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Dynamique du marché 

Facteur déterminant : Accélérer l’obtention des autorisations réglementaires pour les produits de thérapie génique, l’innovation dans le traitement du cancer et l’accès des patients à ces traitements

Le paysage de la thérapie génique contre le cancer évolue rapidement, porté par une forte augmentation des autorisations réglementaires pour les traitements innovants. Cette accélération est manifeste dans l'approbation de neuf thérapies cellulaires et géniques (TCG) pour différents types de cancers aux États-Unis et dans l'Union européenne, avec un accent particulier sur les thérapies CAR-T autologues pour les cancers hématologiques. L'engagement de la FDA à accélérer la mise à disposition de ces traitements révolutionnaires se traduit également sur le marché de la thérapie génique contre le cancer par l'approbation de 55 nouvelles thérapies en 2023, soit le deuxième plus grand nombre d'approbations de ces 30 dernières années. Parmi celles-ci figurent plusieurs thérapies géniques contre le cancer, soulignant l'engagement de l'agence à promouvoir les traitements de pointe.

L'impact de ce facteur dépasse le simple cadre des chiffres, car il marque un changement de paradigme dans les approches thérapeutiques du cancer. La FDA a approuvé plus de 300 demandes d'autorisation accélérée, dont un grand nombre concernent des thérapies anticancéreuses, parmi lesquelles quatre thérapies géniques. Cette procédure d'autorisation accélérée sur le marché des thérapies géniques contre le cancer est cruciale pour mettre plus rapidement des traitements prometteurs à la disposition des patients, notamment en oncologie où le temps est un facteur déterminant. La diversification des essais cliniques de thérapie génique est également remarquable : 51 % des essais récemment initiés ciblent désormais des indications non oncologiques, contre 39 % les années précédentes. Cette évolution témoigne d'un élargissement du champ d'application des thérapies géniques, même si l'oncologie demeure un axe majeur. La création du nouveau bureau de la FDA, l'Office of Therapeutic Products (OTP), vise à rationaliser les processus et à améliorer l'efficacité de l'agence, renforçant ainsi l'examen réglementaire des thérapies cellulaires et géniques. L'ensemble de ces développements souligne l'acceptation et l'intégration croissantes des thérapies géniques dans les protocoles de traitement du cancer, promettant des options plus innovantes et efficaces pour les patients dans un avenir proche. 

Tendance : Développement de nouveaux vecteurs non viraux pour la thérapie génique, améliorant la sécurité et l'efficacité des traitements anticancéreux

Le développement de nouveaux vecteurs non viraux pour la thérapie génique du cancer est une tendance en pleine expansion, motivée par le besoin d'alternatives plus sûres et plus efficaces aux vecteurs viraux. Cette tendance se caractérise par l'exploration de diverses technologies de vecteurs non viraux, notamment les nanoparticules lipidiques (LNP), les nanoparticules polymères et les polymères cycliques à chaîne unique (SCKP). Les LNP, en particulier, ont suscité un vif intérêt grâce à leur application réussie dans les vaccins contre la COVID-19 à ARNm, démontrant ainsi leur potentiel en thérapie génique. En cancérologie, les LNP sont étudiées pour la délivrance d'ARNsi et d'ARNm aux cellules tumorales cibles, et des essais cliniques sont en cours pour évaluer leur efficacité et leur innocuité.

Le développement de nanoparticules polymères, telles que les dendrimères de poly(amidoamine) (PAMAM) et la polyéthylèneimine (PEI), constitue un autre aspect de cette tendance sur le marché de la thérapie génique anticancéreuse. Ces nanoparticules offrent une capacité de chargement génique élevée et un profil de sécurité favorable, ce qui en fait des candidats prometteurs pour la thérapie génique du cancer. Des études récentes ont montré que les dendrimères de PAMAM peuvent délivrer efficacement des siARN aux cellules de glioblastome, entraînant une inhibition significative de la croissance tumorale. Par ailleurs, le développement de polymères cycliques à chaîne unique (SCKP), une nouvelle classe de vecteurs non viraux, offre une encapsulation et une efficacité de délivrance des gènes améliorées. Il a été démontré que les SCKP forment des nanoparticules compactes présentant une stabilité accrue et une agrégation réduite dans des conditions physiologiques. L'utilisation de vecteurs non viraux fonctionnels, intégrant des capacités de ciblage et d'imagerie, a également été explorée afin d'accroître la spécificité et de suivre la délivrance des gènes en temps réel. Ces innovations dans la technologie des vecteurs non viraux ouvrent la voie à des approches de thérapie génique plus efficaces et plus sûres dans le traitement du cancer, répondant à des défis clés tels que l'efficacité et la spécificité de l'administration qui ont historiquement limité l'application clinique de la thérapie génique.

Défi : L’expression non spécifique et la faible efficacité de l’administration entravent la précision et l’efficacité de la thérapie génique contre le cancer

Le défi que représentent l'expression non spécifique et la faible efficacité de délivrance en thérapie génique anticancéreuse constitue un obstacle majeur à la mise au point de traitements précis et efficaces. L'expression non spécifique désigne l'activation involontaire de gènes thérapeutiques dans des tissus non ciblés, ce qui peut entraîner des effets indésirables et une toxicité. Ce problème est particulièrement marqué avec l'utilisation de vecteurs viraux, qui conduisent souvent à une diffusion importante au-delà du site tumoral visé. Par exemple, l'utilisation de promoteurs viraux puissants, comme le promoteur CMV, peut induire l'expression génique à la fois dans les cellules cancéreuses et les cellules normales, compromettant ainsi la spécificité du traitement. Pour y remédier, les chercheurs développent des promoteurs spécifiques des tumeurs, surexprimés dans les cellules cancéreuses, tels que le promoteur de la transcriptase inverse de la télomérase humaine (hTERT), qui s'est révélé prometteur pour limiter l'expression aux seules cellules cancéreuses.

La faible efficacité de l'administration de gènes thérapeutiques aux cellules cancéreuses complexifie encore la situation. Les vecteurs viraux traditionnels, bien qu'efficaces, présentent des risques d'immunogénicité et de mutagénèse insertionnelle. Les vecteurs non viraux, tels que les nanoparticules et les liposomes, offrent une alternative plus sûre, mais souffrent souvent d'une faible efficacité de transfection, les taux de transfert de gènes rapportés étant de 10 à 1 000 fois inférieurs à ceux des vecteurs viraux sur le marché de la thérapie génique anticancéreuse. Cette inefficacité est principalement due aux difficultés d'internalisation cellulaire et d'échappement endosomal. Les progrès récents en nanotechnologie, comme l'utilisation de nanomatériaux à base de fer, se sont révélés prometteurs pour améliorer l'efficacité d'administration des vecteurs non viraux en optimisant l'internalisation cellulaire et le ciblage. Ces nanomatériaux peuvent être conçus pour améliorer l'administration de gènes grâce au ciblage magnétique et aux effets photothermiques. De plus, le développement de systèmes d'administration sensibles aux stimuli, qui libèrent leur charge utile en réponse à des déclencheurs environnementaux spécifiques au sein de la tumeur, représente une stratégie prometteuse pour surmonter les difficultés d'administration. Malgré ces progrès, l'obtention d'une efficacité et d'une spécificité élevées dans l'administration de gènes reste un obstacle majeur à la transposition des thérapies géniques contre le cancer des modèles précliniques aux applications cliniques réussies.

