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De nouveaux horizons s'ouvrent sur le marché de la thérapie cellulaire et génique

Le marché des thérapies cellulaires et géniques est à l'aube d'une évolution majeure, portée par des avancées technologiques pionnières et de nouvelles applications thérapeutiques. Ces perspectives émergentes promettent d'améliorer l'efficacité des traitements, d'élargir l'accès des patients et de prendre en charge les maladies complexes de manière inédite, annonçant un avenir prometteur pour les acteurs du secteur.

• L'avènement des thérapies géniques in vivo : in vivo représente une tendance majeure . Cette approche simplifie la logistique des traitements et ouvre la voie à la prise en charge d'un plus large éventail de maladies génétiques. Les entreprises réalisent des progrès significatifs ; par exemple, NTLA-2002 d'Intellia Therapeutics, une in vivo pour l'angio-œdème héréditaire, est en phase finale d'essais cliniques (2025). Editas Medicine a également démontré la faisabilité préclinique de sa in vivo fin 2024. Le développement de systèmes d'administration avancés, tels que les nanoparticules lipidiques (LNP), est essentiel à ces progrès, permettant un ciblage précis de tissus comme le foie et les cellules souches hématopoïétiques. Cette évolution vers des traitements curatifs directs et uniques représente une opportunité considérable pour repenser la prise en charge de nombreuses maladies génétiques.
• Solutions de fabrication automatisées et décentralisées : Pour surmonter les obstacles logistiques et financiers considérables des méthodes de fabrication actuelles, le marché des thérapies cellulaires et géniques se tourne de plus en plus vers l’automatisation et la décentralisation. On compte aujourd’hui 38 thérapies cellulaires et géniques approuvées par la FDA, dont beaucoup sont produites manuellement, ce qui rend leur industrialisation difficile. L’avenir s’oriente vers des systèmes automatisés dédiés, capables de traiter efficacement des lots plus petits et personnalisés. Cette tendance se traduit notamment par une fabrication décentralisée, rapprochant la production des centres cliniques afin de réduire les délais et les coûts. En octobre 2024, Cellular Origins s’est associé à Fresenius Kabi pour intégrer sa robotique à une nouvelle plateforme de fabrication. De même, en avril 2024, Multiply Labs et Stanford Medicine ont entamé une collaboration pour démontrer le potentiel de l’automatisation dans la production de thérapies cellulaires. Ces innovations sont essentielles pour rendre les thérapies plus accessibles et commercialement viables.

Les thérapies allogéniques « prêtes à l’emploi » annoncent une nouvelle ère d’accessibilité

Le marché des thérapies cellulaires et géniques connaît une transformation majeure avec l'essor des thérapies allogéniques, ou « prêtes à l'emploi ». Dérivées de cellules de donneurs sains, ces thérapies peuvent être produites en grande quantité, stockées et mises à disposition à la demande pour de nombreux patients. Cela contraste fortement avec les thérapies autologues, spécifiques à chaque patient et dont le processus de fabrication est long et coûteux. Le recours aux solutions allogéniques promet de démocratiser l'accès aux traitements, de réduire les délais de prise en charge et de diminuer significativement les coûts de production. En 2025, Lonza a étendu sa production commerciale de thérapies cellulaires allogéniques grâce à l'automatisation en système fermé, une étape clé vers une production à grande échelle rentable.

Le développement clinique de ces thérapies universelles progresse rapidement. Le P-BCMA-ALLO1 de Poseida Therapeutics, une thérapie CAR-T allogénique contre le myélome multiple, est actuellement en phase I d'essais cliniques et présente des résultats préliminaires prometteurs. Le principal candidat de TC BioPharm, OmnImmune, est une thérapie cellulaire allogénique non modifiée à base de lymphocytes T gamma-delta, actuellement en phase II/III d'essais cliniques pour la leucémie myéloïde aiguë. Dans une étude notable menée en 2024 auprès de 16 patients, la thérapie cellulaire CAR-T CTX130 a démontré un profil de sécurité rassurant chez les patients atteints d'un cancer du rein avancé. Par ailleurs, un essai de phase I mené chez des patients atteints d'un myélome multiple en rechute a rapporté un taux de réponse global de 86 % parmi 35 patients traités par une thérapie CAR-T allogénique. Dans un autre essai, sept patients ont été traités par une thérapie cellulaire CAR-T allogénique au Houston Methodist Hospital depuis avril 2024, et trois d'entre eux ont obtenu une rémission complète. Ces développements soulignent l'immense potentiel des plateformes allogéniques sur le marché de la thérapie cellulaire et génique.

