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细胞和基因治疗市场正在展现新的前景

细胞和基因治疗市场正处于重大变革的风口浪尖，这主要得益于开创性的技术变革和新型治疗应用。这些新兴机遇有望提高治疗效果，扩大患者群体，并以全新的方式应对复杂疾病，预示着利益相关者将迎来充满活力的未来。

• 体内基因编辑疗法的曙光：体内的快速发展是一项变革性趋势，它可以直接在患者体内对DNA进行治疗性编辑。这种方法简化了治疗流程，并为治疗更广泛的遗传疾病打开了大门。各公司正在取得显著进展；例如，Intellia Therapeutics公司的NTLA-2002是一种体内体内的临床前概念验证。先进递送系统（例如脂质纳米颗粒（LNP））的开发对于这一进展至关重要，它们能够实现对肝脏和造血干细胞等组织的精准靶向。这种向直接、一次性治愈性治疗的转变，为重塑众多遗传疾病的治疗模式提供了巨大的机遇。
• 自动化和分散式生产解决方案：为了克服当前生产模式在物流和成本方面存在的巨大障碍，细胞和基因治疗市场正日益关注自动化和分散化。目前已有38种细胞和基因疗法获得FDA批准，其中许多疗法仍采用难以规模化的手工流程生产。未来发展趋势是采用专用自动化系统，以高效处理小批量、个性化的生产。这包括分散式生产的趋势，即将生产转移到更靠近临床中心的地方，以缩短周转​​时间和降低成本。2024年10月，Cellular Origins与费森尤斯卡比公司合作，将其机器人技术集成到一个新的生产平台中。同样，2024年4月，Multiply Labs和斯坦福大学医学院开始合作，以展示自动化在细胞治疗生产中的潜力。这些创新对于提高疗法的可及性和商业可行性至关重要。

同种异体“现成”疗法标志着可及性新时代的到来

随着异体或“现成”疗法的兴起，细胞和基因治疗市场正经历着一场关键性的转变。这些疗法源自健康供体的细胞，可以批量生产、储存，并按需提供给多名患者。这与自体疗法形成鲜明对比，自体疗法需要针对特定​​患者进行定制，且生产过程漫长而昂贵。向异体疗法的转变有望使更多人获得治疗，减少治疗延误，并显著降低生产成本。2025年，龙沙公司利用封闭式自动化系统扩大了其异体细胞疗法的商业化生产，这是实现成本效益型规模化生产的关键一步。

这些通用疗法的临床研发管线正在快速推进。Poseida Therapeutics 的 P-BCMA-ALLO1 是一种用于治疗多发性骨髓瘤的异基因 CAR-T 疗法，目前正处于 I 期临床试验阶段，并已显示出令人鼓舞的早期数据。TC BioPharm 的主要候选药物 OmnImmune 是一种未经修饰的异基因 γδ T 细胞疗法，目前正处于治疗急性髓系白血病的 II/III 期临床试验阶段。一项值得关注的 2024 年研究纳入了 16 名患者，结果显示异基因CAR-T 细胞疗法CTX130 在晚期肾癌患者中具有令人安心的安全性。此外，一项针对复发性多发性骨髓瘤的 I 期临床试验报告称，在接受异基因 CAR-T 疗法治疗的 35 名患者中，总缓解率达到 86%。在另一项试验中，自 2024 年 4 月以来，休斯顿卫理公会医院已对 7 名患者进行了异基因 CAR-T 细胞疗法治疗，其中 3 名患者达到了完全缓解。这些进展凸显了同种异体平台在细胞和基因治疗市场中的巨大潜力。

制造业和CDMO扩张激增，以满足前所未有的市场需求

细胞和基因治疗市场的快速增长正推动生产能力和配套的合同研发生产组织（CDMO）生态系统的大规模扩张。随着越来越多的疗法进入临床试验阶段，对符合GMP规范的专业生产设施的需求变得至关重要。这引发了一波对新型基础设施和技术的投资浪潮，旨在应对大规模生产病毒载体和细胞药物的独特复杂性。这一增长对于缓解生产瓶颈、确保这些变革性疗法能够稳定供应给患者至关重要。

近期的一系列活动凸显了细胞和基因治疗市场扩张的规模。2025年，专业CDMO公司Matica Biotechnology仅在上半年就获得了超过10个新的生产项目。2025年6月，CDMO公司Vector BioMed与印度一家研究型医院合作，旨在扩大CAR-T细胞疗法的可及性。基础设施投资也十分显著。Lonza公司于2024年在马萨诸塞州开设了一家新的病毒载体生产设施，以支持后期临床试验。Thermo Fisher公司于2024年推出了用于自动化T细胞筛选的Gibco CTS DynaCellect系统，并计划于2025年推出用于慢病毒生产的封闭式模块化平台。Catalent公司于2024年升级了其位于马里兰州的基因治疗基地，并于2025年推出了交钥匙病毒载体服务。此外，Pharmaron公司正在对其位于英国的基因治疗CDMO基地进行1.51亿英镑的扩建，其中包括3500平方米的未来GMP商业规模生产空间，并将其工艺开发能力提高四倍。

