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De nouvelles opportunités se présentent sur le marché de la thérapie cellulaire et génique

• L'aube des thérapies d'édition génique in vivo : 

L'édition génique in vivo, qui consiste à modifier l'ADN d'un patient directement dans son organisme, représente une tendance transformatrice. Cette stratégie simplifie la logistique des traitements et ouvre la voie à la prise en charge d'un plus large éventail de maladies génétiques. Des entreprises réalisent des progrès considérables : Intellia Therapeutics, par exemple, a mené des essais cliniques de phase avancée en 2025 avec NTLA-2002, une thérapie in vivo basée sur la technologie CRISPR pour l'angio-œdème héréditaire. Editas Medicine a également démontré la validité du concept préclinique de son approche d'édition génique in vivo fin 2024. Le développement de systèmes d'administration sophistiqués, tels que les nanoparticules lipidiques (LNP), est essentiel à cette évolution et présente l'avantage de cibler très précisément des tissus comme le foie et les cellules souches hématopoïétiques. Cette évolution vers des traitements curatifs uniques offre une formidable opportunité de transformer la prise en charge de nombreuses maladies génétiques.

• Solutions de fabrication automatisées et décentralisées :

Afin de surmonter les défis logistiques et financiers considérables du modèle de production conventionnel actuel, le marché des thérapies cellulaires et géniques se concentre de plus en plus sur l'automatisation et la décentralisation. À ce jour, 38 thérapies cellulaires et géniques sont approuvées par la FDA (Food and Drug Administration) américaine, dont beaucoup ont été développées à l'aide de procédés manuels difficilement industrialisables. L'avenir s'oriente vers des systèmes automatisés dédiés, capables de traiter efficacement des lots plus petits et personnalisés. Cette évolution s'accompagne d'une tendance à la décentralisation de la production, rapprochant ainsi le processus de fabrication des centres cliniques afin de réduire les délais et les coûts. En octobre 2024, Cellular Origins a signé un accord avec Fresenius Kabi pour intégrer sa robotique à une nouvelle plateforme de production. De même, en avril 2024, Multiply Labs et Stanford Medicine ont lancé une collaboration pour démontrer le potentiel de l'automatisation dans la production de thérapies cellulaires. Ces innovations sont essentielles pour rendre les thérapies plus accessibles et commercialement viables.

Les thérapies allogéniques « prêtes à l’emploi » annoncent une nouvelle ère d’accessibilité

Le marché des thérapies cellulaires et géniques connaît une transformation majeure avec l'arrivée des thérapies allogéniques, ou « prêtes à l'emploi ». Dérivées de cellules de donneurs sains, ces thérapies peuvent être produites en grande quantité, stockées et mises à disposition à la demande pour de nombreux patients. Elles contrastent avec les thérapies autologues, spécifiques à chaque patient et dont le processus de fabrication est long et coûteux. Le recours aux solutions allogéniques promet de démocratiser l'accès aux traitements, de réduire les délais et de diminuer considérablement les coûts de production. En 2025, Lonza a pu augmenter sa production commerciale de thérapies cellulaires allogéniques grâce à l'automatisation en système fermé, une étape importante vers une meilleure rentabilité.

Le développement clinique de ces thérapies universelles progresse rapidement. Le P-BCMA-ALLO1 de Poseida Therapeutics, une thérapie CAR-T allogénique contre le myélome multiple, est actuellement en phase I d'essais cliniques et présente des résultats préliminaires encourageants. L'OmnImmune, principal candidat de TC BioPharm, est une thérapie cellulaire allogénique à base de lymphocytes T gamma-delta, non modifiée, actuellement en phase II/III d'essais cliniques pour la leucémie myéloïde aiguë. Une étude notable menée en 2024 auprès de 16 patients a démontré le profil de sécurité rassurant de la thérapie CAR-T allogénique CTX130 chez des patients atteints d'un cancer du rein avancé. Par ailleurs, un taux de réponse global de 86 % a été observé lors d'un essai de phase I mené auprès de 35 patients atteints de myélome multiple en rechute et traités par une thérapie CAR-T allogénique. Dans un autre essai, sept patients ont été traités au Houston Methodist par une thérapie allogénique à base de cellules CAR-T depuis avril 2024, avec trois rémissions complètes à la clé. Ces résultats soulignent l'immense potentiel des plateformes allogéniques sur le marché des thérapies cellulaires et géniques.