L'expansion des activités de fabrication et de CDMO s'accélère pour répondre à une demande du marché sans précédent.

La croissance rapide du marché des thérapies cellulaires et géniques alimente un développement massif des capacités de production et de l'écosystème des organismes de développement et de fabrication à façon (CDMO). À mesure que les thérapies progressent dans les essais cliniques, le besoin d'installations de production spécialisées et conformes aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) est devenu primordial. Ceci a engendré une vague d'investissements dans de nouvelles infrastructures et technologies conçues pour gérer la complexité unique de la production à grande échelle de vecteurs viraux et de médicaments cellulaires. Cette forte croissance est essentielle pour lever les goulets d'étranglement de la production et garantir un approvisionnement constant de ces traitements novateurs aux patients.

Les activités récentes témoignent de l'ampleur de cette expansion sur le marché des thérapies cellulaires et géniques. En 2025, Matica Biotechnology, une CDMO spécialisée, a décroché plus de 10 nouveaux projets de production au cours du seul premier semestre. En juin 2025, Vector BioMed, une CDMO, s'est associée à un hôpital de recherche en Inde afin d'élargir l'accès à la thérapie par cellules CAR-T. Les investissements dans les infrastructures sont également considérables. Lonza a inauguré une nouvelle unité de production de vecteurs viraux dans le Massachusetts en 2024 pour soutenir les essais cliniques de phase avancée. Thermo Fisher a lancé Gibco CTS DynaCellect en 2024 pour la sélection automatisée des lymphocytes T et prévoit d'introduire des plateformes modulaires fermées pour la production de lentivirus en 2025. Catalent a modernisé son site de thérapie génique du Maryland en 2024 et a lancé en 2025 des services clés en main pour la production de vecteurs viraux. Par ailleurs, Pharmaron investit 151 millions de livres sterling dans l'expansion de son site CDMO de thérapie génique au Royaume-Uni, qui comprend 3 500 m² d'espace commercial conforme aux BPF et quadruple sa capacité de développement de procédés.

Analyse segmentaire 

La thérapie cellulaire stimule la croissance du marché grâce à des approbations et des financements records.

En 2024, le segment de la thérapie cellulaire a représenté une part importante du chiffre d'affaires du marché des thérapies cellulaires et géniques, une position dominante alimentée par une vague d'approbations réglementaires et des investissements substantiels. Rien qu'en 2024, la FDA a approuvé sept nouveaux produits de thérapie cellulaire et génique, et les projections indiquent une augmentation à 10-20 approbations par an d'ici 2025. Le nombre total de thérapies cellulaires et géniques approuvées par la FDA s'élevait ainsi à 38 en 2024. La croissance du secteur est également illustrée par les quelque 2 000 essais cliniques actifs et la présence d'environ 3 000 développeurs en 2024. Sur le plan financier, le marché est robuste, avec des investissements atteignant 15,2 milliards de dollars en 2024.

La position dominante de la thérapie cellulaire sur le marché est également confortée par l'engagement significatif des grands groupes pharmaceutiques, dont 13 des 15 premiers investissent dans ce domaine. Le marché des fusions-acquisitions est particulièrement dynamique, avec 101 transactions enregistrées au seul troisième trimestre 2024, et un quasi-doublement des financements en phase d'amorçage sur la même période. L'esprit de collaboration est également très présent, avec plus de 120 nouveaux partenariats noués entre entreprises de biotechnologie et institutions académiques en 2024. Cet environnement collaboratif et bien financé témoigne clairement de la position dominante actuelle de la thérapie cellulaire et de son potentiel futur sur le marché plus vaste des thérapies cellulaires et géniques.

