Scénario de marché
Le marché des médicaments contre le cancer du foie était évalué à 3,8 milliards de dollars américains en 2024 et devrait atteindre une valeur de marché de 17,2 milliards de dollars américains d'ici 2033, avec un TCAC de 18,2 % au cours de la période de prévision 2025-2033.
Principales conclusions du marché des médicaments contre le cancer du foie
Le marché des médicaments contre le cancer du foie est solidement établi et en pleine expansion, principalement en raison d'une incidence mondiale annuelle dépassant les 900 000 cas en 2024. La demande est fortement concentrée dans la région Asie-Pacifique, la Chine représentant à elle seule plus de 360 000 cas, soit près de la moitié de la charge mondiale. Cette demande concerne presque exclusivement le carcinome hépatocellulaire (CHC), qui représente environ 90 % des diagnostics de cancer primitif du foie. Cette forte augmentation de la demande est alimentée par la prévalence croissante de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH) et par l'amélioration des outils de dépistage permettant d'identifier plus tôt les patients éligibles à un traitement systémique. Aux États-Unis, l'incidence devrait atteindre 42 240 cas en 2025. Le marché occidental est également en croissance, même si le volume global reste principalement concentré en Asie.
Un oligopole des principaux acteurs exerce un pouvoir de fixation des prix élevés sur le marché des médicaments contre le cancer du foie
Le marché des médicaments contre le cancer du foie est dominé par cinq traitements phares très performants : Tecentriq (Roche), Imfinzi (AstraZeneca), Lenvima (Eisai/Merck), Keytruda (Merck) et le sorafénib (Bayer), traitement de longue date. Ces laboratoires maintiennent une emprise forte sur le secteur grâce à des stratégies de prix agressives et à l’obtention d’autorisations de combinaisons thérapeutiques. Le coût de ces traitements est considérable ; par exemple, le prix d’achat en gros d’un approvisionnement de 30 jours de Lenvima atteignait 24 983 USD début 2025, tandis qu’un cycle d’Imfinzi coûtait environ 11 577 USD.
Par conséquent, les dépenses totales par patient pour un traitement complet d'immunothérapie combinée moderne dépassent souvent 150 000 USD par an. Cette tarification élevée garantit que, malgré un nombre de patients inférieur à celui des cancers du sein ou du poumon, les revenus par patient restent exceptionnellement élevés pour les parties prenantes.
Pipeline clinique ambitieux et étapes réglementaires importantes
Le secteur de la R&D est en pleine effervescence sur le marché des médicaments contre le cancer du foie, avec plus de 95 candidats médicaments en développement fin 2024. Depuis 2018, près de 1 700 essais cliniques ont été lancés à travers le monde pour remettre en question les traitements standards actuels. Cependant, les procédures réglementaires restent rigoureuses. Si la FDA a approuvé 50 nouveaux médicaments en oncologie en 2024, le segment hépatique a rencontré des obstacles, notamment la lettre de réponse complète adressée à Elevar Therapeutics concernant l'association camrelizumab/rivoceranib en mars 2025.
Malgré ces revers, le volume considérable d'actifs en phase 2 et 3 — ciblant tout, de l'inhibition de PD-1/L1 aux nouvelles combinaisons de CTLA-4 — indique un marché futur encombré et concurrentiel, obligeant les entreprises à se différencier par des données de survie supérieures plutôt que par le seul prix.
