Pour en savoir plus,  demandez un échantillon gratuit 

Paysage du traitement : 

curatif permettant de stopper ou d'inverser la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les thérapies actuelles visent à limiter

la progression de la maladie et à gérer les symptômes. Toutefois, certains médicaments approuvés par la FDA (Food and Drug Administration) peuvent ralentir légèrement sa progression. Par exemple, le riluzole (Rilutek) réduirait la toxicité du glutamate et prolongerait la survie d'environ deux à trois mois. L'édaravone (Radicava ORS) pourrait contribuer à ralentir le déclin des fonctions physiques chez certains patients. Le tofersen (Qalsody), approuvé en 2023, offre une nouvelle option thérapeutique aux patients porteurs de mutations du gène SOD1. L'AMX0035 (commercialisé sous le nom de Relyvrio), approuvé en 2022, a été retiré du marché en 2024, les résultats de l'essai de phase 3 PHOENIX n'ayant pas démontré de bénéfice clinique suffisant. 

Outre les médicaments, les soins de soutien et symptomatiques restent essentiels dans la prise en charge de la SLA. La plupart des traitements disponibles visent à gérer les symptômes, à améliorer la qualité de vie et à ralentir légèrement la progression de la maladie. Les interventions ciblent souvent les difficultés de mobilité, d'élocution, de respiration et de nutrition. Par exemple, la thérapie respiratoire, comme la ventilation non invasive (par exemple, la ventilation non invasive à deux niveaux de pression [BiPAP]), peut faciliter la respiration, et le soutien nutritionnel par la pose d'une sonde de gastrostomie percutanée endoscopique (GPE) contribue à assurer un apport calorique adéquat lorsque la déglutition devient difficile. L'orthophonie et l'ergothérapie sont couramment utilisées pour préserver la communication et les capacités fonctionnelles au quotidien. La FDA a également approuvé le Nuedexta pour le traitement du syndrome pseudobulbaire (SPB), une affection caractérisée par des crises soudaines et incontrôlables de rire ou de pleurs, qui touchent fréquemment les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). 

L'avenir du traitement de la sclérose latérale amyotrophique est en pleine évolution. Ce changement est impulsé par l'augmentation des investissements dans le développement de médicaments. À titre d'exemple, les Instituts nationaux de la santé (NIH) ont alloué 25 millions de dollars sur cinq ans à la recherche innovante sur la SLA en 2020. Ces financements contribuent à stimuler la croissance dans ce domaine, parallèlement à la multiplication des essais cliniques et aux recherches actives sur de nouvelles approches telles que la thérapie génique et les traitements à base de cellules souches. Cette dynamique devrait se poursuivre avec l'intensification des efforts de recherche à l'échelle mondiale et le rapprochement des nouvelles options thérapeutiques vers une application clinique, offrant ainsi l'espoir d'interventions plus efficaces à l'avenir.
 

Pipeline clinique comprenant des petites molécules, des anticorps monoclonaux et des peptides :

 Le développement de traitements contre la SLA évolue vers une médecine de précision.
 
Les essais cliniques de nouveaux traitements contre la sclérose latérale amyotrophique progressent rapidement. Si de petits peptides (riluzole et édavarone) sont déjà commercialisés, des essais cliniques se poursuivent pour ces agents ainsi que pour de nouveaux candidats. Ces recherches en cours stimulent le développement d'anticorps monoclonaux et de nouvelles thérapies peptidiques, dont la commercialisation est prévue au cours de la période de prévision.

Les anticorps monoclonaux constituent une catégorie prometteuse grâce à leur haute spécificité de ciblage des voies moléculaires impliquées dans les maladies, offrant ainsi la possibilité d'approches thérapeutiques hautement personnalisées. Parallèlement, les thérapies peptidiques suscitent un intérêt croissant en raison de leur biocompatibilité, de leur spécificité et de leur capacité à moduler un large éventail de cibles biologiques avec une toxicité minimale.

Bien que ces approches novatrices restent aux premiers stades du développement clinique, elles reflètent une tendance plus large dans la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique vers une médecine de précision et personnalisée.

Facteur déterminant : Augmentation de l’incidence de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les personnes âgées.
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) touche principalement les personnes âgées, avec une incidence maximale observée chez les 60-79 ans, et un risque qui augmente significativement après 80 ans. Le vieillissement de la population mondiale devrait entraîner une augmentation du nombre de cas de SLA. Selon l’Organisation mondiale de la Santé (OMS), d’ici 2030, une personne sur six dans le monde aura 60 ans ou plus, une tendance démographique majeure qui contribuera probablement à l’augmentation des cas de SLA. Reflétant l’ampleur actuelle de la maladie, une étude de 2023 publiée sur ResearchGate estime la prévalence mondiale de la SLA à 4,42 cas pour 100 000 habitants, avec une incidence d’environ 1,59 cas pour 100 000 personnes-années. Cette évolution démographique croissante est un facteur majeur de croissance du marché des traitements contre la sclérose latérale amyotrophique, l’âge étant un facteur de risque bien établi pour l’apparition de la maladie.

De plus, la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les personnes âgées est particulièrement importante en raison de la complexité des soins dans cette tranche d'âge. Les patients âgés présentent souvent de multiples comorbidités et prennent généralement plusieurs médicaments, ce qui peut compliquer la gestion des symptômes et accroître le besoin de stratégies de traitement personnalisées et multidisciplinaires. 

Défi : Coût élevé du traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Le marché des traitements contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) est confronté à un défi majeur : l’augmentation constante des coûts de soins liée à la progression de la maladie. Une étude menée par Biogen a révélé que les dépenses médicales des patients atteints de SLA aux États-Unis augmentent fortement avec le temps. Les coûts annuels passent d’environ 31 000 $ aux premiers stades de la maladie à plus de 122 000 $ aux stades avancés. Par ailleurs, une autre étude a montré que le diagnostic de la SLA est souvent tardif, avec un délai moyen de 14 à 24 mois. Ce retard peut aggraver le pronostic et contribuer à l’augmentation des coûts de santé.

De plus, les traitements contre la SLA représentent un segment onéreux du marché des médicaments pour maladies rares. Par exemple, Qalsody, une thérapie ciblée approuvée pour les patients porteurs SOD1, coûte environ 16 126 $ par dose intrathécale de 15 mL. Le coût cumulé de ces traitements de pointe représente un fardeau économique considérable pour les organismes payeurs, les patients et les systèmes de santé.

Opportunité : Faire progresser les biomarqueurs dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le marché des traitements de la sclérose latérale amyotrophique est sur le point de connaître une transformation majeure, portée par les progrès rapides réalisés dans le développement des biomarqueurs. Ces derniers offrent une valeur commerciale et clinique considérable : ils permettent un diagnostic plus précoce, un suivi précis de la maladie et des essais cliniques plus efficaces, et constituent des facteurs essentiels pour accélérer le développement des médicaments et leur mise sur le marché.

Une étape majeure a été franchie en 2023, lorsque la FDA a accordé une autorisation accélérée au tofersen (Qalsody), reconnaissant la chaîne légère des neurofilaments (NfL) comme biomarqueur de réponse. La diminution de la NfL a été considérée comme un indicateur de ralentissement de la progression de la maladie, contribuant ainsi à établir son rôle dans l'évaluation de l'efficacité du traitement. Depuis, les efforts pour identifier d'autres biomarqueurs se sont intensifiés. Par exemple, des recherches sont en cours pour détecter les formes anormales de la protéine TDP-43, une protéine clé impliquée dans la pathologie de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dans le liquide céphalo-rachidien ou le sang. La détection fiable de tels biomarqueurs pourrait permettre un diagnostic plus précoce, un suivi en temps réel de la progression de la maladie et le développement de stratégies thérapeutiques personnalisées.

Conscient de l'urgence de disposer de biomarqueurs validés, l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux (NINDS) soutient activement les efforts de développement de biomarqueurs. Ces initiatives visent à réduire les délais de diagnostic, notamment chez les patients présentant des symptômes atypiques, et à mieux prédire l'évolution de la maladie. À terme, la convergence des innovations en matière de biomarqueurs offre une formidable opportunité de transformer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique en permettant une intervention plus précoce, des thérapies plus ciblées et un accès plus rapide à des traitements efficaces.

Par canal de distribution : Les médicaments dominent actuellement le marché des traitements contre la SLA, grâce notamment aux médicaments approuvés par la FDA comme le riluzole, l’édaravone et le Qalsody.