L'expansion des entreprises manufacturières et des CDMOS s'accélère pour répondre à une demande du marché sans précédent

La croissance fulgurante du marché des thérapies cellulaires et géniques entraîne un développement massif des capacités de production, ainsi que de l'écosystème des CDMO (Contract Development and Manufacturing Organizations). À mesure que les thérapies progressent dans les essais cliniques, la nécessité de disposer d'installations de production spécialisées et conformes aux BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) est devenue primordiale. Ceci a engendré une vague d'investissements dans de nouvelles infrastructures et technologies capables de gérer la complexité particulière de la production à grande échelle de vecteurs viraux et de médicaments cellulaires. Cet essor est crucial pour éliminer les goulets d'étranglement de la production et garantir un accès régulier à ces traitements révolutionnaires pour les patients.

L'activité récente témoigne de l'ampleur de la croissance du marché des thérapies cellulaires et géniques. En 2025, Matica Biotechnology, CDMO spécialisée, a lancé plus de 10 nouveaux projets de production au cours du seul premier semestre. En juin 2025, Vector BioMed, CDMO, a signé un accord avec un hôpital de recherche en Inde afin d'améliorer l'accès à la thérapie par cellules CAR-T. Les investissements dans les infrastructures sont également considérables. Lonza a inauguré une nouvelle usine de fabrication de vecteurs viraux dans le Massachusetts en 2024 pour les essais cliniques de phase avancée. Thermo Fisher a lancé Gibco CTS DynaCellect en 2024 pour la sélection automatisée des lymphocytes T et prévoit de commercialiser des plateformes modulaires fermées pour la production de lentivirus en 2025. Catalent a modernisé son usine de thérapie génique du Maryland en 2024 et s'est diversifiée dans les services clés en main de vecteurs viraux en 2025. Par ailleurs, Pharmaron investit 151 millions de livres sterling dans l'extension de son site CDMO de thérapie génique au Royaume-Uni, incluant 3 500 m² d'espace commercial conforme aux BPF et quadruplant ainsi sa capacité de développement de procédés.

Analyse segmentaire

Au-delà du cancer : les maladies infectieuses en tête en termes de parts de marché thérapeutiques

Le segment des maladies infectieuses devrait représenter la plus grande part du marché des thérapies cellulaires et géniques en 2024, grâce à l'augmentation des applications de ces traitements de pointe contre diverses affections infectieuses. L'utilisation des thérapies à base d'ARN, en particulier, est en plein essor dans le traitement des maladies infectieuses. Un événement marquant de 2025 a été l'annonce d'une nouvelle collaboration visant à développer des thérapies de nouvelle génération contre les maladies infectieuses graves. Le marché connaît également une croissance importante du nombre de jeunes entreprises de biotechnologie spécialisées dans ce domaine thérapeutique.

Le potentiel des thérapies cellulaires et géniques pour offrir des solutions à long terme, voire curatives, aux infections chroniques est un facteur majeur de la recherche et des investissements dans ce domaine. Par exemple, en août 2024, la technologie antisens a reçu la désignation de « Sakigake » au Japon pour le développement d'un traitement contre l'hépatite B. De plus, un vaccin à ARNm contre le virus respiratoire syncytial (VRS) a été approuvé au deuxième trimestre 2024. Le développement de technologies d'édition génique, telles que celles proposées par l'utilisation de cellules CAR-T pour traiter les maladies infectieuses, s'intensifie, et certaines études précliniques évaluent le rôle des cellules CAR-T dans le ciblage des réservoirs viraux au sein du marché des thérapies cellulaires et géniques.

Les méthodes in vivo permettent de générer des revenus exceptionnels grâce à une efficacité thérapeutique inégalée

En 2024, la méthode d'administration in vivo a généré la plus grande part de revenus sur le marché de la thérapie cellulaire et génique, principalement grâce à son efficacité et à son potentiel d'applications plus larges. Le développement et l'administration d'une thérapie CRISPR in vivo personnalisée à un patient en seulement six mois en 2025 ont constitué une étape majeure, ouvrant la voie à des traitements personnalisés rapides. Le segment in vivo devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché de la thérapie génique, grâce à sa capacité à administrer des traitements systémiques ciblant divers organes.

Le marché des thérapies cellulaires et géniques connaît une forte impulsion vers les applications de thérapie cellulaire in vivo, portée par les grandes entreprises de biotechnologie. Des sociétés comme Capstan Therapeutics prévoient d'entamer des essais cliniques de candidats CAR-T in vivo en 2024. L'approbation de la première thérapie génique in vivo, Luxturna, en 2017, a ouvert la voie à l'innovation actuelle. L'investissement dans de nouvelles technologies d'administration in vivo, telles que les vecteurs viraux avancés et les technologies non virales, figure parmi les tendances majeures. On observe également un intérêt croissant pour le développement de thérapies in vivo réadministrables, ce qui pourrait accroître leur utilité. Le développement de l'édition génique in vivo est un axe de recherche important pour de nombreuses entreprises en 2025, car il est considéré comme essentiel pour étendre la thérapie génique à des maladies plus courantes.

Pourquoi les centres de soins contre le cancer détiennent la plus grande part de marché auprès des utilisateurs finaux

Le segment des centres de cancérologie a généré la part de marché la plus importante en 2024 sur le marché des thérapies cellulaires et géniques, témoignant de la forte concentration des traitements anticancéreux dans ce domaine. Le nombre de patients traités chaque année par des oncologues grâce à ces thérapies est passé en moyenne de 17 à 25 en 2025, signe d'une expérience et d'une adoption croissantes. Le pipeline en oncologie est actuellement prometteur, avec 178 nouveaux candidats médicaments ayant atteint les phases finales de développement au cours de l'année écoulée. L'augmentation du nombre de personnes atteintes de cancer au Royaume-Uni, estimé à plus de 3 millions en 2024 et projeté à 3,5 millions d'ici 2025, souligne l'impérieuse nécessité de développer des traitements innovants.

Ces centres spécialisés sont indispensables à l'administration de thérapies complexes telles que les thérapies CAR-T. Sept de ces produits ont reçu l'approbation de la FDA. Cependant, le nombre de centres de traitement qualifiés aux États-Unis est resté stable entre 2024 et 2025, ce qui témoigne de difficultés d'accès. Des institutions de référence comme l'OSUCCC - James ont été parmi les premières à proposer la thérapie par cellules CAR-T, illustrant ainsi leur rôle pionnier. Le succès de ces thérapies sur le marché de la thérapie cellulaire et génique repose en grande partie sur l'infrastructure et l'expertise de ces centres, et les données relatives aux résultats des patients sont essentielles au remboursement.

La thérapie génique devrait représenter plus de 54 % des revenus du marché mondial

La thérapie génique, qui devrait représenter 54 % du chiffre d'affaires mondial du marché des thérapies cellulaires et géniques, est principalement tirée par le classement des thérapies cellulaires génétiquement modifiées à forte rentabilité (comme les CAR-T) dans cette catégorie, ainsi que par la commercialisation réussie de onéreux à administration unique . Contrairement aux médicaments classiques pour les maladies chroniques, des thérapies telles que Zolgensma (2,1 millions de dollars) et Elevidys (3,2 millions de dollars) affichent des prix élevés qui génèrent des revenus initiaux substantiels dès l'accès des patients. La thérapie ayant connu la plus forte croissance en 2024 est Elevidys de Sarepta (pour la dystrophie musculaire de Duchenne), qui a généré environ 821 millions de dollars de ventes annuelles suite à l'extension de son indication par la FDA à une tranche d'âge plus large (à partir de 4 ans).

En oncologie, Carvykti de Johnson & Johnson a connu une croissance fulgurante, ses ventes ayant progressé de 87 % au troisième trimestre 2024 pour atteindre 286 millions de dollars. Ce médicament est en passe de devenir un blockbuster aux côtés de Yescarta de Gilead, leader du marché avec un chiffre d'affaires annuel de 1,6 milliard de dollars. La demande en thérapie génique est fortement concentrée en oncologie (notamment pour les cancers du sang récidivants ou réfractaires) et dans le domaine des maladies génétiques rares (amyotrophie spinale [SMA], dystrophie musculaire de Duchenne [DMD], drépanocytose). L'approbation de Casgevy, première thérapie basée sur la technologie CRISPR pour la drépanocytose, a ouvert un nouveau segment de marché de plusieurs milliards de dollars, même si son adoption reste progressive en raison de difficultés logistiques.

Géographiquement, la demande du marché des thérapies cellulaires et géniques est largement tirée par l'Amérique du Nord, qui détient une part de marché d'environ 50 à 54 %. Cette domination régionale s'explique par un système de remboursement favorable, un réseau dense de centres de traitement agréés par la FDA (plus de 50 centres activés pour le seul Casgevy) et des investissements soutenus en R&D. À titre d'exemple, Sarepta Therapeutics a enregistré un chiffre d'affaires total de 1,79 milliard de dollars en 2024, principalement grâce à l'adoption d'Elevidys aux États-Unis, illustrant ainsi comment les politiques de remboursement d'une seule région peuvent influencer la dynamique des revenus mondiaux.

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Analyse régionale 

La domination de l'Amérique du Nord définit le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique

L'Amérique du Nord domine le marché avec une part de plus de 39,50 %. Ce leadership régional repose sur un écosystème d'innovation solide et sans égal. En 2024, la FDA américaine a approuvé neuf nouveaux produits de thérapie cellulaire et génique, témoignant d'un environnement réglementaire favorable et proactif. Ce contexte stimule la recherche, avec plus de 2 500 demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) pour les thérapies cellulaires et géniques actuellement en cours d'examen par cette agence. Des financements importants sont alloués à ces avancées : les Instituts nationaux de la santé (NIH) américains ont consacré plus de 6 milliards de dollars à la recherche en thérapie cellulaire et génique pour la seule année 2024.

L'infrastructure commerciale soutenant le marché des thérapies cellulaires et géniques connaît également une croissance rapide. Le marché nord-américain de l'automatisation de la production de thérapies cellulaires était évalué à 710 millions de dollars en 2024, témoignant de l'intérêt porté à une production à grande échelle. Le Canada investit massivement dans ce domaine, notamment avec un projet de plus de 580 millions de dollars pour la construction de la plus grande usine de fabrication de thérapies cellulaires et géniques du pays, inaugurée en octobre 2024. Le gouvernement canadien a par ailleurs investi près de 140 millions de dollars dans un centre de recherche afin d'accélérer le développement de médicaments. Aux États-Unis, plus de 400 entreprises développent activement ces thérapies, et le marché de l'automatisation spécialisée devrait atteindre 490 millions de dollars en 2024.

L'infrastructure en pleine croissance de l'Europe consolide sa position dominante sur le marché

L'Europe s'affirme comme un marché majeur dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques grâce à des investissements stratégiques dans la production et à une recherche de plus en plus dynamique. L'Allemagne est en tête avec 660 entreprises de biotechnologie, dont une grande partie se consacre au développement des thérapies cellulaires et géniques. Le pays a mené plus de 50 études cliniques dans ce domaine, témoignant d'un engagement fort en faveur de son développement. Le Royaume-Uni est également un acteur important, avec le Cell and Gene Therapy Catapult qui propose des environnements de test pré-BPF novateurs pour aider les développeurs à industrialiser leur production. 

Dans le cadre d'un important développement d'infrastructures, Bristol Myers Squibb achève la construction d'une usine de thérapie cellulaire de 200 000 pieds carrés à Leiden, aux Pays-Bas, qui était opérationnelle fin 2024. Dans un autre volet d'expansion important, Ferring Pharmaceuticals a inauguré en octobre 2024 un nouveau site de production de thérapie génique en Finlande afin de renforcer l'approvisionnement de son traitement contre le cancer de la vessie.

La région Asie-Pacifique devrait se révéler être un marché dynamique et en pleine accélération

La région Asie-Pacifique est le marché des thérapies cellulaires et géniques qui connaît la croissance la plus rapide, portée par une explosion du nombre d'essais cliniques et un soutien gouvernemental important. Plus de 650 essais cliniques de thérapies cellulaires et géniques sont actuellement en cours dans la région Asie-Pacifique. La Chine est en tête, menant plus de 2 000 essais de thérapies cellulaires, soit un tiers des essais mondiaux. En août 2024, on recensait 2 519 essais cliniques menés par des investigateurs en Chine. 

En septembre 2024, la Chine a opéré un revirement majeur de sa politique en autorisant les investissements étrangers dans la thérapie cellulaire et génique au sein de quatre grandes zones franches. La Corée du Sud investit également massivement dans ce domaine, le gouvernement ayant alloué plus de 1,2 milliard de dollars à des projets de médecine régénérative. Début 2024, la société de biotechnologie coréenne GeneEdit a levé 35 millions de dollars lors d'un tour de table de série B. L'Inde est également un acteur émergent en forte croissance ; le marché indien de la thérapie génique représentait 472,24 millions de dollars en 2024.

Investissements et acquisitions stratégiques assurant la consolidation et la croissance du marché de la thérapie cellulaire et génique

• BioNTech acquiert Pionyr Immunotherapeutics (janvier 2025) : BioNTech finalise l’acquisition de Pionyr et de son portefeuille de nouvelles thérapies par anticorps ciblant les cellules myéloïdes, renforçant ainsi son portefeuille en oncologie.
• Astellas acquiert Propella Therapeutics (février 2025) : Astellas acquiert Propella pour environ 175 millions de dollars afin d’obtenir son modulateur de récepteur stéroïdien, le PRL-02, pour le traitement du cancer de la prostate.
• Gilead Sciences acquiert CymaBay Therapeutics (mars 2024) : Dans le cadre d’une acquisition importante de 4,3 milliards de dollars, Gilead a acquis CymaBay afin d’ajouter son candidat médicament contre la cholangite biliaire primitive, le seladelpar, à son portefeuille de produits contre les maladies du foie.
• AstraZeneca acquiert Amolyt Pharma (mars 2024) : AstraZeneca a utilisé jusqu’à 1,05 milliard de dollars pour acquérir Amolyt, un spécialiste des maladies endocriniennes rares, afin de développer son portefeuille de traitements pour les maladies rares.
• Bristol Myers Squibb acquiert Karuna Therapeutics (mars 2024) : BMS a finalisé l’acquisition de Karuna pour 14 milliards de dollars, obtenant ainsi son traitement prometteur contre la schizophrénie, KarXT, et enrichissant son portefeuille en neurosciences.
• AbbVie acquiert ImmunoGen (février 2024) : AbbVie a finalisé l'acquisition d'ImmunoGen pour 10,1 milliards de dollars, ce qui lui a permis d'accéder à son conjugué anticorps-médicament (ADC) phare ELAHERE pour le cancer de l'ovaire.
• Novartis acquiert MorphoSys (février 2024) : Novartis a annoncé son intention d’acquérir MorphoSys pour 2,7 milliards d’euros afin de se procurer un actif prometteur en oncologie en phase avancée de développement.
• Johnson & Johnson acquiert Ambrx (janvier 2024) : Johnson & Johnson a annoncé l’acquisition d’Ambrx Biopharma pour 2 milliards de dollars afin d’accéder à son portefeuille de candidats ADC pour une gamme de cancers.

Principales entreprises du marché de la thérapie cellulaire et génique

• THÉRAPEUTIQUES ALLOGÈNES
• Amgen Inc.
• Astellas Pharma Inc.
• Atara Biotherapeutics, Inc.
• Bayer SA
• Biomarin
• Bluebird Bio, Inc.
• Société Bristol-Myers Squibb
• Société Celgene
• Cellectis
• Gilead Sciences, Inc.
• Hoffmann-La Roche Ltd
• ImmunoACT
• Johnson & Johnson
• Krystal Biotech, Inc
• Novartis SA
• Orchard Therapeutics plc
• Sana Biotechnologie
• uniQure NV.
• Société Vericel
• Autres acteurs éminents

Aperçu de la segmentation du marché

Par type de thérapie

• Thérapie cellulaire
  • thérapie par cellules souches
  • Cellules T
  • Cellules dendritiques
  • Cellules NK
• thérapie génique
  • Thérapie génique in vivo
  • Thérapie Ex-vivGene
  • Thérapies d'édition génique
  • Thérapies à base d'ARN
  • Autres

Par indication / domaine thérapeutique

• Oncologie
• Tumeurs solides
• Maladies génétiques
• Troubles neurologiques
• Maladies cardiovasculaires
• Ophtalmologie
• Troubles musculo-squelettiques / orthopédiques
• Maladies infectieuses
• Troubles métaboliques
• Autres

Par type de vecteur (méthode de transfert de gènes)

• Vecteurs viraux
  • Virus adéno-associé (AAV)
  • Lentivirus
  • Rétrovirus
  • Virus de l'herpès simplex (HSV)
  • Adénovirus
  • Autres
• Vecteurs non viraux
  • Nanoparticules lipidiques (LNP)
  • Plasmides d'ADN/ARN nus
  • Électroporation
  • Pistolet à gènes / micro-injection
  • Systèmes de délivrance CRISPR-Cas (non viraux)
  • Autres

Par type de fabrication

• En interne
• Organisations de développement et de fabrication sous contrat (CDMO)
• Modèles hybrides (par exemple, développement initial en interne, développement à grande échelle externalisé)
• Autres

Par utilisateur final

• Hôpitaux et cliniques spécialisées
• Instituts universitaires et de recherche
• Entreprises biopharmaceutiques et biotechnologiques
• CDMO et CROS
• Organismes gouvernementaux/de santé publique
• Autres

Par région

• Amérique du Nord
  • Les États-Unis
  • Canada
  • Mexique
• Europe
  • Europe occidentale
    • Le Royaume-Uni
    • Allemagne
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Reste de l'Europe occidentale
  • Europe de l'Est
    • Pologne
    • Russie
    • Reste de l'Europe de l'Est
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie et Nouvelle-Zélande
  • Corée du Sud
  • ASEAN
  • Reste de l'Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique
  • Arabie Saoudite
  • Afrique du Sud
  • Émirats arabes unis
  • Reste de la MEA
• Amérique du Sud
  • Argentine
  • Brésil
  • Reste de l'Amérique du Sud