肌萎缩性侧索硬化治疗市场预计将从2024年的7.245亿美元增长到2033年的1,23450万美元，在预测期内以复合年增长率（CAGR）的增长率（CAGR）增长。这种增长是由诊断技术的重大进步，创新的基因靶向疗法的发展，改善治疗方案的发展以及对疾病早期症状的越来越认识的推动。

肌萎缩性侧索硬化症（ALS），也称为Lou Gehrig氏病，是一种罕见且进行性神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓中运动神经元，导致自愿肌肉控制失去。早期症状，例如肌肉无力和僵硬通常是微妙的，难以识别。随着疾病的发展，它导致严重的肌肉瘫痪，通常在症状发作的3至5年内。肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的寿命风险约为350分之一，其低患病率是由于受影响者的预期寿命降低所致。

肌萎缩性侧面硬化症的流行病学

1）发病率和患病率：美国的发生率和患病率生长

，肌萎缩性侧面硬化症的发生率每年约2个新病例每10万例。尽管患病率有所不同，但国家ALS注册中心估计，在2022年，有32,893人患有肌萎缩性侧索硬化症（ALS），在美国，对应于每100,000例9.9例的患病率。预计该数字将逐渐增加，到2030年达到约36,308例或10万人的患病率。这是每年每年100,000人约0.1箱的增量患病率增加。

2）年龄分布： 60至79岁肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的峰值率

最常在40至70岁之间发展，诊断时的平均年龄为55至65岁。肌萎缩性外侧硬化症（ALS）的发生率随着年龄的增长而增加，达到60至79岁之间的最高率。虽然罕见的肌萎缩性侧向硬化症（ALS）可能发生在年轻人中。 25岁以下的人的病例被归类为少年ALS，并且极为罕见。在2022年，一份审查论文显示，年龄在18至39岁的成年人中，患病率仍然很低，每10万人人口约0.6例。

3）性别分布： 

ALS在男性中更为普遍，尤其是在65岁之前

肌萎缩性的侧索硬化症（ALS）被认为男性的普遍性比女性高20％，性别差异在65岁之前更为明显，在70岁之后降低。2024年发表的全面综述，分析了5,943名成人疗程的疗程（ALS）患者（ALS）的5,943名患者和2021年之间的均为5,943名成人疗程的综述，该数据是男性的。诊断为65年。

4）种族和种族分布： 

白人非西班牙裔人群中的ALS患病率更高

在美国，与非洲裔美国人和其他种族或种族背景相比，白人非西班牙裔在白人非西班牙裔中，肌萎缩性侧向硬化症（ALS）更为普遍。

5）亚型分布： 

零星的ALS在市场上占主导地位

肌萎缩性侧索硬化症（ALS）主要分类为零星或家族性。在美国，约有90％的病例是零星的，这意味着它们没有已知的家族史。然而，这些患者中约有10％仍然携带已知的基因突变，最常见的是C9orf72基因（7-10％），其次是SOD1（1-2％），其他基因的贡献不到1％。另一方面，家族性肌萎缩性侧面硬化症占其余10％的病例，并遗传。它在遗传上定义更为遗传，在30-50％的病例中发现了C9ORF72突变，SOD1为10-20％，而TARDBP或FUS突变约为3-5％。尽管零星营养性的侧索硬化症驱动了大部分治疗需求，但家族性肌萎缩性侧索硬化症（ALS）为可识别的遗传标记提供了更清晰的靶向疗法途径。

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 治疗局势：没有治疗性治疗，当前的疗法集中于限制疾病进展并治疗

目前的症状，没有治愈或治疗可以阻止或逆转肌萎缩性侧向硬化症（ALS）。 However, a few medications approved by the US Food and Drug Administration (FDA) may modestly slow the progression of the disease, for instance Riluzole (Rilutek) is believed to reduce glutamate toxicity and has been shown to extend survival by approximately two to three months, another drug Edaravone (Radicava ORS) may help slow the decline in physical function in some patients and Tofersen (Qalsody), approved in 2023, offers a SOD1突变患者的新选择。另一种药物AMX0035（以Reptionvrio的销售）在2022年获得批准，但在2024年被批准了3阶段凤凰试验的结果并未证明足够的临床益处。

