Aperçu épidémiologique : Face à une prévalence croissante chez les personnes âgées et à une incidence plus élevée chez les hommes, des stratégies de dépistage et de traitement personnalisées sont essentielles pour améliorer le pronostic.

Représentant 17 % des hémopathies malignes, le myélome multiple constitue une indication majeure en hématologie-oncologie, avec une prévalence plus élevée chez les hommes que chez les femmes. L’âge médian au diagnostic est de 70 ans. Les patients plus jeunes présentent un stade ISS (Système international de stadification) moins avancé et bénéficient de meilleurs résultats thérapeutiques. Les patients plus âgés présentent des facteurs pronostiques moins favorables.

Les États-Unis en vedette :

En 2025, l'American Cancer Society estimait à 36 110 le nombre de nouveaux cas de myélome multiple, avec 12 030 décès prévus. La probabilité de développer un myélome multiple est de 0,9 % chez les hommes contre 0,8 % chez les femmes. Les personnes âgées de plus de 65 ans sont les plus susceptibles de contracter cette maladie. 

Incidence selon l'âge

Le taux d'incidence standardisé selon l'âge pour 100 000 habitants est le plus élevé chez les 65-85 ans et plus. Ceci souligne la nécessité de médicaments présentant un profil de sécurité élevé. Cette population est particulièrement vulnérable au vieillissement et souffre souvent de comorbidités.

Incidence selon le sexe :
L’incidence est plus élevée chez les hommes que chez les femmes, et ce, dans tous les groupes d’âge. Chez les hommes, elle est supérieure de 16,3 % à celle des femmes, ce qui souligne la nécessité d’un dépistage régulier.

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Facteurs clés : Le fardeau croissant du myélome multiple dans un monde vieillissant.

Avec le vieillissement de la population, le nombre de cas de myélome multiple devrait augmenter. En Europe, le taux d’incidence global était de 2,8 pour 100 000 en 2022. En moyenne, le diagnostic est posé vers l’âge de 69 ans. Par tranche d’âge, l’incidence la plus élevée a été observée chez les 65-85 ans et plus (22,3 %), les 35-64 ans (4,0 %) et les 0-34 ans (0,03 %). L’Europe signale également une prévalence plus élevée chez les hommes (3,4 %) que chez les femmes (2,3 %).

Cette tendance liée à l’âge prend une importance accrue compte tenu du vieillissement rapide de la population mondiale. D’ici 2030, une personne sur six dans le monde aura plus de 60 ans, un chiffre qui devrait doubler pour atteindre 2,1 milliards d’ici 2050. En conséquence, le nombre de personnes âgées diagnostiquées avec un myélome multiple devrait augmenter de près de 80 % au cours des deux prochaines décennies. Cette transformation démographique a des répercussions considérables sur l'infrastructure des soins de santé et la prestation des traitements.

Les patients âgés présentent souvent des complexités supplémentaires telles que la fragilité, l'insuffisance organique et les comorbidités, autant de facteurs qui compliquent le diagnostic et les décisions thérapeutiques. Ces défis soulignent la nécessité de stratégies individualisées et adaptées à l'âge, privilégiant le dépistage précoce, les soins de soutien et les protocoles de traitement gériatriques.

Pour faire face à cette charge croissante, les systèmes de santé doivent réagir de manière proactive. Les investissements dans la recherche ciblée, l'élargissement de l'accès aux soins et le développement de modèles intégrés et centrés sur le patient seront essentiels pour garantir de meilleurs résultats pour les patients atteints de myélome multiple, en particulier au sein de la population âgée croissante.

Défis : Le fardeau financier des traitements avancés du myélome multiple. 