Les percées en matière de survie dictent la viabilité commerciale future
La demande future sur le marché des médicaments contre le cancer du foie sera dictée par l'efficacité clinique, qui permettra d'atteindre des objectifs de survie supérieurs à deux ans. Les progrès récents de 2024 ont déjà redéfini les attentes ; l'essai CheckMate 9DW a démontré une survie globale médiane de 23,7 mois pour l'association nivolumab + ipilimumab, surpassant nettement les traitements antérieurs. De même, le protocole STRIDE (tremelimumab + durvalumab) a affiché un taux de survie à 5 ans de 19,6 %, créant ainsi un nouveau segment de patients, les « survivants à long terme », qui nécessitent un traitement d'entretien prolongé. À mesure que les taux de survie s'améliorent, la durée du traitement s'allonge, multipliant ainsi la valeur à vie de chaque patient pour les laboratoires pharmaceutiques. Le marché évolue des soins palliatifs à court terme vers la prise en charge des maladies chroniques, assurant une croissance soutenue des revenus jusqu'en 2030.
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Analyse de la demande
Les schémas thérapeutiques à trois traitements redéfinissent les critères de progression dans les contextes d'oncologie interventionnelle
Le premier facteur majeur stimulant la demande sur le marché des médicaments contre le cancer du foie est la convergence des procédures interventionnelles et des trithérapies systémiques, comme l'ont démontré les résultats de l'étude EMERALD-1, étude de référence publiée en 2024. Les cliniciens privilégient de plus en plus les protocoles associant chimioembolisation transartérielle (TACE) à une double immunothérapie et à l'inhibition du VEGF. L'essai EMERALD-1, mené par randomisation chez 616 patients, a validé cette approche, marquant un tournant majeur dans les standards de traitement localisé. Les patients recevant l'association durvalumab + bevacizumab et TACE ont atteint une survie médiane sans progression de 15,0 mois, surpassant largement les 8,2 mois observés dans le groupe TACE seule.
La demande est d'autant plus forte que la réponse au traitement et le ralentissement de la progression de la maladie sont importants sur le marché des médicaments contre le cancer du foie. Le traitement par trithérapie a démontré un délai médian jusqu'à la progression (DMP) de 22,0 mois, soit une année de stabilité supplémentaire par rapport aux 10,0 mois observés dans le groupe témoin. L'étude a été menée dans 157 centres médicaux répartis dans 18 pays, témoignant d'une volonté mondiale d'adopter ce protocole complexe. De plus, les données de sécurité confirment son adoption à grande échelle, avec seulement 8,4 % des patients du groupe recevant la trithérapie ayant interrompu le traitement en raison d'effets indésirables. Avec 204 patients du groupe recevant la trithérapie active ayant démontré une telle durabilité, les hôpitaux adaptent rapidement leurs protocoles de radiologie interventionnelle afin de prendre en charge ces cycles de traitement prolongés et intensifs.
De nouvelles cibles antigéniques engendrent un besoin urgent de thérapies cellulaires modifiées.
L'augmentation du nombre de patients réfractaires aux traitements et recherchant des thérapies cellulaires ciblant le GPC3 est le deuxième facteur le plus important qui remodèle la croissance du marché des médicaments contre le cancer du foie. Cette demande est principalement alimentée par les données novatrices des essais C-CAR031 présentées en 2024 et 2025. Face à l'échec des thérapies standard, le marché se tourne vers les cellules CAR-T modifiées ciblant le glypican-3. L'étude C-CAR031 a inclus 24 patients ayant déjà reçu en moyenne 3,5 lignes de traitement, soulignant un besoin urgent non satisfait en situation de rattrapage. Parmi ces patients lourdement prétraités, 20 présentaient des métastases extra-hépatiques, représentant une cohorte de patients qui, historiquement, ne disposait d'aucune option thérapeutique viable.
Les résultats cliniques de ces essais redéfinissent les attentes en matière de médecine personnalisée sur le marché des traitements contre le cancer du foie. L'étude a rapporté 13 réponses partielles confirmées parmi les participants, un résultat remarquable pour la thérapie cellulaire des tumeurs solides. Les patients ont atteint une survie globale médiane de 11,14 mois, soit près d'un an de vie dans un contexte où l'espérance de vie se compte généralement en semaines. Le procédé de fabrication a démontré une grande robustesse, avec une expansion maximale médiane des lymphocytes T atteignant 367 711 copies/µg d'ADN génomique chez le patient. Les indicateurs de sécurité alimentent également la demande : un seul patient a présenté un syndrome de libération de cytokines (SLC) de grade 3, ce qui rassure quant à la nécessité de soins intensifs. Avec 22 patients présentant un SLC gérable, l'administration ambulatoire de ces thérapies avancées devient un objectif commercial concret.
Analyse segmentaire
Les thérapies ciblées dominent les revenus mondiaux grâce à la médecine de précision et aux nouveaux protocoles de combinaison.
Selon le type de médicament, les thérapies ciblées représentent la plus grande part de marché (42 %) sur le marché mondial des traitements contre le cancer du foie. Les centres d'oncologie du monde entier délaissent progressivement la chimiothérapie à large spectre au profit d'agents interférant spécifiquement avec les molécules cancérigènes. La FDA américaine a accordé la désignation de procédure accélérée (Fast Track) à l'Amezalpat en février 2025, soulignant l'urgence réglementaire de développer de nouveaux mécanismes d'action dans le traitement du cancer du foie. Parmi les avancées cliniques récentes, on peut citer l'essai LEAP-012, qui a démontré que l'ajout de lenvatinib et de pembrolizumab à la chimioembolisation transartérielle prolongeait la survie médiane sans progression à environ quatorze mois. Par ailleurs, Bayer a lancé un essai clinique de phase I en avril 2025 pour le 225Ac-GPC3, un radiopharmaceutique alpha ciblé conçu pour les tumeurs exprimant le glypicane-3. Enfin, Myeloid Therapeutics a administré la première dose de MT-303, un nouveau programme CAR-m ARNm in vivo, à un patient en juillet 2024.
Les médecins spécialisés dans le traitement du cancer du foie privilégient de plus en plus les protocoles associant des inhibiteurs de points de contrôle immunitaire à des bloqueurs de l'angiogenèse afin d'optimiser l'efficacité des traitements. Les résultats de l'étude EMERALD-1, récemment publiés, ont démontré une survie médiane sans progression de quinze mois pour les associations à base de durvalumab. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l'amezalpat en juin 2025, encourageant ainsi la poursuite de son développement. Par ailleurs, le protocole Imjudo associé à Imfinzi d'AstraZeneca demeure une option de première ligne privilégiée suite aux résultats positifs de l'étude HIMALAYA. L'adoption de ces traitements progresse, les recommandations du NCCN privilégiant ces thérapies ciblées aux options systémiques classiques pour les cas non résécables. En conséquence, le secteur connaît une forte croissance de sa valorisation, chaque grand laboratoire pharmaceutique spécialisé dans le cancer du foie se concentrant sur des associations thérapeutiques de précision.
La formulation orale domine le marché grâce à sa praticité pour le patient et aux soins à domicile qui stimulent la préférence pour les formes solides.
Selon la formulation, les traitements oraux représentent 55 % des revenus du marché des médicaments contre le cancer du foie. Cette domination s'explique par les avantages logistiques de l'auto-administration, qui élimine la nécessité de longues perfusions. Le lenvatinib, un médicament oral de référence contre le cancer du foie, a été lancé sur le marché européen en mai 2024 pour le carcinome hépatocellulaire non résécable, élargissant ainsi l'accès aux soins pour les patients inéligibles à la chirurgie. La posologie orale quotidienne permet aux patients de maintenir leurs activités normales, contrairement aux perturbations causées par les perfusions intraveineuses. Par ailleurs, l'autorisation de mise sur le marché de génériques du sorafénib a considérablement augmenté les volumes de traitement en réduisant significativement les dépenses à la charge des patients pour les organismes payeurs.
Les entreprises pharmaceutiques du marché des traitements contre le cancer du foie privilégient les formulations solides afin de surmonter les difficultés liées au maintien de la chaîne du froid pour les produits biologiques dans les régions en développement. Les inhibiteurs de tyrosine kinase par voie orale demeurent le pilier du traitement systémique dans les zones où les infrastructures hospitalières sont limitées. De nouveaux dégradeurs oraux de KAT2A/B, tels que l'AUTX-703, ont entamé leur développement clinique début 2025, annonçant une expansion future des oncolytiques oraux. Le marché observe une demande soutenue pour des comprimés comme le cabozantinib, dont l'efficacité est prouvée en deuxième ligne. Les données d'observance des patients de 2024 indiquent une nette préférence pour les traitements à domicile par rapport aux alternatives administrées en milieu hospitalier. Ainsi, la catégorie des traitements oraux contre le cancer du foie conserve sa position de leader en alliant efficacité clinique et préservation du mode de vie.
Inhibiteurs de la tyrosine kinase : Maintenir le leadership du marché grâce à des mécanismes multiciblés et des protocoles cliniques établis
De par leur mécanisme d'action, les inhibiteurs de tyrosine kinase devraient conserver leur position dominante sur le marché des médicaments contre le cancer du foie, avec une part de marché supérieure à 47 %. Ces agents agissent en bloquant simultanément les récepteurs du facteur de croissance de l'endothélium vasculaire et d'autres voies de signalisation essentielles à l'angiogenèse tumorale. Le lenvatinib a démontré une survie globale médiane supérieure à dix-neuf mois dans des études en vie réelle actualisées, confirmant ainsi son statut de médicament puissant contre le cancer du foie. Le sorafénib conserve une utilité significative comme option systémique de première intention dans les pays en développement où les immunothérapies plus récentes restent inaccessibles. Le recours continu à l'inhibition multikinase assure la stabilité des revenus malgré l'arrivée des inhibiteurs de points de contrôle immunitaire.
Les recommandations cliniques de 2025 continuent de préconiser les ITK pour les patients présentant des contre-indications à l'immunothérapie. L'amezalpat, un nouvel antagoniste de petite molécule, a démontré une amélioration de la survie de six mois lorsqu'il était ajouté aux traitements standards dans les études de phase 1b/2. Les recherches en cours portent sur les associations d'ITK qui modulent le microenvironnement tumoral afin d'améliorer la reconnaissance immunitaire. Le lancement du lenvatinib dans de nouveaux territoires européens mi-2024 souligne l'expansion géographique de cette classe thérapeutique. Les médecins apprécient le profil de toxicité prévisible de ces médicaments par rapport aux effets indésirables d'origine immunitaire des produits biologiques. Ainsi, le marché mondial des médicaments contre le cancer du foie repose largement sur l'efficacité établie de l'inhibition de la tyrosine kinase.
Le diagnostic tardif alimente la demande d'interventions thérapeutiques pour le cancer du foie avancé.
En termes d'application, le cancer du foie avancé représente la principale indication sur le marché des médicaments contre le cancer du foie, avec plus de 52 % de parts de marché. Le carcinome hépatocellulaire représente environ 90 % des tumeurs malignes primitives du foie, la majorité étant diagnostiquée à un stade non résécable. L'essai LEAP-012 a atteint son critère d'évaluation principal, la survie sans progression, offrant ainsi un nouvel espoir aux patients atteints d'un cancer du foie à un stade intermédiaire ou avancé. Les taux de mortalité restent élevés, ce qui nécessite une prise en charge pharmacologique intensive en complément des options chirurgicales. L'approbation par la FDA de l'association trémélimumab-durvalumab a permis de proposer une nouvelle option thérapeutique de première ligne pour les patients atteints d'un cancer du foie présentant une masse tumorale importante.
Les hôpitaux signalent que la plupart des admissions en oncologie hépatique concernent des cas métastatiques ou localement avancés. Les données de l'essai EMERALD-1 ont confirmé l'intérêt d'une thérapie systémique plus précoce dans le parcours de soins des patients subissant une embolisation. Des agents expérimentaux sur le marché des médicaments contre le cancer du foie, tels que le MT-303, ciblent la biologie agressive des tumeurs avancées par reprogrammation cellulaire in vivo. L'amélioration de la survie globale médiane demeure le principal critère d'obtention des autorisations de mise sur le marché dans ce segment. Les protocoles de soins standards imposent désormais une thérapie systémique aux patients présentant une invasion de la veine porte. L'important besoin non satisfait dans cette indication garantit que les stades avancés de la maladie restent le principal moteur de revenus pour l'industrie mondiale des médicaments contre le cancer du foie.
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Analyse régionale
Tirer parti des taux de remboursement élevés et des acquisitions stratégiques pour assurer une domination commerciale
L'Amérique du Nord domine le marché des médicaments contre le cancer du foie avec plus de 38 % de parts de marché, suivie de l'Asie-Pacifique et de l'Europe. Cette région continue de générer la majeure partie des revenus mondiaux, principalement grâce au succès commercial des inhibiteurs de tyrosine kinase et des immunothérapies combinées aux États-Unis. Exelixis a annoncé que son produit Cabometyx a généré 1,81 milliard de dollars de revenus nets aux États-Unis pour l'exercice 2024, confortant ainsi sa position de traitement de référence. La demande a explosé au seul quatrième trimestre 2024, l'entreprise enregistrant un chiffre d'affaires de 515 millions de dollars aux États-Unis. Les géants pharmaceutiques multiplient les acquisitions pour renforcer leurs portefeuilles de produits hépatiques, à l'instar de Gilead Sciences qui a finalisé l'acquisition de CymaBay Therapeutics pour 4,3 milliards de dollars en février 2024 afin d'enrichir son portefeuille de traitements contre les maladies du foie. Par ailleurs, Roche a annoncé en septembre 2025 la signature d'un accord définitif pour l'acquisition de 89bio pour 2,4 milliards de dollars, ciblant spécifiquement les facteurs hépatiques associés aux dysfonctionnements métaboliques.
Les investissements dans le marché des médicaments contre le cancer du foie demeurent dynamiques au Canada et aux États-Unis, assurant un flux constant de thérapies de nouvelle génération. ABK Biomedical a obtenu un financement de série D de 35 millions de dollars américains en octobre 2025 pour faire progresser ses microsphères Eye90 destinées à la radioembolisation. L'adoption clinique de l'immunothérapie continue de progresser : AstraZeneca a annoncé que les ventes d'Imfinzi ont atteint 2,26 milliards de dollars américains au premier semestre 2024, une croissance largement tirée par l'Amérique du Nord. L'approbation par la FDA du Tecentriq Hybreza en septembre 2024 a introduit le premier inhibiteur de PD-L1 par voie sous-cutanée, améliorant ainsi le confort des patients. Vertex Pharmaceuticals a également étendu sa présence en acquérant Alpine Immune Sciences pour 4,9 milliards de dollars en avril 2024. Parallèlement, Exelixis a mis en œuvre une stratégie d'allocation de capital favorable aux actionnaires, en rachetant 462 millions de dollars d'actions tout au long de l'année 2024. Ces manœuvres financières interviennent dans un contexte où environ 29 000 nouveaux décès par cancer du foie ont été estimés aux États-Unis en 2024, soulignant ainsi le besoin clinique persistant.