除了药物外，支持性或症状护理仍然是肌萎缩性侧向硬化症治疗的核心。大多数可用的疗法旨在管理症状，提高生活质量，并适度降低疾病的进展。干预措施通常解决流动性，言语，呼吸和营养的挑战。例如，诸如非侵入性通气（例如BIPAP）之类的呼吸疗法可以支持呼吸，并且通过PEG管放置的营养支持有助于支持足够的卡路里摄入量，因为吞咽会受到损害。语音疗法和职业疗法通常用于保留沟通和日常功能。 FDA还批准了Nuedexta来治疗假阳性影响（PBA），这种疾病的特征是突然，无法控制的笑声或哭泣的发作，通常会影响肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的个体。

展望未来，肌萎缩性侧索硬化治疗景观正在发展。例如，这一转变是由于对药物开发的投资增加而驱动的，例如，国立卫生研究院（NIH）在2020年向创新的ALS研究投入了2500万美元。这些资金正在有助于推动该领域的临床试验和对诸如基因治疗和基于干细胞的新方法的积极研究以及对新方法的积极研究。随着全球研究工作的加剧，预计这种势头将继续进行，而新的治疗方案将越来越接近临床应用，从而为未来提供了更有效的干预措施的希望。

 包括小分子，单克隆抗体和肽在内的临床管道： ALS治疗管道正在朝着精确医学发展。
 
新型肌萎缩性侧面硬化症治疗的临床管道正在迅速发展。尽管已经可用的小型肽（Riluzole和Edaravone）可以与新候选者一起为这些试验者继续进行临床试验。正在进行的研究正在推动单克隆抗体和新型肽疗法的发展，这些疗法有望在预测期内进入市场。

单克隆抗体代表了一个有希望的类别，因为它们在靶向与疾病相关的分子途径方面具有很高的特异性，从而提供了高度量身定制的治疗方法的潜力。同时，由于肽的生物相容性，特异性和能够调节具有最小毒性的广泛生物学靶标的能力，基于肽的疗法也引起了人们的关注。

尽管这些创新的方法仍处于临床发展的早期阶段，但它们反映了肌萎缩性侧向硬化症研究的更广泛的趋势。

驾驶员：肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的发生率上升，

肌萎缩性侧侧硬化症（ALS）的发病率主要影响老年人，在60至79岁的个体中观察到的发病率最高，风险在80岁之后大幅增加，全球人口在80岁之后。根据世界卫生组织（WHO）的说法，到2030年，全球六分之一的人将达到60岁以上，这是一个关键的人口趋势，可能会导致ALS病例的增加。反映了当前疾病范围的2023年审查，对研究盖特的审查估计，ALS的全球流行率为每100,000人口4.42，每100,000人年的发病率约为1.59。这种不断增长的人口转变是肌萎缩性侧面硬化症治疗市场的主要驱动力，因为年龄是疾病发作的一个公认的危险因素。

此外，由于这个年龄段的护理复杂性，解决老年人肌萎缩性侧索硬化症（ALS）尤为重要。老年患者通常有多种合并症，通常使用几种药物，这会使症状管理复杂化并增加对个性化的多学科治疗策略的需求。 

挑战：肌萎缩性侧面硬化症的高成本治疗

肌萎缩性侧索硬化治疗市场面临着与随着疾病进展的护理成本的增加，面临的重大挑战。 Biogen进行的一项研究表明，随着时间的流逝，美国ALS患者的医疗费用急剧增加。在疾病的早期阶段，年度费用从大约31,000美元上升到后期的122,000美元以上。此外，另一项研究表明，ALS的诊断通常延迟，平均为14到24个月。这种延迟会恶化结果，并促进整体医疗保健成本。

此外，ALS疗法代表了稀有疾病药物市场的高成本部分。SOD1患者的遗传靶向治疗Qalsody的定价约为每15 mL鞘内剂量的16,126美元。这种高级治疗的累积成本给付款人，患者和医疗保健系统带来了巨大的经济负担。

机会：在肌萎缩性侧索硬化症中推进生物标志物（ALS）

肌萎缩性侧索硬化症治疗市场有望通过生物标志物开发的快速发展驱动的转型。生物标志物通过实现早期诊断，精确的疾病监测以及更有效的临床试验提供了显着的商业和临床价值，它们是加速药物开发和市场进入的关键因素。

一个重大的里程碑始于2023年，当时FDA批准了Tofersen（Qalsody）加速批准，并认识到神经丝轻链（NFL）是一种反应生物标志物。 NFL降低被视为疾病进展缓慢的指标，有助于确立其在评估治疗功效中的作用。从那时起，识别其他生物标志物的努力就加剧了。例如，正在进行研究以检测TDP-43的异常形式，TDP-43是一种关键蛋白，涉及肌萎缩性侧面硬化症（ALS）病理学中的脑脊液或血液。对这种生物标志物的可靠检测可以实现较早的诊断，对疾病进展的实时监测以及个性化治疗策略的发展。

国家神经系统疾病和中风研究所（NINDS）认识到迫切需要经过验证的生物标志物，正在积极支持生物标志物发展工作。这些举措旨在减少诊断延迟，尤其是在非典型表现的患者中，并更好地预测疾病轨迹。最终，生物标志物创新的融合提供了一个有力的机会，可以通过实现早期干预，更具针对性的疗法并更快地获得有效治疗方法来改变肌萎缩性侧面硬化症治疗的景观。

按分销渠道：当前的药物在ALS治疗市场中占主导地位，该市场由Riluzole，Edaravone和Qalsody等FDA批准的药物驱动

，分销渠道被分割为医院，诊所和药房。目前，医院和诊所主要是由于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）及其所需的重症监护的复杂性。这种主导地位是由频繁的医院访问和治疗和疾病管理所需的住宿所驱动的。医院通常是首选的选择，因为它们可以全面使用肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物，包括Riluzole和Edaravone等FDA批准的药物，以确保一致的可用性和专业护理。

但是，包括零售和在线药房在内的药房领域有望看到显着增长。远程医疗咨询的增加以及肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物的可用性增加，这种趋势将支持这种趋势。

按治疗类型：药物目前主导了ALS治疗市场，这是由Riluzole，Edaravone和Qalsody等FDA批准的药物驱动的，
肌萎缩性侧向硬化症治疗市场是通过治疗类型分割为药物和干细胞疗法的细分市场，由于较高的50％的可用性，由于fda-appap的可用性，该药物的主要份额超过80％。关键药物包括Riluzole，Edaravone和Qalsody。

Riluzole是第一个由FDA批准的肌萎缩性侧面硬化症（ALS）药物，有多种配方可用，包括1995年批准的原始平板电脑形式Rilutek，该品牌版本的价格约为2,211美元，而60型平板电源的供应约为2,211美元，而通用版本的成本约为654美元，可用于同一量级和或悬挂率。 Tiglutik后来被引入，为吞咽困难的患者提供了易于管理，价格约为2,114美元，仿制药提供了更实惠的替代方案。 Tiglutik是唯一批准用于口服和钉管的Riluzole配方。尽管有仿制药的可用性，但根据保险覆盖率，Riluzole治疗的总体成本差异很大，通常导致患者的自付费用很高。 Edaravone最初于2017年以静脉注射剂Radicava的身份发射，以口服配方（Radicava Ors）于2022年提供，提供了改善的便利性和易用性。截至2025年4月1日，Edaravone的静脉注射形式停产。口头版的定价约为每50毫升15,372美元，代表着巨大的财务负担；但是，其口服给药可显着增强长期患者依从性的潜力。另一种值得注意的疗法Qalsody是一种针对超氧化物歧化酶1 （SOD1）基因突变的肌萎缩性侧性硬化症（ALS）患者开发的遗传靶向疗法。 2024年，Qalsody在包括日本（12月），中国（10月）（10月）和欧盟（5月）在内的几个主要国际市场获得了监管部门的批准。 Biogen报告说，2024年的Qalsody收入为3240万美元，强调了对基因疗法的商业利益和需求的日益增加。

