Aperçu du marché
Le marché mondial de la thérapie par cellules CAR-T devrait connaître une expansion substantielle, dépassant les 27,5 milliards de dollars américains d'ici 2033, contre 2,7 milliards de dollars américains en 2025, ce qui représente un TCAC robuste de 26,2 % entre 2025 et 2033.
La thérapie par cellules CAR-T est un traitement révolutionnaire et personnalisé qui exploite le système immunitaire du patient pour cibler et détruire avec précision les cellules cancéreuses. Le processus débute par l'extraction des lymphocytes T, prélevés dans le sang du patient. Ces cellules sont ensuite modifiées génétiquement en laboratoire afin d'exprimer des récepteurs spécialisés capables de reconnaître des antigènes spécifiques du cancer. Une fois modifiées, les cellules T se multiplient par centaines de millions. Enfin, les cellules modifiées sont réinjectées au patient, où elles recherchent et éliminent les cellules cancéreuses avec une précision remarquable. Cette approche ciblée améliore non seulement l'efficacité du traitement, mais aussi significativement le pronostic et la qualité de vie des patients. Actuellement, la plupart des cellules CAR-T disponibles ciblent les cancers hématologiques. Leur potentiel dans le traitement des tumeurs solides est à l'étude. La
prévalence des cancers hématologiques est en constante augmentation, ce qui stimule fortement la demande de traitements avancés comme la thérapie par cellules CAR-T chez les patients en rechute ou réfractaires. Aux États-Unis seulement, toutes les trois minutes environ, une personne reçoit un diagnostic de leucémie, de lymphome ou de myélome. Selon des estimations récentes, environ 1 698 339 personnes aux États-Unis vivent avec une leucémie, un lymphome, un myélome, un syndrome myélodysplasique (SMD) ou une hémopathie myéloproliférative (HMP), ou sont en rémission.
Pour la plupart des patients atteints d'un cancer du sang agressif, le traitement de première intention repose sur la chimiothérapie et l'immunothérapie. En cas de rechute après ces traitements, une chimiothérapie de rattrapage ou une greffe de cellules souches peuvent être envisagées. La thérapie par cellules CAR-T est proposée lorsque les patients n'ont pas répondu à plusieurs lignes de traitements conventionnels antérieurs. Cette thérapie est adaptée en fonction de biomarqueurs tumoraux spécifiques tels que CD19 et BCMA. Les patients présentant une forte expression de ces biomarqueurs peuvent recevoir une thérapie CAR-T standard, tandis que ceux présentant une expression plus faible peuvent bénéficier de constructions CAR-T améliorées ou de thérapies combinées.
Depuis les autorisations historiques du tisagenlecleucel (Kymriah) et de l'axicabtagene ciloleucel (Yescarta), de nombreux produits CAR-T ont été approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour diverses hémopathies malignes récidivantes ou réfractaires. Le succès de ces thérapies se reflète dans leurs performances commerciales

Ces chiffres de vente témoignent clairement de la forte demande en thérapie CAR-T chez les patients atteints de cancers hématologiques. À l'échelle mondiale, plus de 34 000 patients éligibles ont bénéficié de cette thérapie. Toutefois, son coût élevé demeure un obstacle majeur à une adoption plus large. En 2023, le prix catalogue de Yescarta était d'environ 424 000 USD par perfusion, tandis que celui de Tecartus s'élevait à 533 523 USD par perfusion.
Cependant, un remboursement avantageux stimule la croissance du marché. Plusieurs codes CPT ont été créés pour la thérapie par cellules CAR-T. Parmi ceux-ci, on trouve le 0537T (pour le prélèvement de lymphocytes T dérivés du sang) et le 0540T (pour l'administration de cellules CAR-T autologues). Les fabricants proposent également des programmes d'assistance aux patients couvrant l'hébergement, les déplacements et le soutien psychologique. Des programmes comme Kite Konnect de Gilead accompagnent les patients tout au long de leur parcours de soins. Ils les aident à choisir le centre de traitement le plus adapté, les accompagnent dans leurs démarches de remboursement et la logistique, etc.