Tirer parti du volume massif de patients et des réformes du remboursement gouvernemental pour accélérer la croissance du marché
La région Asie-Pacifique comble rapidement son retard sur le marché des médicaments contre le cancer du foie, portée par la forte prévalence de la maladie et l'amélioration des systèmes de remboursement en Chine. Innovent Biologics a franchi une étape historique en réalisant un chiffre d'affaires de 3,8 milliards de yuans (environ 535 millions de dollars) au premier semestre 2024. Le chiffre d'affaires total de l'entreprise pour l'exercice 2024 a atteint 9,42 milliards de yuans, marquant ainsi sa première année de résultat d'exploitation positif (EBITDA). La Chine a représenté à elle seule environ 462 800 nouveaux cas de cancer du foie en 2024, générant une forte demande pour des traitements accessibles. Innovent a obtenu l'inscription de Tyvyt sur la Liste nationale des médicaments remboursables pour ses sept indications dès janvier 2024, élargissant considérablement l'accès des patients à ce traitement.
Les gouvernements de la région, acteurs majeurs du marché des médicaments contre le cancer du foie, s'efforcent de réduire les obstacles financiers à l'accès aux traitements les plus performants. En juillet 2024, le gouvernement indien a annoncé une exemption totale de droits de douane sur le durvalumab, réduisant ainsi directement son coût pour les patients. Roche a indiqué que ses ventes pharmaceutiques en Chine ont progressé de 8 % en 2024, portées par le succès d'Avastin et de Tecentriq. Les projections de marché prévoient un taux de croissance annuel composé de 20,6 % pour le segment chinois des médicaments contre le cancer du foie entre 2024 et 2030. Par ailleurs, le nouvel anticorps bispécifique PD-1/VEGF d'Akeso a démontré une efficacité supérieure lors d'essais comparatifs directs, remettant en question les normes établies. La région est actuellement confrontée à un fardeau considérable : la prévalence du cancer du foie en Chine est estimée à 483 407 cas sur cinq ans.
Stimuler l'innovation en biotechnologie grâce au capital-risque stratégique et aux consortiums de recherche transfrontaliers
Le marché européen des médicaments contre le cancer du foie s'appuie fortement sur les consortiums de recherche collaborative et le financement des biotechnologies pour faire progresser le développement de nouveaux traitements. Alentis Therapeutics, société suisse, a levé 181,4 millions de dollars lors d'un tour de table de série D en novembre 2024 afin de développer des médicaments ciblant la protéine CLDN1. L'investissement public demeure un moteur essentiel, comme en témoigne le lancement du projet THRIVE de l'Union européenne en janvier 2024, doté d'un financement de 13 millions de dollars, visant à améliorer les taux de survie des patients atteints de carcinome hépatocellulaire. De même, la société de biotechnologie espagnole Oncomatryx a obtenu 13,5 millions de dollars en 2025 pour faire progresser ses conjugués anticorps-médicament ciblant le stroma. Bayer a initié un important essai de phase I chez l'homme pour le BAY 3547926 en mai 2025, avec des centres d'essais cliniques actifs en Finlande, en Espagne, en Belgique et en France.
Les performances commerciales sur le marché régional des médicaments contre le cancer du foie témoignent d'une adoption croissante des immunothérapies établies. Le groupe Roche a réalisé un chiffre d'affaires total de 68 milliards de dollars en 2024, grâce notamment à la contribution significative de son portefeuille oncologique en Europe. La start-up française Adcytherix a finalisé avec succès une levée de fonds de série A de 115 millions de dollars en octobre 2025 afin de faire progresser sa plateforme ADC. Adaptimmune a mené à bien un essai clinique clé de thérapie cellulaire T en France et en Espagne en septembre 2024, et les données ont été transférées vers les phases ultérieures de développement. La société britannique Spliceor Ltd a reçu un investissement stratégique en juillet 2025 pour développer des thérapies géniques par trans-épissage. La mission de la Commission européenne sur le cancer s'est fixé pour objectif d'améliorer la vie de 3 millions de patients d'ici 2030, ce qui influence directement l'allocation des financements.
Acquisitions de plusieurs milliards de dollars et financements de série alimentant les pipelines thérapeutiques de nouvelle génération sur le marché des médicaments contre le cancer du foie
Principales entreprises du marché des médicaments contre le cancer du foie
Aperçu de la segmentation du marché
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