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Paysage de traitement: aucun traitement curatif, les thérapies actuelles se concentrent sur la restriction de la progression de la maladie et gérer les symptômes

actuellement, il n'y a pas de remède ou de traitement qui peut arrêter ou inverser la sclérose latérale amyotrophique (SLA). However, a few medications approved by the US Food and Drug Administration (FDA) may modestly slow the progression of the disease, for instance Riluzole (Rilutek) is believed to reduce glutamate toxicity and has been shown to extend survival by approximately two to three months, another drug Edaravone (Radicava ORS) may help slow the decline in physical function in some patients and Tofersen (Qalsody), approved in 2023, offre une nouvelle option pour les patients avec des mutations SOD1. Un autre médicament, AMX0035 (commercialisé sous forme de relexe), a été approuvé en 2022 mais a été interrompu en 2024 après les résultats de l'essai Phoenix de phase 3 n'a pas prouvé un avantage clinique suffisant.

En plus des médicaments, les soins de soutien ou symptomatiques sont encore au cœur du traitement de la sclérose latérale amyotrophique. La plupart des thérapies disponibles visent à gérer les symptômes, à améliorer la qualité de vie et à ralentir modestement la progression de la maladie. Les interventions relèvent souvent des défis de la mobilité, de la parole, de la respiration et de la nutrition. Par exemple, une thérapie respiratoire telle que la ventilation non invasive (par exemple, BIPAP) peut soutenir la respiration, et le soutien nutritionnel par le placement du tube PEG aide à soutenir l'apport calorique adéquat à mesure que la déglutition devient altérée. L'orthophonie et l'ergothérapie sont couramment utilisées pour préserver la communication et la fonction quotidienne. La FDA a également approuvé Nuedexta pour le traitement de l'affect pseudobulbar (PBA), une condition caractérisée par des épisodes soudains et incontrôlables de rire ou de pleurs qui affectent généralement les individus atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Pour l'avenir, le paysage de traitement de la sclérose latérale amyotrophique évolue. Ce changement est tiré par l'augmentation des investissements dans le développement de médicaments, par exemple, les National Institutes of Health (NIH) ont engagé 25 millions de dollars pendant cinq ans à des recherches innovantes de la SLA en 2020. Un tel financement contribue à alimenter la croissance dans ce domaine, ainsi que le nombre croissant d'essais cliniques et de recherches actives sur des approches de nouveauon telles que la thérapie génique et les traitements à base de cellules souches. Cette élan devrait se poursuivre à mesure que les efforts de recherche mondiaux s'intensifient et que de nouvelles options thérapeutiques se rapprochent de l'application clinique, offrant de l'espoir à des interventions plus efficaces à l'avenir.

  Pipeline clinique comprenant de petites molécules, des anticorps monoclonaux et des peptides: le pipeline de traitement de la SLA évolue vers la médecine de précision
 
Le pipeline clinique pour de nouveaux traitements de sclérose latérale amyotrophique progresse rapidement. Alors que les petits peptides (riluzole et edaravone) sont déjà disponibles dans le commerce, les essais cliniques se poursuivent pour ces agents aux côtés de nouveaux candidats. La recherche en cours stimule le développement à la fois d'anticorps monoclonaux et de nouvelles thérapies à base de peptides, qui devraient entrer sur le marché au cours de la période de prévision.

Les anticorps monoclonaux représentent une catégorie prometteuse en raison de leur spécificité élevée dans le ciblage des voies moléculaires liées à la maladie, offrant le potentiel d'approches thérapeutiques hautement adaptées. Pendant ce temps, les thérapies à base de peptides attirent également une attention croissante en raison de leur biocompatibilité, de leur spécificité et de leur capacité à moduler un large éventail de cibles biologiques avec une toxicité minimale.

Bien que ces approches innovantes restent dans les premiers stades du développement clinique, elles reflètent une tendance plus large dans la recherche amyotrophique à la sclérose latérale pour la précision et la médecine personnalisée.

Conducteur: L'augmentation de l'incidence de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) dans la population vieillissante

de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) affecte principalement les personnes âgées, avec la plus grande incidence observée chez les personnes âgées de 60 à 79 ans, et le risque augmentant considérablement après l'âge de 80 ans. Alors que la population mondiale continue de l'âge, la charge de la SLA est censée augmenter. Selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS), d'ici 2030, une personne sur six dans le monde sera de 60 ans ou plus, une tendance démographique clé qui contribuera probablement à une augmentation des cas de la SLA. Reflétant la portée actuelle de la maladie, une revue en 2023 publiée sur ResearchGate estime la prévalence mondiale de la SLA à 4,42 pour 100 000 habitants, avec une incidence d'environ 1,59 pour 100 000 années-personnes. Ce changement démographique croissant est un moteur majeur du marché du traitement de la sclérose latérale amyotrophique, car l'âge est un facteur de risque bien établi pour l'apparition de la maladie.

De plus, le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les personnes âgées est particulièrement importante en raison de la complexité des soins dans ce groupe d'âge. Les patients âgés ont souvent plusieurs comorbidités et sont généralement sous plusieurs médicaments, ce qui peut compliquer la gestion des symptômes et augmenter le besoin de stratégies de traitement multidisciplinaires personnalisées. 

Défi: coût élevé du traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Le marché du traitement de la sclérose latérale amyotrophique est confronté à un défi important lié à l'augmentation du coût des soins à mesure que la maladie progresse. Une étude menée par Biogen a révélé que les dépenses médicales des patients atteints de SLA aux États-Unis augmentent fortement au fil du temps. Les coûts annuels passent d'environ 31 000 $ aux premiers stades de la maladie à plus de 122 000 $ aux derniers stades. De plus, une étude distincte a montré que le diagnostic de la SLA est souvent retardé, prenant une moyenne de 14 à 24 mois. Ce retard peut aggraver les résultats et contribuer aux coûts globaux des soins de santé.

De plus, les thérapies ALS représentent un segment à coût élevé du marché des médicaments par maladie rares. Par exemple, Qalsody, une thérapie génétiquement ciblée approuvée pour les patients avec SOD1 est au prix d'environ 16 126 $ par 15 ml de dose intrathécale. Le coût cumulatif de ces traitements avancés présente un fardeau économique substantiel pour les payeurs, les patients et les systèmes de soins de santé .

Opportunité: Faire avancer les biomarqueurs dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le marché du traitement de la sclérose latérale amyotrophique est prêt pour la transformation entraînée par des progrès rapides dans le développement des biomarqueurs. Les biomarqueurs offrent une valeur commerciale et clinique importante en permettant un diagnostic plus précoce, une surveillance précise des maladies et des essais cliniques plus efficaces, ce sont des facteurs essentiels dans l'accélération du développement de médicaments et de l'entrée du marché.

Une étape importante a commencé en 2023, lorsque la FDA a accordé une approbation accélérée à Tofersen (Qalsody), reconnaissant la chaîne légère du neurofilament (NFL) en tant que biomarqueur de réponse. Les réductions de la NFL ont été considérées comme des indicateurs de la progression du ralentissement de la maladie, aidant à établir son rôle dans l'évaluation de l'efficacité du traitement. Depuis lors, les efforts pour identifier les biomarqueurs supplémentaires se sont intensifiés. Par exemple, la recherche est en cours pour détecter des formes anormales de TDP-43, une protéine clé impliquée dans la pathologie de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) dans le liquide céphalorachidien ou le sang. La détection fiable de ces biomarqueurs pourrait permettre un diagnostic plus précoce, une surveillance en temps réel de la progression de la maladie et le développement de stratégies de traitement personnalisées.

Reconnaissant le besoin urgent de biomarqueurs validés, l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux (NINDS) soutient activement les efforts de développement des biomarqueurs. Ces initiatives visent à réduire les retards diagnostiques, en particulier chez les patients présentant des présentations atypiques et à mieux prédire les trajectoires de la maladie. En fin de compte, la convergence de l'innovation des biomarqueurs offre une occasion puissante de changer le paysage du traitement de la sclérose latérale amyotrophique en permettant une intervention plus précoce, des thérapies plus ciblées et un accès plus rapide à des traitements efficaces.

Par canal de distribution: les médicaments dominent actuellement le marché du traitement de la SLA, provoqué par des médicaments approuvés par la FDA comme le Riluzole, l'Edaravone et le Qalsody

par canal de distribution, le marché est segmenté en hôpitaux et cliniques et pharmacies. Actuellement, les hôpitaux et les cliniques dominent le marché, principalement en raison de la complexité de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et des soins intensifs dont il a besoin. Cette domination est motivée par les fréquentes visites à l'hôpital et les séjours nécessaires pour le traitement et la gestion des maladies. Les hôpitaux sont souvent le choix préféré car ils fournissent un accès complet aux médicaments de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), y compris des médicaments approuvés par la FDA tels que la riluzole et l'édaravone, garantissant une disponibilité constante et des soins spécialisés.

Cependant, le segment de la pharmacie, y compris les pharmacies de vente au détail et en ligne, devrait assister à une croissance importante. Cette tendance sera soutenue par l'augmentation des consultations de télésanté et la disponibilité croissante des médicaments de sclérose latérale amyotrophique (SLA) qui sont plus faciles à administrer à la maison.

Par type de traitement: les médicaments dominent actuellement le marché du traitement de la SLA, provoqué par des médicaments approuvés par la FDA comme
le marché du traitement de la sclérose latérale amyotrophique, le type de traitement des cellules souches, les médicaments titulaires de la part du marché dominant qui aident à ralentir le ralentissement de la progression de la FDA. Les médicaments clés incluent le riluzole, l'édaravone et le qalsody.

Riluzole, le premier médicament à la sclérose latérale amyotrophique approuvé par la FDA (SLA), est disponible en plusieurs formulations, y compris le formulaire de tablette d'origine, approuvé par Rilutek en 1995, la version de la marque coûte environ 2211 $ pour une fourniture de 60 touchets, tandis que la version générique coûte environ 654 $ pour la même quantité et la suspension orale. Tiglutik a été introduit plus tard, offrant une facilité d'administration pour les patients ayant des difficultés de déglutition, au prix d'environ 2 114 $, avec des génériques offrant une alternative plus abordable. Le tiglutik est la seule formulation de riluzole approuvée pour l'utilisation du tube oral et du PEG. Malgré la disponibilité des génériques, le coût global du traitement Riluzole varie considérablement en fonction de la couverture d'assurance, entraînant souvent des dépenses élevées pour les patients. Edaravone, initialement lancé sous le nom de Drug Radicava intraveineux en 2017, est devenu disponible dans une formulation orale, Radicava ORS, en 2022, offrant une meilleure commodité et une facilité d'utilisation. Au 1er avril 2025, la forme intraveineuse d'Edaravone a été interrompue. La version orale est au prix d'environ 15 372 $ par 50 ml, ce qui représente un fardeau financier considérable; Cependant, son administration orale améliore considérablement le potentiel d'adhésion à long terme des patients. Une autre thérapie notable, Qalsody, est un traitement génétiquement ciblé développé pour les patients de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec des mutations dans le superoxyde dismutase 1 (SOD1). En 2024, Qalsody a obtenu l'approbation réglementaire sur plusieurs grands marchés internationaux, dont le Japon (décembre), la Chine sous l'approbation conditionnelle (octobre) et l'Union européenne (mai). Biogen a déclaré 32,4 millions de dollars de revenus de Qalsody pour 2024, mettant en évidence l'intérêt commercial et la demande de thérapies génétiques croissantes.

Pendant ce temps, les thérapies sur les cellules souches restent expérimentales, avec des résultats précoces prometteurs au cours de la période de prévision, mais aucune approbation réglementaire à ce jour, les développements notables incluent la recherche sur les cellules souches mésenchymateuses. En 2025, le DVCTEM, a rapporté que les CSM présentent un potentiel prometteur dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), les premières études suggérant qu'ils peuvent retarder l'apparition, la progression lente et prolonger la durée de vie. Un autre développement significatif est le traitement CL2020 de Mitsubishi Chemical, qui a terminé une étude clinique de phase 2 et s'est avéré être sûr et bien toléré chez cinq patients SLA.

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Par région: l'Amérique du Nord dirige le marché mondial du traitement de la SLA, motivé par une forte R&D, des approbations précoces de médicaments et des systèmes de soutien aux patients robustes

Le marché mondial du traitement de la sclérose latérale amyotrophique est segmenté en Amérique du Nord, en Amérique du Sud, en Europe, en Asie-Pacifique et au Moyen-Orient et en Afrique, avec l'Amérique du Nord menant le marché. Aux États-Unis seulement, environ 30 000 personnes vivent avec une sclérose latérale amyotrophique (SLA), mettant en évidence une demande urgente de traitements efficaces. La région domine en R&D, avec la plupart des médicaments de sclérose latérale amyotrophique (SLA) approuvés en premier. Des organisations telles que l'Association ALS sont déterminantes dans la conduite des progrès, finançant divers programmes de traitement, y compris le programme de subventions pour la thérapie par cellules souches. De plus, l'amélioration de la couverture d'assurance joue un rôle clé dans l'accès aux patients aux soins, étant donné le coût élevé des traitements de sclérose latérale amyotrophique. Des systèmes de soutien complets comme le réseau ALS desservent la plus grande communauté de la SLA du pays, offrant des services tels que des prêts d'équipement, l'accès à des cliniques spécialisées, des conseils de recherche, une assistance aux avantages sociaux, un plaidoyer et des groupes de connexions pour les patients et les soignants. Le Canada contribue de manière significative grâce au registre canadien des maladies neuromusculaires (CNDR), collectant des données de cliniques à l'échelle nationale pour améliorer la qualité du traitement et l'accessibilité.

L'Europe suit de près, soutenue par des initiatives collaboratives telles que les encaux et les tricaux, qui travaillent avec plus de 60 centres de sclérose latérale amyotrophique (SLA) pour étendre l'accès aux essais cliniques, impliquant actuellement moins de 5% des patients européens de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Dans l'Asie-Pacifique, des pays comme le Japon créent des centres de sclérose latérale amyotrophique multidisciplinaire (SLA), tandis que des pays en développement comme l'Inde font des progrès notables. En 2023/2024, plus de 550 médecins indiens ont été certifiés par le biais de cours Advanced Life Support (SLA) en partenariat avec le European Resuscitation Council (ERC). Les programmes de formation à l'échelle de la région et à l'échelle internationale renforcent la qualité des soins pour les patients SLA.

Pendant ce temps, le Moyen-Orient et l'Afrique restent dans une phase croissante. Bien que l'infrastructure et les ressources se développent toujours, l'accent croissant sur la sensibilisation, la formation et la collaboration internationale signale le potentiel de la croissance du marché à long terme dans la région.

Développements récents sur le marché du traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Première thérapie régénérative synaptique accordé la désignation de médicament orphelin

• Le 3 juin 2025 - Spinogenix a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé une désignation de médicaments orphelins (ODD) à son composé de plomb, SPG302, pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
• Spinogenix a récemment terminé un essai clinique de phase 2 de SPG302 en Australie (NCT06903286).

TPN-101 rejoint Healey ALS Phase 2/3 essai après la phase 2 Succès

• Le 28 mai 2025, Transposon Therapeutics a annoncé des données positives pour TPN-101 dans la SLA liée à C9ORF72, abaissant les niveaux de NFL et d'IL-6.
• Le début du procès avec le procès de la plate-forme Healey ALS est prévu au quatrième trimestre

Immunity Pharma rapporte les résultats positifs de la phase 2A pour IPL344 dans la SLA

• Le 7 avril 2025, Immunity Pharma a montré que l'IPL344 a considérablement ralenti la progression de l'ALSFRS-R de 58-64% contre le contrôle pro-acte apparié
• Les niveaux de la NFL ont chuté de 27% après deux mois de traitement

Approbation de Qalsody Japon

• En décembre 2024, le ministère japonais de la santé, du travail et du bien-être a approuvé Qalsody au Japon

Concurrents clés

• Medicinova
• Mitsubishi Tanabe Pharma
• Ionis
• Voleur
• Sanofi
• ITF Pharma
• Thérapeute camarade
• GSK
• Denali Therapuetics
• Brainstrom

Segmentation du marché du traitement de la sclérose latérale amyotrophique 

Par type de traitement

• Traitement des médicaments
  • Riluzole
  • Radicava
  • Qalsody
• Thérapie par cellules souches

Par canal de distribution

• Hôpitaux et cliniques
• Pharmacies

Par région

• Amérique du Nord
• Amérique du Sud
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique