시장 시나리오
유전자 치료 시장은 2024년 94억 2천만 달러 규모였으며, 2025년부터 2033년까지 연평균 18.15%의 성장률을 기록하여 2033년에는 422억 6천만 달러에 이를 것으로 예상됩니다.
2023년 유전자 치료 시장은 멈추지 않는 수요를 보이며, 한때 치료 불가능하다고 여겨졌던 수많은 질환들이 획기적인 해결책을 맞이할 준비를 하고 있습니다. 전 세계적으로 2,000건 이상의 임상 시험이 활발히 진행 중이며, 이는 유전 질환에 대한 새로운 치료법 개발에 대한 관심이 급증하고 있음을 보여줍니다. 미국 식품의약국(FDA)은 희귀 대사 장애부터 혈액암에 이르기까지 다양한 질환을 대상으로 하는 10가지 유전자 치료제를 승인했습니다. 전 세계 350여 개 바이오테크 기업의 연구진들은 국경을 넘어 협력하며 유전자 편집 연구에 전례 없는 추진력을 불어넣고 있습니다. 이러한 협력은 활발한 투자 유입을 보여주는데, 올해 최첨단 프로젝트에 300건 이상의 새로운 연구 보조금이 배정되었습니다. 결과적으로, 유전자 치료의 치료 가능성은 빠르게 발전하고 있으며, 다양한 의료 분야에서 그 매력을 높이고 있습니다.
새로운 발견이 가속화됨에 따라, 보다 광범위한 임상 적용에 대한 필요성은 시장 확장의 핵심 요소로 남아 있습니다. 전 세계 유전자 치료 시장의 파이프라인에는 현재 퇴행성 질환을 표적으로 하는 50개의 잠재적 치료법이 포함되어 있으며, 이는 기존 치료법을 뛰어넘는 전망을 제시합니다. 약 45건의 CRISPR 기반 임상 연구가 진행 중이며, 이는 정밀 유전자 편집 기술 개발에 대한 높은 관심을 보여줍니다. 한편, 25개의 전문 제조 시설은 향후 상용화 규모 출시를 위해 생산 능력을 확대했습니다. 이러한 활발한 활동에는 여러 질병을 표적으로 하는 첨단 벡터 플랫폼이 포함되며, 이는 개념 단계에서 실질적인 치료법으로의 중요한 전환을 의미합니다. 이러한 흐름에 더해, 업계 관계자들은 학계와의 협력을 강화하여 복잡하고 생명을 위협하는 질환에서 유전자 치료의 실효성을 평가하는 40건의 초기 단계 파일럿 프로그램을 진행하고 있습니다.
이러한 발전에도 불구하고, 유전자 치료 시장은 확장성을 저해하는 물류, 재정, 규제상의 난관에 직면해 있습니다. 첨단 유전자 치료제의 평균 연구 개발 기간은 약 10년에 달하며, 지속적인 재정 및 인프라 지원이 필수적입니다. 더욱이, 2023년에는 18건의 새로운 신속 심사 지정이 부여되었는데, 이는 신속한 심사 절차가 필요한 고우선순위 프로젝트가 급증하고 있음을 보여줍니다. 이러한 요인들은 주요 제약 회사들이 획기적인 발견을 널리 사용 가능한 치료법으로 전환하기 위해 경쟁하는 가운데, 과학적 야망과 상업적 실현 가능성 사이의 미묘한 균형을 강조합니다. 그럼에도 불구하고, 안전하고 지속 가능한 해결책을 개척하려는 업계의 변함없는 노력은 시장의 회복력을 보여줍니다. 이러한 치열한 경쟁 속에서, 시급한 의료 수요를 해결할 수 있는 유전자 치료의 능력은 지속적인 혁신을 촉진하고, 수요가 기존 역량을 꾸준히 앞지르도록 합니다.
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시장 역학
주요 동인: 희귀 질환 치료제 승인 가속화로 유전자 치료의 신속한 상용화 및 도입을 위한 글로벌 경로 마련
희귀 질환 승인 절차를 신속하게 진행하려는 움직임은 유전자 치료 시장에서 유전자 치료의 발전 방향을 혁신적으로 바꾸어 놓았으며, 전 세계적으로 상업적 활용을 위한 새로운 기회를 열어주었습니다. 2023년 미국 식품의약국(FDA)은 희귀 대사 질환 치료를 위한 두 가지 선구적인 유전자 치료제를 승인 목록에 추가했는데, 이는 해당 기술의 안전성과 효능에 대한 신뢰도가 높아지고 있음을 반영합니다. 이해관계자들은 대안 치료법이 부족한 생명을 위협하는 질환에 초점을 맞춘 16건의 소아 유전자 치료 후기 임상 연구를 면밀히 모니터링하고 있습니다. 15개국 학술 컨소시엄은 데이터의 무결성을 훼손하지 않으면서 규제 평가를 가속화하기 위해 임상 시험 설계를 간소화하는 데 협력하고 있습니다. 이와 동시에 유럽의약품청(EMA)은 지난 10개월 동안 9개의 유전자 치료 후보 물질에 희귀 질환 지정을 부여했는데, 이는 이전에는 간과되었던 질환들을 해결하려는 전 세계적인 움직임을 보여줍니다.
이러한 신속 심사 경로는 업계 전반에서 기존의 장벽을 극복하고, 심각한 유전적 이상으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료법을 제공하려는 의지를 보여줍니다. 현재 유전자 치료 시장의 전문 연구 허브에서 60개의 희귀 질환 프로그램이 진행되고 있으며, 이는 기존 의약품의 효과가 제한적인 분야에서 유전자 기반 치료법에 대한 전략적 집중을 반영합니다. 정책 결정자들은 특히 학계, 병원, 상업 부문의 전문성을 결합한 하이브리드 임상 환경에서 일부 프로토콜이 시험되고 있는 만큼, 시장 전반의 적용 가능성을 높게 보고 있습니다. 이러한 시너지 효과는 개념 증명 단계와 대규모 환자 치료 적용 사이의 격차를 줄여줄 것으로 기대됩니다. 또한, 주요 규제 기관들은 강화된 심사 패널을 구성하여 희귀 질환 유전자 치료에 특화된 20건의 우선 평가를 진행하고 있습니다. 이러한 발전은 혁신과 치료 접근성을 모두 촉진하는 견고한 틀을 구축하여, 시급한 치료가 필요한 환자들이 더 이상 소외되지 않도록 보장합니다.
동향: 전 세계 유전자 치료의 광범위한 검증 및 영향력 확보를 위한 실제 임상 데이터에 중점을 둔 다기관 임상시험 증가
다기관 임상시험은 다양한 환자 집단을 일관된 연구 프로토콜 아래 통합함으로써 유전자 치료 발전의 핵심적인 특징으로 자리 잡았습니다. 2023년 현재, 정교한 유전자 편집 플랫폼을 통해 혈액 질환, 신경 질환, 안과 질환을 연구하는 45개의 활발한 다기관 공동 연구가 유전자 치료 시장에서 진행되고 있습니다. 7개국에서 제약 회사와 학술 기관이 병원 네트워크에서 실시간 데이터를 수집하는 프로토콜을 공동 개발하여 치료 효과와 안전성에 대한 포괄적인 시각을 제공하고 있습니다. 이러한 실제 임상 데이터(real-world evidence)에 대한 강조는 최소 10개의 질병 등록 기관에서 장기적인 환자 결과 데이터를 수집하는 데 박차를 가했으며, 통제된 임상 환경을 넘어선 실제 임상 환경에서도 유전자 치료의 신뢰성을 강화하고 있습니다. 또한, 규제 당국은 8개의 다기관 연구 설계에 대해 신속 심사(fast-track) 지정을 승인했는데, 이는 광범위한 영향력을 미칠 잠재력을 인정하고 연구의 시급성을 보여주는 신호입니다.
체계적으로 자원을 통합함으로써 연구자들은 다양한 임상 현장, 환자 프로필 및 의료 인프라에서 유전자 치료법의 효과를 비교할 수 있습니다. 3,000개 이상의 환자 샘플에서 얻은 유전체 시퀀싱 결과가 임상시험 데이터에 점차 추가되면서 치료 반응성과 장기적인 이점에 대한 세부적인 분석이 가능해지고 있습니다. 유전자 치료 시장에서 이러한 접근 방식은 유전자 교정의 지속성을 측정하는 데 필수적인 통합 바이오마커 발굴의 길을 열어줍니다. 이러한 발전에 발맞춰 아시아, 유럽 및 북미 전역에 걸쳐 다기관 연구 확장을 위한 자금 및 물류 지원을 약속한 5개 이상의 새로운 컨소시엄이 구성되었습니다. 결과적으로, 실제 임상 데이터 검증 추세는 규제 기준을 재편하고 있으며, 전 세계 규제 기관들은 더 많은 사람들에게 삶을 변화시키는 치료법을 제공할 수 있는 새로운 승인 경로 또는 신속 심사를 결정할 때 이러한 임상시험 결과를 참고하고 있습니다.
과제: 복잡한 제조 물류로 인해 유전자 치료제의 일관된 생산 규모와 전 세계 유통 효율성 확보가 크게 저해되고 있습니다
유전자 치료 시장의 고도로 전문화된 생산 공정은 첨단 장비, 엄격한 바이러스 벡터 취급, 그리고 철저하게 통제된 환경을 요구하는데, 이러한 요소들은 대규모 생산을 상당히 복잡하게 만듭니다. 2023년에는 최소 6개의 기존 제조 공장이 벡터 오염 위험으로 인한 생산 차질을 겪으며 기존 인프라의 취약성을 드러냈습니다. 업계 조사에 따르면 유전자 치료에 참여하는 바이오테크 기업의 40%가 플라스미드 및 바이러스 캡시드와 같은 핵심 원자재의 조달에 있어 장기적인 지연을 경험했습니다. 이러한 지연을 완화하기 위해 엄격한 온도 및 취급 프로토콜을 유지하는 특수 운송 방식을 도입하여 글로벌 공급망을 재조정하고 있습니다. 그럼에도 불구하고 맞춤형 시약 주문 적체가 거의 800건에 달해 현재 생산 능력에 상당한 부담을 주고 있음을 보여줍니다.
이러한 운영상의 병목 현상은 유전자 치료제를 환자에게 제공하는 과정을 지연시킬 뿐만 아니라 비용을 증가시켜, 이미 재정 지원 체계가 미흡한 시장에서 치료 접근성을 더욱 떨어뜨립니다. 이러한 어려움을 극복하기 위해 2023년에는 생명공학 제조업체와 물류 회사 간의 새로운 협력체 5개가 설립되어 생산 라인에서 임상 현장까지의 효율적인 운송 경로 구축을 목표로 하고 있습니다. 또한, 최소 3개 주요 지역의 규제 기관은 기업들에게 오염, 벡터 수율 변동, 국경 간 운송 제한 관련 문제 등을 해결하는 강력한 위험 완화 계획을 수립할 것을 촉구하고 있습니다. 자동 벡터 충전이나 밀폐형 생물반응기와 같은 기술 혁신이 개발 중이지만, 전 세계적으로 이러한 공정을 상업적 규모로 성공적으로 통합한 시설은 단 4곳에 불과합니다. 궁극적으로 이러한 물류 장벽을 해결하는 것은 취약 계층 환자들에게 유전자 치료제가 신속하고 안전하게 도달하도록 보장하는 데 매우 중요합니다.
세그먼트 분석
유형별로
유전자 절단, 특히 CRISPR-Cas9 및 RNA 간섭 기반 접근법은 45% 이상의 시장 점유율을 차지하며 정밀성과 다용도성 덕분에 유전자 치료 시장에서 가장 주목받는 분야로 급부상했습니다. 2024년 기준으로 전 세계적으로 90개 이상의 CRISPR 기반 유전자 편집 프로그램이 다양한 임상 단계에 있으며, 이는 해당 기술이 시장에서 확고한 입지를 다지고 있음을 보여줍니다. 2023년에는 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전 질환 치료를 위한 유전자 절단 관련 신약 후보 물질 4건의 승인을 내렸습니다. 에디타스 메디신(Editas Medicine)은 작년 레버 선천성 흑내장(Leber Congenital Amaurosis) 환자를 대상으로 한 EDIT-101 임상시험에서 23명의 환자를 대상으로 한 중간 데이터를 발표했는데, 이는 망막 기능의 현저한 개선을 보여주었습니다. 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 두 가지 생체 내 CRISPR 치료제(NTLA-2001 및 NTLA-2002)를 1상 임상시험까지 진행했으며, 총 58명의 환자를 등록했습니다. 빔 테라퓨틱스는 2023년에 간 및 혈액 질환에 중점을 둔 12개 프로그램으로 염기 편집 포트폴리오를 확장했습니다. 전 세계 40개 이상의 학술 기관이 임상 연구를 가속화하기 위해 유전자 슬라이싱 연구 전용 연구소를 설립했습니다.
유전자 절단 치료 시장의 수요는 유전 질환 및 특정 유형의 암을 영구적으로 치료할 수 있는 표적 치료법에 대한 절박한 필요성에 의해 촉진되고 있습니다. 2024년에는 최소 30개의 유전자 절단 치료법이 임상 핵심 단계에 진입하여 궁극적인 상용화를 위한 강력한 추진력을 보여주었습니다. CRISPR 기반 치료법에 대한 유전자 치료 시장의 신뢰는 지난 한 해 동안 22개의 벤처 캐피털 회사가 생체 내 절단 응용 분야에 집중하는 기업에 대한 투자를 늘린 데서 분명히 드러납니다. 중국에서는 베타 탈라세미아 및 기타 혈액 질환을 대상으로 하는 35개의 활발한 유전자 절단 임상 시험이 진행 중이며, 이는 서구 시장을 넘어 전 세계적으로 관심이 증가하고 있음을 시사합니다. 유럽에서는 2022년 이후 유전자 편집에 초점을 맞춘 8개의 새로운 스타트업이 설립되었으며, 각 기업은 표적 외 효과를 줄이기 위한 새로운 절단 효소 개발에 주력하고 있습니다. 이러한 노력은 유전자 절단이 혁신의 최전선에 있으며, 현재 치료가 어려운 질환에 획기적인 결과를 약속하고 전 세계 제약 회사와 투자자들의 강력한 지원을 받고 있음을 보여줍니다.
벡터 제공
시장 점유율 85% 이상을 차지하는 바이러스 벡터는 표적 세포에 유전 물질을 효율적으로 전달하고 안정적인 유전자 발현을 달성함으로써 유전자 치료 시장을 꾸준히 주도해 왔습니다. 2024년 기준, 전 세계적으로 1,200건 이상의 유전자 치료 임상 시험이 진행 중이며, 이 중 대다수가 바이러스 벡터 기술을 활용하고 있습니다. 아데노 관련 바이러스(AAV)와 렌티바이러스는 여전히 선두에 있으며, AAV는 현재 유전성 망막 질환 및 대사 질환을 포함한 최소 170건의 1상 및 2상 연구에 사용되고 있습니다. 2023년 Spark Therapeutics는 AAV2 기반 치료제인 Luxturna를 사용하여 300명 이상의 환자를 치료하며 실제 임상 적용 가능성을 입증했습니다. Bluebird Bio의 렌티바이러스 벡터 플랫폼은 Zynteglo 프로그램을 통해 유럽 전역에서 베타 탈라세미아 환자 60명을 치료하는 데 사용되었습니다. 아데노바이러스 기반 제품 또한 증가세를 보였으며, 2023년에는 표적 암 유전자 치료에 초점을 맞춘 25건의 새로운 연구 프로젝트가 시작되었습니다.
제조 기술의 발전은 바이러스 벡터의 지배력을 더욱 강화했습니다. 2023년에는 AAV 및 렌티바이러스 생산 전용의 새로운 우수 제조 기준(GMP) 시설 10곳이 전 세계적으로 문을 열었습니다. 미국 정부는 올해 더욱 안전하고 효율적인 유전자 전달을 위한 바이러스 벡터 최적화 연구를 지원하기 위해 최소 6건의 대규모 연구비를 지원했습니다. 일본은 2024년에 재조합 AAV 벡터를 이용한 희귀 소아 질환 대상 임상 시험 5건을 승인하여 유전자 치료 시장에서 바이러스 기술에 대한 세계적인 신뢰를 보여주었습니다. 유니큐어(UniQure)의 혈우병 B 치료제 AMT-061은 2023년에 54명의 참가자를 대상으로 제9응고인자 발현의 장기 지속성을 평가하는 3상 임상 시험에 진입했습니다. 유럽의약품청(EMA)은 작년에 희귀 면역결핍 질환에서 렌티바이러스 벡터의 사용 확대를 위한 새로운 프로토콜 수정안 3건을 승인했습니다. 이러한 발전은 바이러스 벡터의 신뢰성과 다재다능함에 대한 명성을 더욱 공고히 하며, 전 세계 대부분의 유전자 치료 파이프라인의 핵심 기술로 자리매김할 수 있도록 보장합니다.
치료 영역별
치료 분야별로는 종양학 분야가 50% 이상의 시장 점유율로 선두를 달리고 있습니다. 종양학 분야가 유전자 치료 시장에서 중요한 역할을 하는 이유는 전 세계적으로 높은 암 발병률과 혁신적인 치료법에 대한 절박한 필요성 때문입니다. 세계 암 관측소(Global Cancer Observatory)에 따르면 2022년 전 세계적으로 약 2천만 건의 새로운 암 사례가 발생했으며, 이는 유전자 치료 시장에서 새로운 치료법에 대한 수요 증가를 부추기고 있습니다. 세계보건기구(WHO)의 최신 데이터에 따르면 같은 기간 동안 1천만 명 이상이 암으로 사망했으며, 이는 의료 시스템에 미치는 암의 심각한 부담을 보여줍니다. 2024년까지 혈액암 및 고형암을 포함한 다양한 암에 대한 500건 이상의 유전자 치료 임상 시험이 전 세계적으로 진행될 것으로 예상됩니다. 종양 표적화를 강화하기 위해 유전자 변형을 활용하는 CAR-T 세포 치료법은 2017년 첫 승인 이후 전 세계적으로 1만 명 이상의 환자에게 치료되었습니다. 2023년에는 FDA가 진행성 폐암을 표적으로 하는 유전자 치료제 3건에 대한 임상시험계획승인을 내렸는데, 이는 다양한 종양 유형에 대한 관심이 확대되고 있음을 반영합니다.
종양학 분야에서 유전자 치료 시장의 매력은 장기적인 관해 가능성과 종양 성장을 유발하는 복잡한 유전적 변이를 해결할 수 있는 능력에 있습니다. 2023년에는 다발성 골수종 분야에서만 차세대 CAR 유전자 구조 및 CRISPR 유전자 편집 기술을 연구하는 120건의 유전자 치료 임상시험이 진행되었습니다. 카이트 파마(Kite Pharma)의 예스카르타(Yescarta)는 전 세계적으로 7,000명 이상의 림프종 환자에게 투여되어 유전자 조작 T세포 치료제의 상업적 성공을 보여주었습니다. 중국 유전자 치료 시장에서는 현재 간세포암과 위암에 초점을 맞춘 80건의 활발한 유전자 치료 프로젝트가 진행 중이며, 이는 유전자 기반 종양학 솔루션의 전 세계적인 확대를 시사합니다. 유럽의약품청(EMA)은 2023년에 희귀 소아암을 포함한 두 가지 유전자 변형 T세포 치료제의 적응증을 확대 승인했습니다. 질병 부담이 높고 임상 반응이 유망한 종양학 분야는 강력한 투자, 규제 지원, 그리고 지속적인 환자 혜택을 입증하는 실제 임상 데이터 증가에 힘입어 유전자 치료의 가장 수익성 높은 적용 분야로 남아 있습니다.
배송 방법별
생체 내 전달 방식은 체외 조작과 관련된 여러 한계, 예를 들어 제조 시간 연장 및 복잡한 세포 배양 과정 등을 극복할 수 있기 때문에 유전자 치료 시장에서 60%의 시장 점유율을 차지하며 선도적인 경로로 부상했습니다. 2024년 기준으로, 혈우병 및 뒤센 근육 dystrophy를 포함한 단일 유전자 질환을 대상으로 하는 생체 내 임상 시험이 최소 85건 진행 중입니다. 인텔리아 테라퓨틱스는 2023년 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 CRISPR 기반 생체 내 치료제인 NTLA-2001을 투여받은 12명의 환자로부터 트랜스티레틴 단백질의 지속적인 감소를 입증하는 고무적인 데이터를 발표했습니다. 화이자는 지난 한 해 동안 대사 질환에 대한 직접 장기 주입 방식에 초점을 맞춘 5개의 새로운 생체 내 프로그램을 지원했습니다. 척수근육위축증에 대한 최대 규모의 생체 내 임상 시험은 2023년에 AAV 기반 플랫폼을 활용하여 45명의 참가자를 등록했습니다. 일본 의약품의약국(PMDA)은 2024년에 첨단 바이러스 및 지질 나노입자 운반체를 이용한 간 질환을 표적으로 하는 두 건의 새로운 생체 내 유전자 편집 연구를 승인했습니다.
규제 환경 또한 생체 내 접근법을 촉진했는데, FDA는 2023년에 직접 장기 전달 방식을 사용하는 후보 물질에 대해 최소 7건의 신속 심사 지정을 부여하여 심사 과정을 가속화했습니다. 학계의 관심도 급증하고 있는데, 펜실베이니아 대학교는 지난해 유전성 안질환에 대한 세 건의 새로운 생체 내 임상 시험을 유전자 치료 시장에서 시작했습니다. 2024년까지 15개 이상의 글로벌 제약 연합이 표적 외 효과를 줄이기 위해 보다 안전한 생체 내 전달체 개발에 집중할 예정입니다. Verve Therapeutics와 같이 생체 내 방식에만 전념하는 스타트업들은 상당한 투자를 유치했으며, 2023년에는 4건의 주요 협력 계약을 체결했습니다. 유럽은 생체 내 유전자 치료의 임상 시험을 간소화하기 위한 업데이트된 지침을 발표하여 여러 EU 국가에서 더 빠른 임상 시험 설정을 가능하게 했습니다. 이러한 모든 요인들이 결합되어 생체 내 전달 방식은 혁신의 핵심 동력으로 자리매김하고 있으며, 환자 치료에 더 직접적인 경로를 제공하고 유전 질환 치료의 새로운 지평을 열고 있습니다.
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지역 분석
북미는 탄탄한 학술 생태계, 첨단 제조 인프라, 그리고 적극적인 규제 지원에 힘입어 전 세계 유전자 치료 시장의 54% 이상을 점유하며 선두 자리를 유지하고 있습니다. 2023년 기준, 북미 지역에서는 700건 이상의 유전자 치료 임상 시험이 활발히 진행 중이며, 그중 약 600건이 미국에서 이루어지고 있습니다. 캐나다는 유전자 편집 분야에서 최소 25건의 활발한 연구 협력을 진행하고 있으며, 멕시코 또한 국경을 넘는 공동 연구에 점차 참여하고 있습니다. 펜실베이니아 대학교와 스탠퍼드 대학교와 같은 최고 수준의 연구 기관들은 기초 연구를 촉진하고 있으며, 미국 국립보건원(NIH)에 따르면 미국에서는 희귀 유전 질환에 특화된 200건 이상의 1상 또는 2상 임상 시험이 진행 중입니다. 또한, 북미 지역에는 유전자 치료 전용 제조 시설이 30곳이나 있어 연구실에서의 발견이 시장 출시 가능한 치료제로 신속하게 전환될 수 있도록 지원합니다.
미국은 효율적인 FDA 승인 절차와 강력한 자금 조달 채널 덕분에 이 시장을 주도하고 있습니다. FDA는 현재까지 14개의 유전자 치료제를 승인했으며, 2023년에는 뒤센 근육 위축증 치료제인 엘레비디스(사렙타 테라퓨틱스)와 혈우병 A 치료제인 로크타비안(바이오마린) 두 가지가 새로 승인되었습니다. 이러한 최근 유전자 치료 시장의 승인은 2019년 이후 미국에서 1,000명 이상의 척수근육위축증 환자를 치료한 노바티스의 졸겐스마와 같은 초기 성공 사례에 힘입은 것입니다. 길리어드(예스카르타)와 노바티스(킴리아)의 CAR-T 치료제는 미국에서 총 10,000명 이상의 환자를 치료하며 유전자 변형 제품의 상업적 타당성을 입증했습니다. 한편, 블루버드 바이오는 FDA 승인을 받은 베타 탈라세미아 치료제인 진테글로와 뇌 부신백질이영양증 치료제인 스카이소나를 출시하며 희귀 질환과 일반 질환 모두에서 미국이 선도적인 위치를 차지하고 있음을 입증했습니다.
현재 진행 중인 연구 개발 파이프라인은 전례 없는 혁신의 물결을 반영합니다. 미국에서만 최소 250개의 바이오테크 기업이 CRISPR 기반 유전자 편집, 바이러스 벡터 개선, 차세대 CAR 유전자 구조 등 유전자 치료 연구 개발에 적극적으로 참여하고 있습니다. 사렙타(Sarepta), 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 전임상 연구와 고급 임상 시험 모두에서 혁신을 주도하는 대표적인 기업입니다. 연구 기관들은 기존의 바이오테크 허브를 넘어 점차 여러 지역으로 분산되고 있으며, 이는 여러 주에 걸쳐 전문 네트워크를 확장하는 데 기여하고 있습니다. FDA의 지속적인 검토 절차, 새롭게 설립된 전문 제조 시설, 그리고 유전자 치료의 적용 범위를 넓히는 최근 승인 사례들을 통해 미국을 중심으로 한 북미 지역은 환자들에게 획기적인 유전자 치료법을 제공하는 데 앞장서고 있습니다.
유전자 치료 시장의 주요 업체
시장 세분화 개요:
유형별로
벡터 제공
치료 영역별
배송 방법별:
투여 경로별:
지역별
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