细分分析 

细胞疗法凭借创纪录的审批数量和融资额引领市场增长

2024年，细胞疗法在细胞和基因疗法市场中占据了显著的收入份额，其领先地位得益于一系列监管审批和大量投资。仅在2024年，FDA就批准了7种新的细胞和基因疗法产品，预计到2025年，每年获批的产品数量将增至10-20种。截至2024年，FDA批准的细胞和基因疗法总数将达到38种。该领域的增长还体现在约2000项正在进行的临床试验和约3000家研发机构的存在。从财务角度来看，该市场也十分强劲，2024年投资额将达到152亿美元。

细胞疗法的强劲市场地位也得益于大型制药公司的积极参与，排名前15位的公司中有13家投资于该领域。交易市场十分活跃，仅2024年第三季度就录得101笔交易，早期融资额在同一时期几乎翻了一番。合作氛围也十分浓厚，2024年生物技术公司与学术机构之间建立了超过120个新的合作关系。这种合作氛围和充足的资金支持清晰地表明了细胞疗法目前在更广泛的细胞和基因治疗市场中的主导地位和未来潜力。

• 不断增长的研发管线：细胞疗法的研发管线正在迅速扩展，针对多种疾病的大量候选药物正处于临床前和临床开发阶段。
• 技术进步：细胞工程和制造方面的创新使细胞疗法更有效、更安全、更易获得。
• 普及程度不断提高：随着越来越多的细胞疗法获得监管部门批准并证明其在现实世界中的疗效，医疗保健提供者和患者的采用率持续增长。

癌症之外：传染病占据最大的治疗市场份额

预计到2024年，传染病领域将在细胞和基因治疗市场中占据最大份额，这主要得益于这些先进疗法在多种传染病治疗中的应用日益广泛。尤其值得一提的是，基于RNA的疗法在传染病治疗中的应用正在不断增长。2025年的一项重要进展是，一项旨在开发针对严重传染病的下一代疗法的全新合作项目宣布启动。此外，市场上也涌现出许多专注于该治疗领域的新兴生物技术公司。

细胞和基因疗法在为慢性感染提供长期甚至治愈方案方面的潜力，是推动相关研究和投资的重要因素。例如，2024年8月，反义寡核苷酸技术在日本获得“先驱认定”（Sakigake Designation），用于开发乙型肝炎治疗药物。此外，2024年第二季度，一种用于治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的mRNA疫苗获得批准。利用CRISPR等基因编辑技术治疗传染病的研究正在加速推进，多项临床前研究正在评估CAR-T细胞靶向病毒库在细胞和基因治疗市场中的应用。

• 针对潜伏病毒：利用基因编辑技术来靶向和消除艾滋病毒和单纯疱疹病毒等潜伏病毒的研究正在不断深入。
• 增强免疫反应：细胞疗法正在被开发用于增强人体对各种病原体的自然免疫反应。
• 新型疫苗平台：人们正在探索基于基因的疫苗技术，以期获得针对多种传染性病原体的广泛而持久的保护。

体内研究方法凭借无与伦比的治疗效率，引领营收增长

2024年，体内递送方法在细胞和基因治疗市场占据了最大的收入份额，这主要归功于其高效性和更广泛的应用潜力。一个重要的里程碑是，2025年仅用了六个月就为患者开发并交付了定制的体内CRISPR疗法，凸显了快速个性化治疗的潜力。体内疗法预计将成为基因治疗市场中增长最快的领域，其能够递送可覆盖多个器官的全身性治疗方案是其关键优势。

细胞和基因治疗市场正迎来领先生物技术公司大力推进体内细胞治疗应用的浪潮，例如Capstan Therapeutics等公司计划在2024年将体内CAR-T候选药物推进至临床试验阶段。2017年首个体内基因治疗药物Luxturna的获批，为当前的创新浪潮铺平了道路。投资新型体内递送技术，包括先进的病毒载体和非病毒递送方法，已成为一个显著趋势。此外，人们对可重复给药的体内疗法的开发也越来越感兴趣，这有望拓展其应用范围。体内基因编辑技术的进步是许多公司在2025年的重点关注领域，因为它被认为是将基因治疗扩展到更多常见疾病的关键。

• 靶向特定组织：研究人员正在开发新的病毒和非病毒载体，以便更精确地靶向体内的特定细胞和组织。
• 提高安全性：目前正在努力开发免疫原性更低、安全性更高的体内给药方法。
• 非病毒递送系统：人们越来越关注开发非病毒递送系统，例如脂质纳米颗粒，以克服病毒载体的局限性。

为什么癌症护理中心占据了主要的终端用户市场份额

2024年，癌症治疗中心在细胞和基因治疗市场占据了主要市场份额，这反映了癌症治疗在细胞和基因治疗领域的高度集中。肿瘤科医生每年使用此类疗法治疗的患者平均人数从17人增加到2025年，表明其经验和应用范围都在不断扩大。肿瘤治疗领域的研发管线依然强劲，过去一年共有178种新药候选产品进入后期研发阶段。癌症发病率的不断上升，使得英国2024年癌症患者人数超过300万，预计到2025年将增至350万，这凸显了对创新疗法的迫切需求。

这些专业中心对于实施CAR-T等复杂疗法至关重要，目前已有7种此类产品获得FDA批准。然而，2024年至2025年间，美国合格治疗中心的数量保持不变，这表明扩大治疗覆盖范围仍面临挑战。俄亥俄州立大学综合癌症中心-詹姆斯癌症医院等领先机构率先开展了CAR-T细胞疗法，彰显了这些中心的开拓性作用。这些疗法在整个细胞和基因治疗市场的成功很大程度上依赖于这些中心的基础设施和专业知识，而来自这些机构的患者疗效数据对于获得医保报销至关重要。

• 专业基础设施：癌症治疗中心正在投资建设安全有效地进行细胞和基因治疗所需的专业基础设施。
• 多学科团队：这些疗法的实施需要由肿瘤学家、护士和药剂师等多学科专家组成的团队，他们通常驻扎在癌症护理中心。
• 患者管理：这些中心正在制定方案，以管理与细胞和基因疗法相关的独特副作用。

区域分析 

北美的主导地位定义了全球细胞和基因治疗市场。

北美市场占据主导地位，市场份额超过39.50%。该地区的领先地位得益于其强大且无与伦比的创新生态系统。2024年，美国FDA批准了九种新的细胞和基因治疗产品，凸显了其积极主动的监管环境。这种环境促进了庞大的研发管线，目前FDA已收到超过2500份细胞和基因治疗的在研新药（IND）申请。雄厚的资金支持推动了这一进展；仅2024年，美国国立卫生研究院（NIH）就为细胞和基因治疗研究拨款超过60亿美元。

支持细胞和基因治疗市场的商业基础设施也在快速扩张。北美细胞治疗生产自动化市场在2024年达到了7.1亿美元的显著规模，这反映出市场对可扩展生产的重视。加拿大也做出了重大贡献，其投资超过5.8亿美元的单一项目旨在建设该国最大的细胞和基因治疗生产设施，该设施已于2024年10月投入运营。加拿大政府还承诺投资近1.4亿美元建立一个研究中心，以加速药物研发。美国拥有400多家积极研发此类疗法的企业，并拥有一个价值4.9亿美元的专业自动化市场（预计2024年）。

欧洲不断扩张的基础设施巩固了其强大的市场地位

在对生产制造的战略投资和不断壮大的研究基础的推动下，欧洲正巩固其作为细胞和基因治疗市场关键枢纽的地位。德国拥有660家生物技术公司，其中相当一部分专注于细胞和基因治疗（CGT）的研发，位居榜首。德国已开展超过50项基因治疗临床研究，展现了其对该领域发展的坚定承诺。英国也是该领域的重要参与者，其细胞和基因治疗加速器（Cell and Gene Therapy Catapult）运营着开创性的GMP前沙箱环境，帮助研发人员扩大生产规模。在一项重要的基础设施建设中，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）在荷兰莱顿建成了一座占地20万平方英尺的细胞治疗工厂，该工厂已于2024年底投入运营。另一项重要的扩张计划是，费林制药（Ferring Pharmaceuticals）于2024年10月在芬兰开设了一家新的基因治疗生产基地，以增强其膀胱癌疗法的全球供应。

亚太地区正崛起为充满活力且快速增长的市场

亚太地区是细胞和基因治疗市场增长最快的地区，这得益于临床试验活动的激增和政府的大力支持。目前，亚太地区正在进行超过650项细胞和基因治疗临床试验。中国处于领先地位，开展了超过2000项细胞治疗试验，占全球此类试验总数的三分之一。截至2024年8月，中国的研究者发起的临床试验数量为2519项。一项重要的政策转变是，中国于2024年9月开始允许外商在四个主要自由贸易区投资细胞和基因治疗领域。韩国也在进行大量投资，政府已拨出超过12亿美元用于再生医学项目。2024年初，韩国生物技术公司GeneEdit在B轮融资中获得了3500万美元。印度是另一个快速崛起的市场；其国内基因治疗市场在2024年的估值为4.7224亿美元。

战略投资和收购推动细胞和基因治疗市场的整合与增长

1. BioNTech 收购 Pionyr Immunotherapeutics（2025 年 1 月）： BioNTech 完成了对 Pionyr 及其新型髓系靶向抗体疗法管线的收购，从而加强了其肿瘤产品组合。
2. 安斯泰来收购 Propella Therapeutics（2025 年 2 月）：安斯泰来以约 1.75 亿美元收购了 Propella，以获得其类固醇受体调节剂 PRL-02，用于治疗前列腺癌。
3. 吉利德科学公司收购 CymaBay Therapeutics（2024 年 3 月）：吉利德以 43 亿美元的巨额交易收购了 CymaBay，将其主要的胆汁性胆管炎候选药物 seladelpar 添加到其肝病产品组合中。
4. 阿斯利康收购 Amolyt Pharma（2024 年 3 月）：阿斯利康以高达 10.5 亿美元的价格收购了罕见内分泌疾病专家 Amolyt，从而增强了其罕见病产品线。
5. 百时美施贵宝收购 Karuna Therapeutics（2024 年 3 月）：百时美施贵宝完成了对 Karuna 的 140 亿美元收购，获得了其有前景的精神分裂症治疗药物 KarXT，并扩大了其神经科学产品组合。
6. 艾伯维收购 ImmunoGen（2024 年 2 月）：艾伯维最终以 101 亿美元收购 ImmunoGen，获得了其用于治疗卵巢癌的旗舰抗体药物偶联物 (ADC) ELAHERE。
7. 诺华收购 MorphoSys（2024 年 2 月）：诺华宣布计划以 27 亿欧元收购 MorphoSys，旨在为其产品组合增加一项有前途的后期肿瘤资产。
8. 强生公司收购 Ambrx（2024 年 1 月）：强生公司宣布以 20 亿美元收购 Ambrx Biopharma，以获得其针对各种癌症的 ADC 候选药物组合。

细胞和基因治疗市场中的顶尖公司

• 异基因治疗公司
• 安进公司
• 安斯泰来制药公司
• Atara Biotherapeutics, Inc.
• 拜耳公司
• 生物海洋
• 蓝鸟生物有限公司
• 百时美施贵宝公司
• 新基公司
• 塞莱提斯
• 吉利德科学公司
• 霍夫曼-罗氏有限公司
• 免疫行动
• 强生公司
• Krystal Biotech公司
• 诺华公司
• Orchard Therapeutics plc
• Sana生物技术
• uniQure NV。
• 维瑞塞尔公司
• 其他杰出球员

市场细分概述

按治疗类型

• 细胞疗法
  • 干细胞治疗
  • T细胞
  • 树突状细胞
  • NK细胞
• 基因治疗
  • 体内基因治疗
  • 体外基因治疗
  • 基因编辑疗法
  • 基于RNA的疗法
  • 其他的

按适应症/治疗领域

• 肿瘤学
• 实体瘤
• 遗传性疾病
• 神经系统疾病
• 心血管疾病
• 眼科
• 肌肉骨骼/骨科疾病
• 传染病
• 代谢紊乱
• 其他的

按载体类型（基因递送方法）

• 病毒载体
  • 腺相关病毒（AAV）
  • 慢病毒
  • 逆转录病毒
  • 单纯疱疹病毒（HSV）
  • 腺病毒
  • 其他的
• 非病毒载体
  • 脂质纳米颗粒（LNPs）
  • 裸露的DNA/RNA质粒
  • 电穿孔
  • 基因枪/显微注射
  • CRISPR-Cas递送系统（非病毒）
  • 其他的

按制造类型

• 内部
• 合同研发生产组织（CDMO）
• 混合模式（例如，早期阶段内部开发，规模化阶段外包）
• 其他的

按最终用户

• 医院和专科诊所
• 学术及研究机构
• 生物制药和生物技术公司
• CDMO 和 CROS
• 政府/公共卫生机构
• 其他的

按地区

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
  • 墨西哥
• 欧洲
  • 西欧
    • 英国
    • 德国
    • 法国
    • 意大利
    • 西班牙
    • 西欧其他地区
  • 东欧
    • 波兰
    • 俄罗斯
    • 东欧其他地区
• 亚太地区
  • 中国
  • 印度
  • 日本
  • 澳大利亚和新西兰
  • 韩国
  • 东盟
  • 亚太地区其他地区
• 中东和非洲
  • 沙特阿拉伯
  • 南非
  • 阿联酋
  • MEA 的其余部分
• 南美洲
  • 阿根廷
  • 巴西
  • 南美洲其他地区