• Un portefeuille de produits en expansion : Le portefeuille de développement des thérapies cellulaires s'élargit rapidement, avec un nombre important de candidats en développement préclinique et clinique pour un large éventail de maladies.
• Progrès technologiques : Les innovations en matière d’ingénierie et de fabrication cellulaires rendent les thérapies cellulaires plus efficaces, plus sûres et plus accessibles.
• Adoption croissante : À mesure que davantage de thérapies cellulaires reçoivent l'approbation réglementaire et démontrent leur efficacité concrète, leur adoption par les professionnels de la santé et les patients continue de croître.

Au-delà du cancer : les maladies infectieuses détiennent la plus grande part de marché thérapeutique

Le segment des maladies infectieuses devrait détenir la plus grande part du marché des thérapies cellulaires et géniques en 2024, porté par l'utilisation croissante de ces traitements de pointe pour diverses affections infectieuses. L'emploi des thérapies à base d'ARN, en particulier, est en plein essor pour le traitement des maladies infectieuses. Un développement notable en 2025 a été l'annonce d'une nouvelle collaboration visant à créer des thérapies de nouvelle génération pour les maladies infectieuses graves. Le marché voit également émerger de nouvelles start-ups de biotechnologie spécialisées dans ce domaine thérapeutique.

Le potentiel des thérapies cellulaires et géniques pour offrir des solutions à long terme, voire curatives, aux infections chroniques est un facteur déterminant qui stimule la recherche et les investissements. Par exemple, en août 2024, la technologie antisens a reçu la désignation de « Sakigake » au Japon pour le développement d'un traitement contre l'hépatite B. De plus, au deuxième trimestre 2024, un vaccin à ARNm contre le virus respiratoire syncytial (VRS) a été approuvé. L'exploration des technologies d'édition génique telles que CRISPR pour le traitement des maladies infectieuses s'intensifie, et plusieurs études précliniques évaluent l'utilisation des cellules CAR-T pour cibler les réservoirs viraux sur le marché des thérapies cellulaires et géniques.

• Ciblage des virus latents : Les recherches s'intensifient sur l'utilisation de l'édition génique pour cibler et éliminer les virus latents comme le VIH et le virus de l'herpès simplex.
• Renforcement de la réponse immunitaire : Des thérapies cellulaires sont en cours de développement pour améliorer la réponse immunitaire naturelle de l'organisme contre divers agents pathogènes.
• Nouvelles plateformes vaccinales : Les technologies vaccinales à base de gènes sont explorées pour leur potentiel à offrir une protection large et durable contre un large éventail d'agents infectieux.

Les méthodes in vivo sont un moteur de croissance des revenus grâce à une efficacité thérapeutique inégalée.

En 2024, la méthode d'administration in vivo a généré la plus grande part de revenus sur le marché des thérapies cellulaires et géniques, principalement grâce à son efficacité et à son potentiel d'applications plus larges. Le développement et l'administration d'une thérapie CRISPR in vivo personnalisée à un patient en seulement six mois en 2025 ont constitué une étape importante, illustrant le potentiel des traitements personnalisés rapides. Le segment in vivo devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché des thérapies géniques, sa capacité à administrer des traitements systémiques ciblant plusieurs organes constituant un atout majeur.

Le marché des thérapies cellulaires et géniques connaît un essor considérable des applications de thérapie cellulaire in vivo, notamment de la part des grandes entreprises de biotechnologie. Des sociétés comme Capstan Therapeutics ont fait progresser leurs candidats CAR-T in vivo jusqu'aux essais cliniques prévus en 2024. L'approbation de la première thérapie génique in vivo, Luxturna, en 2017, a ouvert la voie à la vague d'innovation actuelle. L'investissement dans de nouvelles technologies d'administration in vivo, incluant des vecteurs viraux avancés et des méthodes non virales, constitue une tendance majeure. On observe également un intérêt croissant pour le développement de thérapies in vivo réadministrables, susceptibles d'élargir leur champ d'application. Le développement de l'édition génique in vivo représente un axe de recherche important pour de nombreuses entreprises en 2025, car il est considéré comme crucial pour étendre la thérapie génique à des maladies plus courantes.

