Le marché mondial du traitement à l'hémophilie, d'une valeur d'environ 13,23 milliards USD en 2024, est prêt pour une croissance significative, les projections indiquant une surtension à 21,48 milliards USD d'ici 2033. Cette expansion notable représente un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 5,69% par rapport à 2025 jusqu'en 2033, soulignant une demande croissante de thérapies avancées et de solutions innovantes dans la gestion de l'hémophilie.

Les principaux moteurs de cette croissance comprennent un accent croissant sur les traitements prophylactiques, qui favorisent l'adoption de nouvelles options thérapeutiques. Par exemple, les progrès des thérapies géniques et des facteurs de coagulation recombinants transforment les soins aux patients en réduisant la fréquence des traitements et en améliorant la qualité de vie. En outre, des investissements accrus dans la recherche et le développement accélèrent la découverte de traitements de pointe. Les dépenses mondiales de R&D ont atteint des niveaux sans précédent, dépassant 1,7 billion USD, avec environ 10 pays représentant 80% de cette dépense, comme l'a rapporté l'UNESCO. 

L'impact de ces efforts est évident dans le paysage pharmaceutique plus large. According to the IQVIA report, clinical development productivity saw a significant improvement in 2023, with the composite success rate rising to 10.8%, the highest recorded since 2018. This progress was reflected in the launch of 69 novel active substances (NASs) globally, marking une augmentation de six par rapport à l'année précédente. Un exemple clé de ces avancées est le lancement de Valoctocogene Roxaparvovec (Roctavian) pour l'hémophilie A, la première thérapie génique du genre en 2023. Roctavian a démontré une réduction significative du taux de saignement annualisé moyen (ABR), avec 0,5 saignement par an pour le spontane Balays et 0,6 saignement par an pour les saignements articulaires, par rapport à la norme de soins (SOC). De plus, une autre thérapie révolutionnaire, Efanesoctocog alfa (Altuviiio), un remplacement du facteur VIII pour l'hémophilie A, a également été introduite en 2023. Ces développements soulignent l'innovation continue dans le traitement de l'hémophilie, motivée par les progrès de la découverte de médicaments et des taux de réussite clinique.

De plus, un facteur clé propulsant la croissance du marché de l'hémophilie est la progression rapide des technologies d'édition génétique, qui transforment les paradigmes de traitement en abordant les causes génétiques sous-jacentes de la condition. Des outils révolutionnaires tels que CRISPR-CAS9 et l'édition de base permettent des modifications génétiques très précises, ce qui entraîne des résultats thérapeutiques considérablement améliorés. Ces progrès tiennent la promesse de fournir des solutions à long terme, voire permanentes, pour les patients atteints d'hémophilie.  

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Épidémiologie de l'hémophilie

L'épidémiologie mondiale de l'hémophilie a montré une augmentation constante du nombre de patients identifiés au fil des ans. Selon le rapport de la Fédération mondiale de l'hémophilie (WFH), le nombre de cas d'hémophilie identifiée est passé de 195 263 en 2019 à 218 804 en 2023, reflétant une sensibilisation croissante, améliorant les capacités de diagnostic et augmentation de la demande de traitement.

Par sexe, l'hémophilie affecte principalement les hommes. Environ 90% des cas d'hémophilie A se produisent chez les mâles vs 4% chez les femmes et 6% dans l'inconnu. De même, environ 88% des cas d'hémophilie B se produisent chez les mâles vs 6% chez les femmes et 6% dans l'inconnu.

Par gravité, en 2023 à 69 000 individus dans le monde souffraient d'hémophilie sévère, tandis que environ 43 653 individus avaient une légère gravité. Cela souligne le défi en cours de santé publique posée par l'hémophilie. 

Une étude de cas publiée dans l'American Journal en 2019 a détaillé la prévalence de l'hémophilie chez les hommes. L'étude a révélé que parmi les 100 000 hommes, il y a 17,1 cas d'hémophilie A et 3,8 cas d'hémophilie B, c'est-à-dire englobant les cas de toute gravité. À la naissance, la prévalence est notablement plus élevée, avec 24,6 cas pour 100 000 hommes pour toutes les graves de l'hémophilie A et 5,0 pour toutes les graves de l'hémophilie B. Pour les personnes nées à l'hémophilie, l'espérance de vie et la qualité de vie (QoL) sont significativement touchées, avec des impact significative, avec un impact significatif, avec un impact significatif, avec avec Des réductions de 64% dans les pays à revenu moyen supérieur, 77% dans les pays à revenu intermédiaire et jusqu'à 93% dans les pays à faible revenu. Cette disparité frappante dans l'espérance de vie souligne le besoin urgent d'amélioration des options d'accès aux soins de santé et de traitement à l'échelle mondiale.

Dynamique du marché

Conducteur: des investissements croissants dans la R&D pour les thérapies innovantes

L'élargissement des investissements dans la recherche et le développement (R&D) pour les thérapies innovantes jouent un rôle central dans la croissance du marché du traitement de l'hémophilie, permettant le développement de solutions avancées pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits. L'augmentation du soutien financier grâce aux investissements et aux subventions alimente considérablement les progrès. Par exemple, en mars 2022, l'École de médecine de l'Université de l'Indiana a obtenu 12 millions de dollars de financement du National Heart, Lung et Blood Institute pour faire progresser les thérapies d'hémophilie. De telles initiatives soulignent un fort engagement à améliorer les résultats du traitement par l'innovation.

Les efforts de R&D se concentrent de plus en plus sur les approches révolutionnaires telles que la thérapie génique et les anticorps monoclonaux, qui détiennent un potentiel transformateur. Une étape notable s'est produite en avril 2020 lorsque la FDA a approuvé Sevenfact (facteur de coagulation VIIA [recombinant] -JNCW), un produit génétiquement modifié pour gérer les épisodes de saignement chez les adolescents et les adultes. Cette approbation met en évidence l'impact tangible de la R&D dans la délivrance de traitements de nouvelle génération qui façonnent l'avenir des soins à l'hémophilie.

L'investissement pharmaceutique en R&D a augmenté de façon exponentielle au cours des dernières décennies. Par exemple, les sociétés membres de PhRMA ont investi 83 milliards de dollars dans la recherche et le développement (R&D) en 2019, le plus haut niveau d'investissement jamais enregistré, selon l'enquête annuelle des membres de PhRMA 2020. L'impact de l'investissement soutenu en R&D est évident dans la poussée des approbations de médicaments. Entre 2010 et 2019, le nombre moyen de nouveaux médicaments approuvés chaque année aux États-Unis a presque doublé, atteignant 38 par an. Ce progrès rapide peut être observé dans l'approbation des thérapies géniques de l'hémophilie au début de 2024. Roctavian pour l'hémophilie A a reçu l'approbation de la FDA et de l'EMA, tandis que Hemgenix pour l'hémophilie B, a obtenu l'approbation de la FDA, de l'EMA et de la Santé Canada et Beqvez pour Hémophilie B par Santé Canada. Alors que ces traitements continuent de remodeler le paysage des soins à l'hémophilie, ils mettent en évidence le rôle essentiel de l'innovation et des investissements soutenus dans la transformation des résultats des patients et la création de thérapies qui changent la vie.

Contrainte: frais élevés des traitements de l'hémophilie

Le coût élevé des traitements avancés de l'hémophilie présente un défi majeur pour le marché, limitant l'accessibilité des patients et entrave une adoption plus large. Aux États-Unis, par exemple, les coûts de traitement de l'hémophilie peuvent en moyenne 270 000 $ par an par patient, comme indiqué dans un rapport Express Scripts 2015, plaçant ces médicaments parmi les plus chers de l'industrie des soins de santé. Malgré la disponibilité de 28 thérapies d'hémophilie, les prix ont systématiquement augmenté, motivé par la complexité du développement de médicaments biologiques, tels que les facteurs de coagulation recombinants et les thérapies géniques, qui impliquent des coûts importants de R&D, de fabrication et de conformité réglementaire.

Le Dr Stacy E. Croteau du Dana-Farber / Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center souligne que les thérapies pour l'hémophilie A et B, y compris les remplacements de facteurs traditionnels et les nouvelles options comme l'émicizumab, peuvent coûter entre 300 000 $ et 500 000 $ par an pour les adultes. Un rapport de tendance pharmaceutique 2018 a révélé que les dépenses des facteurs antihemophiles ont augmenté de 62% en un an et ont triplé pour Medicare. Les coûts élevés sont illustrés par des produits comme Advate, un facteur recombinant de troisième génération pour l'hémophilie A, qui coûte environ 20 630 $ par ordonnance, et des produits à action prolongée comme Elotate, qui sont au prix de la même manière. Ces dépenses sont exacerbées par une couverture d'assurance limitée et des incohérences dans l'accès à des programmes d'aide financière, en cas de chargement des patients. À l'échelle mondiale, ces coûts de traitement élevés bloquent la croissance du marché, en particulier dans les économies émergentes avec des infrastructures de santé sous-développées. Des régions telles que l'Asie-Pacifique et l'Afrique sont confrontées à des défis importants pour offrir des thérapies de pointe comme la thérapie génique et des facteurs recombinants à action prolongée, entraînant un accès inégal à des traitements vitaux. Même sur les marchés développés, les coûts élevés de la poche restent un obstacle pour les patients, en particulier dans les systèmes de santé privés où l'assurance peut ne pas couvrir entièrement les dépenses de traitement.