Analyse segmentaire 

Par la thérapie : l'immunothérapie génique au centre de l'attention

L'immunothérapie génique, qui représente plus de 41 % du marché, est largement reconnue comme la modalité la plus importante et la plus prometteuse du marché de la thérapie génique contre le cancer, une position fortement étayée par des données provenant de sources réputées telles que l'Organisation mondiale de la Santé (OMS) et les Centres américains de contrôle et de prévention des maladies (CDC). Selon l'Observatoire mondial du cancer (GLOBOCAN) de l'OMS de 2020, on a dénombré environ 19,3 millions de nouveaux cas de cancer dans le monde, et le cancer a été responsable de près de 10 millions de décès. Face à ces chiffres alarmants, les options d'immunothérapie qui exploitent la modification génétique des cellules immunitaires, en particulier les lymphocytes T, ont connu un essor remarquable. Un exemple clé est la thérapie CAR-T (lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique), qui a permis d'atteindre des taux de réponse supérieurs à 80 % dans certaines hémopathies malignes (par exemple, la leucémie lymphoblastique aiguë). Cette efficacité exceptionnelle est attestée par de nombreux essais cliniques, dont certains sont cités par l'Institut national du cancer (NCI), une division des Instituts nationaux de la santé (NIH) des États-Unis. Les autres immunothérapies géniques comprennent les thérapies par récepteur des lymphocytes T (TCR) et les thérapies par lymphocytes infiltrant la tumeur (TIL), qui affichent toutes deux un succès substantiel dans les essais cliniques avancés.

Le champ d'application de ces thérapies sur le marché de la thérapie génique contre le cancer s'étend au-delà de la leucémie et du lymphome, ciblant les tumeurs solides telles que le mélanome, le cancer du sein et le cancer du poumon – parmi les cancers les plus fréquents et les plus lourds de conséquences au monde. Du point de vue du marché, l'attrait de l'immunothérapie génique réside dans son approche personnalisée et son profil d'efficacité transformateur, qui se traduit souvent par une rémission durable, une réduction des complications à long terme et une nette amélioration de la survie globale. Les hôpitaux et les centres d'oncologie adoptent de plus en plus ces traitements compte tenu des économies de santé potentielles importantes tout au long de la vie du patient – ​​un fait confirmé par les données d'évaluation de diverses études médico-économiques. Notamment, les CDC ont mis en évidence une tendance émergente : l'immunothérapie contre le cancer passe du stade expérimental à celui de thérapie courante. Cette évolution est alimentée par des investissements croissants dans la recherche, des collaborations solides entre les institutions universitaires et les entreprises pharmaceutiques, et des cadres réglementaires favorables. Par conséquent, les immunothérapies géniques sont non seulement à la pointe des progrès en matière de résultats cliniques, mais elles consolident également leur réputation de pilier du marché mondial de la thérapie génique contre le cancer.

Par utilisateurs finaux : les entreprises biopharmaceutiques, moteurs de la croissance du marché 

Les entreprises biopharmaceutiques se sont imposées comme les acteurs majeurs du marché de la thérapie génique contre le cancer, captant plus de 46 % des revenus. Cette position dominante repose principalement sur des investissements considérables en recherche et développement (R&D), comme en témoignent les milliards de dollars alloués chaque année aux projets de recherche en oncologie. Les Instituts nationaux de la santé (NIH) américains indiquent que les essais cliniques financés par l'industrie représentent une part importante des essais menés à l'échelle nationale, dont beaucoup portent sur les thérapies géniques. Ces entreprises utilisent fréquemment des technologies de pointe d'édition génique, telles que CRISPR/Cas9, pour optimiser la sécurité et l'efficacité des traitements. Elles appliquent notamment un contrôle qualité rigoureux dans leurs processus de fabrication, permettant la production à grande échelle de produits cellulaires complexes comme les cellules CAR-T. Cette production à grande échelle répond à la forte demande de traitements oncologiques innovants et réduit le coût global par traitement, un avantage indéniable pour les hôpitaux et les organismes payeurs. En effet, les données de rentabilité, appuyées par des organisations comme l’Agence pour la recherche et la qualité des soins de santé (AHRQ), renforcent la viabilité économique de ces traitements à long terme, en particulier lorsque l’on tient compte de la réduction des taux de rechute.