• Ciblage de tissus spécifiques : Des chercheurs développent de nouveaux vecteurs viraux et non viraux capables de cibler plus précisément des cellules et des tissus spécifiques de l'organisme.
• Amélioration des profils de sécurité : Des efforts sont en cours pour développer des méthodes d'administration in vivo présentant une immunogénicité réduite et des profils de sécurité améliorés.
• Systèmes d'administration non viraux : On observe un intérêt croissant pour le développement de systèmes d'administration non viraux, tels que les nanoparticules lipidiques, afin de surmonter les limitations des vecteurs viraux.

Pourquoi les centres de soins contre le cancer détiennent la plus grande part de marché auprès des utilisateurs finaux

Le segment des centres de cancérologie a généré la part de marché la plus importante du marché des thérapies cellulaires et géniques en 2024, témoignant de la forte concentration des traitements anticancéreux au sein de ce secteur. Le nombre moyen de patients traités annuellement par des oncologues grâce à ces thérapies est passé de 17 à 25 en 2025, reflétant une expérience et une adoption croissantes. Le pipeline en oncologie demeure solide, avec 178 nouveaux candidats médicaments entrés en phase finale de développement au cours de l'année écoulée. La prévalence croissante du cancer, avec plus de 3 millions de personnes atteintes de cette maladie au Royaume-Uni en 2024 et une projection à 3,5 millions d'ici 2025, souligne la demande de traitements innovants.

Ces centres spécialisés sont essentiels à l'administration de thérapies complexes comme la thérapie CAR-T, dont sept produits ont reçu l'approbation de la FDA. Cependant, le nombre de centres de traitement qualifiés aux États-Unis est resté inchangé entre 2024 et 2025, ce qui souligne les difficultés d'accès à ces thérapies. Des institutions de pointe comme l'OSUCCC – James ont été parmi les premières à proposer la thérapie par cellules CAR-T, illustrant ainsi le rôle pionnier de ces centres. Le succès de ces thérapies sur le marché de la thérapie cellulaire et génique repose en grande partie sur l'infrastructure et l'expertise de ces centres, et les données relatives aux résultats des patients sont cruciales pour obtenir le remboursement des traitements.

• Infrastructures spécialisées : Les centres de cancérologie investissent dans les infrastructures spécialisées nécessaires pour administrer de manière sûre et efficace les thérapies cellulaires et géniques.
• Équipes multidisciplinaires : La mise en œuvre de ces thérapies nécessite une équipe multidisciplinaire d'experts, comprenant des oncologues, des infirmières et des pharmaciens, généralement basés dans des centres de soins contre le cancer.
• Gestion des patients : Ces centres élaborent des protocoles pour la gestion des effets secondaires spécifiques associés aux thérapies cellulaires et géniques.

Analyse régionale 

La domination de l'Amérique du Nord définit le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique

L'Amérique du Nord domine le marché, détenant une part de marché de plus de 39,50 %. Ce leadership régional repose sur un écosystème d'innovation robuste et sans égal. En 2024, la FDA américaine a approuvé neuf nouveaux produits de thérapie cellulaire et génique, témoignant d'un environnement réglementaire favorable et proactif. Ce contexte stimule la recherche, avec plus de 2 500 demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) pour les thérapies cellulaires et géniques actuellement en cours d'examen auprès de l'agence. Un soutien financier conséquent alimente ces progrès : les Instituts nationaux de la santé (NIH) américains ont alloué plus de 6 milliards de dollars à la recherche en thérapie cellulaire et génique pour la seule année 2024.

L'infrastructure commerciale soutenant le marché des thérapies cellulaires et géniques est également en pleine expansion. Le marché nord-américain de l'automatisation de la production de thérapies cellulaires a atteint le chiffre remarquable de 710 millions de dollars en 2024, témoignant de l'importance accordée à la production à grande échelle. Le Canada y contribue également de manière significative, avec un investissement de plus de 580 millions de dollars pour la création de sa plus grande usine de fabrication de thérapies cellulaires et géniques, inaugurée en octobre 2024. Le gouvernement canadien s'est par ailleurs engagé dans un pôle de recherche, avec un investissement de près de 140 millions de dollars, afin d'accélérer le développement de médicaments. Aux États-Unis, plus de 400 entreprises développent activement ces thérapies, soutenues par un marché de l'automatisation spécialisé évalué à 490 millions de dollars en 2024.