La complexité des procédés de fabrication complique la mise à l'échelle, et les effets secondaires graves tels que le syndrome de libération de cytokines (SLC) et le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) nécessitent une prise en charge rigoureuse. Ceci constitue un autre frein à l'adoption de la thérapie par cellules CAR-T. De plus, si cette thérapie est disponible dans les pays développés qui proposent des programmes de remboursement, elle reste largement inaccessible dans les pays en développement en raison de problèmes de coût et d'infrastructures de santé limitées.
En conclusion, la thérapie par cellules CAR-T représente une avancée majeure dans le traitement personnalisé du cancer, offrant un espoir de survie aux patients pour lesquels les options conventionnelles ont été épuisées. À mesure que son accessibilité s'améliorera, l'impact de cette thérapie novatrice est appelé à croître, suscitant un nouvel optimisme dans la lutte contre les cancers du sang.
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Dynamique du marché
Facteurs de croissance : L’augmentation des hémopathies malignes stimule la demande de thérapie par cellules CAR-T, tandis que la recherche s’étend aux tumeurs solides.
Les hémopathies malignes, notamment la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B), les lymphomes à cellules B et la leucémie lymphoblastique à cellules T, constituent le cinquième type de cancer le plus fréquent au monde. Selon la Leukemia and Lymphoma Society, en 2024, les États-Unis ont enregistré 89 190 nouveaux cas de lymphome, 62 770 cas de leucémie et 35 780 cas de myélome. Au total, ces cancers devraient être responsables de 57 260 décès, avec un taux de mortalité plus élevé chez les hommes que chez les femmes. De plus, l’incidence est plus élevée chez les hommes que chez les femmes. Sur le total des nouveaux cas (161 050) recensés entre 2016 et 2020, 56 % concernent des hommes contre 44 % des femmes. En fonction de l'âge, le groupe des 40-64 ans présente l'incidence la plus élevée de lymphomes et de myélomes. Cependant, pour la leucémie, c'est le groupe des 75 ans et plus qui présente l'incidence la plus élevée.
Ces statistiques soulignent l'urgence de développer des traitements innovants comme la thérapie par cellules CAR-T. Selon une étude publiée dans la revue Blood Advances, la proportion de patients atteints d'un cancer hématologique éligibles à cette thérapie est passée de 2,7 % en 2017 à 3,9 % en 2023. Cette augmentation pourrait s'expliquer par le soutien gouvernemental et des politiques de remboursement favorables, qui ont permis d'élargir l'accès à ces traitements vitaux.
Bien que la thérapie par cellules CAR-T ait démontré un succès exceptionnel dans le traitement des cancers hématologiques, la recherche s'intéresse de plus en plus à son application potentielle aux tumeurs solides. Contrairement aux cancers du sang, les tumeurs solides présentent des défis spécifiques, tels que l'hétérogénéité tumorale et un microenvironnement tumoral immunosuppresseur, qui peuvent limiter l'efficacité des cellules CAR-T. Pour surmonter ces obstacles, les scientifiques explorent de nouvelles cibles antigéniques et perfectionnent la conception des CAR afin d'améliorer l'infiltration tumorale et la persistance de la cellule. Des entreprises comme ACROBiosystems sont à la pointe de ces efforts, développant diverses protéines cibles liées aux tumeurs solides, notamment MSLN, GPC3, FAP, HER2 et EGFRvIII. Ces travaux représentent l'avenir du traitement des tumeurs solides par thérapie par cellules CAR-T.
Contraintes : Coûts élevés et complexité de fabrication freinent l'accès aux thérapies CAR
-T. L'un des principaux défis des thérapies CAR-T réside dans leur coût élevé et la complexité de leur processus de fabrication. Bien que des traitements novateurs comme Kymriah aient démontré une efficacité impressionnante dans la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B) et le lymphome non hodgkinien (LNH), leur coût demeure un obstacle majeur. Le prix catalogue des thérapies CAR-T, telles que Kymriah, varie de 373 000 à 475 000 USD par perfusion, sans compter les frais supplémentaires liés à l'hospitalisation, à la gestion de la toxicité et au suivi. En tenant compte de ces facteurs, le coût total par patient peut dépasser 500 000 USD, ce qui rend l'accessibilité financière cruciale. Même avec les programmes de remboursement et les services d'aide aux patients, les frais à la charge du patient, tels que les franchises, les tickets modérateurs et la coassurance, peuvent représenter un obstacle important.
Outre son coût, le processus de fabrication de la thérapie CAR-T est extrêmement complexe et gourmand en ressources. Il requiert des instruments, des réactifs et des consommables spécialisés, ainsi que des mesures de contrôle qualité rigoureuses pour garantir la sécurité et l'efficacité du traitement. Le coût de production peut à lui seul dépasser 100 000 USD par patient. De plus, l'accès à ce traitement est limité par le faible nombre de centres de thérapie certifiés, qui doivent être équipés de salles de leucaphérèse, d'unités de stockage cellulaire et disposer des capacités nécessaires pour prendre en charge les complications aiguës, notamment les soins intensifs. En juillet 2024, on recensait seulement 311 centres de thérapie CAR-T certifiés aux États-Unis. La création et le maintien de tels centres exigent des investissements considérables, et le risque de contamination pendant la production demeure un défi constant, car même de légères variations par rapport à un environnement stérile peuvent compromettre le produit final.
Opportunité : L'édition du génome et le double ciblage révolutionnent le marché des thérapies CAR-T au-delà de l'oncologie.
Les progrès des technologies d'édition du génome et d'ingénierie cellulaire, telles que CRISPR-Cas9, TALEN et les nucléases à doigts de zinc (ZFN), révolutionnent les thérapies CAR-T en permettant des modifications génétiques précises. Ces outils permettent aux chercheurs d'améliorer l'efficacité, la durabilité et la sécurité des traitements CAR-T en optimisant la fonction des lymphocytes T et en réduisant les effets indésirables. L'édition du génome agit en induisant des cassures double brin au niveau de sites d'ADN ciblés, qui peuvent être réparées par jonction d'extrémités non homologues (NHEJ), en introduisant de petites insertions ou délétions qui perturbent la fonction du gène, ou par réparation dirigée par homologie (HDR), qui, en présence d'une matrice d'ADN donneur, permet une correction ou une insertion précise du gène au site souhaité. Ces techniques d'édition sont particulièrement précieuses pour modifier les lymphocytes T dans le cadre des thérapies CAR-T, en améliorant la précision du ciblage, en prévenant l'échappement antigénique et en renforçant la persistance des cellules dans l'organisme.
Bien que les thérapies CAR-T à cible unique aient considérablement amélioré les taux de survie dans les hémopathies malignes, de nombreux patients rechutent encore en raison de l'échappement antigénique. Pour pallier ce problème, des thérapies CAR-T à double ciblage ont été développées, conçues pour reconnaître plusieurs marqueurs tumoraux et réduire le risque de résistance au traitement. Les données cliniques relatives aux thérapies CAR-T à double ciblage confirment leur efficacité et leur sécurité accrues, même si des améliorations supplémentaires sont nécessaires pour optimiser les structures CAR bispécifiques et renforcer l'efficacité de la transduction des lymphocytes T.
Au-delà de l'oncologie, la technologie CAR-T est désormais explorée pour les maladies auto-immunes. Les chercheurs étudient des cellules CAR-T qui éliminent sélectivement les lymphocytes B hyperactifs, dans le but d'obtenir une rémission durable et sans médicaments dans des affections telles que le lupus et la polyarthrite rhumatoïde. Ces avancées soulignent le potentiel croissant de la thérapie par cellules CAR-T et ouvrent la voie à des traitements innovants dans divers domaines médicaux.
Analyse segmentaire
par indication : le lymphome domine, tandis que la leucémie et le myélome multiple gagnent du terrain.
Par indication, la thérapie par cellules CAR-T est principalement utilisée pour traiter les hémopathies malignes, notamment le lymphome, la leucémie et le myélome multiple, le lymphome détenant la plus grande part de marché, soit environ 60 %. Cette domination s’explique par sa fréquence plus élevée et la disponibilité de plusieurs traitements approuvés par la FDA, dont Yescarta (axicabtagène ciloleucel), Kymriah (tisagenlecleucel), Breyanzi (lisocabtagène maraleucel) et Tecartus (brexucabtagène autoleucel).
Bien que le lymphome demeure le principal domaine d'étude, la leucémie et le myélome multiple connaissent une utilisation croissante. Les thérapies CAR-T approuvées pour la leucémie comprennent Kymriah, Tecartus et Aucartyl (obécabtagène autoleucel). Kymriah est notamment indiqué dans le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) chez les patients de moins de 25 ans présentant une leucémie réfractaire ou ayant rechuté à plusieurs reprises.
Dans le traitement du myélome multiple, Carvykti (ciltacabtagène autoleucel) a été approuvé en février 2022 pour les patients ayant déjà reçu au moins un traitement, suivi d'Abecma (idecabtagène vicleucel) en avril 2024 pour ceux ayant reçu au moins deux traitements antérieurs. Ces approbations constituent des avancées majeures, élargissant le champ d'application de la thérapie par cellules CAR-T au-delà du lymphome et offrant de nouvelles options thérapeutiques pour le myélome multiple en rechute ou réfractaire.
La poursuite des recherches et les futures approbations demeurent essentielles pour étendre la portée de la thérapie par cellules CAR-T, offrant ainsi des traitements novateurs aux patients disposant d'alternatives limitées.
Tableau : Thérapies CAR-T approuvées par la FDA : indications, calendrier d’approbation, essais pivots et coûts
| Thérapie CART | Indications approuvées | Année d'approbation | Procès central | Coût de l'application par traitement |
| Kymriah (Tisagenlecleucel, tisa-cel) | - Leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA) en rechute/réfractaire - Lymphome à grandes cellules B (LBCL) en rechute/réfractaire - Lymphome folliculaire (LF) en rechute/réfractaire | - 2017 (R/R ALL) - 2018 (R/R LBCL) - 2022 (R/R FL) | - ELIANA (R/R ALL) - JULIETTE (R/R LBCL) - ELARA (R/R FL) | 612 000 USD |
| Yescarta (Axicabtagene Ciloleucel, axi-cel) | - Lymphome à grandes cellules B (LBCL) récidivant/réfractaire (2L) - Lymphome à grandes cellules B (LBCL) récidivant/réfractaire (3L) - Lymphome folliculaire (FL) récidivant/réfractaire - Lymphome à grandes cellules B (LBCL) récidivant/réfractaire | - 2017 (2 L LBCL) - 2021 (3 L LBCL) - 2021 (R/R FL) - 2022 (R/R LBCL) | - ZUMA-7 (lymphome à cellules B 2L) - ZUMA-1 (3 LBCL) - ZUMA-5 (R/R FL) - ZUMA-7 (R/R LBCL) | 424 000 USD |
| Tecartus (Brexucabtagene Autoleucel, brexu-cel) | - Lymphome à cellules du manteau (LCM) réfractaire/en rechute - Leucémie lymphoblastique aiguë à précurseurs B (LLA) | - 2020 (R/R MCL) - 2021 (R/R ALL) | - ZUMA-2 (R/R MCL) - ZUMA-3 (R/R ALL) | 533 500 USD |
| Breyanzi (Lisocabtagene Maraleucel, liso-cel) | - Lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) récidivant/en rechute - LLC/SLL récidivant/en rechute - FL récidivant/en rechute - MCL récidivant/en rechute | - 2022 (R/R LBCL) - 2021 (R/R LBCL) - 2024 (R/R CLL) - 2024 (R/R FL) - 2024 (R/R MCL) | - Transform et Pilote (2L LBCL) - Transcend (3L LBCL) - Transcend CLL 004 (R/R CLL) - Transcend FL (R/R FL) - Transcend MCL (R/R MCL) | 487 477 USD |
| Abecma (Idecabtagene Vicleucel, ide-cel) | - Myélome multiple récidivant (MM) | - 2021 (R/R MM) - 2024 (Triple Classe Exposed R/R MM) | - KarMMa (R/R MM) - KarMMa–3 (Triple Class Exposed R/R MM) | 551 000 USD |
| Carvykti (Ciltacabtagene Autoleucel, cilta-cel) | - Myélome multiple (MM) R/R 4 L+ - Myélome multiple (MM) R/R 1 L+ | - 2022 (R/R 4 L+ MM) - 2024 (R/R 1 L+ MM) | - CARTITUDE-1 (R/R 4 L+ MM) - CARTITUDE- 4 (R/R 1 L+ MM) | 545 000 USD |
| Aucatzyl (Obecabtagene Autoleucel, obe-cel) | - Leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à cellules B réfractaire ou en rechute chez l'adulte | - 2024 | - FÉLIX | 525 000 USD |
Source : FDA, organismes de réglementation, revues spécialisées, etc.
D'après la source : L'immunothérapie par cellules CAR-T autologues domine le marché, tandis que les thérapies allogéniques gagnent du terrain.
L'immunothérapie par cellules CAR-T se divise en deux catégories selon l'origine des cellules : autologue et allogénique. L'immunothérapie par cellules CAR-T autologues domine actuellement le marché avec une part de plus de 90 % grâce à son succès clinique avéré. Cette approche consiste à prélever les lymphocytes T du patient, à les modifier génétiquement pour qu'ils expriment un récepteur d'antigène chimérique (CAR) ciblant des antigènes cancéreux spécifiques, puis à les réinjecter après expansion. Afin d'optimiser l'efficacité du traitement, les patients suivent une chimiothérapie de préconditionnement qui stimule l'activité des cellules CAR-T. Les traitements personnalisés tels que Yescarta et Kymriah ont démontré d'excellents résultats cliniques, confirmant ainsi l'immunothérapie par cellules CAR-T autologues comme traitement de référence.
L’immunothérapie allogénique par cellules CAR-T, quant à elle, est encore au stade expérimental mais prometteuse. Contrairement à l’immunothérapie autologue, qui nécessite un processus de fabrication long et personnalisé, l’immunothérapie allogénique utilise des cellules T provenant de donneurs sains. Ces cellules sont génétiquement modifiées, stockées en grande quantité et conçues pour être disponibles « prêtes à l’emploi », ce qui pourrait permettre une administration plus rapide et un accès plus large. Cependant, des problèmes tels que la réaction du greffon contre l’hôte (GVH) et le rejet immunitaire ont freiné sa commercialisation. Les chercheurs s’efforcent activement de surmonter ces obstacles grâce à des technologies d’édition génique avancées comme les TALEN et CRISPR-Cas9, afin d’améliorer la sécurité et l’efficacité du traitement.
Par type de thérapie : la monothérapie domine le marché, tandis que les stratégies combinées façonnent l’avenir.
La thérapie par cellules CAR-T se divise en deux grandes catégories : la monothérapie et la thérapie combinée. La monothérapie domine actuellement le marché de la thérapie par cellules CAR-T, notamment dans le traitement des hémopathies malignes. Elle détient actuellement plus de 60 % des parts de marché. Cette approche consiste à modifier génétiquement les lymphocytes T d’un patient afin qu’ils reconnaissent et attaquent les cellules cancéreuses et a démontré des taux de rémission élevés. Des traitements tels que Yescarta et Kymriah ont établi des normes de réussite en ciblant précisément les cellules cancéreuses sans nécessiter de thérapies complémentaires. Cependant, des difficultés comme l’échappement antigénique, l’épuisement des lymphocytes T et une persistance inconstante peuvent limiter l’efficacité à long terme, ouvrant la voie à des stratégies thérapeutiques plus avancées.
Pour pallier ces limitations, la recherche sur les thérapies combinées prend de l'ampleur. Dans les hémopathies malignes, une approche prometteuse consiste à intégrer la thérapie par cellules CAR-T à des inhibiteurs de points de contrôle immunitaire tels que les bloqueurs de PD-1/PD-L1, qui empêchent l'échappement immunitaire et améliorent la persistance des cellules CAR-T.
Bien que la monothérapie demeure dominante sur le marché des thérapies CAR-T, les progrès réalisés dans le domaine des stratégies combinées pourraient considérablement élargir son champ d'application thérapeutique. À mesure que la recherche progresse, le perfectionnement de ces approches pourrait améliorer l'efficacité, réduire les taux de rechute et optimiser le pronostic des patients atteints d'un plus large éventail de cancers.
Par mode d'administration : L'hospitalisation reste la norme, tandis que le recours aux soins ambulatoires progresse.
La thérapie par cellules CAR-T est administrée en milieu hospitalier ou ambulatoire. L'hospitalisation domine actuellement le marché en raison de la nécessité de surveiller les effets indésirables tels que le syndrome de libération de cytokines (SLC) et le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS). Ce segment représente actuellement plus de 70 % des parts de marché. Ces complications, déclenchées par la prolifération rapide des cellules CAR-T et la forte augmentation de cytokines qui en résulte, nécessitent une intervention médicale immédiate. C'est pourquoi l'hospitalisation demeure la méthode de référence pour garantir la sécurité des patients.
Cependant, l'administration ambulatoire apparaît comme une alternative rentable. Des recherches récentes suggèrent qu'avec une sélection rigoureuse des patients et un suivi structuré, les soins ambulatoires peuvent offrir une sécurité et une efficacité comparables. Le passage d'une administration ambulatoire à une administration hospitalière de la thérapie par cellules CAR-T peut entraîner une réduction des coûts totaux de 40 % (économies sur les frais d'hospitalisation, de consultations et de procédures).
À mesure que les protocoles cliniques évoluent et que la gestion de la toxicité s'améliore, l'administration ambulatoire devrait se généraliser. En réduisant les coûts d'hospitalisation et en améliorant l'accessibilité sans compromettre les résultats pour les patients, elle pourrait transformer en profondeur la prise en charge des patients atteints de la maladie de Charcot-T.
Par produit : Yescarta domine le marché des thérapies CAR-T grâce à une forte croissance des ventes et une concurrence accrue.
Le marché des thérapies CAR-T compte plusieurs produits approuvés, dont ABECMA, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus et Yescarta. Parmi eux, Yescarta (axicabtagène ciloleucel) de Kite Pharma a dominé le marché en 2024, générant 1,6 milliard de dollars de ventes, soit une augmentation de 5 % par rapport à 2023. Cette croissance est due à une demande croissante hors des États-Unis. Son adoption généralisée s’explique par ses approbations pour de multiples indications : le lymphome à grandes cellules B (LBCL), le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) et le lymphome folliculaire (LF). Par ailleurs, la confiance établie des médecins et des politiques de remboursement favorables ont consolidé sa position de leader.
Kymriah (tisagenlecleucel) de Novartis a également démontré de solides performances, atteignant 508 millions de dollars de ventes en 2023. Son succès est attribué à une forte adoption chez les patients pédiatriques et jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B) aux États-Unis, ainsi qu'à une utilisation internationale croissante dans le lymphome folliculaire.
Abecma (idecabtagene vicleucel) de Bristol Myers Squibb a généré 472 millions de dollars de revenus en 2023, tandis que Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) de Johnson & Johnson a enregistré des ventes de 500 millions de dollars, témoignant d'une croissance rapide du marché. Tecartus (brexucabtagene autoleucel), une autre thérapie CAR-T de Kite Pharma, a généré 403 millions de dollars en 2023.
À mesure que l'adoption des thérapies CAR-T s'accélère et que leurs indications s'élargissent, le paysage concurrentiel continue d'évoluer. L'innovation constante, l'accessibilité accrue et les progrès cliniques stimulent l'expansion du marché, confirmant le rôle transformateur des thérapies CAR-T en oncologie.
