Se proyecta que el mercado de tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica crecerá de USD 724.5 millones en 2024 a USD 1,234.5 millones para 2033, expandiéndose a una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) de 6.1% durante el período de pronóstico. Este crecimiento es impulsado por avances significativos en las tecnologías de diagnóstico, el desarrollo de terapias innovadoras dirigidas a genes, mejoras opciones de tratamiento y una creciente conciencia de los primeros síntomas de la enfermedad.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es un trastorno neurodegenerativo raro y progresivo que afecta las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal, lo que lleva a una pérdida de control muscular voluntario. Los síntomas tempranos, como la debilidad muscular y la rigidez, a menudo son sutiles y difíciles de reconocer. A medida que avanza la enfermedad, da como resultado una parálisis muscular severa, una insuficiencia respiratoria, típicamente dentro de los 3 a 5 años posteriores al inicio de los síntomas. La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) tiene un riesgo de por vida de aproximadamente 1 en 350, su baja prevalencia se debe a la reducción de la esperanza de vida de los afectados.

Epidemiología de la esclerosis lateral amiotrófica

1) Incidencia y prevalencia: la incidencia de ELA y el crecimiento de prevalencia en los Estados Unidos

Según la Asociación ALS en 2020, la incidencia de esclerosis lateral amiotrófica fue de aproximadamente 2 casos nuevos por cada 100,000 personas cada año. Si bien las tasas de prevalencia varían, el Registro Nacional de ALS estimó que en 2022 había 32,893 personas que viven con esclerosis lateral amiotrófica (ALS) en los Estados Unidos, correspondiente a una prevalencia de 9.9 casos por cada 100,000 personas. Se prevé que este número aumente gradualmente, alcanzando aproximadamente 36,308 casos o una prevalencia de 10.5 por 100,000 personas para 2030. Este es un aumento de prevalencia incremental de aproximadamente 0.1 casos por cada 100,000 personas por año.

2) Distribución de la edad: las tasas máximas entre individuos de 60 a 79 años

la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se desarrolla más comúnmente entre las edades de 40 y 70 años, con la edad promedio en el momento del diagnóstico de 55 a 65 años. La incidencia de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) aumenta con la edad, alcanzando sus tasas más altas entre 60 y 79 años. Si bien es rara, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) puede ocurrir en individuos más jóvenes; Los casos en personas menores de 25 años se clasifican como ELA juveniles y son extremadamente poco comunes. En 2022, un documento de revisión mostrado entre los adultos de 18 a 39 años, la prevalencia sigue siendo baja en aproximadamente 0.6 casos por cada 100,000 población.

3) Distribución de género: 

ALS es más frecuente en los hombres, especialmente antes de los 65 años

Se considera que la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) es aproximadamente un 20% más común en hombres que en las mujeres, con la diferencia de género más pronunciada antes de la edad de 65 años y disminuyendo después de los 70 años. Una revisión integral publicada en 2024, analizando los datos de 5,943 adultas amiotróficas laterales SCLEROSIS (ALS) diagnosticados entre 1980 y 2021, informó que el 54,6% de los pacientes con el 5,943 de la edad de los pacientes. fue 65 años.

4) Distribución étnica y racial: 

Prevalencia de ALS mayor entre las poblaciones blancas no hispanas

En los Estados Unidos, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es más frecuente entre los no hispanos blancos en comparación con los afroamericanos y los individuos de otros orígenes raciales o étnicos.

5) Distribución de subtipos: 

ALS esporádico es dominante en el mercado

La esclerosis lateral amiotrófica (ALS) se clasifica principalmente como esporádica o familiar. Alrededor del 90% de los casos en los Estados Unidos son esporádicos, lo que significa que ocurren sin antecedentes familiares conocidos. Sin embargo, alrededor del 10%de estos pacientes aún llevan mutaciones genéticas conocidas, más comúnmente el gen C9ORF72 (7-10%), seguido de SOD1 (1-2%), con otros genes que contribuyen a menos del 1%. Por otro lado, la esclerosis lateral amiotrófica familiar representa el 10% restante de los casos y se hereda. Está más definido genéticamente, con mutaciones C9ORF72 encontradas en el 30-50%de los casos, SOD1 en 10-20%y mutaciones TARDBP o FUS en aproximadamente 3-5%. Mientras que la esclerosis lateral amiotrófica esporádica impulsa la mayoría de las necesidades del tratamiento, la esclerosis lateral amiotrófica familiar (ELA) ofrece caminos más claros para las terapias dirigidas debido a marcadores genéticos identificables.

Para obtener más información, solicite una muestra gratuita

Lango de tratamiento: no hay tratamiento curativo, las terapias actuales se centran en restringir la progresión de la enfermedad y manejar los síntomas

actualmente, no existe una cura o tratamiento que pueda detener o revertir la esclerosis lateral amiotrófica (ALS). However, a few medications approved by the US Food and Drug Administration (FDA) may modestly slow the progression of the disease, for instance Riluzole (Rilutek) is believed to reduce glutamate toxicity and has been shown to extend survival by approximately two to three months, another drug Edaravone (Radicava ORS) may help slow the decline in physical function in some patients and Tofersen (Qalsody), approved in 2023, ofrece una nueva opción para pacientes con mutaciones SOD1. Otro medicamento, AMX0035 (comercializado como Relyvrio), fue aprobado en 2022, pero se suspendió en 2024 después de que los resultados del ensayo Phoenix de fase 3 no probaron suficientes beneficios clínicos.

Además de la medicación, la atención de apoyo o sintomática sigue siendo central para el tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica. La mayoría de las terapias disponibles tienen como objetivo manejar los síntomas, mejorar la calidad de vida y ralentizar modestamente la progresión de la enfermedad. Las intervenciones a menudo abordan los desafíos en la movilidad, el habla, la respiración y la nutrición. Por ejemplo, la terapia respiratoria, como la ventilación no invasiva (p. Ej., BIPAP), puede soportar la respiración, y el apoyo nutricional a través de la colocación del tubo de PEG ayuda a apoyar la ingesta de calorías adecuada a medida que la deglución se ve afectada. La terapia del habla y la terapia ocupacional se usan comúnmente para preservar la comunicación y la función diaria. La FDA también ha aprobado Nuexta para el tratamiento del afecto pseudobulbar (PBA), una condición caracterizada por episodios repentinos e incontrolables de risa o llanto que comúnmente afectan a las personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Mirando hacia el futuro, el paisaje del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica está evolucionando. Este cambio está siendo impulsado por el aumento de la inversión en el desarrollo de medicamentos, por ejemplo, los Institutos Nacionales de Salud (NIH) cometieron $ 25 millones durante cinco años a la investigación innovadora de ELA en 2020. Tal financiación está ayudando a impulsar el crecimiento en este campo, junto con un número creciente de ensayos clínicos e investigaciones activas en enfoques novedosos como la terapia génica y los tratamientos a base de células madre. Se espera que este impulso continúe a medida que se intensifican los esfuerzos de investigación global, y las nuevas opciones terapéuticas se acercan a la aplicación clínica, ofreciendo esperanza para intervenciones más efectivas en el futuro.

  Tuberías clínicas que incluyen moléculas pequeñas, anticuerpos monoclonales y péptidos: la tubería de tratamiento de ELA está evolucionando hacia la medicina de precisión,
 
la tubería clínica para los nuevos tratamientos de esclerosis lateral amiotrófica avanza rápidamente. Mientras que los péptidos pequeños (riluzol y contaravona) ya están disponibles comercialmente, los ensayos clínicos continúan para estos agentes junto con nuevos candidatos. La investigación en curso está impulsando el desarrollo de anticuerpos monoclonales y nuevas terapias basadas en péptidos, que se espera que ingresen al mercado durante el período de pronóstico.

Los anticuerpos monoclonales representan una categoría prometedora debido a su alta especificidad en el enfoque de vías moleculares relacionadas con la enfermedad, ofreciendo el potencial de enfoques terapéuticos altamente personalizados. Mientras tanto, las terapias basadas en péptidos también están atrayendo una atención cada vez mayor debido a su biocompatibilidad, especificidad y capacidad para modular una amplia gama de objetivos biológicos con una toxicidad mínima.

Aunque estos enfoques innovadores permanecen en las primeras etapas del desarrollo clínico, reflejan una tendencia más amplia en la investigación de esclerosis lateral amiotrófica hacia la precisión y la medicina personalizada.

Conductor: la incidencia de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) creciente en la población que envejece

la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) afecta principalmente a los adultos mayores, con la mayor incidencia observada en individuos de 60 a 79 años, y el riesgo aumenta significativamente después de la edad de 80 años. A medida que la población global continúa en edad, se espera que aumente el burde de la EMS. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), para 2030, una de cada seis personas en todo el mundo será de 60 años o más, una tendencia demográfica clave que probablemente contribuirá a un aumento en los casos de ELA. Reflejando el alcance actual de la enfermedad, una revisión de 2023 publicada en ResearchGate estima la prevalencia global de ALS en 4.42 por 100,000 población, con una incidencia de aproximadamente 1.59 por 100,000 años-año. Este creciente cambio demográfico es un importante impulsor del mercado de tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica, ya que la edad es un factor de riesgo bien establecido para el inicio de la enfermedad.

Además, abordar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en individuos mayores es particularmente importante debido a la complejidad de la atención en este grupo de edad. Los pacientes mayores a menudo tienen comorbilidades múltiples y generalmente tienen varios medicamentos, lo que puede complicar el manejo de los síntomas y aumentar la necesidad de estrategias de tratamiento personalizadas y multidisciplinarias. 

Desafío: Alto costo del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

El mercado de tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica enfrenta un desafío significativo relacionado con el aumento del costo de la atención a medida que avanza la enfermedad. Un estudio realizado por Biogen reveló que los gastos médicos para pacientes con ELA en los EE. UU. Aumentan bruscamente con el tiempo. Los costos anuales aumentan de aproximadamente $ 31,000 en las primeras etapas de la enfermedad a más de $ 122,000 en las etapas posteriores. Además, un estudio separado ha demostrado que el diagnóstico de ELA a menudo se retrasa, llevando un promedio de 14 a 24 meses. Este retraso puede empeorar los resultados y contribuir a los costos generales de atención médica.

Además, las terapias de ALS representan un segmento de alto costo del mercado de drogas de enfermedades raras. Por ejemplo, QalSody, una terapia genéticamente dirigida aprobada para pacientes con SOD1 tiene un precio de aproximadamente $ 16,126 por 15 ml de dosis intratecal. El costo acumulativo de tales tratamientos avanzados plantea una carga económica sustancial para los pagadores, pacientes y sistemas de atención médica .

Oportunidad: biomarcadores avanzados en esclerosis lateral amiotrófica (ALS)

El mercado de tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica está preparado para la transformación impulsado por avances rápidos en el desarrollo de biomarcadores. Los biomarcadores ofrecen un valor comercial y clínico significativo al habilitar el diagnóstico anterior, el monitoreo preciso de la enfermedad y los ensayos clínicos más eficientes, son factores críticos para acelerar el desarrollo de fármacos y la entrada al mercado.

Un hito importante comenzó en 2023, cuando la FDA otorgó la aprobación acelerada a ToFersen (Qalsody), reconociendo la cadena ligera de neurofilamentos (NFL) como un biomarcador de respuesta. Las reducciones de la NFL se consideraron indicadores de la progresión de la enfermedad lenta, lo que ayuda a establecer su papel en la evaluación de la eficacia del tratamiento. Desde entonces, los esfuerzos para identificar biomarcadores adicionales se han intensificado. Por ejemplo, la investigación está en marcha para detectar formas anormales de TDP-43, una proteína clave implicada en la patología de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) en el líquido cefalorraquídeo o la sangre. La detección confiable de tales biomarcadores podría permitir un diagnóstico anterior, el monitoreo en tiempo real de la progresión de la enfermedad y el desarrollo de estrategias de tratamiento personalizadas.

Reconociendo la necesidad urgente de biomarcadores validados, el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) está apoyando activamente los esfuerzos de desarrollo de biomarcadores. Estas iniciativas tienen como objetivo reducir los retrasos en el diagnóstico, especialmente en pacientes con presentaciones atípicas y predecir mejor las trayectorias de la enfermedad. En última instancia, la convergencia de la innovación de biomarcadores ofrece una poderosa oportunidad para cambiar el panorama del tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica al habilitar la intervención anterior, las terapias más específicas y el acceso más rápido a tratamientos efectivos.

Por canal de distribución: los medicamentos actualmente dominan el mercado de tratamiento de ALS, impulsado por medicamentos aprobados por la FDA como Riluzol, Edaravone y QalSody

por canal de distribución, el mercado está segmentado en hospitales y clínicas y farmacias. Actualmente, los hospitales y clínicas dominan el mercado, principalmente debido a la complejidad de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la atención intensiva que requiere. Este dominio es impulsado por las frecuentes visitas y estadías en el hospital necesarios para el tratamiento y el manejo de enfermedades. Los hospitales son a menudo la opción preferida, ya que proporcionan un acceso integral a los medicamentos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), incluidos los medicamentos aprobados por la FDA como el riluzol y la Edaravona, asegurando una disponibilidad constante y una atención especializada.

Sin embargo, se espera que el segmento de farmacia, incluidas las farmacias minoristas y en línea, sea testigo de un crecimiento significativo. Esta tendencia será respaldada por el aumento de las consultas de telesalud y la creciente disponibilidad de medicamentos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que son más fáciles de administrar en el hogar.

Por tipo de tratamiento: los medicamentos actualmente dominan el mercado de tratamiento de ALS, impulsado por medicamentos aprobados por la FDA como el riluzol, la edaravona y el qalsody,
el mercado de tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica está segmentado por el tipo de tratamiento a los medicamentos y las terapias de células madre, con los medicamentos que tienen la participación dominante de más del 80% debido a la disponibilidad de la disponibilidad de la aprobación de la fuga de la enfermedad. Las drogas clave incluyen riluzol, eDaravone y Qalsody.

Riluzol, el primer fármaco de esclerosis lateral amiotrófica (ALS) aprobado por la FDA, está disponible en múltiples formulaciones, incluida la forma de tableta original, Rilutek aprobada en 1995, la versión de la marca cuesta aproximadamente $ 2,211 para un suministro de 60 tabletos, mientras que la versión genérica cuesta alrededor de $ 654 para la misma cantidad y la suspensión de ortes. Tiglutik se introdujo más tarde, ofreciendo facilidad de administración para pacientes con dificultades de deglución, con un precio de aproximadamente $ 2,114, con genéricos que ofrecen una alternativa más asequible. Tiglutik es la única formulación de riluzol aprobada para el uso de tubos orales y de PEG. A pesar de la disponibilidad de genéricos, el costo general del tratamiento con riluzol varía significativamente en función de la cobertura del seguro, lo que a menudo resulta en altos gastos de bolsillo para los pacientes. EDARAVONE, inicialmente lanzada como la radicava del fármaco intravenoso en 2017, estuvo disponible en una formulación oral, Radicava OR, en 2022, que ofrece una mejor comodidad y facilidad de uso. A partir del 1 de abril de 2025, se suspendió la forma intravenosa de Ederavona. La versión oral tiene un precio de aproximadamente $ 15,372 por 50 ml, lo que representa una carga financiera considerable; Sin embargo, su administración oral mejora significativamente el potencial de adherencia a los pacientes a largo plazo. Otra terapia notable, QalSody, es un tratamiento genéticamente dirigido desarrollado para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutaciones en el superóxido dismutasa 1 (SOD1). En 2024, Qalsody obtuvo la aprobación regulatoria en varios mercados internacionales importantes, incluido Japón (diciembre), China bajo aprobación condicional (octubre) y la Unión Europea (mayo). Biogen reportó $ 32.4 millones en ingresos de Qalsody para 2024, destacando el creciente interés comercial y la demanda de terapias genéticas.

Mientras tanto, las terapias de células madre siguen siendo experimentales, con resultados tempranos prometedores durante el período de pronóstico, pero sin aprobaciones regulatorias hasta la fecha, los desarrollos notables incluyen investigación de células madre mesenquimales. En 2025 DVCSTEM, informó que las MSC muestran un potencial prometedor en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS), con estudios tempranos que sugieren que pueden retrasar el inicio, la progresión lenta y extender la vida útil. Otro desarrollo significativo es la terapia CL2020 de Mitsubishi Chemical, que completó un estudio clínico de fase 2 y se descubrió que era seguro y bien tolerado en cinco pacientes con ELA.

Para comprender más sobre esta investigación: solicite una muestra gratuita

Por región: América del Norte lidera el mercado global de tratamiento de ELA, impulsado por la fuerte I + D, las primeras aprobaciones de medicamentos y los sólidos sistemas de apoyo al paciente

El mercado global de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica está segmentado en América del Norte, América del Sur, Europa, Asia Pacífico y Oriente Medio y África, con América del Norte liderando el mercado. Solo en los Estados Unidos, aproximadamente 30,000 personas viven con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), destacando una demanda apremiante de tratamientos efectivos. La región domina en I + D, con la mayoría de los medicamentos de esclerosis lateral amiotrófica (ALS) aprobados allí primero. Organizaciones como la Asociación ALS son fundamentales para impulsar el progreso, financiando varios programas de tratamiento, incluido el programa de subvenciones para la terapia con células madre. Además, la mejor cobertura del seguro juega un papel clave en el acceso al paciente a la atención, dado el alto costo de los tratamientos de esclerosis lateral amiotrófica. Los sistemas de apoyo integrales como la red ALS sirven a la comunidad de ELA más grande del país, brindando servicios como préstamos de equipos, acceso a clínicas especializadas, orientación de investigación, asistencia de beneficios, defensa y grupos de conexión para pacientes y cuidadores. Canadá contribuye significativamente a través del Registro de Enfermedad Neuromuscular (CNDR) canadiense, recolectando datos de clínicas en todo el país para mejorar la calidad y accesibilidad del tratamiento.

Europa sigue de cerca, respaldada por iniciativas colaborativas como Encals y Tricales, que trabajan con más de 60 centros de esclerosis lateral (ELA) amiotrófica para expandir el acceso a ensayos clínicos, que actualmente involucran menos del 5% de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica europea (ALS).

En el Asia Pacífico, países como Japón están estableciendo centros multidisciplinarios de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), mientras que países en desarrollo como India están avanzando notables. En 2023/2024, más de 550 médicos indios fueron certificados a través de cursos avanzados de soporte vital (ALS) en asociación con el Consejo Europeo de Reanimación (ERC). Los programas de capacitación acreditados internacionalmente en toda la región están aumentando la calidad de la atención para los pacientes con ELA.

Mientras tanto, el Medio Oriente y África permanecen en una fase de crecimiento. Aunque la infraestructura y los recursos aún se están desarrollando, el enfoque creciente en la conciencia, la capacitación y la colaboración internacional señala el potencial para el crecimiento del mercado a largo plazo en la región.

Desarrollos recientes en el mercado de tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica

Primera terapia regenerativa sináptica otorgada designación de medicamentos huérfanos

• El 3 de junio de 2025 - Spinogenix anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación de medicamentos huérfanos (ODD) a su compuesto principal, SPG302, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).
• Spinogenix completó recientemente un ensayo clínico de fase 2 de SPG302 en Australia (NCT06903286).

TPN-101 se une a la prueba de fase 2/3 de Healey ALS después del éxito de la fase 2

• El 28 de mayo de 2025, Transposon Therapeutics anunció datos positivos para TPN-101 en ALS relacionados con C9ORF72, bajando los niveles de NFL e IL-6.
• El comienzo del juicio con la prueba de la plataforma Healey ALS, se espera en el cuarto trimestre del cuarto trimestre

Immunity Pharma informa resultados positivos de fase 2A para IPL344 en ALS

• El 7 de abril de 2025, la farmacéutica de inmunidad mostró que IPL344 ralentizó significativamente la progresión de ALSFRS-R en un 58-64% frente al control pro-ac-act coincidente
• Los niveles de la NFL cayeron un 27% después de dos meses de tratamiento

Aprobación de Qalsody Japan

• En diciembre de 2024, el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar Japonés aprobó Qalsody en Japón

Competidores clave

• Medicinava
• Mitsubishi Tanabe Pharma
• Ionis
• Alector
• sanofi
• ITF Pharma
• Terapuetice aguisitiva
• GSK
• Terapuética de Denali
• Brainstromo

Segmentación del mercado de tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica 

Por tipo de tratamiento

• Terapia con medicamentos
  • Riluzol
  • Radicava
  • Costilla
• Terapia con células madre

Por canal de distribución

• Hospitales y clínicas
• Farmacias

Por región

• América del norte
• Sudamerica
• Europa
• Asia-Pacífico
• Medio Oriente y África