流行病学概述：随着老年人群负担加重以及男性发病率较高，针对不同人群的筛查和治疗方案对于改善预后至关重要。

多发性骨髓瘤占所有血液系统恶性肿瘤的17%，是血液肿瘤治疗的主要适应症之一，男性发病率高于女性。诊断时的中位年龄为70岁。年轻患者的ISS（国际分期系统）分期较低，治疗效果也更好。老年患者的预后因素较差。

聚焦美国：

美国癌症协会预计，2025年将新增36110例多发性骨髓瘤病例，预计死亡人数为12030人。男性患多发性骨髓瘤的概率为0.9%，女性为0.8%。65岁及以上人群最易患此病。. 

按年龄划分的发病率

每10万人口中，65-85岁以上年龄组的年龄标准化发病率最高。这表明需要安全性高的药物。该人群易受老年疾病的影响，且常伴有多种合并症。.

按性别
划分的发病率：男性发病率高于女性，即所有年龄组均如此。男性发病率比女性高出16.3%以上，表明男性需要定期检查。

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驱动因素：老龄化世界中多发性骨髓瘤日益加重的负担

随着老年人口的增长，预计多发性骨髓瘤的发病率将会增加。2022年，欧洲的总体发病率为每10万人2.8例。患者平均在69岁左右被确诊。按年龄划分，发病率最高的是65-85岁及以上人群（22.3%），其次是35-64岁人群（4.0%），0-34岁人群（0.03%）。欧洲男性患者的发病率（3.​​4%）也高于女性患者（2.3%）。

考虑到全球人口快速老龄化，这种与年龄相关的发病模式显得尤为重要。到2030年，全球六分之一的人口将超过60岁，预计到2050年，这一数字将翻一番，达到21亿。因此，未来二十年，老年人多发性骨髓瘤的诊断人数预计将增长近80%。这种人口结构的变化对医疗基础设施和治疗服务有着深远的影响。

老年患者往往伴有体弱、器官功能障碍和多种合并症等复杂情况，这些因素都会增加诊断和治疗决策的难度。这些挑战凸显了制定个体化和年龄适应性策略的必要性，这些策略应优先考虑早期发现、支持性护理和老年敏感型治疗方案。

为了应对日益沉重的负担，医疗系统必须积极应对。加大对靶向研究的投入、扩大医疗服务覆盖范围以及开发以患者为中心的综合模式，对于确保多发性骨髓瘤患者（尤其是在不断增长的老年人口中）获得更好的治疗效果至关重要。

挑战：多发性骨髓瘤晚期治疗的经济负担 

包括CAR-T细胞疗法和双特异性抗体在内的多发性骨髓瘤晚期治疗，为复发或难治性疾病患者带来了新的希望。然而，这些突破也带来了沉重的经济负担。像Tecvayli、Elrexfio和Talvey这样的双特异性抗体显著提高了治疗成本。例如，Tecvayli 前 28 天的疗程费用约为 29,608 美元，之后每个疗程的费用为 26,964 美元。CAR-T 细胞疗法的费用更高。Abecma（idecabtagene vicleucel）已在美国获批用于至少接受过两线治疗的患者，费用约为 419,500 美元；而 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）用于复发难治性多发性骨髓瘤患者的费用约为 465,000 美元。再加上 CAR-T 细胞疗法中心数量有限，情况更加令人担忧。截至 2024 年 7 月，全美仅有 311 家认证中心提供 CAR-T 细胞疗法，这意味着患者可能需要长途跋涉，从而增加经济和后勤方面的负担。

虽然保险覆盖范围有所缓解，但挑战依然存在。虽然私人保险通常与更好的医疗服务获取和治疗效果相关，但参加联邦医疗保险（Medicare）等公共项目的患者却常常面临就医受限和保障缺口。报销流程复杂，自付费用仍然可能令人难以承受。研究表明，55%的投保多发性骨髓瘤患者表示面临经济困难，这凸显了治疗费用本身带来的经济毒性，即治疗成本本身会导致压力和治疗依从性下降。

虽然先进的疗法正在改变多发性骨髓瘤的治疗结果，但其高昂的费用造成了严重的障碍，导致治疗机会不均等，治疗的可持续性也日益成为患者和医疗保健系统共同关注的问题。. 