Les traitements avancés du myélome multiple, notamment les thérapies par cellules CAR-T et les anticorps bispécifiques, offrent un nouvel espoir aux patients atteints d'une maladie en rechute ou réfractaire. Cependant, ces avancées s'accompagnent d'un lourd fardeau financier. Les anticorps bispécifiques comme Tecvayli, Elrexfio et Talvey ont considérablement augmenté le coût des soins. Par exemple, le Tecvayli coûte environ 29 608 USD pour les 28 premiers jours et 26 964 USD par cycle supplémentaire. Les thérapies CAR-T sont encore plus onéreuses. L’Abecma (idecabtagène vicleucel), approuvé aux États-Unis pour les patients ayant déjà reçu au moins deux lignes de traitement, coûte environ 419 500 USD, tandis que le Carvykti (ciltacabtagène autoleucel) est proposé aux patients atteints d’un myélome multiple réfractaire ou en rechute à environ 465 000 USD. Ce coût élevé, associé au nombre limité de centres CAR-T, rend la situation d’autant plus préoccupante. En juillet 2024, les thérapies CAR-T n’étaient disponibles que dans 311 centres agréés aux États-Unis, ce qui peut contraindre les patients à parcourir de longues distances, engendrant des difficultés financières et logistiques supplémentaires.

La couverture d’assurance apporte un certain soulagement, mais des obstacles persistent. Si l’assurance privée est souvent synonyme d’un meilleur accès aux soins et de meilleurs résultats, les patients bénéficiant de programmes publics comme Medicare sont fréquemment confrontés à un accès restreint et à des lacunes de couverture. Les procédures de remboursement sont complexes et les dépenses à la charge du patient peuvent encore être considérables. Des études ont montré que 55 % des patients atteints de myélome multiple et assurés font état de difficultés financières, ce qui met en évidence la toxicité financière liée au coût même du traitement, source de stress et de diminution de l'observance thérapeutique.

Si les thérapies avancées transforment les résultats dans le traitement du myélome multiple, leur coût crée de sérieux obstacles, rendant l'accès inégal et la pérennité du traitement une préoccupation croissante tant pour les patients que pour les systèmes de santé. 

Opportunités : Les cellules CAR-T et les anticorps bispécifiques redéfinissent le potentiel thérapeutique.
 
Le paysage thérapeutique du myélome multiple (MM) évolue grâce aux progrès majeurs des thérapies par cellules CAR-T et des anticorps bispécifiques, offrant ainsi des perspectives considérables. Les thérapies par cellules CAR-T, telles que l'idecabtagène vicleucel et le ciltacabtagène autoleucel, ont démontré des taux de réponse impressionnants chez les patients en rechute ou réfractaires, atteignant des taux de réponse globale de 73 à 98 %. Cependant, la rechute demeure un défi majeur, car elle touche la quasi-totalité des patients, avec environ 50 % de rechutes dans les 26,9 mois. L'enjeu réside dans l'amélioration de la durabilité des cellules CAR-T et leur association à d'autres thérapies pour obtenir des rémissions plus durables. Toutefois, ces traitements ne sont pas disponibles immédiatement.
 
Les anticorps bispécifiques ciblant BCMA et GPRC5D constituent des alternatives prometteuses et disponibles immédiatement aux thérapies par cellules CAR-T, avec des taux de réponse supérieurs à 60 % (teclistamab) chez les patients atteints de MM réfractaire. Malgré leur potentiel, des problèmes tels que la toxicité et l'échappement antigénique doivent être pris en compte. L'association d'anticorps bispécifiques à d'autres thérapies pourrait améliorer l'efficacité, notamment pour le myélome multiple (MM) de stade avancé.

Par classe de médicaments : les IMiDs et les inhibiteurs du protéasome dominent le traitement de première ligne et du MM réfractaire ou en rechute, tandis que les thérapies cellulaires et bispécifiques redéfinissent les lignes de traitement ultérieures

. Le marché mondial du myélome multiple est segmenté par classe de médicaments en agents alkylants, inhibiteurs du protéasome, immunomodulateurs (IMiDs), anticorps monoclonaux (AcM), inhibiteurs de l'export nucléaire, corticostéroïdes, inhibiteurs d'histone désacétylase (HDAC), conjugués anticorps-médicament, activateurs bispécifiques de lymphocytes T et thérapie par cellules CAR-T.

Le marché est actuellement dominé par les IMiDs et les inhibiteurs du protéasome, qui constituent ensemble le pilier du traitement en première ligne et en cas de MM réfractaire ou en rechute. Le choix d'une stratégie thérapeutique appropriée est multifactoriel et influencé par le stade de la maladie du patient, ses antécédents de traitement et son état de santé général. Parmi les IMiD, des agents tels que le lénalidomide, le thalidomide et le pomalidomide continuent de dominer le marché. Le lénalidomide (Revlimid) est un traitement de choix pour le myélome multiple. Commercialisé par Bristol Myers Squibb, il a généré 5,77 milliards de dollars de revenus en 2024, toutes indications confondues, y compris le myélome multiple. Malgré l'arrivée de génériques comme le lénalidomide de Teva, soutenu par des programmes de prise en charge des frais aux États-Unis, la version de marque conserve une part de marché importante grâce à son rôle bien établi, tant chez les patients nouvellement diagnostiqués que dans le traitement d'entretien. Le pomalidomide, souvent utilisé en association avec de faibles doses de dexaméthasone, est une option thérapeutique essentielle pour les patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire (MMRR), en particulier ceux résistants au lénalidomide et au bortézomib.

Les inhibiteurs du protéasome (IP) représentent également une part importante du marché. Le bortézomib (Velcade), premier inhibiteur du protéasome (IP) de sa classe, approuvé en 2003, demeure un élément essentiel des traitements de première ligne tels que le protocole VRd (bortézomib, lénalidomide, dexaméthasone). Le carfilzomib (Kyprolis), approuvé en 2012, est associé à des réponses plus profondes et est principalement utilisé en cas de rechute en raison de son coût plus élevé et de sa toxicité cardiovasculaire. L'ixazomib (Ninlaro), premier IP oral, a gagné en popularité pendant et après la pandémie de COVID-19 grâce à sa facilité d'administration et à sa capacité à réduire les hospitalisations, ce qui en fait une option privilégiée pour le traitement d'entretien.

Les corticostéroïdes comme la dexaméthasone et la prednisone constituent des adjuvants essentiels dans tous les protocoles de traitement, renforçant l'efficacité des agents principaux et contribuant à la prise en charge de l'inflammation, des nausées et de la douleur grâce à leur action immunosuppressive.

Si les IMiD, les inhibiteurs du protéasome et les corticostéroïdes restent les piliers du traitement, de nouvelles classes de médicaments étendent progressivement leur rôle. Les inhibiteurs d'HDAC, comme le panobinostat (Farydak), offrent une approche épigénétique novatrice, mais leur utilisation est généralement réservée aux patients fortement prétraités en raison de problèmes de toxicité. Parmi les avancées les plus prometteuses figure l'essor des anticorps bispécifiques. Le teclistamab (Tecvayli), premier anticorps bispécifique approuvé ciblant CD3 et BCMA, a démontré des réponses profondes et durables chez des patients ayant déjà reçu de multiples traitements, et des essais cliniques explorent actuellement son utilisation plus précoce dans le parcours de soins.

De plus, les thérapies cellulaires CAR-T, telles que l'idecabtagène vicleucel (Abecma) et le ciltacabtagène autoleucel (Carvykti), ont révolutionné la prise en charge des patients lourdement prétraités en proposant des options personnalisées, administrées en une seule perfusion, qui permettent d'obtenir des rémissions profondes et durables.

Le paysage thérapeutique du myélome multiple est de plus en plus diversifié et personnalisé, avec des thérapies ciblant différents mécanismes de la maladie.

Par stade de la maladie : les stades réfractaires/en rechute dominent le marché, suivis par les stades nouvellement diagnostiqués.