同时，干细胞疗法仍然是实验性的，在预测期内有令人鼓舞的早期结果，但迄今为止尚无监管批准，显着的发展包括间充质干细胞研究。在2025年的DVCSTEM中，报告说，MSC在治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）方面具有有希望的潜力，早期研究表明它们可能会延迟发作，缓慢的进展和延长寿命。另一个重要的发展是三菱化学的CL2020治疗，该治疗完成了2期临床研究，并被发现在五名ALS患者中安全且耐受性良好。

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按地区：北美领导全球ALS治疗市场，由强大的研发，早期药物批准和强大的患者支持系统驱动

全球肌萎缩性侧向硬化症治疗市场被细分为北美，南美，欧洲，亚太地区和中东和非洲，北美领导了市场。仅在美国，大约有30,000人患有肌萎缩性侧索硬化症（ALS），强调了对有效治疗的紧迫需求。该地区在研发中占主导地位，大多数肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物首先批准。 ALS协会等组织有助于推动进度，资助各种治疗计划，包括用于干细胞疗法的赠款计划。此外，鉴于肌萎缩性侧面硬化症治疗的高成本，改善的保险范围在患者获得护理方面起着关键作用。诸如ALS网络之类的综合支持系统为美国最大的ALS社区提供服务，提供设备贷款，使用专业诊所，研究指南，福利援助，倡导，倡导和护理人员的连接组。加拿大通过加拿大神经肌肉疾病注册中心（CNDR）做出了重大贡献，从全国诊所收集数据，以提高治疗质量和可及性。

欧洲紧随其后的是，在诸如巨大和三方面的协作计划的支持下，与60多个肌萎缩性侧面硬化症（ALS）中心一起工作，以扩大对临床试验的访问，目前涉及欧洲肌营养性侧向硬化症（ALS）患者的少数不到5％。

在亚太地区，日本这样的国家正在建立多学科肌萎缩性侧向硬化症（ALS）中心，而印度等发展中国家则取得了显着的进展。在2023/2024年，与欧洲复苏委员会（ERC）合作，通过高级生命支持（ALS）课程获得了550多名印度医生的认证。全面，国际认可的培训计划正在提高ALS患者的护理质量。

同时，中东和非洲仍处于增长阶段。尽管基础设施和资源仍在发展，但越来越多的关注意识，培训和国际合作信号可能会导致该地区长期市场增长。

肌萎缩性侧向硬化症治疗市场的最新发展

首先授予了孤儿指定

• 2025年6月3日 - Spinogenix宣布，欧洲药品局（EMA）已将其铅药物名称（ODD）授予其铅化合物SPG302，用于治疗肌萎缩性侧面硬化症（ALS）。
• Spinogenix最近在澳大利亚完成了SPG302的2期临床试验（NCT06903286）。

TPN-101在第2阶段成功之后加入Healey ALS ALS 2/3阶段试验

• 2025年5月28日，Transposon Therapeutics在与C9ORF72相关的ALS中宣布了TPN-101的阳性数据，从而降低了NFL和IL-6水平。
• 预计将在第4-2025季度开始使用Healey ALS平台试验进行试验

Immunity Pharma报告了ALS中IPL344的2A阶段结果阳性

• 2025年4月7日，免疫药物显示IPL344显着减慢了ALSFRS-R的进程58-64％，而匹配的亲切对照
• 两个月后，NFL水平下降了27％

Qalsody日本批准

• 2024年12月，日本卫生，劳工和福利部批准了日本的Qalsody

主要竞争对手

• Medicinova
• 田边三菱制药
• Ionis
• ALCTOR
• 赛诺菲
• ITF Pharma
• 熟练治疗
• 葛兰素史克
• Denali Therapuetics
• 勃脑

肌萎缩性侧面硬化症治疗市场的分割 

按治疗类型

• 药物疗法
  • riluzole
  • Radicava
  • Qalsody
• 干细胞治疗

按分销渠道

• 医院及诊所
• 药房

按地区

• 北美
• 南美洲
• 欧洲
• 亚太
• 中东和非洲