Ce marché est segmenté en deux canaux de distribution : les hôpitaux et cliniques, et les pharmacies. Actuellement, les hôpitaux et cliniques dominent le marché, principalement en raison de la complexité de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et des soins intensifs qu’elle requiert. Cette domination s’explique par la fréquence des hospitalisations nécessaires au traitement et à la prise en charge de la maladie. Les hôpitaux sont souvent privilégiés car ils offrent un accès complet aux médicaments contre la SLA, y compris ceux approuvés par la FDA comme le riluzole et l’édaravone, garantissant ainsi une disponibilité constante et des soins spécialisés.

Cependant, le secteur pharmaceutique, incluant les pharmacies de détail et en ligne, devrait connaître une croissance significative. Cette tendance sera soutenue par l'essor des téléconsultations et la disponibilité croissante de médicaments contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) plus faciles à administrer à domicile.

Par type de traitement : Les médicaments dominent actuellement le marché des traitements de la SLA, grâce notamment aux médicaments approuvés par la FDA comme le riluzole, l’édaravone et le Qalsody.
Le marché des traitements de la sclérose latérale amyotrophique est segmenté en deux catégories : les médicaments et les thérapies cellulaires. Les médicaments détiennent plus de 80 % du marché grâce à la disponibilité de traitements approuvés par la FDA qui contribuent à ralentir la progression de la maladie. Parmi les médicaments clés figurent le riluzole, l’édaravone et le Qalsody. 

Le riluzole, premier médicament contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) approuvé par la FDA, est disponible sous plusieurs formes, notamment le comprimé original Rilutek, approuvé en 1995. La version de marque coûte environ 2 211 $ pour une boîte de 60 comprimés, tandis que la version générique coûte environ 654 $ pour la même quantité et la suspension buvable. Le Tiglutik a été introduit plus tard, offrant une administration plus facile aux patients ayant des difficultés à avaler. Son prix est d'environ 2 114 $, et des génériques constituent une alternative plus abordable. Le Tiglutik est la seule formulation de riluzole approuvée pour une administration orale et par sonde de gastrostomie percutanée endoscopique (PEG). Malgré la disponibilité des génériques, le coût global du traitement par riluzole varie considérablement selon la couverture d'assurance, ce qui entraîne souvent des frais importants à la charge des patients. L'édaravone, initialement commercialisée sous forme de médicament intraveineux (Radicava) en 2017, est disponible sous forme orale (Radicava ORS) depuis 2022, offrant une utilisation plus pratique et plus facile. À compter du 1er avril 2025, la forme intraveineuse d'édaravone a été retirée du marché. La version orale est proposée au prix d'environ 15 372 dollars pour 50 mL, ce qui représente un coût important ; toutefois, son administration orale améliore considérablement l'observance thérapeutique à long terme. Qalsody, autre traitement notable, est une thérapie ciblée développée pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) porteurs de mutations du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). En 2024, Qalsody a obtenu les autorisations réglementaires sur plusieurs grands marchés internationaux, notamment au Japon (décembre), en Chine (autorisation conditionnelle en octobre) et dans l'Union européenne (mai). Biogen a déclaré un chiffre d'affaires de 32,4 millions de dollars pour Qalsody en 2024, témoignant de l'intérêt commercial croissant et de la demande pour les thérapies géniques.

Parallèlement, les thérapies à base de cellules souches demeurent expérimentales, avec des résultats préliminaires prometteurs durant la période prévisionnelle, mais aucune autorisation réglementaire à ce jour. Parmi les avancées notables, citons la recherche sur les cellules souches mésenchymateuses. En 2025, DVCStem a rapporté que les CSM présentent un potentiel prometteur dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), les premières études suggérant qu'elles pourraient retarder l'apparition des symptômes, ralentir la progression de la maladie et prolonger l'espérance de vie. Autre avancée significative : le traitement CL2020 de Mitsubishi Chemical, qui a achevé une étude clinique de phase 2 et s'est révélé sûr et bien toléré chez cinq patients atteints de SLA.

 Pour en savoir plus sur cette recherche :  demandez un échantillon gratuit 

Par région : L’Amérique du Nord domine le marché mondial des traitements contre la SLA, grâce à une R&D dynamique, des approbations précoces de médicaments et des systèmes de soutien aux patients performants.