Le paysage thérapeutique du myélome multiple (MM) évolue rapidement grâce aux progrès cliniques, à l'amélioration des diagnostics et à une meilleure connaissance de la maladie. Le marché est divisé en myélome multiple nouvellement diagnostiqué (MMND) et myélome multiple réfractaire/en rechute (MMRR), chacun présentant des besoins et des opportunités cliniques spécifiques.
Le traitement du MMND comprend généralement des protocoles d'induction comme le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone (VRd), suivis d'une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (AGCS) et d'un traitement d'entretien. Les stratégies de traitement sont influencées par l'âge du patient, son éligibilité à la greffe et son risque cytogénétique. L'incidence mondiale du myélome multiple s'élevait à 148 754 nouveaux cas en 2021.

multiple réfractaire ou en rechute (MMRR) domine le marché thérapeutique, notamment en raison de la progression de la maladie après plusieurs lignes de traitement. L'augmentation des cas réfractaires stimule la valeur du marché, en particulier grâce aux traitements de nouvelle génération comme les thérapies CAR-T (par exemple, ide-cel et cilta-cel) et Carvykti (cilta-cel), dont le prix atteint 465 000 $ par patient. Les anticorps monoclonaux de haute qualité, tels que l'isatuximab (3 789 $ pour une injection intraveineuse de 30 mL [500 mg/25 mL]), contribuent également de manière significative aux revenus.

Par forme galénique : Voie orale en tête, suivie des injectables.

Le marché des traitements du myélome multiple est de plus en plus dominé par deux formes galéniques : orale et parentérale. Les formulations orales (comprimés et gélules) représentent la part de marché la plus importante, avec plus de 50 %. La voie orale offre une plus grande flexibilité dans la mise en œuvre de protocoles de traitement complexes et une meilleure observance thérapeutique. Les injectables comprennent des anticorps monoclonaux et des thérapies anti-cytoplasme des neutrophiles (CART) onéreux, généralement administrés par voie intraveineuse. Ces traitements ne sont pas considérés comme des thérapies de première intention et sont réservés aux patients à un stade avancé.

Par canal de distribution : les circuits physiques dominent le marché, tandis que les plateformes en ligne facilitent l’accès aux

traitements. La distribution des traitements du myélome multiple (MM) s’effectue principalement via deux canaux : les circuits physiques (pharmacies hospitalières et pharmacies spécialisées) et les pharmacies en ligne. Les circuits physiques, incluant les pharmacies hospitalières et les pharmacies spécialisées, restent les principaux vecteurs de dispensation des médicaments contre le myélome multiple. Ce segment devrait représenter environ 80 % des parts de marché et conserver sa position dominante durant la période de prévision.

Les pharmacies en ligne constituent un canal de distribution en pleine expansion. Portées par la demande de commodité et d'outils de santé numériques, elles proposent la livraison à domicile, la transparence des prix et des ressources pédagogiques, se positionnant ainsi pour une croissance continue sur le marché des traitements du myélome multiple au cours de la période prévisionnelle.

Alors que la prise en charge du myélome multiple s'oriente vers une décentralisation, l'intégration de ces différents acteurs sera essentielle pour améliorer l'observance thérapeutique, réduire les interruptions de traitement et garantir des résultats optimaux. Une collaboration étroite entre les professionnels de santé, les organismes payeurs et les pharmacies favorisera cette intégration et, à terme, améliorera l'expérience des patients.

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Par zone géographique : l'Amérique du Nord domine, tandis que l'Asie-Pacifique et les marchés émergents stimulent la croissance future du marché du myélome multiple

Le marché mondial du myélome multiple est segmenté géographiquement en Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Amérique du Sud et Moyen-Orient et Afrique, chacune présentant des modèles de croissance et une dynamique de marché distincts. 

L'Amérique du Nord domine le marché mondial, principalement grâce à la forte incidence du myélome multiple, à un système de santé performant et à l'adoption précoce de traitements de pointe. Le taux d'incidence standardisé selon l'âge aux États-Unis et au Canada est respectivement de 4,8 % et 5,3 %. L'augmentation des dépenses de Medicare, conjuguée à cette situation, est favorable à la croissance du marché. En 2021, la partie D de Medicare couvrait 63,4 millions de personnes, contre 52,4 millions en 2013. La région bénéficie également d'un secteur pharmaceutique dynamique, avec des acteurs majeurs tels que Johnson & Johnson, Amgen et Bristol Myers Squibb qui investissent massivement dans la recherche et le développement et les essais cliniques. Par ailleurs, les associations de patients et les actions de sensibilisation menées par les entreprises pharmaceutiques contribuent à mieux faire connaître le myélome multiple. 

L'Europe conserve une forte présence sur le marché du myélome multiple, grâce à des systèmes de santé performants et à d'importants investissements dans la recherche en oncologie financée par l'UE. Des marchés clés comme l'Allemagne, le Royaume-Uni et la France connaissent une augmentation de l'incidence et de la mortalité. Cependant, le coût élevé des médicaments et la longueur des procédures d'autorisation de mise sur le marché, comparativement aux États-Unis, freinent la croissance de ce marché. 

La région Asie-Pacifique est le segment de marché qui connaît la croissance la plus rapide, portée par une meilleure sensibilisation et un accès élargi aux nouvelles thérapies. En Chine, la prévalence brute du myélome multiple s'élève à 6,88 pour 100 000 habitants, avec un taux d'incidence de 1,60 pour 100 000 personnes-années, ce qui témoigne d'une forte demande de traitement. Le Japon et l'Inde connaissent une augmentation des essais cliniques et des lancements de produits. Au Japon, le Sarclisa (isatuximab) a reçu l'approbation du ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales en février 2025. 

Le Moyen-Orient et l'Afrique détiennent la plus petite part du marché du myélome multiple en raison des disparités régionales et de la faiblesse des systèmes de santé dans les pays africains. Les principaux pays du Conseil de coopération du Golfe (CCG), notamment l'Arabie saoudite, les Émirats arabes unis et l'Afrique du Sud, sont les leaders régionaux dans ce domaine. 

Actualités récentes

(28 avril 2025) : Lynozyfic (linvoseltamab) de Regeneron obtient l’approbation de l’UE pour le myélome multiple réfractaire
. La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Lynozyfic pour les adultes atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire. Lynozyfic est le premier traitement anti-BCMA-CD3 administrable toutes les 4 semaines. Cette approbation repose sur l’essai LINKER-MM1, qui a démontré un taux de réponse de 71 % et un taux de réponse complète ou supérieure de 50 %, avec une durée médiane de réponse de 29 mois.

17 mars 2025 : AstraZeneca acquiert EsoBiotec pour un montant pouvant atteindre 1 milliard de dollars (425 millions de dollars en paiement initial et 575 millions de dollars en paiements d'étape).
EsoBiotec dispose d'une plateforme de vecteurs lentiviraux permettant la mise au point de thérapies cellulaires prêtes à l'emploi. Cette acquisition vient enrichir le portefeuille de thérapies cellulaires d'AstraZeneca, qui avait déjà acquis Gracell pour 1,2 milliard de dollars en 2023.

12 février 2025 : L’OPN-6602 d’Opna Bio obtient la désignation de médicament orphelin pour le myélome multiple.
Opna Bio a annoncé que son inhibiteur oral du bromodomaine EP300/CBP, l’OPN-6602, a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement du myélome multiple en rechute ou réfractaire. L’OPN-6602 est actuellement en phase I d’essais cliniques.

9 décembre 2024 : GSK annonce une réduction de 42 % du risque de décès avec l’association Blenrep dans le myélome multiple.
Le Blenrep de GSK, en association avec le bortézomib et la dexaméthasone, a réduit le risque de décès de 42 % chez les patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire, selon les résultats intermédiaires de l’essai DREAMM-7.
Les patients traités par l’association Blenrep devraient vivre près de trois ans de plus qu’avec les soins standards. GSK a déposé une nouvelle demande d'autorisation auprès de la FDA, une décision étant attendue d'ici juillet 2025. Le médicament bénéficie d'un examen prioritaire en Chine. Retiré du marché américain, il se prépare désormais à un retour sur le marché, avec un potentiel de ventes maximal estimé à plus de 3,99 milliards de dollars.

Principaux concurrents

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Mylan NV.
• Novartis AG
• Industries pharmaceutiques Teva Ltd.
• Société Bristol Myers Squibb
• Arcellx
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
• Thérapeutique cartésienne
• BeiGene
• AbbVie Inc.
• Roche (F. Hoffmann-La Roche Ltd)
• Amgen Inc.
• Ono Pharmaceuticals
• Janssen Pharmaceuticals, Inc.
• Genentech, Inc. (une filiale de Roche)
• Celgene Corporation (qui fait partie de Bristol Myers Squibb)
• Sanofi
• Karyopharm Thérapeutiques Inc.
• Autres

Segmentation du marché mondial du traitement du myélome multiple

Par classe de médicament :

• Agent alkylant
  • Melphalan (générique)
  • Cyclophosphamide (générique)
  • Bendamustine (Treanda)
  • Melphalan flufénamide (meflufen ; Pepaxto)
• Inhibiteurs du protéasome
  • Bortézomib (Velcade)
  • Carfilzomib (Kyprolis)
  • Ixazomib (Ninlaro)
• Médicaments immunomodulateurs (IMiD)
  • Thalidomide (Thalidomide/générique)
  • Lénalidomide (Revlimid)
  • Pomalidomide (Pomalyst/Imnovid)
• Anticorps monoclonaux
  • Daratumumab (Darzalex)
  • Isatuximab (Sarclisa)
  • Élotuzumab (Empliciti)
• Inhibiteurs d'exportation nucléaire
  • Selinexor (Xpovio)
• Conjugué anticorps-médicament (Blenrep)
• Cellules T CAR
  • Idécabtagene vicleucel (ide-cel; Abecma)
  • Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel; Carvykti)
• stéroïdes
  • Prednisone (générique)
  • Dexaméthasone (générique)
• Chimiothérapie
• Inhibiteurs de l'histone désacétylase (HDAC)
  • Panobinostat (Farydak)
• Anticorps bispécifiques
  • Teclistamab-cqyv (Tecvayl)
  • Elranatamab-bcmm (Elrexfio)
  • Linvoseltamab (Lynozyfic)
  • Talquetamab-tgvs (Talvey)

Par stade de la maladie :

• Nouveau diagnostic
• Rechute/Réfractaire

Par forme posologique :

• Oral
• Injectables
• Autres

Par canal de distribution :

• Chaîne hors ligne
  • Pharmacies hospitalières
  • Pharmacies de détail spécialisées
• Pharmacies en ligne

Par géographie   

• Amérique du Nord  
  • Les États-Unis  
  • Canada  
  • Mexique  
• Europe  
  • Europe occidentale  
    • Le Royaume-Uni  
    • Allemagne  
    • France  
    • Italie  
    • Espagne  
    • Le reste de l'Europe occidentale  
  • Europe de l'Est  
    • Pologne  
    • Russie  
    • Le reste de l'Europe de l'Est  
• Asie-Pacifique  
  • Chine  
  • Inde  
  • Japon  
  • Australie et Nouvelle-Zélande  
  • Corée du Sud  
  • ASEAN  
  • Reste de l'Asie-Pacifique  
• Moyen-Orient et Afrique  
  • Arabie Saoudite  
  • Afrique du Sud  
  • Émirats arabes unis  
  • Reste du Moyen-Orient  
• Amérique du Sud   
  • Argentine  
  • Brésil  
  • Le reste de l'Amérique du Sud