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치료 현황: 

현재로서는 완치할 수 있는 치료법은 없으며, 현재 치료법은 질병 진행을 늦추고 증상을 관리하는 데 중점을 두고 있습니다.

현재로서는 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 멈추거나 되돌릴 수 있는 치료법은 없습니다. 그러나 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 몇 가지 약물이 질병의 진행을 다소 늦출 수 있습니다. 예를 들어, 릴루졸(Rilutek)은 글루타메이트 독성을 감소시키는 것으로 알려져 있으며, 생존 기간을 약 2~3개월 연장하는 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 또 다른 약물인 에다라본(Radicava ORS)은 일부 환자의 신체 기능 저하 속도를 늦추는 데 도움이 될 수 있으며, 2023년에 승인된 토퍼센(Qalsody)은 SOD1 유전자 변이가 있는 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공합니다. 또 다른 약물인 AMX0035(Relyvrio라는 상품명으로 판매)는 2022년에 승인되었지만, 3상 PHOENIX 임상시험에서 충분한 임상적 효과가 입증되지 않아 2024년에 시판이 중단되었습니다. 

약물 치료 외에도, 증상 완화 또는 보조 치료는 여전히 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료의 핵심입니다. 대부분의 치료법은 증상 관리, 삶의 질 향상, 그리고 질병 진행 속도를 다소 늦추는 것을 목표로 합니다. 치료는 주로 운동, 언어, 호흡, 영양 상태 개선에 중점을 둡니다. 예를 들어, 비침습적 인공호흡(예: BiPAP)과 같은 호흡 치료는 호흡을 보조하고, 위루관 삽입을 통한 영양 지원은 삼킴 기능 저하로 인해 칼로리 섭취가 어려워질 때 적절한 칼로리 섭취를 돕습니다. 언어 치료와 작업 치료는 의사소통 및 일상생활 기능 유지를 위해 흔히 사용됩니다. 또한, 미국 식품의약국(FDA)은 ALS 환자에게 흔히 나타나는 갑작스럽고 제어할 수 없는 웃음이나 울음 발작을 특징으로 하는 가성구마비(PBA) 치료제로 뉴덱스타(Nuedexta)를 승인했습니다. 

앞으로 ALS 치료 환경은 계속해서 발전할 것으로 예상됩니다. 이러한 변화는 신약 개발에 대한 투자 증가에 힘입어 나타나고 있습니다. 예를 들어, 미국 국립보건원(NIH)은 2020년에 혁신적인 ALS 연구에 5년간 2,500만 달러를 지원하기로 했습니다. 이러한 자금 지원은 임상 시험 건수 증가 및 유전자 치료, 줄기세포 기반 치료와 같은 새로운 접근법에 대한 활발한 연구와 함께 이 분야의 성장을 촉진하고 있습니다. 전 세계적인 연구 노력이 강화되고 새로운 치료법이 임상 적용에 가까워짐에 따라 이러한 추세는 지속될 것으로 예상되며, 미래에 더욱 효과적인 치료법에 대한 희망을 제시할 것입니다.
 

소분자, 단클론 항체 및 펩타이드를 포함하는 임상 파이프라인:

 ALS 치료제 개발 파이프라인은 정밀 의학 방향으로 진화하고 있습니다
 
. 새로운 근위축성 측삭 경화증 치료제 개발을 위한 임상 파이프라인은 빠르게 발전하고 있습니다. 소형 펩타이드(릴루졸과 에다라본)는 이미 시판 중이지만, 이러한 약물들과 새로운 후보 물질에 대한 임상 시험이 계속 진행되고 있습니다. 이러한 지속적인 연구는 단클론 항체와 새로운 펩타이드 기반 치료법 ​​개발을 촉진하고 있으며, 예측 기간 내에 시장에 출시될 것으로 예상됩니다.

단클론 항체는 질병 관련 분자 경로를 표적화하는 데 있어 높은 특이성을 보여 맞춤형 치료법 개발에 잠재력을 지닌 유망한 치료제로 주목받고 있습니다. 한편, 펩타이드 기반 치료법 ​​또한 생체 적합성, 특이성, 그리고 최소한의 독성으로 광범위한 생물학적 표적을 조절할 수 있는 능력 덕분에 점점 더 많은 관심을 받고 있습니다.

이러한 혁신적인 접근법들은 아직 임상 개발 초기 단계에 있지만, 근위축성 측삭 경화증 연구가 정밀 의학 및 개인 맞춤형 의학을 향해 나아가고 있다는 더 넓은 추세를 반영합니다.