L'expansion des infrastructures européennes consolide sa position de leader sur le marché.

L'Europe consolide sa position de plaque tournante incontournable du marché des thérapies cellulaires et géniques, grâce à des investissements stratégiques dans la production et à une recherche en pleine expansion. L'Allemagne est en tête avec 660 entreprises de biotechnologie, dont un nombre important se concentre sur le développement des thérapies cellulaires et géniques. Le pays a mené plus de 50 études cliniques en thérapie génique, témoignant de son engagement fort en faveur de l'avancement de ce domaine. Le Royaume-Uni est également un acteur majeur, avec le Cell and Gene Therapy Catapult qui exploite des environnements de production pré-BPF novateurs pour aider les développeurs à industrialiser leur production. Dans le cadre d'un développement infrastructurel important, Bristol Myers Squibb achève la construction d'une usine de thérapie cellulaire de 18 580 mètres carrés à Leiden, aux Pays-Bas, qui est devenue opérationnelle fin 2024. Autre expansion majeure, Ferring Pharmaceuticals a ouvert un nouveau site de production de thérapie génique en Finlande en octobre 2024 afin de renforcer l'approvisionnement mondial de son traitement contre le cancer de la vessie.

La région Asie-Pacifique s'affirme comme un marché dynamique et en pleine expansion.

La région Asie-Pacifique est le marché de la thérapie cellulaire et génique qui connaît la croissance la plus rapide, portée par une explosion des essais cliniques et un soutien gouvernemental important. Plus de 650 essais cliniques de thérapie cellulaire et génique sont actuellement en cours dans la région Asie-Pacifique. La Chine est à la pointe du secteur, menant plus de 2 000 essais de thérapie cellulaire, soit un tiers de tous les essais de ce type dans le monde. En août 2024, 2 519 essais cliniques à l’initiative des investigateurs étaient recensés en Chine. Marquant un tournant majeur, la Chine a autorisé les investissements étrangers dans la thérapie cellulaire et génique dans quatre zones franches clés en septembre 2024. La Corée du Sud investit également massivement, le gouvernement ayant alloué plus de 1,2 milliard de dollars à des projets de médecine régénérative. Début 2024, la société de biotechnologie coréenne GeneEdit a levé 35 millions de dollars lors d’un tour de table de série B. L’Inde est un autre acteur émergent à forte croissance ; son marché intérieur de la thérapie génique était évalué à 472,24 millions de dollars en 2024.

Investissements et acquisitions stratégiques alimentant la consolidation et la croissance du marché de la thérapie cellulaire et génique

1. BioNTech acquiert Pionyr Immunotherapeutics (janvier 2025) : BioNTech a finalisé l’acquisition de Pionyr et de son portefeuille de nouvelles thérapies par anticorps ciblant les cellules myéloïdes, renforçant ainsi son portefeuille en oncologie.
2. Astellas acquiert Propella Therapeutics (février 2025) : Astellas a acquis Propella pour environ 175 millions de dollars afin d'avoir accès à son modulateur de récepteur stéroïdien, le PRL-02, pour le traitement du cancer de la prostate.
3. Gilead Sciences acquiert CymaBay Therapeutics (mars 2024) : Dans le cadre d’une importante transaction de 4,3 milliards de dollars, Gilead a acquis CymaBay afin d’ajouter son candidat médicament contre la cholangite biliaire primitive, le seladelpar, à son portefeuille de maladies hépatiques.
4. AstraZeneca acquiert Amolyt Pharma (mars 2024) : AstraZeneca a racheté Amolyt, spécialiste des maladies endocriniennes rares, pour un montant pouvant atteindre 1,05 milliard de dollars, renforçant ainsi son portefeuille de produits pour les maladies rares.
5. Bristol Myers Squibb acquiert Karuna Therapeutics (mars 2024) : BMS a finalisé l’acquisition de Karuna pour 14 milliards de dollars, obtenant ainsi son traitement prometteur contre la schizophrénie, KarXT, et élargissant son portefeuille en neurosciences.
6. AbbVie acquiert ImmunoGen (février 2024) : AbbVie a finalisé son acquisition d'ImmunoGen pour 10,1 milliards de dollars, s'assurant ainsi les droits sur son conjugué anticorps-médicament (ADC) phare ELAHERE pour le cancer de l'ovaire.
7. Novartis acquiert MorphoSys (février 2024) : Novartis a annoncé son intention d’acquérir MorphoSys pour 2,7 milliards d’euros, dans le but d’ajouter à son portefeuille un actif prometteur en oncologie en phase avancée de développement.
8. Johnson & Johnson acquiert Ambrx (janvier 2024) : Johnson & Johnson a annoncé un accord de 2 milliards de dollars pour acquérir Ambrx Biopharma afin d’accéder à son portefeuille de candidats ADC pour divers cancers.