Du point de vue de la distribution mondiale, les géants biopharmaceutiques du marché de la thérapie génique contre le cancer disposent de vastes réseaux de vente et de logistique, garantissant ainsi une diffusion rapide des nouvelles thérapies sur les marchés développés et émergents. Ce large éventail de solutions bénéficie également de collaborations avec des institutions académiques et gouvernementales. Ces alliances renforcent la crédibilité scientifique, facilitent le partage des données et accélèrent les autorisations réglementaires grâce à la mise en commun des ressources et des expertises. De plus, nombre de ces entreprises collaborent activement avec la FDA (Food and Drug Administration) américaine afin de mettre en œuvre des procédures d'autorisation accélérées, soulignant ainsi leur rôle essentiel dans la mise à disposition rapide des nouvelles thérapies géniques contre le cancer aux patients. 

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Analyse régionale 

La domination de l'Amérique du Nord sur le marché de la thérapie génique contre le cancer, qui représente plus de 62 % des revenus mondiaux (selon diverses études de marché et certaines données publiées dans les mises à jour 2020 de l'OMS), repose sur un investissement financier considérable dans l'innovation en santé, des infrastructures de recherche clinique robustes et un cadre réglementaire bien structuré. Les États-Unis, en particulier, se distinguent comme l'acteur majeur de cette région, notamment grâce à la combinaison de plusieurs facteurs : des milliards de dollars de financements publics et privés, un écosystème de capital-risque dynamique et la présence de centres hospitalo-universitaires de premier plan, experts en médecine translationnelle et en essais cliniques à grande échelle. D'après les CDC, les États-Unis consacrent plus de 200 milliards de dollars par an aux soins contre le cancer, en prenant en compte les coûts directs et indirects, ce qui illustre l'importance accordée aux thérapies de pointe. Par ailleurs, les données de l'American Cancer Society (ACS) soulignent l'urgence de la situation, avec environ 1,9 million de nouveaux cas de cancer diagnostiqués en 2022 et environ 608 570 décès liés à la maladie. Face à ces chiffres, les États-Unis ont étendu leurs programmes et subventions axés sur les stratégies immunothérapeutiques géniques pour lutter contre divers types de cancers, allant des hémopathies malignes aux principales tumeurs solides comme le cancer du poumon et du sein.

L'un des principaux facteurs de cette adoption remarquable réside dans la rigueur et l'efficacité relatives des procédures d'approbation de la FDA, conçues pour accélérer la mise sur le marché des thérapies innovantes, notamment celles ayant démontré une efficacité probante lors d'essais cliniques de phase II ou III. Ce système, appliqué au marché de la thérapie génique contre le cancer, réduit les délais administratifs et offre un cadre clair aux fabricants, renforçant ainsi la confiance des investisseurs. Par ailleurs, le système de santé américain se distingue par des remboursements d'assurance bien établis, incluant une prise en charge par Medicare et les principaux assureurs privés pour certaines thérapies géniques ayant démontré des bénéfices cliniques significatifs. Compte tenu du fardeau du cancer aux États-Unis, qui, selon les estimations du CDC, augmentera avec le vieillissement de la population, le marché américain de la thérapie génique devrait continuer de connaître une forte demande. Cette demande est soutenue par une meilleure sensibilisation des patients et des médecins, des initiatives de dépistage généralisées et une plus grande acceptation des approches de médecine de précision. De ce fait, l'Amérique du Nord, et plus particulièrement les États-Unis, joue un rôle central sur le marché mondial de la thérapie génique contre le cancer, façonnant non seulement le paysage actuel, mais aussi l'avenir de ce domaine transformateur de l'oncologie.

