高さを反映しています。腫瘍専門医がこれらの治療を受ける患者数は、2025年には年間平均17人から25人に増加しており、経験と導入の拡大を示しています。腫瘍学のパイプラインは依然として充実しており、過去1年間で178の新薬候補が後期開発段階に入りました。英国では2024年に300万人以上ががん患者であり、2025年には350万人に増加すると予測されており、がんの罹患率は上昇傾向にあり、革新的な治療法への需要が高まっています。

これらの専門センターは、CAR-T細胞療法のような複雑な治療法の投与に不可欠であり、7つの製品がFDAの承認を受けています。しかしながら、米国における認定治療センターの数は2024年から2025年にかけて変化がなく、アクセス拡大の課題を示唆しています。OSUCCC-Jamesのような主要施設は、CAR-T細胞療法をいち早く提供した機関の一つであり、これらのセンターの先駆的な役割を実証しています。細胞・遺伝子治療市場におけるこれらの治療法の成功は、これらのセンターのインフラと専門知識に大きく依存しており、これらの施設から得られる患者転帰データは、保険償還の確保に不可欠です。

• 専門的なインフラストラクチャ: がん治療センターは、細胞治療や遺伝子治療を安全かつ効果的に実施するために必要な専門的なインフラストラクチャに投資しています。
• 多分野にわたるチーム: これらの治療法の提供には、通常がん治療センターを拠点とする腫瘍専門医、看護師、薬剤師などの専門家からなる多分野にわたるチームが必要です。
• 患者管理: これらのセンターでは、細胞治療や遺伝子治療に伴う特有の副作用を管理するためのプロトコルを開発しています。

地域分析 

北米の優位性が世界の細胞・遺伝子治療市場を決定づける

北米は市場を牽引しており、39.50%を超える圧倒的なシェアを占めています。この地域のリーダーシップは、強力で比類のないイノベーション・エコシステムによって支えられています。2024年には、米国食品医薬品局（FDA）が9つの新しい細胞・遺伝子治療製品を承認し、好ましい積極的な規制環境を浮き彫りにしました。この環境は膨大な研究パイプラインを育み、現在FDAには2,500件を超える細胞・遺伝子治療に関する治験薬（IND）申請が提出されています。この進歩を支えているのは、多額の財政支援です。米国国立衛生研究所（NIH）は、2024年だけで細胞・遺伝子治療研究に60億ドル以上を割り当てました。

細胞・遺伝子治療市場を支える商業インフラも急速に拡大しています。北米の細胞治療製造自動化市場は、スケーラブルな生産への強い関心を反映し、2024年には7億1,000万ドルという驚異的な規模に達しました。カナダも大きな貢献を果たしており、国内最大の細胞・遺伝子治療製造施設を建設するため、5億8,000万ドルを超える単一プロジェクトへの投資を行い、2024年10月に開設しました。カナダ政府はさらに、医薬品開発の加速化を図るため、約1億4,000万ドルを投資した研究拠点の設立を約束しました。米国では400社を超える企業がこれらの治療法の開発に積極的に取り組んでおり、2024年には4億9,000万ドル規模の専門自動化市場が創出されると予想されています。

欧州のインフラ拡大が市場における強固な地位を確固たるものに

欧州は、製造への戦略的投資と研究基盤の拡大に牽引され、細胞・遺伝子治療市場の重要な拠点としての地位を固めつつあります。ドイツは660社のバイオテクノロジー企業を擁し、その多くがCGT開発に注力しています。同国は遺伝子治療の臨床試験を50件以上実施しており、この分野の発展に深く尽力していることが実証されています。英国もまた主要なプレーヤーであり、細胞・遺伝子治療カタパルトが先駆的なpre-GMPサンドボックス環境を運用し、開発者の製造規模拡大を支援しています。重要なインフラ開発として、ブリストル・マイヤーズ スクイブはオランダのライデンに20万平方フィートの細胞治療施設を完成させており、2024年末に稼働開始予定です。もう1つの重要な拡張として、フェリング・ファーマシューティカルズは2024年10月、膀胱がん治療薬の世界的供給を強化するためにフィンランドに新たな遺伝子治療製造施設を開設しました。

アジア太平洋地域はダイナミックかつ急速に成長を遂げる市場として台頭

アジア太平洋地域は、臨床試験活動の爆発的な増加と政府の強力な支援に後押しされ、細胞・遺伝子治療市場が最も急速に成長しています。現在、アジア太平洋地域全体で650件を超える細胞・遺伝子治療の臨床試験が進行中です。中国は最前線に立っており、2,000件を超える細胞治療試験を実施しており、これは世界の同様の試験全体の3分の1を占めています。2024年8月現在、中国で実施された医師主導治験は2,519件に上ります。中国は重要な政策転換として、2024年9月から4つの主要な自由貿易地域において細胞・遺伝子治療への外国投資を許可し始めました。韓国もまた多額の投資を行っており、政府は再生医療プロジェクト向けに12億ドル以上を確保しています。2024年初頭、韓国のバイオテクノロジー企業GeneEditはシリーズBの資金調達ラウンドで3,500万ドルを確保しました。インドもまた急速に台頭しているプレーヤーであり、同国の遺伝子治療市場は2024年に4億7,224万ドルと評価されました。