Opportunité: progrès dans les technologies d'édition de gènes

Les progrès des technologies d'édition génétique sont de remodeler le paysage de traitement de l'hémophilie en introduisant des solutions innovantes à long terme qui s'étendent au-delà des thérapies traditionnelles de remplacement des facteurs. Des approches de pointe comme la thérapie génique et l'édition de gènes basés sur CRISPR abordent directement les carences génétiques sous-jacentes à l'hémophilie, représentant un changement de paradigme dans la gestion des maladies. La thérapie génique est devenue un changement de jeu à la fois pour l'hémophilie A et B, permettant une production endogène soutenue de facteurs de coagulation grâce à une injection de vecteurs unique. Selon l'Association européenne pour l'hémophilie et les troubles alliés (EAHAD), 11 essais cliniques sont actuellement en cours, impliquant plus de 300 patients (202 pour l'hémophilie A et 135 pour l'hémophilie b) en juin 2024. Ces thérapies visent à élever le facteur VIII ou Les niveaux IX supérieurs à 1% des risques de saignement normaux, réduisant considérablement et éliminant le besoin de perfusions fréquentes. Le succès de ces essais stimule des investissements importants et accélérer la croissance du marché, renforçant le potentiel transformateur de la thérapie génique.

Les approbations récentes de la FDA soulignent en outre ces progrès. En avril 2024, le Fidanacogene elaparvovec est devenu la deuxième thérapie génique approuvée pour l'hémophilie B, après Etranacogene Dezaparvovec-DRLB en 2022. Ces thérapies, développées par des collaborations entre les entreprises académiques et biotechnologiques, telles que la médecine de Penn, mettent en évidence les progrès rapides de la commercialisation et de l'innovation au sein des entreprises biotechnologiques, telles que Penn Medicine, met en évidence les progrès rapides de la commercialisation et de l'innovation au sein des entreprises de biotechnologie, telles que la médecine de Penn, mettent en évidence les strides rapides de la commercialisation et de l'innovation au sein des sociétés de biotech Le marché de l'hémophilie. De plus, le Roctavian de la biomarine, approuvé en Europe pour l'hémophilie A, et l'elaparvovec fidanacogène illustrent comment ces thérapies éliminent le fardeau des traitements prophylactiques tout au long de la vie, améliorant considérablement la qualité de vie des patients et l'adhérence. Ces innovations transforment non seulement les options de traitement, mais conduisent également l'adoption parmi les prestataires de soins de santé et les patients, alimentant la demande mondiale de thérapies d'hémophilie avancées.

Analyse segmentaire

Informations sur le type

Le marché du traitement à l'hémophilie est classé par type en hémophilie A, hémophilie B, hémophilie C et autres, avec l'hémophilie A menant le marché, représentant 74% de la part de marché en 2024. Cette domination est attribuée à sa prévalence plus élevée, causée par Une carence en facteur VIII et le développement continu de traitements innovants. Les thérapies ciblées comme l'emizumab (Hemlibra) ont considérablement amélioré les résultats du traitement, en particulier pour les patients atteints d'inhibiteurs, contribuant à la croissance de ce segment. La part de marché substantielle de l'hémophilie A est également renforcée par une grande population de patients et la demande d'options thérapeutiques avancées, en particulier dans les régions avec des systèmes de santé bien établis, comme le Japon.

De plus, l'hémophilie A mène le marché, tirée par sa forte prévalence et ses progrès dans les thérapies ciblées qui améliorent les résultats et réduisent les charges de traitement, accélérant l'adoption des patients et des prestataires.