주요 원인: 고령 인구 증가에 따른 근위축성 측삭 경화증(ALS) 발병률 증가.
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 주로 노년층에서 발생하며, 60~79세에서 발병률이 가장 높고 80세 이후에는 위험이 크게 증가합니다. 전 세계적으로 고령화가 지속됨에 따라 ALS 부담은 증가할 것으로 예상됩니다. 세계보건기구(WHO)에 따르면 2030년에는 전 세계 인구 6명 중 1명이 60세 이상이 될 것이며, 이는 ALS 발병률 증가에 크게 기여할 주요 인구 통계학적 추세입니다. 현재 질병의 규모를 반영하여, 2023년 ResearchGate에 발표된 한 연구는 전 세계 ALS 유병률을 인구 10만 명당 4.42명, 발병률을 인구 10만 명당 연간 약 1.59명으로 추정했습니다. 이러한 인구 구조 변화는 근위축성 측삭 경화증 치료 시장의 주요 동인이며, 나이는 이 질병 발병의 잘 알려진 위험 요소입니다.

더욱이, 고령층에서 발생하는 근위축성 측삭 경화증(ALS)은 치료가 복잡하기 때문에 특히 중요합니다. 고령 환자는 여러 질환을 동반하는 경우가 많고, 일반적으로 여러 가지 약물을 복용하기 때문에 증상 관리가 더욱 어려워지고 개인 맞춤형 다학제적 치료 전략이 더욱 필요해집니다. 

과제: 근위축성 측삭 경화증 치료의 높은 비용

근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장은 질병이 진행됨에 따라 치료 비용이 증가하는 심각한 문제에 직면해 있습니다. 바이오젠(Biogen)의 연구에 따르면 미국 내 ALS 환자의 의료비는 시간이 지남에 따라 급격히 증가하는 것으로 나타났습니다. 연간 비용은 질병 초기 약 3만 1천 달러에서 후기에는 12만 2천 달러 이상으로 치솟습니다. 또한, 다른 연구에서는 ALS 진단이 평균 14개월에서 24개월까지 지연되는 경우가 많다는 사실이 밝혀졌습니다. 이러한 진단 지연은 예후를 악화시키고 전반적인 의료비 증가에 기여할 수 있습니다.

더욱이, ALS 치료제는 희귀 질환 치료제 시장에서 고비용 부문에 속합니다. 예를 들어, SOD1 유전자 변이가 있는 환자를 위해 승인된 유전자 표적 치료제인 퀄소디(Qalsody)는 15mL 척수강내 투여량당 약 16,126달러의 비용이 듭니다. 이러한 고비용 치료법의 누적 비용은 의료비 지불자, 환자 및 의료 시스템에 상당한 경제적 부담을 초래합니다.

기회: 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 바이오마커 발전

근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장은 바이오마커 개발의 급속한 발전에 힘입어 큰 변화를 맞이할 전망입니다. 바이오마커는 조기 진단, 정확한 질병 모니터링, 보다 효율적인 임상 시험을 가능하게 함으로써 상당한 상업적 및 임상적 가치를 제공하며, 신약 개발 및 시장 진입을 가속화하는 데 중요한 요소입니다.

2023년 미국 식품의약국(FDA)이 신경섬유소 경쇄(NfL)를 치료 반응 바이오마커로 인정하고 토퍼센(퀄소디)에 대한 신속 승인을 otorg하면서 중요한 이정표가 세워졌습니다. NfL 감소는 질병 진행 속도 저하의 지표로 여겨지며, 치료 효과 평가에서의 역할을 확립하는 데 기여했습니다. 이후 추가적인 바이오마커를 발굴하기 위한 노력이 더욱 활발해졌습니다. 예를 들어, 근위축성 측삭 경화증(ALS) 병리에 관여하는 핵심 단백질인 TDP-43의 비정상적인 형태를 뇌척수액이나 혈액에서 검출하기 위한 연구가 진행 중입니다. 이러한 바이오마커를 신뢰할 수 있게 검출할 수 있다면 조기 진단, 실시간 질병 진행 모니터링, 그리고 개인 맞춤형 치료 전략 개발이 가능해질 것입니다.

미국 국립신경질환뇌졸중연구소(NINDS)는 검증된 바이오마커의 시급한 필요성을 인식하고 바이오마커 개발 노력을 적극적으로 지원하고 있습니다. 이러한 노력은 특히 비정형적인 증상을 보이는 환자들의 진단 지연을 줄이고 질병 경과를 더 정확하게 예측하는 것을 목표로 합니다. 궁극적으로 바이오마커 혁신의 융합은 조기 개입, 더욱 효과적인 표적 치료, 그리고 신속한 치료 접근성을 가능하게 함으로써 근위축성 측삭경화증 치료의 지형을 바꿀 수 있는 강력한 기회를 제공합니다.

