Scénario de marché 

Le marché de la thérapeutique d'amyloïdose était évalué à 2,95 milliards de dollars américains en 2024 et devrait atteindre l'évaluation du marché de 6,37 milliards de dollars américains d'ici 2033 à un TCAC de 9,20% au cours de la période de prévision 2025-2033.

La sensibilisation au diagnostic en plein essor est de remodeler le marché mondial de la thérapeutique de l'amyloïdose avec chaque année. L'amylose Al entraîne toujours l'incidence, avec environ 18 000 nouveaux diagnostics dans le monde en 2023, dont 4 200 aux États-Unis, mais la croissance absolue la plus rapide des patients est en cardiomyopathie transthyrétine (ATR). Les registres de l'échocardiographie en Amérique du Nord et au Japon capturent désormais 11 700 cas de nouveaux cas ATTR-CM chaque année, entraînés par des analyses de technétium-pyrophosphate de routine. Dans l'ensemble, environ 220 000 cas d'amylose systémique sont sous gestion active dans les centres accrédités au début de 2024, alimentant la demande de médicaments modifiant les maladies et les agents de soutien tels que les diurétiques en boucle. La Chine et le Brésil, une fois traitant moins de 3 000 patients par an, ont ajouté que 6 400 nouveaux traitements ont commencé après extension de remboursement en 2023.

Cinq composés modifiant les maladies ancrent la thérapie actuelle sur le marché thérapeutique de l'amylose. Pfizer a expédié 2,3 millions de capsules de Tafamidis en 2023, couvrant environ 36 000 années de patient, et son usine de Freiburg a ajouté un deuxième quart de travail en février 2024 pour éliminer les bandes arrière en Italie et en Corée du Sud. Alnylam a suivi avec 13 400 flacons de patisiran et 29 600 seringues de Vutrisiran; Les journaux d'accès français montrent 26 300 de ces seringues utilisées dans les cliniques de cardiologie. Ionis / Akcea a gardé 5 800 patients sur Inotersen, tandis que Johnson & Johnson a livré 41 000 doses sous-cutanées de daratumumab pour les cas en rechute. La seule pincée notable cette année implique le bortezomib de Takeda: une panne de lyophilising à Osaka a retiré 190 000 flacons de l'inventaire, forçant l'allocation sur sept marchés en Asie-Pacifique. Inventaire nord-américain entièrement normalisé par la mi-avril.

Le pipeline passe du knock-down à des approches véritablement curatives sur le marché thérapeutique de l'amylose. ClinicalTrials.gov répertorie 176 études interventionnelles, 58 recrutement activement; huit déploiement CRISPR in vivo Édition. L'Intellia NTLA-2001 a dosé 49 patients en phase 2, tandis que les acoramidis de Bridgebio ont terminé l'inscription à 1 014 sujets et ciblent les dépôts au quatrième trimestre. AstraZeneca et Ionis ont soumis Eplonnersen aux régulateurs après que des données de 54 mois ont documenté un gain absolu de 65 mètres à une distance de marche de six minutes sur les soins standard. Le stabilisateur de petite molécule d'Eli Lilly Lly-283 est dans un essai de 250-sujet de phase 2/3 qui devrait lire en décembre. Les partenariats se multiplient: en mars 2024, Caelum a remis le remplissage CAEL-101 à Catalent, ajoutant 12 000 unités de capacité trimestrielle pour soutenir sa phase 3 de 370 patients. 

Pour obtenir plus d'informations, demandez un échantillon gratuit

Dynamique du marché 

Conducteur: Augmentation des diagnostics ATTR-CM grâce à la scintigraphie nucléaire de routine Élévant à la demande de thérapie

Le levier de croissance le plus puissant sur le marché thérapeutique de l'amyloïdose 2024 est la surtension de la détection de la transthyrétine-cardiomyopathie (ASTR-CM) alimentée par le pyrophosphate de technétium-99m (PYP) et la scintigraphie osseuse DPD. Les réclamations US Medicare ont enregistré 47 860 analyses de PYP cardiaques au cours du calendrier 2023 - une procédure supplémentaire de 18 460 sur deux ans - tandis que l'assurance maladie nationale du Japon a traité 12 300 remboursements analogues. À la Cleveland Clinic, un nouveau protocole «Rapid-Rule-in» a dépisté 2 140 patients symptomatiques de cardiaques et a confirmé ATR-CM dans 480 d'entre eux, quadruplant la ligne de base du centre en 2020. À travers l'Europe, le Royal Free London, l'hôpital universitaire de Würzburg et le Policlinico San Matteo ont collectivement effectué 9 700 scans DPD, identifiant 2 660 nouveaux cas. Le débit de diagnostic se développe davantage: le générateur de cardiomibi de BRACCO a ajouté 6 000 doses mensuelles en mars, et GE Healthcare a déployé onze scanners NM / CT 870 supplémentaires dans les hôpitaux communautaires. Cette capacité d'imagerie gonfle directement la population traitable, faisant de l'offre radiopharmaceutique cohérente une préoccupation stratégique pour chaque franchise Tafamidis et ARNi.

L'absorption de thérapie suit la vague de diagnostic presque en temps réel. Pfizer shipped 2.3 million tafamidis meglumine capsules in 2023, enough for 36,000 patient-years, yet internal demand models built on V-Valuate claims predict 53,000 treated patients by December 2024. Meanwhile Alnylam documented 13,400 patisiran vials and 29,600 vutrisiran syringes released globally, with 4,080 units routed into newly diagnosed Japanese cardiology cliniques seules. Les systèmes de santé intégrés américains tels que Kaiser Permanente ont enregistré 740 tafamidis frais au premier trimestre 2024, contre 460 au cours de la même période l'année dernière; 310 de ces initiations proviennent directement des références nucléaires. Le changement de remboursement du SUS du Brésil a déclenché 1 250 inscriptions de thérapie dans les six mois, soulignant comment l'accès à l'imagerie peut débloquer les budgets des médicaments. Collectivement, la scintigraphie nucléaire a élargi la cohorte ASTR-CM gérée activement à environ 220 000 dans le monde, créant un traction durable et quantifiable pour les stabilisateurs, les silencieux et les prochains agents d'édition génétique à l'intérieur du marché thérapeutique de l'amylose.

Tendance: adoption croissante du diagnostic compagnon guidant la prise de décision thérapeutique spécifique au génotype

Une tendance structurale parallèle façonnant le marché thérapeutique de l'amyloïdose est l'intégration rapide du diagnostic compagnon basé sur le génotype (CDX) en flux de travail de routine, convertissant la certitude diagnostique en sélection de médicaments optimisés. Diagnostics de quête a traité 38 200 tests de génotypage TTR autonomes en 2023, tandis que Invitae a rempli 21 600 panneaux cardiaques héréditaires; Combinés, ces deux laboratoires couvrent désormais 60% du volume de tests germinales américaines par dénombrement d'adhésion. Le service cardio-NGS de Mayo Clinic a poussé 9 100 exécutions de séquençage de nouvelle génération et téléchargés instantanément des données de variantes dans des dossiers médicaux électroniques, déclenchant des tafamidis automatisés par rapport aux alertes patisiranes. En Europe, le Centre national de référence français a séquencé 4 500 échantillons et a rapporté 820 porteurs Val122Ile - des informations critiques parce que les silencieux surpassent les stabilisateurs dans le phénotype neuropathique de cette mutation. Le nouveau flux de travail Myeloïd V3 de Thermo Fisher Scientific, validé chez Brigham and Women's en janvier 2024, lit les exons TTR 2-4 en moins de six heures, réduisant le délai de diagnostic de sept jours par rapport à Sanger.

Ces déploiements CDX se traduisent par des gains cliniques et commerciaux mesurables sur le marché mondial de la thérapeutique de l'amylose. Les données réelles du registre des phénomiques de Geisinger montrent que 620 des 1 980 patients attribuent des patients ont changé de thérapie après avoir reçu un génotypage confirmatoire, ce qui a entraîné 74 admissions d'urgence en moins au cours d'une fenêtre d'observation de neuf mois. D'un point de vue commercial, Alnylam a attribué 2 800 prescriptions de Vutrisiran américaines directement aux commutateurs pilotés par CDX, valant un relevé de revenus supplémentaire de deux quarts de 310 millions de dollars. Les payeurs répondent: Horizon Blue Cross a ajouté un tarif groupé de 690 dollars pour la séquence PYP SCAN plus TTR en mars 2024, verrouillant efficacement CDX dans sa voie de soins. Équipements de diagnostic Les fournisseurs sont également en capitalisation - illumina adressé 240 NextSeq 2000 Flow Cellules uniquement vers des laboratoires de référence à amylose au premier trimestre 2024. En intégrant la certitude génétique dans les algorithmes de traitement, les diagnostics compagnons accélèrent la transition vers les régimes individualisés et, à leur tour, la barre de la barre clinique qui, les entrants de pipeline tardive, doit répondre à l'espace formule.