Pendant ce temps, l'hémophilie B est causée par une carence en facteur IX. Bien que moins courant, ce segment connaît une traction croissante, tirée par l'introduction de nouvelles thérapies qui améliorent la gestion des patients et la qualité de vie. Cette tendance à la hausse reflète les efforts plus larges pour répondre aux besoins non satisfaits dans le spectre de l'hémophilie. Une hémophilie C, une forme plus rare causée par une carence en facteur XI, détient une part de marché plus petite en raison de sa prévalence plus faible et de sa disponibilité limitée d'options de traitement ciblées.

Informations sur les produits

Parmi tous les produits du marché du traitement de l'hémophilie, le segment des concentrés de facteur de coagulation recombinant domine le marché mondial du traitement de l'hémophilie en 2024, détenant près de la moitié de la part de marché. Ce leadership est motivé par l'innocuité et l'efficacité prouvées des alternatives synthétiques aux produits dérivés du plasma. Des thérapies telles que Advate et Kogenate minimisent le risque d'infections à transmission sanguine tout en offrant une gestion efficace et à long terme des épisodes de saignement, ce qui en fait le choix préféré pour les patients atteints d'hémophilie A et B. -Les produits de la vie, qui réduisent considérablement la fréquence des perfusions et améliorent la commodité des patients.

Cependant, le segment de la thérapie génique émerge comme la catégorie la plus rapide, avec un TCAC remarquable de 13,9%. Cette croissance est alimentée par son potentiel à fournir des solutions à long terme, voire permanentes, pour les patients atteints d'hémophilie. Ces progrès réduisent non seulement le fardeau des traitements à vie, mais répondent également à la demande croissante d'options transformatrices et curatives. L'expansion rapide de ce segment souligne le potentiel de la thérapie génique pour révolutionner les soins à l'hémophilie, offrant des solutions plus efficaces et moins intrusives pour les patients dans le monde.

Insistance au patient

Le segment des patients pédiatriques a mené le marché du traitement de l'hémophilie en 2023, capturant plus de la moitié de la part de marché, le groupe d'âge 14-18 représentant la plus grande partie. Cette domination est motivée par le besoin critique d'un traitement continu pendant les phases de croissance clés, car ce groupe d'âge connaît des épisodes de saignement fréquents, nécessitant des perfusions de facteur de coagulation cohérentes. Les innovations dans les facteurs de coagulation à longue durée d'action et les thérapies géniques ont amélioré les résultats du traitement en réduisant la fréquence de perfusion et en améliorant la qualité de vie des patients. De plus, un solide soutien du gouvernement et les progrès des infrastructures de santé continuent de stimuler la demande de thérapies axées sur la pédiatrie, telles que l'emizumab (Hemlibra), spécialement conçu pour les enfants.

De plus, le segment des patients adultes connaît la croissance la plus rapide, avec un TCAC projeté de 6,89%. Le nombre croissant de patients atteints d'hémophilie vieillissante nécessite des soins plus spécialisés et à long terme en raison de complications telles que des lésions articulaires. L'adoption d'options de traitement avancées, notamment des facteurs de coagulation à demi-vie étendus et des thérapies géniques, améliore la gestion des maladies, l'amélioration de la qualité de vie des patients et stimule l'expansion du marché au sein du segment adulte.

Pieds du traitement

Le marché mondial du traitement à l'hémophilie est segmenté en traitement à la demande, en traitement prophylactique et en thérapie par induction de tolérance immunitaire (ITI), chacun jouant un rôle distinct dans la gestion des maladies. Le traitement à la demande mène actuellement le marché, évalué à 6 358,8 millions USD, principalement en raison de son rôle critique dans la gestion des épisodes de saignement aigu. Cette approche reste essentielle pour les patients atteints d'hémophilie légère à modérée, en s'appuyant sur les facteurs de coagulation se concentrer pour contrôler efficacement les saignements spontanés ou liés aux blessures.

Le traitement prophylactique est cependant prêt pour le taux de croissance le plus élevé, tiré par les innovations dans les facteurs de coagulation à longue durée d'action et les thérapies révolutionnaires comme l'emizumab (Hemlibra). Avec une fréquence de perfusion réduite et des résultats améliorés pour les patients, la prophylaxie devient la stratégie préférée pour les cas d'hémophilie sévères. L'adoption croissante d'approches de traitement proactif et les progrès continus des options de thérapie devrait propulser l'expansion de ce segment dans les années à venir.

Itinéraire des informations administratives

Sur la base de la voie d'administration, le marché de l'hémophilie est divisé en administration intraveineuse et administration sous-cutanée. En 2024, l'administration intraveineuse (IV) domine le marché du traitement de l'hémophilie avec une part de 74,89%, tirée par son efficacité dans la fourniture de facteurs de coagulation se concentre comme Alynovate et Kogenate. La perfusion IV reste la norme pour le traitement aigu et prophylactique, assurant une absorption rapide. Cependant, les défis d'accès veineux persistent, en particulier pour les patients pédiatriques et âgés.

Pendant ce temps, l'administration sous-cutanée détient une part de 25,11% et est le segment la plus rapide, alimenté par l'adoption de thérapies non facteurs comme l'hélibra. Offrant une option moins invasive et auto-administrée avec un dosage flexible, les traitements sous-cutanés améliorent l'adhésion et la commodité des patients, en particulier pour ceux qui ont des inhibiteurs.

Informations sur l'utilisateur final

Sur le marché du traitement de l'hémophilie, les hôpitaux représentent le principal segment de l'utilisateur final, avec une valeur marchande de 6 529,8 millions USD en 2024. Leur domination est attribuée à leur capacité à gérer des cas sévères et d'urgence, soutenus par des infrastructures médicales avancées, des outils de diagnostic spécialisés, spécialisés, et l'accès aux services chirurgicaux et en soins intensifs. Les hôpitaux jouent un rôle essentiel dans l'administration de thérapies complexes comme la thérapie génique et les traitements de remplacement des facteurs, tout en servant de centres principaux pour des essais cliniques axés sur les traitements innovants de l'hémophilie. Les hôpitaux restent le choix préféré pour les patients nécessitant des soins multidisciplinaires, car ils donnent accès aux hématologues, au personnel infirmier spécialisé et aux installations de traitement complètes en un seul contexte. 

De plus, ce segment devrait assister au TCAC le plus élevé, alimenté par l'adoption croissante d'options de traitement avancées telles que les facteurs de coagulation de demi-vie prolongés et les thérapies géniques. Les investissements croissants dans les infrastructures de soins de santé, associés à la sensibilisation à la gestion de l'hémophilie, renforcent davantage la position du marché du segment de l'hôpital et accélèrent son expansion.

Informations sur les canaux de distribution

En 2024, les pharmacies hospitalières dominent le marché du traitement de l'hémophilie offrant des thérapies spécialisées telles que les traitements génétiques et les facteurs de coagulation de demi-vie prolongés sous supervision experte. Leur rôle dans les soins d'urgence et les traitements personnalisés soutient leur leadership sur le marché.

Le segment de la pharmacie en ligne connaît une croissance rapide, alimenté par l'adoption croissante des plateformes de santé numériques, de télémédecine et la demande croissante de commodité dans l'accès aux soins de santé. Les patients peuvent désormais commander des médicaments dans le confort de leurs maisons, réduisant le besoin de visites en personne et rendant les soins de santé plus accessibles. Des entreprises comme Walgreens sont à l'avant-garde de cette tendance, offrant des services de pharmacie en ligne rationalisés qui incluent la livraison à domicile, les recharges automatiques et les consultations de télésanté. Ce changement numérique améliore l'expérience des patients et stimule l'expansion du marché dans l'espace de pharmacie en ligne.

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Aperçus régionaux

Parmi toutes les régions, l'Amérique du Nord dirige le marché du traitement de l'hémophilie, représentant environ 44% de la part, tirée par son infrastructure de santé avancée, ses investissements élevés en R&D et son accès généralisé à des thérapies de pointe comme les traitements génétiques et la demi-vie en demi-vie prolongée Facteurs. La présence d'acteurs majeurs tels que Pfizer, Biomarin et Takeda, ainsi qu'une forte couverture d'assurance et une sensibilisation des patients, renforce sa domination. L'Europe suit avec une part de marché de 30,15%, soutenue par des systèmes de santé bien développés, des initiatives soutenues par le gouvernement et une adoption précoce de traitements innovants. Des pays principaux comme l'Allemagne, le Royaume-Uni et la France bénéficient de forts efforts de R&D et de plaidoyer d'organisations comme le Consortium européen de l'hémophilie, bien qu'il existe des disparités entre l'Europe occidentale et orientale.

Pendant ce temps, la région Asie-Pacifique connaît la croissance la plus rapide, tirée par une prévalence croissante d'hémophilie, élargissant les investissements en soins de santé et les initiatives gouvernementales telles que la stratégie de revitalisation du Japon. Des marchés clés comme le Japon, la Chine et l'Inde adoptent de plus en plus des thérapies avancées, avec une sensibilisation croissante et un accès amélioré dans les zones urbaines et rurales alimentant l'expansion future du marché.