Le marché mondial des traitements contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) est segmenté en Amérique du Nord, Amérique du Sud, Europe, Asie-Pacifique et Moyen-Orient et Afrique, l'Amérique du Nord étant le principal marché. Aux États-Unis seulement, environ 30 000 personnes vivent avec la SLA, ce qui souligne un besoin urgent de traitements efficaces. La région domine la recherche et le développement, la plupart des médicaments contre la SLA y étant approuvés en premier. Des organisations telles que l'ALS Association jouent un rôle essentiel dans les progrès réalisés, en finançant divers programmes de traitement, notamment un programme de subventions pour la thérapie par cellules souches. De plus, une meilleure couverture d'assurance est cruciale pour l'accès aux soins, compte tenu du coût élevé des traitements contre la SLA. Des systèmes de soutien complets comme l'ALS Network desservent la plus grande communauté de personnes atteintes de SLA aux États-Unis, en fournissant des services tels que le prêt de matériel, l'accès à des cliniques spécialisées, des conseils en matière de recherche, une aide pour les prestations sociales, le plaidoyer et des groupes de soutien pour les patients et leurs aidants. Le Canada contribue de façon importante par l’entremise du Registre canadien des maladies neuromusculaires (RCMN), qui recueille des données auprès de cliniques à l’échelle nationale afin d’améliorer la qualité et l’accessibilité des traitements.

L'Europe suit de près, soutenue par des initiatives collaboratives telles que ENCALS et TRICALS, qui travaillent avec plus de 60 centres de sclérose latérale amyotrophique (SLA) pour élargir l'accès aux essais cliniques, impliquant actuellement moins de 5 % des patients européens atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Dans la région Asie-Pacifique, des pays comme le Japon mettent en place des centres multidisciplinaires spécialisés dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA), tandis que des pays en développement comme l'Inde réalisent des progrès notables. En 2023-2024, plus de 550 médecins indiens ont obtenu leur certification en réanimation cardio-respiratoire avancée (RCR) grâce à des formations dispensées en partenariat avec le Conseil européen de réanimation (ERC). À l'échelle régionale, des programmes de formation accrédités internationalement contribuent à améliorer la qualité des soins prodigués aux patients atteints de SLA.

Parallèlement, le Moyen-Orient et l'Afrique demeurent en phase de croissance. Bien que les infrastructures et les ressources soient encore en développement, l'accent croissant mis sur la sensibilisation, la formation et la collaboration internationale laisse présager un potentiel de croissance durable du marché dans la région.

Évolutions récentes du marché des traitements de la sclérose latérale amyotrophique
 

Première thérapie régénérative synaptique à obtenir la désignation de médicament orphelin

• Le 3 juin 2025, Spinogenix a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son composé principal, le SPG302, pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
• Spinogenix a récemment achevé un essai clinique de phase 2 du SPG302 en Australie (NCT06903286).

Le TPN-101 rejoint l'essai de phase 2/3 de HEALEY ALS après le succès de la phase 2

• Le 28 mai 2025, Transposon Therapeutics a annoncé des données positives pour le TPN-101 dans la SLA liée à C9orf72, abaissant les niveaux de NfL et d'IL-6.
• Le début de l'essai avec la plateforme HEALEY ALS est prévu pour le quatrième trimestre 2025

Immunity Pharma annonce des résultats positifs de phase 2a pour l'IPL344 dans la SLA

• Le 7 avril 2025, Immunity Pharma a démontré que l'IPL344 ralentissait significativement la progression de l'ALSFRS-R de 58 à 64 % par rapport au groupe témoin PRO-ACT
• Les taux de NfL ont diminué de 27 % après deux mois de traitement

Approbation QALSODY Japon

• En décembre 2024, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a approuvé le QALSODY au Japon

Principaux concurrents

• Médicinova
• Mitsubishi Tanabe Pharma
• Ionis
• Électeur
• Sanofi
• ITF Pharma
• Thérapie d'acquisition
• GSK
• Denali Thérapeutique
• BrainStrom

Segmentation du marché des traitements de la sclérose latérale amyotrophique 

Par type de traitement

• Traitement médicamenteux
  • Riluzole
  • Radicava
  • Qaldy
• thérapie par cellules souches

Par canal de distribution

• Hôpitaux et cliniques
• Pharmacies

Par région

• Amérique du Nord
• Amérique du Sud
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique