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Neue Horizonte eröffnen sich im Markt für Zell- und Gentherapie

Der Markt für Zell- und Gentherapie steht vor einer bedeutenden Weiterentwicklung, angetrieben von bahnbrechenden technologischen Fortschritten und neuartigen therapeutischen Anwendungen. Diese neuen Möglichkeiten versprechen eine höhere Behandlungseffizienz, einen breiteren Patientenzugang und völlig neue Ansätze zur Behandlung komplexer Krankheiten – ein vielversprechendes Zeichen für eine dynamische Zukunft der Akteure.

• Der Beginn der In-vivo-Gentherapie: Ein bahnbrechender Trend ist der rasante Fortschritt der In-vivo -Gentherapie, bei der therapeutische Veränderungen der Patienten-DNA direkt im Körper erfolgen. Dieser Ansatz vereinfacht die Behandlungslogistik und eröffnet neue Möglichkeiten zur Behandlung eines breiteren Spektrums genetischer Erkrankungen. Unternehmen erzielen bedeutende Fortschritte; so befindet sich beispielsweise Intellia Therapeutics' NTLA-2002, eine In-vivo -CRISPR-Therapie für hereditäres Angioödem, im Jahr 2025 in der späten Phase der klinischen Studien. Editas Medicine erbrachte Ende 2024 ebenfalls einen präklinischen Wirksamkeitsnachweis für seine In-vivo -Gentherapie. Die Entwicklung fortschrittlicher Verabreichungssysteme, wie beispielsweise Lipid-Nanopartikel (LNPs), ist für diesen Fortschritt entscheidend und ermöglicht die präzise Ansteuerung von Geweben wie der Leber und hämatopoetischen Stammzellen. Dieser Wandel hin zu direkten, einmaligen kurativen Behandlungen bietet eine enorme Chance, die Versorgung zahlreicher genetischer Erkrankungen grundlegend zu verändern.
• Automatisierte und dezentrale Fertigungslösungen: Um die erheblichen logistischen und finanziellen Hürden aktueller Fertigungsparadigmen zu überwinden, konzentriert sich der Markt für Zell- und Gentherapien zunehmend auf Automatisierung und Dezentralisierung. Derzeit gibt es 38 von der FDA zugelassene Zell- und Gentherapien, von denen viele manuell und schwer skalierbar hergestellt werden. Die Zukunft liegt in speziell entwickelten, automatisierten Systemen, die kleinere, personalisierte Chargen effizient verarbeiten können. Dazu gehört auch der Trend zur dezentralen Fertigung, bei der die Produktion näher an die klinischen Zentren verlagert wird, um Durchlaufzeiten und Kosten zu reduzieren. Im Oktober 2024 ging Cellular Origins eine Partnerschaft mit Fresenius Kabi ein, um dessen Robotik in eine neue Fertigungsplattform zu integrieren. Ebenso begannen Multiply Labs und Stanford Medicine im April 2024 eine Zusammenarbeit, um das Potenzial der Automatisierung in der Zelltherapieproduktion aufzuzeigen. Diese Innovationen sind entscheidend, um Therapien zugänglicher und wirtschaftlich rentabel zu machen.

Allogene, sofort verfügbare Therapien läuten eine neue Ära der Zugänglichkeit ein.

Der Markt für Zell- und Gentherapien befindet sich mit dem Aufstieg allogener, auch „gebrauchsfertiger“ Therapien genannt, in einem entscheidenden Wandel. Diese aus gesunden Spenderzellen gewonnenen Behandlungen können in großen Mengen hergestellt, gelagert und bedarfsgerecht für mehrere Patienten bereitgestellt werden. Dies steht im deutlichen Gegensatz zu autologen Therapien, die patientenspezifisch sind und einen langwierigen, kostspieligen Herstellungsprozess erfordern. Der Trend zu allogenen Lösungen verspricht einen breiteren Zugang, kürzere Behandlungszeiten und deutlich niedrigere Produktionskosten. Im Jahr 2025 erweiterte Lonza seine kommerzielle Produktion allogener Zelltherapien mithilfe geschlossener Automatisierungssysteme – ein wichtiger Schritt hin zu einer kosteneffizienten Skalierung.

Die klinische Entwicklung dieser universellen Therapien schreitet rasant voran. P-BCMA-ALLO1 von Poseida Therapeutics, eine allogene CAR-T-Zelltherapie für multiples Myelom, befindet sich derzeit in Phase-1-Studien und zeigt vielversprechende erste Ergebnisse. OmnImmune, der führende Kandidat von TC BioPharm, ist eine nicht modifizierte allogene Gamma-Delta-T-Zelltherapie, die sich aktuell in Phase-2/3-Studien für akute myeloische Leukämie befindet. In einer bemerkenswerten Studie aus dem Jahr 2024 mit 16 Patienten zeigte die allogene CAR-T-Zelltherapie CTX130 ein beruhigendes Sicherheitsprofil bei Patienten mit fortgeschrittenem Nierenkrebs. Darüber hinaus berichtete eine Phase-1-Studie für rezidiviertes multiples Myelom über eine Gesamtansprechrate von 86 % bei 35 Patienten, die mit einer allogenen CAR-T-Zelltherapie behandelt wurden. In einer weiteren Studie wurden seit April 2024 sieben Patienten am Houston Methodist mit einer allogenen CAR-T-Zelltherapie behandelt, drei von ihnen erreichten eine vollständige Remission. Diese Entwicklungen unterstreichen das immense Potenzial allogener Plattformen auf dem Markt für Zell- und Gentherapie.

Die Produktion und die CDMO-Aktivitäten expandieren sprunghaft, um der beispiellosen Marktnachfrage gerecht zu werden.

Das rasante Wachstum des Marktes für Zell- und Gentherapien treibt einen massiven Ausbau der Produktionskapazitäten und des dazugehörigen Ökosystems der Auftragsentwicklungs- und -herstellungsorganisationen (CDMOs) voran. Mit dem Fortschreiten immer neuer Therapien durch klinische Studien ist der Bedarf an spezialisierten, GMP-konformen Produktionsanlagen von entscheidender Bedeutung. Dies hat eine Investitionswelle in neue Infrastruktur und Technologien ausgelöst, die auf die besonderen Herausforderungen der großtechnischen Herstellung von viralen Vektoren und zellbasierten Arzneimitteln zugeschnitten sind. Dieser Aufschwung ist unerlässlich, um Produktionsengpässe zu beseitigen und eine stetige Versorgung der Patienten mit diesen bahnbrechenden Therapien sicherzustellen.

Die jüngsten Entwicklungen unterstreichen das Ausmaß des Wachstums im Markt für Zell- und Gentherapie. Matica Biotechnology, ein spezialisiertes CDMO (Auftragsentwicklungs- und -herstellungsunternehmen), sicherte sich allein im ersten Halbjahr 2025 über zehn neue Produktionsprojekte. Im Juni 2025 ging das CDMO Vector BioMed eine Partnerschaft mit einem Forschungskrankenhaus in Indien ein, um den Zugang zur CAR-T-Zell-Therapie zu erweitern. Auch die Investitionen in die Infrastruktur sind beträchtlich. Lonza eröffnete 2024 eine neue Anlage für virale Vektoren in Massachusetts, um klinische Studien in der Spätphase zu unterstützen. Thermo Fisher brachte 2024 Gibco CTS DynaCellect für die automatisierte T-Zell-Selektion auf den Markt und plant die Einführung geschlossener modularer Plattformen für die lentivirale Produktion im Jahr 2025. Catalent erweiterte 2024 seinen Gentherapie-Standort in Maryland und bot ab 2025 schlüsselfertige Dienstleistungen für virale Vektoren an. Darüber hinaus investiert Pharmaron 151 Millionen Pfund in die Erweiterung seines britischen Gentherapie-CDMO-Standorts. Diese umfasst 3.500 m² zukünftige GMP-konforme Produktionsfläche und vervierfacht die Kapazität für die Prozessentwicklung.

Segmentanalyse 

Zelltherapie treibt Marktwachstum mit Rekordzulassungen und -finanzierung voran

Das Segment der Zelltherapie erzielte 2024 einen signifikanten Umsatzanteil am Markt für Zell- und Gentherapie. Diese führende Position ist auf eine Welle behördlicher Zulassungen und substanzielle Investitionen zurückzuführen. Allein im Jahr 2024 genehmigte die FDA sieben neue Zell- und Gentherapieprodukte. Prognosen zufolge wird die Zahl der Zulassungen bis 2025 auf 10 bis 20 pro Jahr steigen. Damit erhöht sich die Gesamtzahl der FDA-zugelassenen Zell- und Gentherapien im Jahr 2024 auf 38. Das Wachstum des Sektors wird zudem durch die rund 2.000 laufenden klinischen Studien und die Präsenz von etwa 3.000 Entwicklern im Jahr 2024 belegt. Auch finanziell präsentiert sich der Markt robust: Die Investitionen erreichen 2024 15,2 Milliarden US-Dollar.

Die starke Marktposition der Zelltherapie wird auch durch das bedeutende Engagement großer Pharmaunternehmen gestützt; 13 der 15 größten investieren in diesem Bereich. Die Transaktionslandschaft ist dynamisch: Allein im dritten Quartal 2024 wurden 101 Transaktionen verzeichnet, und die Frühphasenfinanzierung hat sich im selben Zeitraum nahezu verdoppelt. Auch die Kooperationsbereitschaft ist hoch: Über 120 neue Partnerschaften zwischen Biotech-Unternehmen und akademischen Einrichtungen wurden 2024 geschlossen. Dieses kooperative und gut finanzierte Umfeld ist ein deutlicher Indikator für die aktuelle Dominanz des Zelltherapiesegments und sein zukünftiges Potenzial im breiteren Markt für Zell- und Gentherapie.

• Wachsende Pipeline : Die Entwicklungspipeline für Zelltherapien expandiert rasant, mit einer beträchtlichen Anzahl von Kandidaten in der präklinischen und klinischen Entwicklung für ein breites Spektrum von Krankheiten.
• Technologische Fortschritte : Innovationen in der Zelltechnik und -herstellung machen Zelltherapien effektiver, sicherer und zugänglicher.
• Zunehmende Akzeptanz : Da immer mehr Zelltherapien die behördliche Zulassung erhalten und ihre Wirksamkeit in der Praxis unter Beweis stellen, nimmt ihre Akzeptanz bei Gesundheitsdienstleistern und Patienten stetig zu.

Jenseits der Krebsforschung: Infektionskrankheiten beanspruchen den größten therapeutischen Marktanteil.

Es wird erwartet, dass das Segment der Infektionskrankheiten 2024 den größten Marktanteil im Bereich der Zell- und Gentherapie halten wird. Treiber dieser Entwicklung ist der zunehmende Einsatz dieser fortschrittlichen Therapien für eine Reihe von Infektionskrankheiten. Insbesondere die Anwendung von RNA-basierten Therapien zur Behandlung von Infektionskrankheiten nimmt zu. Eine bemerkenswerte Entwicklung im Jahr 2025 war die Ankündigung einer neuen Kooperation zur Entwicklung von Therapien der nächsten Generation für schwere Infektionskrankheiten. Der Markt verzeichnet zudem die Entstehung neuer Biotech-Startups, die sich speziell auf diesen Therapiebereich konzentrieren.

Das Potenzial von Zell- und Gentherapien, langfristige oder sogar heilende Lösungen für chronische Infektionen zu bieten, ist ein wesentlicher Faktor für Forschung und Investitionen. So erhielt beispielsweise die Antisense-Technologie im August 2024 in Japan den Status eines „Sakigake-Impfstoffs“ für die Entwicklung einer Hepatitis-B-Behandlung. Im zweiten Quartal 2024 wurde zudem ein mRNA-Impfstoff gegen das Respiratorische Synzytialvirus (RSV) zugelassen. Die Erforschung von Genomeditierungstechnologien wie CRISPR zur Behandlung von Infektionskrankheiten intensiviert sich, und mehrere präklinische Studien untersuchen den Einsatz von CAR-T-Zellen zur Bekämpfung viraler Reservoire im Bereich der Zell- und Gentherapie.

• Bekämpfung latenter Viren : Die Forschung zur Nutzung von Genbearbeitung zur gezielten Bekämpfung und Eliminierung latenter Viren wie HIV und Herpes-simplex-Viren wird intensiviert.
• Stärkung der Immunantwort : Es werden Zelltherapien entwickelt, um die natürliche Immunantwort des Körpers gegen eine Vielzahl von Krankheitserregern zu verbessern.
• Neue Impfstoffplattformen : Genbasierte Impfstofftechnologien werden hinsichtlich ihres Potenzials erforscht, einen breiten und dauerhaften Schutz gegen eine Reihe von Infektionserregern zu bieten.

In-vivo-Methoden sichern Umsatzführerschaft durch unübertroffene therapeutische Effizienz

Die In-vivo-Verabreichungsmethode erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im Markt für Zell- und Gentherapie, vor allem aufgrund ihrer Effizienz und des Potenzials für breitere Anwendungsgebiete. Ein bedeutender Meilenstein war die Entwicklung und Verabreichung einer maßgeschneiderten In-vivo-CRISPR-Therapie an einen Patienten innerhalb von nur sechs Monaten im Jahr 2025, was das Potenzial für eine schnelle personalisierte Behandlung unterstreicht. Das In-vivo-Segment wird voraussichtlich das am schnellsten wachsende im Gentherapiemarkt sein, wobei die Möglichkeit, systemische Behandlungen zu verabreichen, die mehrere Organe erreichen können, ein entscheidender Vorteil ist.

Der Markt für Zell- und Gentherapie erlebt einen starken Aufschwung im Bereich der In-vivo-Zelltherapieanwendungen durch führende Biotech-Unternehmen. Firmen wie Capstan Therapeutics treiben die Entwicklung von In-vivo-CAR-T-Zelltherapiekandidaten bis 2024 voran. Die Zulassung der ersten In-vivo-Gentherapie, Luxturna, im Jahr 2017 ebnete den Weg für die aktuelle Innovationswelle. Investitionen in neuartige In-vivo-Verabreichungstechnologien, darunter fortschrittliche virale Vektoren und nicht-virale Methoden, sind ein wichtiger Trend. Auch das Interesse an der Entwicklung wiederverwendbarer In-vivo-Therapien wächst, da diese deren Anwendungsbereich erweitern könnten. Die Weiterentwicklung der In-vivo-Genomeditierung steht für viele Unternehmen im Jahr 2025 im Fokus, da sie als entscheidend für die Ausweitung der Gentherapie auf häufigere Erkrankungen gilt.

• Gezielte Behandlung spezifischer Gewebe : Forscher entwickeln neue virale und nicht-virale Vektoren, die spezifische Zellen und Gewebe im Körper präziser ansteuern können.
• Verbesserung der Sicherheitsprofile : Es werden Anstrengungen unternommen, um In-vivo-Verabreichungsmethoden mit geringerer Immunogenität und verbesserten Sicherheitsprofilen zu entwickeln.
• Nicht-virale Verabreichungssysteme : Der Fokus liegt zunehmend auf der Entwicklung nicht-viraler Verabreichungssysteme, wie beispielsweise Lipid-Nanopartikeln, um die Einschränkungen viraler Vektoren zu überwinden.

Warum Krebsbehandlungszentren den größten Marktanteil bei Endnutzern haben

Im Jahr 2024 erzielte das Segment der Krebszentren den größten Marktanteil im Bereich der Zell- und Gentherapie. Dies spiegelt die hohe Konzentration von Krebsbehandlungen in diesem Bereich wider. Die durchschnittliche Anzahl der Patienten, die Onkologen jährlich mit diesen Therapien behandeln, stieg von 17 auf 25 im Jahr 2025, was auf wachsende Erfahrung und zunehmende Anwendung hindeutet. Die Pipeline in der Onkologie ist weiterhin vielversprechend: Im vergangenen Jahr erreichten 178 neue Wirkstoffkandidaten die späte Entwicklungsphase. Die steigende Prävalenz von Krebs – im Jahr 2024 lebten in Großbritannien über 3 Millionen Menschen mit der Krankheit, und bis 2025 wird ein Anstieg auf 3,5 Millionen prognostiziert – unterstreicht die Nachfrage nach innovativen Behandlungen.

Diese spezialisierten Zentren sind unerlässlich für die Durchführung komplexer Therapien wie der CAR-T-Zelltherapie; sieben solcher Produkte haben bereits die FDA-Zulassung erhalten. Die Anzahl qualifizierter Behandlungszentren in den USA blieb jedoch von 2024 bis 2025 unverändert, was auf Herausforderungen bei der Ausweitung des Zugangs hinweist. Führende Einrichtungen wie das OSUCCC – James gehörten zu den ersten, die die CAR-T-Zelltherapie anboten und damit die Vorreiterrolle dieser Zentren unterstrichen. Der Erfolg dieser Therapien im gesamten Markt für Zell- und Gentherapien hängt maßgeblich von der Infrastruktur und dem Fachwissen dieser Zentren ab, und Daten zu den Behandlungsergebnissen der Patienten sind für die Kostenerstattung von entscheidender Bedeutung.

• Spezialisierte Infrastruktur : Krebszentren investieren in die spezialisierte Infrastruktur, die für die sichere und effektive Verabreichung von Zell- und Gentherapien erforderlich ist.
• Multidisziplinäre Teams : Die Durchführung dieser Therapien erfordert ein multidisziplinäres Expertenteam, bestehend aus Onkologen, Pflegekräften und Apothekern, die in der Regel in Krebsbehandlungszentren tätig sind.
• Patientenmanagement : Diese Zentren entwickeln Protokolle für den Umgang mit den einzigartigen Nebenwirkungen, die mit Zell- und Gentherapien verbunden sind.

Regionale Analyse 

Nordamerikas Dominanz prägt den globalen Markt für Zell- und Gentherapie.

Nordamerika dominiert den Markt mit einem Anteil von über 39,50 %. Die führende Position der Region basiert auf einem starken und einzigartigen Innovationsökosystem. Im Jahr 2024 genehmigte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA neun neue Zell- und Gentherapieprodukte und unterstrich damit ein günstiges und proaktives regulatorisches Umfeld. Dieses Klima fördert eine umfangreiche Forschungspipeline mit über 2.500 aktiven Anträgen auf Zulassung neuer Prüfpräparate (Investigational New Drug, IND) für Zell- und Gentherapien, die derzeit bei der Behörde eingereicht sind. Diese Fortschritte werden durch erhebliche finanzielle Mittel beflügelt; allein im Jahr 2024 stellten die US-amerikanischen National Institutes of Health (NIH) über 6 Milliarden US-Dollar für die Zell- und Gentherapieforschung bereit.

Die kommerzielle Infrastruktur für den Markt für Zell- und Gentherapien wächst rasant. Der nordamerikanische Markt für die Automatisierung der Zelltherapieherstellung erreichte 2024 beachtliche 710 Millionen US-Dollar, was den starken Fokus auf skalierbare Produktion widerspiegelt. Auch Kanada leistet einen bedeutenden Beitrag: Mit einer Investition von über 580 Millionen US-Dollar entstand die größte Produktionsanlage für Zell- und Gentherapien des Landes, die im Oktober 2024 eröffnet wurde. Die kanadische Regierung investierte zudem fast 140 Millionen US-Dollar in ein Forschungszentrum, um die Medikamentenentwicklung zu beschleunigen. In den USA arbeiten über 400 Unternehmen aktiv an der Entwicklung dieser Therapien. Unterstützt wird dies von einem spezialisierten Automatisierungsmarkt mit einem Volumen von 490 Millionen US-Dollar im Jahr 2024.

Europas expandierende Infrastruktur festigt seine starke Marktposition

Europa festigt seine Position als wichtiger Knotenpunkt im Markt für Zell- und Gentherapie, angetrieben durch strategische Investitionen in die Produktion und eine wachsende Forschungsbasis. Deutschland ist mit 660 Biotech-Unternehmen führend, von denen sich viele auf die Entwicklung von Zell- und Gentherapien konzentrieren. Das Land hat über 50 klinische Studien zur Gentherapie durchgeführt und damit sein starkes Engagement für die Weiterentwicklung dieses Bereichs unter Beweis gestellt. Auch Großbritannien ist ein wichtiger Akteur: Das Cell and Gene Therapy Catapult betreibt wegweisende Pre-GMP-Umgebungen, um Entwicklern die Skalierung der Produktion zu ermöglichen. Bristol Myers Squibb hat mit dem Bau einer 18.580 Quadratmeter großen Zelltherapieanlage in Leiden, Niederlande, einen bedeutenden Infrastrukturausbau realisiert. Die Anlage soll Ende 2024 in Betrieb gehen. Ferring Pharmaceuticals hat im Oktober 2024 in Finnland eine neue Produktionsstätte für Gentherapie eröffnet, um die weltweite Versorgung mit seiner Therapie gegen Blasenkrebs zu stärken.

Asien-Pazifik entwickelt sich zu einem dynamischen und sich rasant entwickelnden Markt

Der asiatisch-pazifische Raum ist der am schnellsten wachsende Markt für Zell- und Gentherapie, angetrieben durch eine explosionsartige Zunahme klinischer Studien und starke staatliche Unterstützung. Derzeit laufen in der Region über 650 klinische Studien zu Zell- und Gentherapie. China ist führend und führt über 2.000 Zelltherapiestudien durch, was einem Drittel aller weltweiten Studien dieser Art entspricht. Im August 2024 gab es in China 2.519 investigatorinitiierte Studien. In einem bedeutenden Politikwechsel erlaubte China im September 2024 ausländische Investitionen in Zell- und Gentherapie in vier wichtigen Freihandelszonen. Auch Südkorea investiert substanziell: Die Regierung stellte über 1,2 Milliarden US-Dollar für Projekte im Bereich der regenerativen Medizin bereit. Anfang 2024 sicherte sich das koreanische Biotech-Unternehmen GeneEdit 35 Millionen US-Dollar in einer Serie-B-Finanzierungsrunde. Indien ist ein weiterer schnell wachsender Akteur; der heimische Gentherapiemarkt hatte 2024 einen Wert von 472,24 Millionen US-Dollar.

Strategische Investitionen und Übernahmen treiben Konsolidierung und Wachstum im Markt für Zell- und Gentherapie voran.

1. BioNTech übernimmt Pionyr Immunotherapeutics (Januar 2025): BioNTech hat die Übernahme von Pionyr und dessen Pipeline neuartiger, auf myeloische Zellen abzielender Antikörpertherapien abgeschlossen und damit sein Onkologie-Portfolio gestärkt.
2. Astellas übernimmt Propella Therapeutics (Februar 2025): Astellas erwarb Propella für rund 175 Millionen US-Dollar, um Zugang zu dessen Steroidrezeptormodulator PRL-02 zur Behandlung von Prostatakrebs zu erhalten.
3. Gilead Sciences übernimmt CymaBay Therapeutics (März 2024): In einem bedeutenden Deal im Wert von 4,3 Milliarden US-Dollar erwarb Gilead CymaBay, um seinen Wirkstoffkandidaten Seladelpar gegen primäre biliäre Cholangitis in sein Portfolio für Lebererkrankungen aufzunehmen.
4. AstraZeneca übernimmt Amolyt Pharma (März 2024): AstraZeneca kaufte Amolyt, einen Spezialisten für seltene endokrine Erkrankungen, für bis zu 1,05 Milliarden US-Dollar und stärkte damit seine Pipeline für seltene Erkrankungen.
5. Bristol Myers Squibb übernimmt Karuna Therapeutics (März 2024): BMS schloss die 14 Milliarden Dollar schwere Übernahme von Karuna ab, erwarb damit dessen vielversprechende Schizophreniebehandlung KarXT und erweiterte sein Portfolio im Bereich der Neurowissenschaften.
6. AbbVie übernimmt ImmunoGen (Februar 2024): AbbVie schloss die 10,1 Milliarden Dollar schwere Übernahme von ImmunoGen ab und sicherte sich damit dessen Flaggschiff-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) ELAHERE für Eierstockkrebs.
7. Novartis übernimmt MorphoSys (Februar 2024): Novartis kündigte Pläne zur Übernahme von MorphoSys für 2,7 Milliarden Euro an, um ein vielversprechendes Onkologie-Präparat in der Spätphase in sein Portfolio aufzunehmen.
8. Johnson & Johnson übernimmt Ambrx (Januar 2024): Johnson & Johnson kündigte eine Vereinbarung über 2 Milliarden US-Dollar zur Übernahme von Ambrx Biopharma an, um Zugang zu dessen Portfolio an ADC-Kandidaten für verschiedene Krebsarten zu erhalten.

Führende Unternehmen im Markt für Zell- und Gentherapie

• ALLOGENTHERAPIEN
• Amgen Inc.
• Astellas Pharma Inc.
• Atara Biotherapeutics, Inc.
• Bayer AG
• Biomarin
• Bluebird Bio, Inc.
• Bristol-Myers Squibb Company
• Celgene Corporation
• Cellectis
• Gilead Sciences, Inc.
• Hoffmann-La Roche GmbH
• ImmunoACT
• Johnson & Johnson
• Krystal Biotech, Inc
• Novartis AG
• Orchard Therapeutics plc
• Sana Biotechnologie
• uniQure NV.
• Vericel Corporation
• Andere prominente Spieler

Übersicht über die Marktsegmentierung

Nach Therapietyp

• Zelltherapie
  • Stammzelltherapie
  • T-Zellen
  • Dendritische Zellen
  • NK-Zellen
• Gentherapie
  • In-vivo-Gentherapie
  • Ex-vivo-Gentherapie
  • Gen-Editierungstherapien
  • RNA-basierte Therapien
  • Andere

Nach Indikation / Therapiegebiet

• Onkologie
• Solide Tumore
• Genetische Störungen
• Neurologische Störungen
• Herz-Kreislauf-Erkrankungen
• Augenheilkunde
• Erkrankungen des Bewegungsapparates / Orthopädische Erkrankungen
• Infektionskrankheiten
• Stoffwechselstörungen
• Andere

Nach Vektortyp (Genübertragungsmethode)

• Virale Vektoren
  • Adeno-assoziiertes Virus (AAV)
  • Lentivirus
  • Retrovirus
  • Herpes-simplex-Virus (HSV)
  • Adenovirus
  • Andere
• Nicht-virale Vektoren
  • Lipid-Nanopartikel (LNPs)
  • Nackte DNA/RNA-Plasmide
  • Elektroporation
  • Genkanone / Mikroinjektion
  • CRISPR-Cas-Übertragungssysteme (nicht-viral)
  • Andere

Nach Fertigungsart

• Inhouse
• Auftragsentwicklungs- und Fertigungsorganisationen (CDMOs)
• Hybridmodelle (z. B. intern in der Frühphase, ausgelagerte Skalierung)
• Andere

Vom Endbenutzer

• Krankenhäuser und Spezialkliniken
• Akademische und Forschungsinstitute
• Biopharma- und Biotech-Unternehmen
• CDMOs und CROS
• Regierungs-/Gesundheitsbehörden
• Andere

Nach Region

• Nordamerika
  • Die USA
  • Kanada
  • Mexiko
• Europa
  • Westeuropa
    • Großbritannien
    • Deutschland
    • Frankreich
    • Italien
    • Spanien
    • Restliches Westeuropa
  • Osteuropa
    • Polen
    • Russland
    • Restliches Osteuropa
• Asien-Pazifik
  • China
  • Indien
  • Japan
  • Australien und Neuseeland
  • Südkorea
  • ASEAN
  • Rest des asiatisch-pazifischen Raums
• Naher Osten und Afrika
  • Saudi-Arabien
  • Südafrika
  • Vereinigte Arabische Emirate
  • Rest von MEA
• Südamerika
  • Argentinien
  • Brasilien
  • Rest von Südamerika