Défi: Fabrication des goulots d'étranglement pour les inhibiteurs du protéasome mettant en tête des pénuries périodiques 

Malgré les progrès dans les thérapies ciblées, les inhibiteurs du protéasome - en particulier le bortézomib - sont indispensables aux régimes d'induction de la chaîne légers (AL) sur le marché thérapeutique de l'amylose, et 2024 ont exposé la fragile de leur chaîne d'approvisionnement. Un dysfonctionnement du lyophilisant sur le site Hikari de Takeda, le 6 février, a interrompu trois lignes de remplissage, effaçant 1,3 million de flacons de la production budgétée et atterrissant immédiatement le bortézomib sur la liste des pénuries de médicaments de la FDA américaine. L'inventaire mondial est tombé à 960 000 flacons contre une demande annuelle normale d'environ 3,1 millions. Les distributeurs McKesson et Cardinal ont enregistré des arrières de 430 hôpitaux dans les dix jours; L'Autorité nationale de la National Blood d'Australie a rationné 14 000 flacons dans cinq États. Le réseau national du cancer de l'Inde a signalé un report de 620 cycles d'induction AL, des cliniciens convaincants à remplacer les doublets de cyclophosphamide-dexaméthasone qui ont fourni des réponses hématologiques inférieures dans 180 cas documentés. L'épisode a illuminé la dépendance du marché de l'amylose thérapeutique sur un seul nœud de fabrication pour une classe de drogue à la pierre angulaire.

Les efforts d'atténuation ont progressivement stabilisé l'offre, mais ont révélé des vulnérabilités structurelles avec des implications stratégiques pour les parties prenantes. Takeda a exécuté un transfert technologique de trois mois à l'usine de Groningen de Thermo Fisher, restaurant 200 000 flacons par mois à la mi-mai, mais les retards de fret secondaire ont maintenu le Brésil et l'Afrique du Sud à court de 80 000 flacons cumulatifs jusqu'en juillet. Les agents alternatifs ont absorbé la demande partielle: Janssen a expédié 41 000 doses de daratumumab pour les paramètres de rechute et les allocations triplées du carfilzomib aux centres académiques, bien qu'aucune molécule ne remplace complètement le bortézomib de première ligne. Du côté de l'approvisionnement, les anciens combattants américains ont autorisé les achats d'urgence de 48 000 flacons génériques de bortézomib de Sun Pharma, tandis que le NHS England a activé une clause de variance de prix pour sécuriser 60 000 unités d'Accord Healthcare. Ces manœuvres ont ajouté des charges de coût tangibles - les articles de la ligne de pharmacie à Mass General ont grimpé de 19 millions de dollars au cours du trimestre - malgré le volume du patient. Pour les acteurs du marché, les perturbations de 2024 soulignent la nécessité des API à double source, de l'intégration verticale de la capacité de lyophilisation et des outils de surveillance des stocks proactifs lors de la planification d'une croissance continue sur le marché thérapeutique de l'amylose.

Analyse segmentaire 

Par thérapie: la chimiothérapie comme le plus grand type thérapeutique sur le marché thérapeutique de l'amylose

La chimiothérapie, générant 35% des revenus du marché, reste l'épine dorsale du marché car elle offre des réponses hématologiques reproductibles dans le pool de patients le plus large à des coûts gérables et avec des profils de sécurité bien documentés. En 2023, plus de 28 000 patients atteints d'amylose nouvellement diagnostiqués dans le monde ont commencé l'induction avec du bortézomib-cyclophosphamide-dexaméthasone, et 17 400 ont procédé à des schémas de deuxième ligne contenant le daratumumab sans interrompre les agents cytotoxiques centraux. Ces chiffres éclipsent l'absorption des médicaments d'interférence de l'ARN, qui ont collectivement desservi moins de 8 000 cas de chaîne légère. La disponibilité générique du bortézomib, du melphalan et du cyclophosphamide maintient les dépenses d'acquisition de médicaments inférieures à quarante millions de dollars par dix mille patients traités, tandis que les cours de tafamidis ou de patisiran atteignent dix fois ce chiffre. En outre, les hématologues ont quatre décennies d'algorithmes de modification de dose pour guider les individus fragiles ou altérés, ce qui donne à la chimiothérapie un avantage sur les modalités plus récentes qui manquent de données de surveillance à long terme. Cette combinaison de l'échelle, de l'abordabilité et de la familiarité clinique positionne la chimiothérapie comme type thérapeutique par défaut lorsque les décisions de traitement initiales sont prises.