戦略的投資と買収が細胞・遺伝子治療市場の統合と成長を促進

1. BioNTech が Pionyr Immunotherapeutics を買収 (2025 年 1 月): BioNTech は Pionyr とその新規骨髄細胞標的抗体療法のパイプラインの買収を完了し、腫瘍学のポートフォリオを強化しました。
2. アステラス製薬がプロペラ・セラピューティクス社を買収（2025年2月）：アステラス製薬は、前立腺がんの治療薬としてステロイド受容体モジュレーターPRL-02を入手するため、プロペラ社を約1億7,500万ドルで買収しました。
3. ギリアド・サイエンシズがサイマベイ・セラピューティクスを買収（2024年3月）：ギリアドは43億ドルの大型取引でサイマベイを買収し、原発性胆汁性胆管炎の薬候補であるセラデルパルを自社の肝疾患ポートフォリオに追加しました。
4. アストラゼネカがアモ​​リット・ファーマを買収（2024年3月）：アストラゼネカは希少内分泌疾患の専門企業であるアモリットを最大10億5,000万ドルで買収し、希少疾患のパイプラインを強化しました。
5. ブリストル マイヤーズ スクイブがカルナ セラピューティクスを買収 (2024 年 3 月): BMS は 140 億ドルでカルナの買収を完了し、有望な統合失調症治療薬 KarXT を獲得し、神経科学ポートフォリオを拡大しました。
6. AbbVie が ImmunoGen を買収 (2024 年 2 月): AbbVie は ImmunoGen の 101 億ドルの買収を完了し、卵巣がんに対する主力の抗体薬物複合体 (ADC) ELAHERE を獲得しました。
7. ノバルティスが MorphoSys を買収 (2024 年 2 月):ノバルティスは、有望な後期段階の腫瘍学資産をポートフォリオに追加することを目指し、MorphoSys を 27 億ユーロで買収する計画を発表しました。
8. ジョンソン・エンド・ジョンソンがAmbrxを買収（2024年1月）：ジョンソン・エンド・ジョンソンは、さまざまながんに対するADC候補のポートフォリオへのアクセスを獲得するために、Ambrx Biopharmaを20億ドルで買収すると発表しました。

細胞・遺伝子治療市場のトップ企業

• アロジェンセラピューティクス
• アムジェン株式会社
• アステラス製薬株式会社
• アタラバイオセラピューティクス社
• バイエルAG
• バイオマリン
• ブルーバードバイオ株式会社
• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
• セルジーン株式会社
• セルレクティス
• ギリアド・サイエンシズ社
• ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
• イムノACT
• ジョンソン・エンド・ジョンソン
• クリスタルバイオテック株式会社
• ノバルティスAG
• オーチャード・セラピューティクス社
• サナバイオテクノロジー
• ユニキュアNV。
• ベリセル株式会社
• その他の著名な選手

市場セグメンテーションの概要

治療タイプ別

• 細胞治療
  • 幹細胞療法
  • T細胞
  • 樹状細胞
  • NK細胞
• 遺伝子治療
  • 生体遺伝子治療
  • 生体外遺伝子治療
  • 遺伝子編集療法
  • RNAベースの治療法
  • その他

適応症/治療領域別

• 腫瘍学
• 固形腫瘍
• 遺伝性疾患
• 神経疾患
• 心血管疾患
• 眼科
• 筋骨格系/整形外科疾患
• 感染症
• 代謝障害
• その他

ベクターの種類（遺伝子送達方法）別

• ウイルスベクター
  • アデノ随伴ウイルス（AAV）
  • レンチウイルス
  • レトロウイルス
  • 単純ヘルペスウイルス（HSV）
  • アデノウイルス
  • その他
• 非ウイルスベクター
  • 脂質ナノ粒子（LNP）
  • 裸のDNA/RNAプラスミド
  • 電気穿孔法
  • 遺伝子銃/マイクロインジェクション
  • CRISPR-Casデリバリーシステム（非ウイルス性）
  • その他

製造タイプ別

• 社内
• 契約開発製造組織（CDMO）
• ハイブリッドモデル（例：初期段階は社内、スケールアップは外部委託）
• その他

エンドユーザー別

• 病院と専門クリニック
• 学術研究機関
• バイオ医薬品およびバイオテクノロジー企業
• CDMOとCROS
• 政府/公衆衛生機関
• その他

地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• ヨーロッパ
  • 西欧
    • 英国
    • ドイツ
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • 残りの西ヨーロッパ
  • 東欧
    • ポーランド
    • ロシア
    • 東ヨーロッパの残りの地域
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリアとニュージーランド
  • 韓国
  • アセアン
  • 残りのアジア太平洋地域
• 中東とアフリカ
  • サウジアラビア
  • 南アフリカ
  • アラブ首長国連邦
  • MEAの残りの部分
• 南アメリカ
  • アルゼンチン
  • ブラジル
  • 南アメリカの残りの地域