Principales entreprises du marché de la thérapie cellulaire et génique

• THÉRAPEUTIQUES ALLOGÈNES
• Amgen inc.
• Astellas Pharma Inc.
• Atara Biotherapeutics, Inc.
• Bayer SA
• Biomarin
• Bluebird Bio, Inc.
• Société Bristol-Myers Squibb
• Société Celgène
• Cellectis
• Gilead Sciences, Inc.
• Hoffmann-La Roche Ltd
• ImmunoACT
• Johnson & Johnson
• Krystal Biotech, Inc
• Novartis SA
• Orchard Therapeutics plc
• Sana Biotechnologie
• uniQure NV.
• Société Vericel
• Autres acteurs éminents

Aperçu de la segmentation du marché

Par type de thérapie

• Thérapie cellulaire
  • Thérapie par cellules souches
  • Cellules T
  • Cellules dendritiques
  • Cellules NK
• Thérapie génique
  • Thérapie génique in vivo
  • Thérapie Ex-vivGene
  • Thérapies d'édition génique
  • Thérapies à base d'ARN
  • Autres

Par indication / domaine thérapeutique

• Oncologie
• Tumeurs solides
• Troubles génétiques
• Troubles neurologiques
• Maladies cardiovasculaires
• Ophtalmologie
• Troubles musculo-squelettiques / orthopédiques
• Maladies infectieuses
• Troubles métaboliques
• Autres

Par type de vecteur (méthode de transfert de gènes)

• Vecteurs viraux
  • Virus adéno-associé (AAV)
  • Lentivirus
  • Rétrovirus
  • Virus de l'herpès simplex (HSV)
  • Adénovirus
  • Autres
• Vecteurs non viraux
  • Nanoparticules lipidiques (LNP)
  • Plasmides d'ADN/ARN nus
  • Électroporation
  • Pistolet à gènes / micro-injection
  • Systèmes de délivrance CRISPR-Cas (non viraux)
  • Autres

Par type de fabrication

• En interne
• Organisations de développement et de fabrication sous contrat (CDMO)
• Modèles hybrides (par exemple, développement initial en interne, développement à grande échelle externalisé)
• Autres

Par utilisateur final

• Hôpitaux et cliniques spécialisées
• Instituts universitaires et de recherche
• Entreprises biopharmaceutiques et biotechnologiques
• CDMO et CROS
• Organismes gouvernementaux/de santé publique
• Autres

Par région

• Amérique du Nord
  • Les États-Unis
  • Canada
  • Mexique
• Europe
  • Europe occidentale
    • Le Royaume-Uni
    • Allemagne
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Reste de l'Europe occidentale
  • Europe de l'Est
    • Pologne
    • Russie
    • Reste de l'Europe de l'Est
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie et Nouvelle-Zélande
  • Corée du Sud
  • ASEAN
  • Reste de l'Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique
  • Arabie Saoudite
  • Afrique du Sud
  • Émirats arabes unis
  • Reste de la MEA
• Amérique du Sud
  • Argentine
  • Brésil
  • Reste de l'Amérique du Sud