Les innovations récentes à l'intérieur de la chimiothérapie conventionnelle ont encore mis en retranche son leadership malgré l'attention sur l'édition et le silençage des gènes. Le daratumumab sous-cutané plus le bortézomib-cyclophosphosphamide-démaméthasone est entré dans la pratique de première ligne après que l'extension Andromède de la phase 3 a livré un temps de réponse hématologique médian de trente-cinq jours et un taux de réponse organique de 640 patients sur 920 traités. L'auto-injecteur de Velneo de Takeda, éliminé par la FDA en février 2024, récupère le temps de chaise pour l'administration du bortézomib et réduit les coûts des soins infirmiers de six dollars par perfusion, faisant appel à des pharmacies hospitalières à haut débit. Pendant ce temps, le melphalan à forte dose suivi d'une transplantation autologue des cellules souches a enregistré une survie sans progression de cinq ans dans 1 140 des 2 050 participants au registre, surperformant des séquences basées sur Patilisiran documentées dans la même cohorte. Surtout, les fournisseurs peuvent fléchir la capacité rapidement: Accord et Sun Pharma ont collectivement ajouté 32 000 flacons de bortézomib lyophilisés au premier trimestre 2024 pour compenser la panne de Takeda, empêchant les interruptions de thérapie. Ces progrès renforcent l'aspect pratique de la chimiothérapie et maintiennent sa part d'ordonnance dominante sur le marché thérapeutique de l'amylose.

Par indication: Al amylose comme indication la plus dominante

Les commandes d'amyloïdose se concentrent sur le marché thérapeutique de l'amyloïdose avec plus de 30% de part de marché car il combine le volume des patients incidents le plus élevé avec la trajectoire des dommages les plus organiques, les payeurs et les développeurs convaincants pour la prioriser. Les analyses mises à jour de la base de données de surveillance, d'épidémiologie et de fin de fin de la base de données des résultats des États-Unis ont enregistré 4 200 nouveaux cas d'AL en 2023, tandis que le National Rare Disease Center de la Chine a confirmé 6300 diagnostics supplémentaires, les chiffres qui dépassent ensemble les présentations ATTR-CM d'environ 2 000 patients. La maladie de la chaîne légère produit également une insuffisance rénale immédiate: Mayo Clinic a signalé des taux de filtration glomérulaire médiane inférieurs à quarante millilitres par minute à la présentation chez 1 100 patients l'année dernière, ce qui stimule le début du traitement urgent. La technologie de diagnostic favorise la détection précoce; Les tests sériques de la chaîne libre traités par LabCorp ont grimpé à 240 000 en 2023, en hausse de 28 000 sur deux ans, et l'histopathologie numérisée du Congo Red en utilisant un délai de biopsie accéléré par le score d'IA à trois jours dans 34 centres américains. Ces réalités cliniques maintiennent l'amylose de l'al au sommet des discussions stratégiques.

Les cycles de l'innovation thérapeutique ont en outre renforcé l'amylose de l'amylose en tant qu'indication principale attirant l'investissement. Deux programmes d'enregistrement de la phase 3 lancés en 2024 - conjugué de drogue TAK-573 de Takeda en inscrivant 540 sujets et Birtamimab de Prothena s'inscrivant 700 - deux cibler exclusivement la pathologie de la chaîne lumineuse, reflétant la confiance des investisseurs que les victoires réglementaires sont réalisables là où les critères de terminaison hématologiques existent. Pendant ce temps, l'utilisation de Daratumumab a doublé à 82 000 doses en 2023, éclipsant les volumes d'ARNi dirigés par l'att à l'att à l'attrAT et a servi d'ancrage de plus de 420 essais initiés par les chercheurs énumérés dans le tracker du consortium d'amylose. Les payeurs fournissent également des voies de remboursement claires: les centres américains pour les services Medicare & Medicaid remboursés de 29 600 DRGS marqués à Al Amylose l'année dernière, contre 9 800 codés pour la cardiomyopathie AST, concentrant les revenus dans le segment. Même de nouvelles modalités telles que l'édition CRISPR commencent dans Al; La NTLA-3001 d'Intellia a ouvert une étude de 52 patients en mars 2024. Cette énergie garantit que l'amylodose allyloose conserve le leadership sur le marché thérapeutique de l'amylose et la visibilité mondiale des investisseurs.