유통 채널별 분석: 현재 ALS 치료 시장은 FDA 승인을 받은 릴루졸, 에다라본, 퀄소디 등의 약물이 주도하고 있습니다.

유통 채널별로는 병원 및 클리닉과 약국으로 구분됩니다. 현재 병원 및 클리닉이 시장을 지배하고 있는데, 이는 ALS의 복잡한 특성과 집중적인 치료가 필요하기 때문입니다. 이러한 지배력은 치료 및 질병 관리를 위해 잦은 입원과 병원 방문이 요구되는 데서 비롯됩니다. 병원은 FDA 승인을 받은 릴루졸, 에다라본 등의 약물을 포함한 ALS 치료제를 폭넓게 제공하여 지속적인 공급과 전문적인 치료를 보장하기 때문에 환자들이 선호하는 선택지입니다.

하지만 소매 약국과 온라인 약국을 포함한 약국 부문은 상당한 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 이러한 추세는 원격 진료 상담의 증가와 가정에서 투여하기 쉬운 루게릭병(ALS) 치료제의 보급 확대에 힘입어 더욱 가속화될 것입니다.

치료 유형별: 현재 ALS 치료 시장은 FDA 승인을 받은 릴루졸, 에다라본, 퀄소디 등의 약물 치료가 주도하고 있습니다.
근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장은 치료 유형별로 약물 치료와 줄기세포 치료로 나뉘며, FDA 승인을 받은 약물들이 질병 진행 속도를 늦추는 데 도움을 주기 때문에 약물 치료가 80% 이상의 시장 점유율을 차지하고 있습니다. 주요 약물로는 릴루졸, 에다라본, 퀄소디 등이 있습니다. 

미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 최초의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제인 릴루졸은 여러 제형으로 출시되어 있습니다. 1995년에 승인된 오리지널 정제인 릴루텍(Rilutek)은 60정 기준 약 2,211달러이며, 제네릭 버전은 동일 용량에 약 654달러입니다. 이후 연하곤란 환자의 복용 편의성을 높이기 위해 티글루틱(Tiglutik)이 출시되었으며, 가격은 약 2,114달러입니다. 제네릭 의약품은 더욱 저렴한 대안을 제공합니다. 티글루틱은 경구 투여와 위루관 삽입 투여 모두에 승인된 유일한 릴루졸 제형입니다. 제네릭 의약품이 있음에도 불구하고, 릴루졸 치료 비용은 보험 적용 범위에 따라 크게 달라지며, 환자에게 상당한 본인 부담금이 발생하는 경우가 많습니다. 2017년 정맥주사제 라디카바(Radicava)로 처음 출시된 에다라본은 2022년 경구용 제제인 라디카바 ORS로 출시되어 복용 편의성이 향상되었습니다. 2025년 4월 1일부로 정맥주사용 에다라본은 생산이 중단되었습니다. 경구용 제형은 50mL당 약 15,372달러로 상당한 재정적 부담을 주지만, 경구 투여 방식은 환자의 장기 복약 순응도를 크게 향상시킬 수 있다는 장점이 있습니다. 또 다른 주목할 만한 치료제인 퀄소디(Qalsody)는 슈퍼옥사이드 디스뮤 타제 1 (SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(ALS) 환자를 위해 개발된 유전자 표적 치료제입니다. 퀄소디는 2024년 일본(12월), 중국(10월, 조건부 승인), 유럽연합(5월) 등 주요 국제 시장에서 승인을 획득했습니다. 바이오젠은 2024년 퀄소디 매출이 3,240만 달러에 달한다고 발표했는데, 이는 유전자 치료제에 대한 상업적 관심과 수요가 증가하고 있음을 보여줍니다.

한편, 줄기세포 치료법은 여전히 ​​실험 단계에 머물러 있으며, 예측 기간 동안 유망한 초기 결과가 나타나고 있지만 현재까지 규제 승인을 받은 사례는 없습니다. 주목할 만한 진전으로는 중간엽 줄기세포 연구가 있습니다. 2025년 DVCStem은 중간엽 줄기세포가 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료에 유망한 잠재력을 보인다고 보고했으며, 초기 연구 결과에 따르면 발병을 지연시키고 진행 속도를 늦추며 수명을 연장할 수 있다고 합니다. 또 다른 중요한 진전은 미쓰비시 화학의 CL2020 치료법으로, 2상 임상 연구를 완료했으며 5명의 ALS 환자에게서 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다.

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지역별: 북미는 강력한 연구 개발, 조기 신약 승인 및 견고한 환자 지원 시스템을 바탕으로 전 세계 ALS 치료 시장을 선도하고 있습니다.

