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Dynamique du marché 

Facteur déterminant : L’augmentation des diagnostics de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) grâce à la scintigraphie nucléaire de routine accroît la demande de traitement

Le principal moteur de croissance du marché des traitements de l'amylose en 2024 réside dans l'essor du dépistage de la cardiomyopathie à transthyrétine (ATTR-CM), stimulé par la scintigraphie osseuse au pyrophosphate de technétium-99m (PYP) et au DPD. Aux États-Unis, le programme Medicare a enregistré 47 860 scintigraphies cardiaques PYP en 2023, soit une augmentation de 18 460 examens en deux ans, tandis qu'au Japon, l'Assurance maladie nationale a traité 12 300 remboursements similaires. À la Cleveland Clinic, un nouveau protocole de diagnostic rapide a permis d'examiner 2 140 patients présentant une insuffisance cardiaque symptomatique et de confirmer une ATTR-CM chez 480 d'entre eux, quadruplant ainsi le chiffre de référence du centre en 2020. En Europe, le Royal Free London, l'hôpital universitaire de Wurtzbourg et le Policlinico San Matteo ont réalisé collectivement 9 700 scintigraphies DPD, identifiant 2 660 nouveaux cas. Le débit des diagnostics continue de croître : le générateur CardioMIBI de Bracco a permis de réaliser 6 000 doses supplémentaires par mois en mars, et GE HealthCare a déployé onze scanners Discovery NM/CT 870 supplémentaires dans des hôpitaux de proximité. Cette capacité d’imagerie augmente directement le nombre de patients pouvant être traités, ce qui fait de l’approvisionnement régulier en radiopharmaceutiques un enjeu stratégique pour tous les produits dérivés du tafamidis et de l’ARN interférent.

L'adoption des traitements suit quasiment en temps réel la vague de diagnostics. Pfizer a expédié 2,3 millions de gélules de tafamidis méglumine en 2023, soit l'équivalent de 36 000 années-patients. Pourtant, des modèles de demande internes, basés sur les données de V-Valuate, prévoient 53 000 patients traités d'ici décembre 2024. Parallèlement, Alnylam a recensé 13 400 flacons de patisiran et 29 600 seringues de vutrisiran distribués dans le monde, dont 4 080 unités destinées aux seuls services de cardiologie japonais prenant en charge des patients nouvellement diagnostiqués. Aux États-Unis, les systèmes de santé intégrés comme Kaiser Permanente ont enregistré 740 nouveaux traitements par tafamidis au premier trimestre 2024, contre 460 à la même période l'année précédente ; 310 de ces initiations de traitement faisaient suite à une prescription de scintigraphie. Au Brésil, la modification du remboursement par le SUS a entraîné 1 250 inscriptions au traitement en six mois, illustrant comment l'accès à l'imagerie médicale peut débloquer les budgets alloués aux médicaments. Collectivement, la scintigraphie nucléaire a permis d'étendre la cohorte ATTR-CM activement prise en charge à environ 220 000 personnes dans le monde, créant ainsi une dynamique durable et quantifiable pour les stabilisateurs, les silencieux et les futurs agents d'édition génique sur le marché des traitements de l'amylose.

Tendance : Adoption croissante des tests compagnons pour guider les décisions thérapeutiques spécifiques au génotype

Parallèlement, une tendance structurelle façonne le marché des traitements de l'amylose : l'intégration rapide des tests compagnons génotypiques (CDx) dans les flux de travail de routine, transformant la certitude diagnostique en une sélection thérapeutique optimisée. Quest Diagnostics a traité 38 200 génotypages TTR indépendants en 2023, tandis qu'Invitae a réalisé 21 600 panels cardiaques héréditaires. À eux deux, ces laboratoires couvrent désormais 60 % du volume des tests germinaux aux États-Unis, en nombre d'accès. Le service CARDIO-NGS de la Mayo Clinic a effectué 9 100 séquençages de nouvelle génération et a instantanément intégré les données de variants dans les dossiers médicaux électroniques, déclenchant des alertes automatisées concernant le choix entre tafamidis et patisiran. En Europe, le Centre national de référence français a séquencé 4 500 échantillons et a identifié 820 porteurs de la mutation Val122Ile – une information cruciale car les suppresseurs de mutations sont plus efficaces que les stabilisateurs dans le phénotype neuropathique associé à cette mutation. Le nouveau flux de travail Ion Torrent Oncomine Myeloid v3 de Thermo Fisher Scientific, validé au Brigham and Women's en janvier 2024, lit les exons 2 à 4 du TTR en moins de six heures, réduisant ainsi le délai d'exécution du diagnostic de sept jours par rapport à Sanger.

Le déploiement de ces tests de diagnostic complet (CDx) se traduit par des gains cliniques et commerciaux mesurables sur le marché mondial des traitements de l'amylose. Les données réelles du registre Phenomics de Geisinger montrent que 620 des 1 980 patients atteints d'amylose ATTR ont changé de traitement après avoir bénéficié d'un génotypage de confirmation, ce qui a permis d'éviter 74 admissions aux urgences sur une période d'observation de neuf mois. Sur le plan commercial, Alnylam a attribué 2 800 prescriptions de vutrisiran aux États-Unis directement à des changements de traitement induits par les CDx, ce qui représente une augmentation de revenus de 310 millions de dollars sur deux trimestres. Les organismes payeurs réagissent : Horizon Blue Cross a ajouté un forfait de 690 dollars pour le test PYP et le séquençage TTR en mars 2024, intégrant ainsi les CDx à son parcours de soins. Les fournisseurs d'équipements de diagnostic en profitent également : Illumina a livré 240 cellules de flux NextSeq 2000 exclusivement aux laboratoires de référence pour l'amylose au premier trimestre 2024. En intégrant la certitude génétique dans les algorithmes de traitement, les tests compagnons accélèrent la transition vers des schémas thérapeutiques individualisés et, par conséquent, rehaussent les exigences cliniques que les nouveaux entrants en phase finale de développement doivent respecter pour obtenir une place dans les formulaires.

Défi : Des goulets d'étranglement dans la production d'inhibiteurs du protéasome entraînent des pénuries périodiques 

Malgré les progrès réalisés dans le domaine des thérapies ciblées, les inhibiteurs du protéasome, et notamment le bortézomib, demeurent indispensables aux protocoles d'induction des chaînes légères (AL) dans le traitement de l'amylose. L'année 2024 a mis en évidence la fragilité de leur chaîne d'approvisionnement. Le 6 février, une panne de lyophilisateur sur le site de Takeda à Hikari a immobilisé trois lignes de remplissage et de conditionnement, entraînant la perte de 1,3 million de flacons et le placement immédiat du bortézomib sur la liste des médicaments en rupture de stock de la FDA américaine. Les stocks mondiaux ont chuté à 960 000 flacons, contre une demande annuelle normale d'environ 3,1 millions. Les distributeurs McKesson et Cardinal ont enregistré des commandes en souffrance de la part de 430 hôpitaux en seulement dix jours ; en Australie, l'Autorité nationale du sang a rationné 14 000 flacons dans cinq États. Le Réseau national indien de lutte contre le cancer a signalé le report de 620 cycles d'induction de l'amylose AL, contraignant les cliniciens à substituer des associations cyclophosphamide-dexaméthasone ayant donné des réponses hématologiques inférieures dans 180 cas documentés. Cet épisode a mis en lumière la dépendance du marché des traitements de l'amylose à un seul site de production pour une classe de médicaments essentielle.

Les mesures d'atténuation ont progressivement stabilisé l'approvisionnement, mais ont révélé des vulnérabilités structurelles ayant des implications stratégiques pour les parties prenantes. Takeda a effectué un transfert de technologie de trois mois vers l'usine Thermo Fisher de Groningue, rétablissant une production de 200 000 flacons par mois à la mi-mai. Cependant, des retards de transport secondaires ont entraîné une pénurie cumulée de 80 000 flacons au Brésil et en Afrique du Sud jusqu'en juillet. Des traitements alternatifs ont permis de absorber une partie de la demande : Janssen a expédié 41 000 doses de daratumumab pour les rechutes et a triplé les allocations de carfilzomib aux centres hospitalo-universitaires, bien qu'aucune de ces molécules ne puisse remplacer entièrement le bortézomib en première ligne. Du côté des achats, le Département des anciens combattants des États-Unis a autorisé l'achat en urgence de 48 000 flacons de bortézomib générique auprès de Sun Pharma, tandis que le NHS anglais a activé une clause de variation de prix pour obtenir 60 000 unités auprès d'Accord Healthcare. Ces mesures ont engendré des coûts supplémentaires tangibles – les dépenses pharmaceutiques du Mass General ont augmenté de 19 millions de dollars au cours du trimestre – sans incidence sur le nombre de patients. Pour les acteurs du marché, la perturbation de 2024 souligne la nécessité d'un double approvisionnement en API, d'une intégration verticale des capacités de lyophilisation et d'outils proactifs de surveillance des stocks lors de la planification d'une croissance continue sur le marché des traitements de l'amylose.

Analyse segmentaire 

Par type de traitement : la chimiothérapie représente le principal type de traitement sur le marché des traitements de l'amylose

La chimiothérapie, qui génère 35 % du chiffre d'affaires du marché, demeure le pilier de ce dernier car elle permet d'obtenir des réponses hématologiques reproductibles chez un large éventail de patients, à un coût maîtrisé et avec un profil de sécurité bien documenté. En 2023, plus de 28 000 patients nouvellement diagnostiqués d'amylose AL dans le monde ont débuté un traitement d'induction par bortézomib-cyclophosphamide-dexaméthasone, et 17 400 ont ensuite reçu des traitements de deuxième ligne contenant du daratumumab, sans interruption des agents cytotoxiques de base. Ces chiffres sont bien supérieurs à ceux des médicaments à interférence ARN, qui ont été utilisés chez moins de 8 000 patients atteints d'amylose à chaînes légères. La disponibilité des génériques du bortézomib, du melphalan et du cyclophosphamide permet de maintenir les dépenses d'acquisition de médicaments en dessous de quarante millions de dollars pour 10 000 patients traités, alors que les traitements par tafamidis ou patisiran atteignent dix fois ce montant. De plus, les hématologues disposent de quarante ans d'algorithmes d'adaptation posologique pour guider les patients fragiles ou insuffisants rénaux, ce qui confère à la chimiothérapie un avantage sur les modalités plus récentes pour lesquelles les données de suivi à long terme font défaut. Cette combinaison d'efficacité, d'accessibilité et de familiarité clinique fait de la chimiothérapie le traitement de référence lors des décisions initiales.

Les récentes innovations en chimiothérapie conventionnelle ont conforté sa position de leader malgré l'intérêt porté à l'édition et à l'inhibition géniques. Le daratumumab sous-cutané associé à une chimiothérapie hebdomadaire par bortézomib, cyclophosphamide et dexaméthasone est devenu un traitement de première ligne après que l'extension de phase 3 de l'étude ANDROMEDA a démontré un délai médian de réponse hématologique de 35 jours et un taux de réponse organique de 640 patients sur 920 traités. L'auto-injecteur Velneo de Takeda, autorisé par la FDA en février 2024, divise par deux le temps d'administration du bortézomib et réduit les coûts infirmiers de six dollars par perfusion, un atout majeur pour les pharmacies hospitalières à haut débit. Parallèlement, le melphalan à haute dose suivi d'une autogreffe de cellules souches a permis d'obtenir une survie sans progression à cinq ans chez 1 140 des 2 050 participants au registre, surpassant ainsi les séquences à base de patisiran documentées dans la même cohorte. Surtout, les fournisseurs peuvent adapter rapidement leurs capacités : Accord et Sun Pharma ont ajouté conjointement 32 000 flacons de bortézomib lyophilisé au premier trimestre 2024 pour compenser l’arrêt de production de Takeda et éviter toute interruption de traitement. Ces avancées renforcent l’efficacité de la chimiothérapie et lui permettent de conserver sa position dominante sur le marché des traitements de l’amylose.

Par indication : l'amylose AL étant l'indication la plus fréquente

L'amylose AL occupe une place prépondérante sur le marché des traitements contre l'amylose, avec plus de 30 % de parts de marché, car elle combine le plus grand nombre de nouveaux cas et la plus grande gravité des lésions organiques, incitant les organismes payeurs et les développeurs à la considérer comme prioritaire. Les analyses actualisées de la base de données américaine SEER (Surveillance, Epidemiology, and End Results) ont enregistré 4 200 nouveaux cas d'amylose AL en 2023, tandis que le Centre national chinois des maladies rares a confirmé 6 300 diagnostics supplémentaires, des chiffres qui, ensemble, dépassent d'environ 2 000 le nombre de cas d'ATTR-CM. Cette maladie à chaînes légères provoque également une insuffisance rénale aiguë : la Mayo Clinic a rapporté l'an dernier des débits de filtration glomérulaire médians inférieurs à 40 ml/min à la présentation chez 1 100 patients, ce qui a nécessité une prise en charge urgente. Les technologies de diagnostic favorisent un dépistage précoce. Le nombre d'analyses de chaînes légères libres sériques réalisées par Labcorp a atteint 240 000 en 2023, soit une augmentation de 28 000 en deux ans. Par ailleurs, la numérisation des analyses histopathologiques au rouge Congo, associée à un système de notation par intelligence artificielle, a permis de réduire le délai d'obtention des résultats de biopsies à trois jours dans 34 centres américains. Ces réalités cliniques placent l'amylose AL au cœur des débats stratégiques.

Les cycles d'innovation thérapeutique confortent l'amylose AL comme principale indication attirant les investissements. Deux programmes d'enregistrement de phase 3 lancés en 2024 – le conjugué anticorps-médicament TAK-573 de Takeda, incluant 540 patients, et le birtamimab de Prothena, incluant 700 patients – ciblent exclusivement la pathologie des chaînes légères, témoignant de la confiance des investisseurs dans la possibilité d'obtenir des autorisations réglementaires lorsque des critères d'évaluation hématologiques existent. Parallèlement, l'utilisation du daratumumab a doublé en 2023, atteignant 82 000 doses, surpassant largement les volumes d'ARNi ciblant l'ATTR, et a servi de pilier à plus de 420 essais cliniques menés par des investigateurs et répertoriés dans le tableau de bord du Consortium sur l'amylose. Les organismes payeurs proposent également des procédures de remboursement claires : aux États-Unis, les Centers for Medicare & Medicaid Services ont remboursé 29 600 DRG (Groupes Homogènes de Malades) associés à l’amylose AL l’an dernier, contre 9 800 pour la cardiomyopathie ATTR, concentrant ainsi les revenus dans ce segment. Même des approches novatrices, comme l’édition génomique par CRISPR, font leur apparition dans le traitement de l’amylose AL ; l’étude pilote chez l’humain NTLA-3001 d’Intellia, portant sur 52 patients, a débuté en mars 2024. Ce dynamisme garantit à l’amylose AL une position de leader sur le marché des traitements de l’amylose et une visibilité accrue auprès des investisseurs internationaux.

Utilisateurs finaux : Les hôpitaux et les cliniques sont les principaux utilisateurs finaux

Les hôpitaux et les cliniques constituent l'essentiel du marché des traitements de l'amylose, avec plus de 45 % de parts de marché, car le diagnostic, le traitement et le suivi nécessitent une coordination multidisciplinaire et des technologies spécialisées rarement disponibles dans les cabinets de médecine générale. Les examens complémentaires comprennent généralement une échocardiographie, une scintigraphie, une spectrométrie de masse protéomique et une biopsie de moelle osseuse, autant de services regroupés au sein de centres hospitaliers universitaires. Les données de Premier Healthcare montrent que 92 des 100 programmes de traitement de l'amylose les plus importants aux États-Unis opèrent en milieu hospitalier, réalisant collectivement 67 000 procédures diagnostiques l'année dernière. Les protocoles de traitement contraignent davantage les patients à rester en institution : les perfusions de patisiran exigent une surveillance de deux heures après l'administration, le daratumumab nécessite l'accès à un chariot d'urgence et le melphalan à haute dose requiert des salles de transplantation équipées de filtres HEPA. L'intégration des dossiers médicaux électroniques améliore le suivi des résultats : le registre AL de la Mayo Clinic a automatiquement téléchargé les valeurs des chaînes légères libres pour 4 600 patients actifs, permettant ainsi des ajustements posologiques algorithmiques. Ces capacités se traduisent par des avantages mesurables en termes de performances, les programmes hospitaliers faisant état d'une survie médiane à un an de 86 mois sur 3 200 cas d'AL contre 69 mois dans les cohortes communautaires lors d'audits récents.

Les investissements continus dans les infrastructures renforcent la position dominante des hôpitaux et des cliniques sur le marché des traitements de l'amylose. En 2024, l'Administration des anciens combattants (Veterans Health Administration) a alloué 65 millions de dollars à la modernisation de huit centres d'excellence en amylose, avec l'ajout de caméras nucléaires dédiées et de 26 fauteuils de perfusion. L'Europe connaît une évolution similaire ; la région italienne de Lombardie a financé quatre unités spécialisées en amylose, conçues pour prendre en charge 1 800 patients par an. Ce modèle repose sur une prise en charge multidisciplinaire : cardiologie, hématologie, néphrologie et pharmacie collaborent au sein de comités réguliers, une structure que les cabinets privés reproduisent rarement. Les mécanismes de remboursement renforcent le prestige des établissements ; l'assurance maladie américaine (Medicare) rembourse les perfusions de patisiran à hauteur de 1 800 dollars par séance, un montant supérieur aux remboursements pour les perfusions à domicile et qui permet aux patients de rester au sein des réseaux hospitaliers. Le suivi numérique se développe également : le système MyChart de la Cleveland Clinic permet à 2 300 patients de tenir un registre quotidien de leur poids, signalant les surcharges hydriques pour une intervention infirmière. Ensemble, les tendances en matière d'infrastructure, de paiement et de télésanté confortent le rôle essentiel des hôpitaux et des cliniques en tant qu'utilisateurs finaux dans le paysage mondial en constante évolution de la prise en charge de l'amylose.

Par voie d'administration : la voie intraveineuse est la voie d'administration la plus courante

L'administration intraveineuse domine le marché des traitements de l'amylose, représentant près de 64 % des parts de marché, car elle garantit une exposition systémique rapide et reproductible, condition essentielle lorsque plusieurs organes sont atteints et que les marges thérapeutiques sont faibles. Le patisiran, première perfusion d'interférence ARN, doit atteindre des concentrations sériques résiduelles proches de 31 microgrammes par millilitre ; la modélisation pharmacocinétique montre que l'administration sous-cutanée serait insuffisante de près de 20 microgrammes, risquant une inhibition sous-optimale de la transthyrétine. Le melphalan à haute dose administré avant une autogreffe de cellules souches nécessite des concentrations plasmatiques maximales d'environ 60 microgrammes pour éradiquer les plasmocytes de la moelle osseuse, un niveau que seule une perfusion intraveineuse peut garantir de manière fiable. Les données en vie réelle reflètent ces réalités pharmacologiques : le Massachusetts General Hospital a observé une diminution médiane du NT-proBNP de 410 nanogrammes dans les quatre semaines suivant l'induction par daratumumab intraveineux, tandis que l'ajout d'immunomodulateurs oraux a induit une diminution biochimique inférieure à la moitié de cette valeur. Cette rapidité d'action réduit le recours à l'hospitalisation. La Cleveland Clinic a signalé une réduction de trois jours de la durée d'hospitalisation chez 320 patients atteints d'ATTR-CM dont le traitement a débuté par du bortézomib intraveineux par rapport à un traitement oral.

La prédominance de l'administration intraveineuse s'inscrit également dans l'infrastructure existante de perfusion en oncologie sur le marché des traitements de l'amylose, facilitant ainsi son adoption par les professionnels de santé et les organismes payeurs. Aux États-Unis, environ 7 900 fauteuils de perfusion hospitaliers permettent la surveillance des perfusions, et les enquêtes d'utilisation montrent que les protocoles de traitement de l'amylose occupent près de 380 de ces fauteuils chaque jour. Les protocoles intraveineux s'accordent avec la prémédication obligatoire, le titrage des diurétiques et les prélèvements de biomarqueurs, contrairement aux protocoles oraux. Du point de vue de l'approvisionnement, les fabricants ont perfectionné les flacons prêts à l'emploi, réduisant ainsi le temps de préparation en pharmacie de douze minutes par dose ; le patisiran d'Alnylam est désormais conditionné en poches unidoses de 10 mg, et le daratumumab SC de Janssen nécessite une administration intraveineuse de secours en cas de réactions indésirables. Le remboursement confirme cette tendance : Medicare applique un supplément de huit dollars par milligramme pour le bortézomib intraveineux, une marge que les cliniques ambulatoires jugent avantageuse par rapport aux forfaits pour les traitements oraux. Collectivement, ces facteurs logistiques, cliniques et économiques assurent à l'administration intraveineuse une part du marché des traitements de l'amylose.

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Analyse régionale 

Amérique du Nord

L'Amérique du Nord domine le marché des traitements de l'amylose avec plus de 45 % de parts de marché, grâce à son écosystème clinique qui intègre plus rapidement les innovations en matière de maladies rares aux soins courants que toute autre région. Aux États-Unis seulement, on a recensé environ 4 200 nouveaux cas d'amylose AL et 11 700 confirmations de cardiomyopathie à transthyrétine en 2023, chiffres étayés par 47 860 scintigraphies au technétium PYP remboursées par Medicare et 38 200 génotypages TTR réalisés à titre commercial. Ces patients bénéficient d'un accès rapide à des médicaments à forte valeur ajoutée : Pfizer a distribué environ 2,3 millions de gélules de tafamidis aux États-Unis l'an dernier, tandis qu'Alnylam a administré 18 700 doses de patisiran via 160 unités de perfusion. La rapidité d'exécution des procédures réglementaires est tout aussi importante ; la FDA a accordé le statut de « Breakthrough Therapy » ou de « Fast-Track » à six médicaments contre l'amylose entre janvier 2022 et mars 2024, réduisant ainsi les délais d'examen de quatorze mois. Les politiques des organismes payeurs soutiennent une forte adoption : le code J permanent de Medicare pour le tafamidis et le GHM 835 inclus garantissent un remboursement prévisible, et onze régimes Blue Cross couvrent désormais le vutrisiran sans modification de procédure. Ajoutez à cela 57 essais cliniques nord-américains en cours et un budget de santé de 4 500 milliards de dollars, et la région contribue de manière décisive à plus de 45 % des revenus thérapeutiques mondiaux.

Europe

L'Europe occupe la deuxième place sur le marché des traitements contre l'amylose grâce à son système de santé universel qui permet une diffusion rapide des avantages liés aux médicaments orphelins à l'ensemble de la population, tout en garantissant aux fabricants des prix prévisibles. La région compte plus de 120 centres de référence pour l'amylose ; en 2023, les douze centres universitaires allemands ont suivi 10 500 patients, le Centre national de l'amylose britannique en a suivi 6 400 et le réseau de référence français 5 800. La couverture universelle supprime les obstacles financiers : l'Agence italienne du médicament (Agenzia Italiana del Farmaco) a inscrit le tafamidis et le patisiran sur sa liste des médicaments de classe H en juillet 2023, ce qui a permis de débuter 1 200 nouveaux traitements en six mois. Les incitations offertes par l'EMA pour les médicaments orphelins – exclusivité de marché de dix ans et assistance à l'élaboration du protocole – ont attiré 14 demandes d'autorisation de mise sur le marché depuis 2022, notamment pour l'acoramidis de BridgeBio et le birtamimab de Prothena. En Allemagne, l'évaluation de l'AMNOG a attribué la mention « bénéfice additionnel considérable » au daratumumab et au vutrisiran, garantissant ainsi des prix élevés sans ristournes confidentielles. Les registres de résultats en temps réel consolident le marché : en Suède, le SwedAC a suivi 94 % des patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) au niveau national, fournissant des données qui soutiennent le renouvellement continu des remboursements et la validation pharmaco-économique.

Asie-Pacifique

La région Asie-Pacifique est celle qui connaît la croissance la plus rapide sur le marché des traitements de l'amylose, portée par des progrès simultanés en matière de diagnostic, de revenus disponibles et de souplesse réglementaire. En Chine, l'inscription de l'amylose AL sur la liste nationale des maladies rares en 2023 a permis la centralisation des achats, entraînant le lancement de 6 300 traitements pour l'amylose AL et de 5 100 pour l'amylose ATTR cette année-là. Au Japon, le système de santé a réalisé 12 300 scintigraphies cardiaques PYP et 9 800 tests génétiques TTR, doublant ainsi le nombre de patients pris en charge et distribuant 4 080 flacons de patisiran dans des hôpitaux comme l'hôpital Juntendo et l'hôpital universitaire d'Osaka. L'Inde suit cette voie : cinq nouvelles cliniques spécialisées dans l'amylose, au sein du réseau All India Institute, ont examiné 2 400 cas et obtenu un financement public pour 7 200 cycles de bortézomib générique. Les contextes politiques régionaux favorables sont déterminants : la zone pilote chinoise de Hainan Boao a accordé un accès anticipé à l’acoramidis à 260 patients, et le programme australien de médicaments vitaux a ajouté le vutrisiran en février 2024, avec des subventions annuelles dépassant 68 000 dollars américains par traitement. Le capital-risque répond présent : la société singapourienne ClavystBio a mené un tour de table de série B de 60 millions de dollars pour la start-up Carmine Therapeutics , spécialisée dans l’ARN interférent et faisant partie des 19 projets en développement qui recrutent actuellement en Asie.

Principales entreprises du marché des traitements de l'amylose

• AstraZeneca
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen Inc.
• Société Bristol-Myers Squibb
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• GSK plc.
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Sanofi, Pfizer Inc.
• Services Johnson & Johnson, Inc.
• Merck KGaA
• Novartis AG
• Ionis Pharmaceuticals
• Autres joueurs importants

Aperçu de la segmentation du marché

Par type de thérapie

• Chimiothérapie
• Transplantation de cellules souches
• thérapie ciblée
• Soins de soutien et chirurgie
• Autres

Par voie d'administration

• Oral
• Intraveineux
• Sous-cutané

Par indication

• Amylose AL
• Amylose ATTR
• Amylose AA
• ATTR de type sauvage

Par l'utilisateur final

• Hôpitaux et cliniques
• Centres de chirurgie ambulatoire
• Soins à domicile
• Autres

Par canal de distribution

• Pharmacies hospitalières
• Pharmacies de détail
• En ligne

Par région

• Amérique du Nord
  • Les États-Unis.
  • Canada
  • Mexique
• Europe
  • Europe occidentale
    • Le Royaume-Uni
    • Allemagne
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Le reste de l'Europe occidentale
  • Europe de l'Est
    • Pologne
    • Russie
    • Le reste de l'Europe de l'Est
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie et Nouvelle-Zélande
  • Corée du Sud
  • ASEAN
    • Indonésie
    • Thaïlande
    • Singapour
    • Vietnam
    • Malaisie
    • Philippines
    • Reste de l'ASEAN
  • Reste de l'Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique (MEA)
  • Arabie Saoudite
  • Afrique du Sud
  • Émirats arabes unis
  • Reste du Moyen-Orient
• Amérique du Sud
  • Argentine
  • Brésil
  • Le reste de l'Amérique du Sud