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Par région : L’Amérique du Nord en tête de l’adoption des cellules CAR-T ; l’Asie-Pacifique et les marchés émergents accélèrent
l’adoption de la thérapie par cellules CAR-T. Cette adoption varie selon quatre régions clés : l’Amérique du Nord, l’Europe, l’Asie-Pacifique et le Moyen-Orient et l’Afrique. L’Amérique du Nord domine le marché, grâce à des approbations précoces, un secteur biotechnologique dynamique et des politiques de remboursement bien établies. Les États-Unis sont en tête, avec des thérapies comme Kymriah (2017) et Yescarta qui bénéficient du programme MS-DRG 018 de Medicare, lequel offre un remboursement de base de 247 939 USD pour un traitement hospitalier par cellules CAR-T.
Au Canada également, plusieurs thérapies par cellules CAR-T, dont le coût avoisine les 500 000 USD, peuvent être couvertes par le financement de Santé Ontario, conformément aux critères d’admissibilité établis par Santé Canada. Cependant, ce remboursement est limité, car seulement 6 des 10 provinces canadiennes l’autorisent. Le gouvernement canadien privilégie donc l’investissement dans le développement public de thérapies par cellules CAR-T conçues au Canada.
L'Europe suit de près, l'Allemagne et la France étant en tête en matière d'adoption grâce à des cadres réglementaires favorables qui élargissent l'accès des patients. Si les politiques de remboursement varient selon les pays, elles s'améliorent constamment, favorisant ainsi une plus grande disponibilité des thérapies CAR-T.
La région Asie-Pacifique, bien qu'encore en retard sur l'Amérique du Nord et l'Europe, connaît une croissance rapide, alimentée par l'augmentation des investissements, la recherche clinique et les progrès réglementaires. La Chine et le Japon sont à l'avant-garde, leurs entreprises de biotechnologie développant activement des thérapies CAR-T. À mesure que les procédures réglementaires se précisent, l'accès à ces thérapies devrait s'élargir. Les pays en développement, comme l'Inde, rencontrent des difficultés d'adoption liées à leurs infrastructures et à une couverture d'assurance maladie publique limitée. Cependant, des progrès sont manifestes. En octobre 2023, le CDSCO indien a approuvé le NexCAR 19 (Actalycabtagene autoleucel), développé par ImmunoACT en collaboration avec le Tata Memorial Centre. Première thérapie CAR-T en Inde, le NexCAR 19 est proposé à un prix nettement inférieur, entre 34 000 et 45 000 USD environ, soit dix fois moins cher que ses concurrents internationaux. Cette approbation s'est appuyée sur deux essais cliniques de petite envergure menés auprès de 64 patients atteints d'un lymphome ou d'une leucémie avancée, constituant une avancée majeure vers un accès plus large aux traitements dans les pays aux ressources limitées.
Le Moyen-Orient et l'Afrique détiennent la plus petite part de marché, principalement en raison d'infrastructures de santé limitées, notamment dans les pays africains. Cependant, les pays du Golfe, comme l'Arabie saoudite et les Émirats arabes unis, s'imposent comme des acteurs clés, investissant dans des traitements de pointe et élargissant l'accès à la thérapie par cellules CAR-T.
Principaux développements récents sur le marché de la thérapie cellulaire CAR-T
(21 février 2025) : bluebird bio a conclu un accord définitif d’acquisition avec Carlyle et SK Capital.
22 février 2024 : AstraZeneca finalise l’acquisition de Gracell Biotechnologies
20 novembre 2024 : Collaboration entre Vyriad et Novartis
6 décembre 2023 : Abecma de BMS est devenu le premier traitement CAR-T approuvé au Japon pour le traitement des patients atteints de myélome multiple réfractaire ou en rechute (R/R) en première ligne de traitement
Acteurs clés du marché mondial de la thérapie par cellules CAR-T :
Aperçu de la segmentation du marché
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