전 세계 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장은 북미, 남미, 유럽, 아시아 태평양, 중동 및 아프리카로 구분되며, 북미가 시장을 선도하고 있습니다. 미국에서만 약 3만 명이 ALS를 앓고 있어 효과적인 치료법에 대한 수요가 매우 높습니다. 북미는 연구 개발 분야에서 선두를 달리고 있으며, 대부분의 ALS 치료제가 미국에서 먼저 승인됩니다. ALS 협회와 같은 단체는 줄기세포 치료 보조금 프로그램을 비롯한 다양한 치료 프로그램에 자금을 지원하며 발전을 주도하고 있습니다. 또한, ALS 치료 비용이 높은 상황에서 보험 적용 범위 확대는 환자의 치료 접근성 향상에 중요한 역할을 합니다. ALS 네트워크와 같은 포괄적인 지원 시스템은 미국 최대 규모의 ALS 커뮤니티에 장비 대여, 전문 클리닉 이용, 연구 안내, 의료 혜택 지원, 환자 및 보호자를 위한 옹호 활동 및 연결 그룹 등의 서비스를 제공합니다. 캐나다는 캐나다 신경근육질환 등록소(CNDR)를 통해 전국 진료소의 데이터를 수집하여 치료의 질과 접근성을 향상시키는 데 크게 기여하고 있습니다.

유럽은 ENCALS 및 TRICALS와 같은 협력 사업을 통해 이러한 추세를 면밀히 따르고 있으며, 60개 이상의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 센터와 협력하여 임상 시험 참여 기회를 확대하고 있습니다. 현재 유럽의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자 중 임상 시험에 참여하는 환자는 5% 미만입니다.

아시아 태평양 지역에서는 일본과 같은 국가들이 다학제적 근위축성 측삭 경화증(ALS) 센터를 설립하고 있으며, 인도와 같은 개발도상국들도 눈에 띄는 진전을 보이고 있습니다. 2023/2024년에는 유럽 소생술 위원회(ERC)와 협력하여 550명 이상의 인도 의사가 고급 심폐소생술(ALS) 교육 과정을 수료하고 자격증을 취득했습니다. 이 지역 전반에 걸쳐 국제적으로 인증된 교육 프로그램들이 ALS 환자들을 위한 치료의 질을 향상시키고 있습니다.

한편, 중동 및 아프리카 지역은 지속적인 성장세를 보이고 있습니다. 인프라와 자원은 아직 개발 단계에 있지만, 인식 제고, 교육 및 국제 협력에 대한 관심이 높아지고 있는 것은 이 지역의 장기적인 시장 성장 잠재력을 시사합니다.

근위축성 측삭 경화증 치료 시장의 최근 동향
 

최초의 시냅스 재생 치료제가 희귀의약품으로 지정되었습니다

• 2025년 6월 3일, 스피노제닉스는 유럽의약품청(EMA)이 자사의 주요 화합물인 SPG302에 대해 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 승인했다고 발표했습니다.
• 스피노제닉스는 최근 호주에서 SPG302에 대한 2상 임상시험(NCT06903286)을 완료했습니다.

TPN-101, 2상 임상시험 성공에 힘입어 HEALEY ALS 2/3상 임상시험에 합류

• 2025년 5월 28일, 트랜스포손 테라퓨틱스는 C9orf72 관련 ALS에서 TPN-101이 NfL 및 IL-6 수치를 낮추는 긍정적인 데이터를 발표했습니다.
• HEALEY ALS 플랫폼 임상시험은 2025년 4분기에 시작될 것으로 예상됩니다

이뮤니티 파마, ALS 치료제 IPL344의 2a상 임상시험에서 긍정적인 결과 발표

• 2025년 4월 7일, 이뮤니티 파마는 IPL344가 대조군인 PRO-ACT 대비 ALSFRS-R 진행을 58~64% 유의미하게 늦추는 효과를 보였다고 발표했습니다
• 치료 2개월 후 NfL 수치가 27% 감소했습니다

QALSODY 일본 승인

• 2024년 12월, 일본 후생노동성은 QALSODY의 일본 내 사용을 승인했습니다

주요 경쟁업체

• 메디치노바
• 미쓰비시 타나베 제약
• 이오니스
• 알렉터
• 사노피
• ITF 파마
• 획득 치료
• GSK
• 데날리 테라퓨틱스
• 브레인스트롬

근위축성 측삭 경화증 치료 시장 세분화 

치료 유형별

• 약물 치료
  • 릴루졸레
  • 라디카바
  • 칼소디
• 줄기세포 치료

유통 채널별

• 병원 및 진료소
• 약국

지역별

• 북아메리카
• 남아메리카
• 유럽
• 아시아태평양
• 중동 및 아프리카