机遇：CAR-T细胞和双特异性抗体重新定义治疗潜力
 
多发性骨髓瘤 (MM) 的治疗格局正在随着CAR-T细胞疗法和双特异性抗体的重大进展而不断演变，并带来了巨大的机遇。CAR-T细胞疗法，例如idecabtagene vicleucel和ciltacabtagene autoleucel，在复发/难治性患者中展现出令人瞩目的缓解率，总体缓解率达到73-98%。然而，复发仍然是一个巨大的挑战，几乎所有患者都会经历复发，约50%的患者会在26.9个月内复发。机遇在于提高CAR-T细胞的持久性，并将其与其他疗法联合使用，以获得更持久的缓解。然而，这些疗法目前尚未成熟。
 
靶向BCMA和GPRC5D的双特异性抗体为CAR-T细胞疗法提供了有前景的现成替代方案，在难治性MM患者中，其缓解率超过60%（teclistamab）。尽管双特异性抗体具有巨大潜力，但毒性和抗原逃逸等问题仍需解决。将双特异性抗体与其他疗法联合使用可提高疗效，尤其适用于晚期多发性骨髓瘤。

按药物类别划分：免疫调节剂 (IMiD) 和蛋白酶体抑制剂 (PI) 主导一线和复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 治疗，而细胞疗法和双特异性疗法则重新定义了后续治疗方案。

全球多发性骨髓瘤市场按药物类别可细分为烷化剂、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂 (IMiD)、单克隆抗体 (mAb)、核输出抑制剂、皮质类固醇、组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂、抗体药物偶联物 (ADC)、双特异性 T 细胞衔接器和 CAR-T 细胞疗法。

目前，IMiD 和蛋白酶体抑制剂占据市场主导地位，它们共同构成了一线和复发/难治性治疗的基石。选择合适的治疗策略是多因素的，受患者的疾病分期、既往治疗史和整体健康状况的影响。在免疫调节剂（IMiDs）中，来那度胺、沙利度胺和泊马度胺等药物仍然占据市场主导地位。来那度胺（瑞复美）是治疗多发性骨髓瘤的常用药物。它由百时美施贵宝公司销售，2024年总收入达57.7亿美元，其中包括多发性骨髓瘤等适应症的收入。尽管美国有自费援助计划支持，并出现了梯瓦制药的来那度胺等仿制药，但由于其在初诊和维持治疗中均发挥着重要作用，品牌药仍然保持着相当大的市场份额。泊马度胺通常与低剂量地塞米松联合使用，是复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的重要治疗选择，尤其适用于对来那度胺和硼替佐米耐药的患者。

蛋白酶体抑制剂（PIs）也占据了相当大的市场份额。硼替佐米（Velcade）是首个获批的蛋白酶体抑制剂，于2003年上市，至今仍是VRd方案（硼替佐米、来那度胺、地塞米松）等一线治疗方案的重要组成部分。卡非佐米（Kyprolis）于2012年获批，由于其价格较高且具有心血管毒性，主要用于复发患者的治疗，但其疗效更佳。伊沙佐米（Ninlaro）是首个口服蛋白酶体抑制剂，因其服用方便且能减少住院次数，在新冠疫情期间及之后广受欢迎，成为维持治疗的首选药物。

地塞米松和泼尼松等糖皮质激素是各种治疗方案中不可或缺的辅助药物，它们通过免疫抑制作用增强一线药物的疗效，并有助于控制炎症、恶心和疼痛。

尽管免疫调节剂（IMiDs）、蛋白酶体抑制剂和皮质类固醇仍是治疗的主要手段，但新型药物的作用正在稳步扩大。组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂如帕比司他（Farydak）提供了一种新的表观遗传学治疗方法，但由于毒性方面的担忧，其应用主要局限于既往接受过大量治疗的患者。最有前景的进展之一是双特异性抗体的兴起。特克利单抗（Tecvayli）是首个获批的靶向CD3和BCMA的双特异性抗体，已在接受过多种既往治疗的患者中显示出深度且持久的疗效，目前正在进行相关试验，探索其在治疗早期阶段的应用。

此外，CAR-T细胞疗法，例如idecabtagene vicleucel（Abecma）和ciltacabtagene autoleucel（Carvykti），通过提供个性化的单次输注方案，彻底改变了既往接受过大量治疗的患者的治疗格局，实现了深度且持久的缓解。