Évolutions récentes du marché de la thérapie génique contre le cancer

• En décembre 2023, Pfizer a finalisé l'acquisition majeure de Seagen Inc., société de biotechnologie internationale spécialisée dans les traitements anticancéreux novateurs, pour environ 43 milliards de dollars. Cette acquisition renforce considérablement le portefeuille oncologique de Pfizer, notamment grâce à la technologie exclusive d'anticorps conjugués à un médicament (ADC) de Seagen, un outil puissant dans le traitement du cancer. Cette opération représente une consolidation majeure du secteur de la thérapie génique anticancéreuse et témoigne de l'importance accordée aux technologies innovantes de traitement du cancer.
• En janvier 2024, Kyowa Kirin a fait l'acquisition d'Orchard Therapeutics, un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares, notamment les cancers. Cette acquisition permet à Kyowa Kirin d'enrichir son portefeuille grâce à la plateforme de thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques d'Orchard, qui présente des applications potentielles en cancérologie. Ce développement témoigne de l'intérêt croissant pour les plateformes de thérapie génique applicables à de multiples pathologies, dont le cancer.
• En mars 2024, Capstan Therapeutics, société spécialisée dans la thérapie cellulaire étroitement liée à la thérapie génique contre le cancer, a levé 175 millions de dollars lors d'un tour de table de série B largement sursouscrit. Ce financement substantiel témoigne du vif intérêt des investisseurs pour les entreprises développant des thérapies innovantes dans le domaine de la thérapie génique. Il démontre le soutien financier continu apporté à la recherche et au développement de pointe en thérapie génique contre le cancer, même pour les entreprises en phase de développement plus avancée.
• En octobre 2024, l'Alliance pour la médecine régénérative a annoncé que les investissements dans les thérapies cellulaires et géniques avaient atteint 10,9 milliards de dollars au premier semestre 2024, dépassant ainsi le total des investissements de 2019. Ce regain d'investissement est principalement orienté vers les entreprises en phase avancée de développement clinique, avec des essais cliniques de pointe, ce qui témoigne d'un intérêt particulier pour les entreprises disposant de candidats thérapeutiques prometteurs. Cette évolution démontre une augmentation significative du soutien financier aux thérapies géniques contre le cancer et aux domaines connexes, reflétant une confiance croissante en leur potentiel.
• Entre octobre et décembre 2024, la FDA a approuvé l'obécabtagène autoleucel (Aucatzyl), une nouvelle thérapie par cellules CAR-T conçue pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à précurseurs B récidivante ou réfractaire. Ce traitement utilise un fragment d'anticorps unique ciblant la protéine CD19, ce qui pourrait réduire les toxicités immunitaires sévères associées aux précédentes thérapies par cellules CAR-T. Cette approbation représente une avancée majeure en thérapie génique anticancéreuse, offrant une option thérapeutique potentiellement plus sûre et plus efficace aux patients atteints de cette forme agressive de leucémie.

Principales entreprises du marché de la thérapie génique contre le cancer :

• Abeona Thérapeutiques Inc.
• Adaptimmune Limited
• Aduro Biotech
• Altor Bioscience Inc.
• Asklepios BioPharmaceutical Inc.
• BioCancell Inc.
• Bluebird bio Inc.
• Bristol Myers
• Celgene Inc
• Élever BioInc
• Société Genelux
• GenVec
• GSK plc.
• Introgen Therapeutics Inc
• MerckKGaA
• Novartis SA
• OncoGenex Pharmaceuticals Inc.
• Orchard Therapeutics Plc
• Autres acteurs éminents

Aperçu de la segmentation du marché :

Par la thérapie

• Immunothérapie génique
• transfert de gènes
• Virothérapie oncolytique

Par utilisateur final 

• Entreprises biopharmaceutiques
• centres de diagnostic
• Hôpitaux
• Instituts de recherche
• Autres

Par région 

• Amérique du Nord
  • Les États-Unis
  • Canada
  • Mexique
• Europe
  • Europe occidentale
    • Le Royaume-Uni
    • Allemagne
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Reste de l'Europe occidentale
  • Europe de l'Est
    • Pologne
    • Russie
    • Reste de l'Europe de l'Est
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie et Nouvelle-Zélande
  • Corée du Sud
  • Reste de l'Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique
  • Arabie Saoudite
  • Afrique du Sud
  • Émirats arabes unis
  • Reste de la MEA
• Amérique du Sud
  • Argentine
  • Brésil
  • Reste de l'Amérique du Sud