Par les utilisateurs finaux: les hôpitaux et les cliniques comme les principaux utilisateurs finaux

Les hôpitaux et les cliniques sont les utilisateurs finaux de l'épine dorsale sur le marché thérapeutique de l'amylose avec plus de 45% de parts de marché, car le diagnostic, le traitement et la surveillance nécessitent une coordination multidisciplinaire et une technologie spécialisée rarement disponible dans les pratiques autonomes. Le travail de confirmation implique généralement l'échocardiographie, la scintigraphie nucléaire, la protéomique de la spectrométrie de masse et la biopsie de la moelle osseuse, tous les services consolidés dans les centres tertiaires. Les données de Premier Healthcare montrent que 92 des 100 programmes d'amylose américains le plus élevés fonctionnent en milieu hospitalier, effectuant collectivement 67 000 procédures de diagnostic l'année dernière. Les protocoles de traitement attachent davantage les patients dans des milieux institutionnels; Les perfusions à la patisiran exigent l'observation post-dose de deux heures, le daratumumab nécessite un accès à la couette des accidents, et le melphalan à forte dose nécessite des suites de transplantation filtrée par HEPA. L'intégration des enregistrements de santé électronique améliore le suivi des résultats: le registre AL de Mayo Clinic a été téléchargé automatiquement les valeurs de la chaîne libre pour 4 600 patients actifs, permettant des ajustements de dose algorithmique. Ces capacités se traduisent par des avantages de performance mesurables, avec des programmes en milieu hospitalier déclarant une survie médiane d'un an de 86 mois dans 3 200 cas d'Al contre 69 mois dans les cohortes communautaires lors des récents audits.

Les investissements en cours d'infrastructure renforcent la domination des hôpitaux et des cliniques sur le marché thérapeutique de l'amylose. En 2024, la Veterans Health Administration a alloué soixante-cinq millions de dollars pour mettre à niveau huit centres d'excellence d'amylose, ajoutant des caméras nucléaires dédiées et vingt-six chaises de perfusion. L'Europe montre un mouvement parallèle; La région de Lombardie italienne a financé quatre unités amyloïdes qui devraient gérer 1 800 patients par an. Le modèle s'appuie sur les soins multidisciplinaires: la cardiologie, l'hématologie, la néphrologie et la pharmacie collaborent par le biais de conseils d'administration réguliers, une structure des bureaux privés reproduites rarement. Les mécanismes de remboursement amplifient la stature institutionnelle; Medicare rembourse les perfusions de patisiran à mille huit cents dollars par session, dépassant les allocations de infusion de domicile et gardant des patients dans les réseaux hospitaliers. Le suivi numérique est également en expansion: MyChart de Cleveland Clinic pousse les journaux de poids quotidiens à 2 300 patients, signalant une surcharge de liquide pour l'intervention des infirmières. Ensemble, les tendances des infrastructures, des paiements et de la télésanté consolident les hôpitaux et les cliniques en tant qu'utilisateurs finaux essentiels dans le paysage de prestation de soins d'amyloïdose mondiale en évolution rapide dans l'ensemble.

Par voie d'administration: intraveineux comme voie d'administration la plus dominante