多发性骨髓瘤的治疗格局正变得日益多样化和个性化，各种疗法针对不同的疾病机制。

按疾病分期划分：复发/难治性阶段占据市场主导地位，其次是新诊断阶段

。由于临床进展、诊断技术的进步和疾病认知的提高，多发性骨髓瘤（MM）的治疗格局正在快速发展。市场分为新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）和复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM），两者各自具有不同的临床需求和机遇。NDMM
的治疗通常包括诱导方案，例如硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd），随后进行自体干细胞移植（ASCT）和维持治疗。治疗策略受患者年龄、移植适应症和细胞遗传学风险的影响。2021年全球多发性骨髓瘤新发病例为148,754例。

瘤（RRMM）在治疗市场占据主导地位，这主要是由于患者经历了多线治疗后病情进展所致。难治性病例的增加推高了市场价值，尤其是像IDE-CEL和Cilta-CEL这样的新一代CAR-T细胞疗法，以及Carvykti（Cilta-CEL），其定价为每位患者465,000美元。像isatuximab这样的高端单克隆抗体，30毫升（500毫克/25毫升）静脉注射剂定价为3,789美元，也显著贡献了收入。

按剂型划分：口服剂型领先，注射剂型紧随其后。

多发性骨髓瘤治疗市场日益呈现口服和注射两种剂型主导的格局。口服制剂（片剂和胶囊）占据市场主导地位，合计市场份额超过50%。口服途径在复杂的治疗方案中具有灵活性，并能提高患者的治疗依从性。注射剂包括高成本的单克隆抗体和CAR-T细胞疗法，通常通过静脉注射给药。这些药物并非一线疗法，而是用于晚期患者。

按分销渠道划分：线下渠道主导市场，线上渠道提升获取便利性。

多发性骨髓瘤 (MM) 治疗药物的分销格局主要涵盖两大渠道：线下渠道（医院药房和零售专科药房）和线上药房。线下渠道（包括医院药房和零售专科药房）仍然是多发性骨髓瘤药物的主要分销渠道。预计该渠道将占据约 80% 的市场份额，并在预测期内保持领先地位。

在线药房正迅速崛起，成为一股增长迅猛的力量。在便捷性和数字化健康工具需求的驱动下，它们提供送货上门、价格透明和教育资源等服务，为未来几年在多发性骨髓瘤治疗领域的持续增长奠定了基础。.

随着多发性骨髓瘤治疗走向分散化，整合这些渠道对于提高患者依从性、减少治疗中断和确保最佳疗效至关重要。医疗服务提供者、支付方和药房之间的无缝协作将推动这一整合，最终提升患者体验。.

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按地域划分：北美领先，而亚太地区和新兴市场将推动多发性骨髓瘤市场的未来增长

全球多发性骨髓瘤市场按地域划分为北美、欧洲、亚太、南美以及中东和非洲，每个地区都呈现出不同的增长模式和市场动态。. 

北美在全球市场占据主导地位，这主要得益于该地区多发性骨髓瘤的高发病率、完善的医疗基础设施以及对先进疗法的早期应用。美国和加拿大的年龄标准化发病率分别为4.8%和5.3%。此外，不断增长的联邦医疗保险（Medicare）支出也有利于市场增长。2021年，联邦医疗保险D部分覆盖了6340万人，而2013年这一数字为5240万人。该地区还拥有强大的制药产业，强生、安进和百时美施贵宝等主要企业在研发和临床试验方面投入巨资。此外，患者权益组织和制药公司的教育活动也提高了公众对多发性骨髓瘤的认知。. 

得益于发达的医疗保健体系和欧盟资助的大量肿瘤研究，欧洲在多发性骨髓瘤市场继续保持强劲的影响力。德国、英国和法国等主要市场的发病率和死亡率均呈上升趋势。然而，与美国相比，欧洲药物价格高昂且监管审批流程较长，这制约了市场增长。. 

亚太地区是增长最快的市场，这主要得益于公众意识的提高和新型疗法的普及。在中国，多发性骨髓瘤的粗略患病率为每10万人6.88例，发病率为每10万人年1.60例，表明治疗需求巨大。日本和印度的临床试验和产品上市数量也在不断增加。在日本，Sarclisa（isatuximab）于2025年2月获得厚生劳动省批准上市。. 

由于区域差异以及非洲国家医疗体系薄弱，中东和非洲在多发性骨髓瘤市场中所占份额最小。该地区的领先者包括海湾合作委员会（GCC）的主要成员国，特别是沙特阿拉伯、阿联酋和南非。. 

最新进展

2025年4月28日：再生元公司的Lynozyfic（linvoseltamab）获欧盟批准用于治疗难治性多发性骨髓瘤
欧盟委员会有条件批准Lynozyfic用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。Lynozyfic是首个可每4周给药一次的BCMA-CD3靶向疗法。该批准基于LINKER-MM1试验。试验结果显示，Lynozyfic可达到71%的客观缓解率和50%的完全缓解率或更佳疗效，中位缓解持续时间为29个月。

2025年3月17日：阿斯利康以最高10亿美元收购EsoBiotec（首付4.25亿美元，里程碑付款5.75亿美元）。EsoBiotec
拥有慢病毒载体平台，可支持现成的细胞疗法。此次收购进一步丰富了阿斯利康的细胞疗法产品组合，其中包括其在2023年以12亿美元收购Gracell的交易。

2025年2月12日：Opna Bio的OPN-6602获得治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定。Opna
Bio宣布，其口服EP300/CBP溴结构域抑制剂OPN-6602已获得FDA授予的治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定。OPN-6602目前处于I期临床试验阶段。

2024年12月9日：葛兰素史克报告Blenrep联合疗法可降低多发性骨髓瘤患者死亡风险42%
。根据DREAMM-7试验的中期结果，葛兰素史克的Blenrep联合硼替佐米和地塞米松可使复发/难治性多发性骨髓瘤患者的死亡风险降低42%。
与标准治疗相比，接受Blenrep联合疗法的患者预计生存期可延长近3年。葛兰素史克已重新向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市申请，预计将于2025年7月前做出决定，该药物在中国已获得优先审评资格。这款曾一度从美国市场撤出的药物，目前正准备重返市场，预计峰值销售额将超过39.9亿美元。

主要竞争对手

• 武田药品工业株式会社
• 迈兰公司.
• 诺华公司
• 梯瓦制药工业有限公司.
• 百时美施贵宝公司
• Arcellx
• 再生元制药公司.
• 笛卡尔疗法
• 百济神州
• 艾伯维公司.
• 罗氏（F. Hoffmann-La Roche Ltd）
• 安进公司.
• 小野制药
• 强生制药公司.
• 基因泰克公司（罗氏旗下子公司）
• Celgene公司（百时美施贵宝旗下公司）
• 赛诺菲
• Karyopharm Therapeutics Inc.
• 其他的

全球多发性骨髓瘤治疗市场细分

按药物类别：

• 烷基化剂
  • 美法仑（通用名）
  • 环磷酰胺（通用名）
  • 苯达莫司汀（特里安达）
  • 美法仑氟苯胺（美氟芬；Pepaxto）
• 蛋白酶体抑制剂
  • 硼替佐米（Velcade）
  • 卡非佐米（Kyprolis）
  • 伊沙佐米（Ninlaro）
• 免疫调节药物（IMiDs）
  • 沙利度胺（沙利度胺/通用名）
  • 来那度胺（瑞复美）
  • 泊马度胺（Pomalyst/Imnovid）
• 单克隆抗体
  • 达雷妥尤单抗（Darzalex）
  • 伊沙妥昔单抗（Sarclisa）
  • 埃洛妥珠单抗（Empliciti）
• 核出口抑制剂
  • Selinexor（Xpovio）
• 抗体药物偶联物（Blenrep）
• CAR-T细胞
  • Idecabtagene vicleucel（ide-cel；Abecma）
  • Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel；Carvykti）
• 类固醇
  • 泼尼松（通用名）
  • 地塞米松（通用名）
• 化疗
• 组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂
  • 帕诺比司他（Farydak）
• 双特异性抗体
  • 特克利单抗-cqyv（Tecvayl）
  • Elranatamab-bcmm（Elrexfio）
  • Linvoseltamab（Lynozyfic）
  • Talquetamab-tgvs（Talvey）

按疾病阶段划分：

• 新确诊
• 复发/难治性

按剂型：

• 口服
• 注射剂
• 其他的

按分销渠道：

• 离线频道
  • 医院药房
  • 专业零售药房
• 网上药店

按地理位置   

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  • 南美洲其他地区