Développements récents

• En octobre 2024, Pfizer Inc. a annoncé que la FDA américaine avait approuvé Hympavzi (Marstacimab-HNCQ) pour une prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire les épisodes de saignement chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs. Hympavzi est le premier traitement anti-TFPI approuvé aux États-Unis pour l'hémophilie A ou B et est le premier médicament d'hémophilie à être administré via un stylo d'auto-injecteur pré-rempli, offrant un calendrier de dosage sous-cutané une fois pratique avec une préparation minimale.
• En juin 2023, CSL Behring a annoncé que le premier patient aux États-Unis a reçu Hemgenix approuvé par la FDA (Etranacogene Dezaparvovec-DRLB; thérapie génique) pour le traitement à l'hémophilie B. Les essais cliniques ont démontré que 94% des patients (51 sur 54) ont connu une réduction ou une élimination de la nécessité d'un traitement prophylactique, marquant un changement significatif des thérapies traditionnelles et potentiellement transformer le paysage de traitement pour les patients atteints d'hémophilie B.
• En avril 2024, Pfizer Inc. a reçu l'approbation de la FDA pour Beqvez (Fidanacogene elaparvovec-dzkt) en tant que traitement pour les adultes atteints d'hémophilie modérée à sévère B. -Les épisodes de saignement menaçant.
• En décembre 2024, Novo Nordisk a reçu l'approbation de la FDA pour Alhemo (concizumab-MTCI), un traitement prophylactique sous-cutané une fois par jour pour l'hémophilie A ou B avec des inhibiteurs chez les patients âgés de 12 ans et plus. En tant que première thérapie sous-cutanée pour cette condition, Alhemo offre une alternative plus pratique aux infusions IV traditionnelles. Livré via un stylo pré-rempli prémélacé avec une fine aiguille de calibre 32, il renforce l'engagement de longue date de Novo Nordisk envers les troubles de saignement rares.

Acteurs clés du marché du traitement à l'hémophilie 

• Bayer SA
• Biogen Inc.
• Biomarin Pharmaceutical Inc
• Produits pharmaceutiques Takeda
• CSL Behring LLC
• F. Hoffmann-La Roche AG
• Ferring B.V.
• Genentech, Inc. (Roche Holding AG)
• Grifols, SA
• Kedrion Spa
• Medexus Pharmaceuticals Inc.
• Novo Nordisk A/S
• Octapharma AG
• Pfizer Inc.
• Sanofi SA
• Orphelins suédois Biovitrum AB
• Produits pharmaceutiques Takeda
• Autres acteurs éminents

Segments couverts dans le rapport 

Par type 

• Hémophilie a
• Hémophilie b
• Hémophilie c
• Autres

Par produit 

• Facteur de coagulation recombinant Concentré
• Concentré du facteur de coagulation dérivé du plasma
• Desmopressine
• Agents antifibrinolytiques
• Produits de thérapie génique
• Autres

Par patient 

• Pédiatrique
  • 0 à 4 ans
  • 5 à 13 ans
  • 14 à 18 ans
• Adulte
  • 19 à 44 ans
  • Plus de 45 ans

Par type de traitement 

• Traitement à la demande
• Traitement prophylactique
• Thérapie d'induction de tolérance immunitaire (ITI)

Par voie d'administration

• Intraveineux
• Sous-cutané

Par utilisateur final 

• Hôpitaux
• Cliniques spécialisées
• Paramètres de soins à domicile
• Centres de traitement d'hémophilie (HTC)

Par canal de distribution

• Pharmacies hospitalières
• Pharmacies de détail
• Pharmacies en ligne

Par région 

• Amérique du Nord
  • Les États-Unis
  • Canada
  • Mexique
• Europe
  • Europe occidentale
    • Le Royaume-Uni
    • Allemagne
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Reste de l'Europe occidentale
  • Europe de l'Est
    • Pologne
    • Russie
    • Reste de l'Europe de l'Est
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie et Nouvelle-Zélande
  • Corée du Sud
  • ASEAN
    • Cambodge
    • Indonésie
    • Malaisie
    • Philippines
    • Singapour
    • Thaïlande
    • Viêt Nam
  • Reste de l'Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique
  • Arabie Saoudite
  • Afrique du Sud
  • Émirats arabes unis
  • Reste de la MEA
• Amérique du Sud
  • Argentine
  • Brésil
  • Reste de l'Amérique du Sud