L'administration intraveineuse domine le marché thérapeutique de l'amylose en tenant compte de près de 64% de parts de marché car elle garantit une exposition systémique rapide et reproductible, une exigence essentielle lorsque plusieurs organes sont compromis et les marges thérapeutiques sont minces. Patisiran, la première perfusion d'interférence d'ARN, doit atteindre des concentrations de sérum au moins près de trente et un microgrammes par millilitre; La modélisation pharmacocinétique montre que la livraison sous-cutanée échouerait à près de vingt microgrammes, risquant la knocking sous-optimale de la transthyrétine. Le melphalan à forte dose donnée avant la transplantation de cellules souches autologues nécessite des taux de plasma maximaux dans une soixantaine de microgrammes pour éradiquer les plasmocytes de la moelle osseuse, quelque chose seul une goutte à goutte intraveineuse peut fournir de manière fiable. Les données réelles reflètent ces réalités pharmacologiques: le Massachusetts Général a observé des déclins médians NT-PROBNP de 410 nanogrammes dans les quatre semaines suivant l'induction intraveineuse du daratumumab, tandis que les modules complémentaires par immunomodululator oral ont déclenché moins de la moitié de ce changement biochimique. L'action rapide réduit l'utilisation des patients hospitalisés; La Cleveland Clinic a signalé une réduction de trois jours de la durée de l'hospitalisation chez les 320 patients ASTR-CM dont les schémas ont commencé par le bortézomib intraveineux par rapport aux départs oraux.

La domination de l'accouchement par voie intraveineuse s'aligne également sur les infrastructures de perfusion en oncologie existantes sur le marché thérapeutique de l'amylodose, rendant les frottements adoptions sans frottement pour les fournisseurs et les payeurs. Les États-Unis exploitent environ 7 900 chaises de perfusion en milieu hospitalier capables de surveiller, et les enquêtes d'utilisation montrent que les schémas d'amylose occupent près de 380 de ces chaises un jour donné. Les protocoles intraveineux se coiffent avec prémédication obligatoire, titrage diurétique et échantillonnage de biomarqueurs que les horaires oraux ne peuvent pas se coordonner de manière transparente. Du point de vue de l'alimentation, les fabricants ont affiné des flacons prêts à l'emploi qui réduisent le temps de composition de la pharmacie de douze minutes par dose; Le patison d'Alnylam est maintenant expédié dans des sacs à usage unique de 10 milligrammes, et le Daratumumab SC de Janssen nécessite un sauvegarde intraveineuse pour les réactions révolutionnaires. Le remboursement renforce le modèle: Medicare fixe un module complémentaire de huit dollars par milligramme pour le bortézomib intraveineux, une marge que les cliniques externes considèrent comme attrayante par rapport aux frais oraux à taux plat. Collectivement, ces facteurs logistiques, cliniques et économiques verrouillent l'accouchement par voie intraveineuse dans une part du marché thérapeutique de l'amylose.

Pour en savoir plus sur cette recherche : demandez un échantillon gratuit

Analyse régionale 

Amérique du Nord

L'Amérique du Nord ancre le marché thérapeutique de l'amylose avec plus de 45% de parts de marché parce que son écosystème clinique convertit l'innovation des maladies rares en soins de routine plus rapidement que toute autre région. Les États-Unis ont enregistré à eux seuls environ 4 200 cas nouvellement diagnostiqués et 11 700 confirmations de la transthyrétine-cardiomyopathie en 2023, des chiffres soutenus par 47 860 scanneaux de technétium PYP réimiques et 38200 génotypes commerciaux TTR. Ces patients ont un accès rapide à des médicaments à grande valeur: Pfizer a distribué environ 2,3 millions de capsules de tafamidis pour une utilisation américaine l'année dernière, tandis qu'Alnylam a livré 18 700 doses de patisiranes grâce à 160 suites de perfusion. La vitesse réglementaire est tout aussi importante; La FDA a attribué le statut de percée ou de jeûne à six actifs d'amylose entre janvier 2022 et mars 2024, se rasant jusqu'à quatorze mois de révision. La politique des payeurs maintient l'adoption forte - le code J permanent de Tafamidis et le remboursement prévisible du DRG 835 DRG 835, et onze plans Blue Cross couvrent désormais Vutrisiran sans modifications. Couche sur 57 essais cliniques nord-américains actifs et une base de 4,5 milliards de dollars de santé, et la région soutient de manière décisive plus de quarante-cinq pour cent des revenus thérapeutiques mondiaux.

Europe

L'Europe se classe au deuxième rang sur le marché thérapeutique de l'amylose car ses cadres à payeur unique diffusent rapidement les avantages des médicaments orphelins à travers les populations nationales tout en récompensant les fabricants avec des couloirs de prix prévisibles. La région gère plus de 120 centres d'amylose certifiés; Les douze hubs universitaires en Allemagne ont surveillé 10 500 patients en 2023, le National Amylosis Center britannique a suivi 6 400 et le réseau de référence français a suivi 5 800. La couverture universelle supprime les obstacles à la berline: Agenzia Italiana del Farmaco de l'Italie a ajouté Tafamidis et Patisiran aux formulaires de classe H en juillet 2023, ce qui a conduit à 1 200 nouveaux traitements dans les six mois. Les incitations aux produits orphelins de l'EMA - l'exclusivité du marché et l'assistance au protocole de dix ans - ont attiré 14 demandes de sponsors depuis 2022, y compris les acoramidis de Bridgebio et le Birtamimab de Prothena. Les évaluations de l'AMNOG de l'Allemagne ont accordé des notations «avantages supplémentaires» considérables à Daratumumab et Vutrisiran, verrouillant dans des couloirs de prix haut de gamme sans rabais confidentiels. Les registres des résultats en temps réel renforcent le marché: la Suède a suivi 94% des patients nationaux ATTR-CM, alimentant des données qui soutiennent le renouvellement de remboursement continu et la validation pharmaco-économique.

Asie-Pacifique

L'Asie-Pacifique est la géographie à la croissance la plus rapide sur le marché thérapeutique de l'amylose, propulsée par des gains simultanés de diagnostic, de revenu disponible et de flexibilité réglementaire. L'inclusion de la liste nationale des maladies rares de la Chine en 2023 a déverrouillé les achats centralisés, déclenchant 6 300 Al et 5 100 ATTR Treatment Initiations cette année-là. Le système de santé japonais a traité 12 300 scans cardiaques PYP et 9 800 tests de gènes TTR, doubler son pool de patients géré et conduisant 4 080 flacons patisiran dans des hôpitaux tels que Juntendo et Université d'Osaka. L'Inde poursuit: Cinq nouvelles cliniques amyloïdes à l'intérieur du réseau All India Institute ont sélectionné 2 400 cas et obtenu un financement gouvernemental pour 7 200 cycles génériques de bortézomib. Politique régionale Tailwinds Matter - La zone pilote Hainan Boao de China a accordé un accès précoce à Acoramidis pour 260 patients, et le programme de drogues de sauvegarde de l'Australie a ajouté Vutrisiran en février 2024 avec des subventions annuelles dépassant 68 000 dollars américains par cours. Le capital-risque répond: ClavyStbio, basé à Singapour, a dirigé un tour de 60 millions de dollars pour la start-up de l'ARNi Carmine Therapeutics, l'un des 19 projets de pipeline recrutant actuellement à travers l'Asie.

Les meilleures entreprises du marché thérapeutique de l'amylose

• Astra Zeneca
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen inc.
• Société Bristol-Myers Squibb
• F. Hoffmann-La Roche SA
• GSK plc.
• Société pharmaceutique Takeda limitée
• Sanofi, Pfizer Inc.
• Johnson & Johnson Services, Inc.
• Merck KGaA
• Novartis SA
• Ionis Pharmaceuticals
• Autres acteurs éminents

Aperçu de la segmentation du marché

Par type de thérapie

• Chimiothérapie
• Transplantation de cellules souches
• Thérapie ciblée
• Soins de soutien et chirurgie
• Autres

Par voie d'administration

• Oral
• Intraveineux
• Sous-cutané

Par indication

• Al amylose
• Attirner l'amylose
• AA amylose
• AttR de type sauvage

Par utilisateur final

• Hôpitaux et cliniques
• Centres chirurgicaux ambulatoires
• Paramètres de soins à domicile
• Autres

Par canal de distribution

• Pharmacies hospitalières
• Pharmacies de détail
• En ligne

Par région

• Amérique du Nord
  • Les États-Unis
  • Canada
  • Mexique
• Europe
  • Europe occidentale
    • Le Royaume-Uni
    • Allemagne
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Reste de l'Europe occidentale
  • Europe de l'Est
    • Pologne
    • Russie
    • Reste de l'Europe de l'Est
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie et Nouvelle-Zélande
  • Corée du Sud
  • ASEAN
    • Indonésie
    • Thaïlande
    • Singapour
    • Viêt Nam
    • Malaisie
    • Philippines
    • Reste de l'ASEAN
  • Reste de l'Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique (MEA)
  • Arabie Saoudite
  • Afrique du Sud
  • Émirats arabes unis
  • Reste de la MEA
• Amérique du Sud
  • Argentine
  • Brésil
  • Reste de l'Amérique du Sud