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Où se situe le moteur de la R&D qui sera à l'origine de la prochaine vague de percées cliniques ?

Les organismes de recherche clinique doivent impérativement adapter les développements actuels de leurs projets aux besoins futurs des patients. L'architecture fondamentale du marché des thérapies à base d'ARNsi reste dominée par Alnylam Pharmaceuticals, dont le solide portefeuille de médicaments GalNAc-ARNsi approuvés – notamment le patisiran, le givosiran et le vutrisiran – fait office de référence clinique. 

Cependant, le changement le plus important sur le marché réside dans le passage des maladies génétiques rares à des affections très répandues, touchant une large part de la population. Le Leqvio (inclisiran) de Novartis, qui a permis de réduire efficacement le LDL-C dans de larges populations atteintes d'hypercholestérolémie, illustre parfaitement ce phénomène, prouvant ainsi que l'ARN interférent peut être utilisé à grande échelle.

La course mondiale aux thérapies par siRNA s'intensifie à travers les frontières métaboliques, neuromusculaires et oncologiques

Cette expansion oblige les acteurs du marché des thérapies à base d'ARNsi à redéfinir leurs cibles cliniques. Les domaines du métabolisme et de l'obésité sont devenus des champs de bataille acharnés. Wave Life Sciences développe le WVE-007, une thérapie ciblant l'obésité qui, fait remarquable, induit une perte de graisse comparable à celle des agonistes du GLP-1, tout en évitant totalement la dégradation musculaire associée. 

Parallèlement, Madrigal Pharmaceuticals exploite le silençage génique de précision pour cibler les facteurs génétiques à l'origine de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH). Dans le domaine neuromusculaire, Sarepta Therapeutics a récemment obtenu des résultats préliminaires positifs grâce à une nouvelle approche ciblant l'intégrine αvβ6, permettant d'atteindre des concentrations musculaires élevées sans toxicité limitant la dose pour des maladies comme la FSHD1.

Les projets de recherche en cardiologie et en oncologie sont tout aussi dynamiques. Sirius Therapeutics fait progresser rapidement le SRSD107, un candidat thérapeutique ciblant le facteur XI pour les troubles de la coagulation, en partenariat avec CRISPR Therapeutics. 

Parallèlement, pour l'oncologie s'accélère, 40 % des essais de phase I/II ciblant les tumeurs solides et utilisant des cibles telles que PTGS2 et TGFB1 pour des thérapies combinées. Les schémas posologiques évoluent également ; l'ION775 d'Ionis Pharmaceuticals (ciblant l'apoC-III) repousse les limites vers des profils posologiques à action ultra-longue, administrés deux fois par an. L'innovation au-delà du GalNAc s'accélère, comme en témoignent les étapes précliniques réussies de PeptiDream pour les conjugués peptidiques et le développement du SR061, premier agent neuroprotecteur de sa classe pour la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NOIAN).

Comment les alliances stratégiques et les fusions-acquisitions remodèlent-elles la dynamique concurrentielle ?

À mesure que les pipelines arrivent à maturité, le discours dominant du marché est de plus en plus dicté par des accords à forts enjeux et la protection de la propriété intellectuelle. Pour les entreprises pharmaceutiques historiques, l'entrée sur le marché des thérapies à base d'ARNsi est devenue une stratégie de couverture essentielle face à l'expiration imminente des brevets des médicaments à succès traditionnels. 

Rien qu'en 2024, plus de 35 nouvelles alliances de R&D ont été conclues. Dès 2026, GSK a souligné l'urgence de la situation en signant un accord de licence d'un milliard de dollars avec Frontier Biotechnologies pour des actifs destinés au traitement des maladies rénales inflammatoires. De même, Sarepta a conclu un accord majeur de 825 millions de dollars, comprenant un paiement initial et une prise de participation, afin d'acquérir en exclusivité les programmes d'Arrowhead Pharmaceuticals dans les domaines musculaire, du système nerveux central et pulmonaire.

Consolidation du marché des thérapies à base d'ARNsi, impulsée par des alliances stratégiques et des innovations en matière d'administration

La consolidation du marché est fortement motivée par la recherche de systèmes d'administration propriétaires plutôt que par la simple ciblage de cibles biologiques. L'acquisition d'Elsie Biotechnologies par GSK pour 50 millions de dollars visait à internaliser les plateformes de découverte d'oligonucléotides. 

On observe également un recentrage géographique, les entreprises biopharmaceutiques occidentales acquérant de plus en plus de licences pour des actifs en phase précoce auprès de développeurs asiatiques, comme l'illustre l'acquisition par Madrigal de six programmes précliniques auprès de la société chinoise Ribocure. Les grands groupes pharmaceutiques investissent également dans des domaines spécialisés en neurologie, à l'instar de Novartis qui a acquis la licence d'ARO-SNCA auprès d'Arrowhead pour le traitement de la maladie de Parkinson.

Pourtant, ce paysage des partenariats demeure extrêmement fluctuant et empreint d'aversion au risque. Lorsque des obstacles liés à l'administration extra-hépatique apparaissent, les actifs sont rapidement restitués, comme ce fut le cas pour OliX Pharmaceuticals, dont les droits sur son programme ophtalmique ont été restitués par son partenaire. En définitive, la viabilité commerciale sur le marché des thérapies à base d'ARNsi exige des leaders qu'ils privilégient les accords de licences croisées de propriété intellectuelle afin d'éviter des litiges interminables, à l'instar de l'accord de licences croisées étendu conclu entre Alnylam et Dicerna, qui a permis la commercialisation sans entrave de médicaments concurrents contre l'hyperoxalurie. 

Les entreprises doivent également envisager des alliances de co-commercialisation, comme l'ont fait Sirius et CRISPR, afin de partager efficacement les immenses risques de commercialisation inhérents aux blockbusters métaboliques, tandis que les méga-transactions historiques, comme l'acquisition de Dicerna par Novo Nordisk pour 3 milliards de dollars, continuent de jeter une longue ombre structurelle sur la concurrence sur le marché.

Quelles stratégies commerciales et tarifaires permettront de dégager de la valeur pour les payeurs sur le marché des thérapies à base d'ARNsi ?

La commercialisation des actifs exige une rupture radicale avec les modèles de tarification traditionnels. À mesure que les thérapies s'étendent à des indications plus larges, le pouvoir de fixation des prix sur le marché est de plus en plus lié aux accords de remboursement basés sur la valeur. 

Les organismes payeurs exigent que le prix des médicaments à long terme soit directement lié aux résultats cliniques concrets, et non pas simplement calculé par flacon. Malgré les critères rigoureux de rentabilité imposés par l'UE – qui obligent les développeurs à démontrer une rentabilité supérieure à celle des génériques bon marché – le marché américain génère des retours commerciaux exceptionnellement élevés. Les volumes de vente importants de thérapies comme Amvuttra confirment l'acceptation commerciale de l'ARN interférent (ARNi) au sein du système de santé américain.

Le pouvoir de fixation des prix sur le marché des thérapies à base d'ARNsi évolue vers des stratégies d'accès axées sur l'efficacité de l'administration

Les fabricants justifient avec succès les prix élevés en mettant l'accent sur des intervalles d'administration ultra-peu fréquents (trimestriels ou semestriels), ce qui réduit considérablement les coûts d'administration hospitalière à long terme par rapport aux perfusions biologiques fréquentes. 

Pour optimiser l'accès aux traitements pour un large public, les entreprises veillent à une large couverture des indications. Oxlumo a ainsi obtenu un accès commercial mondial en s'assurant que son indication couvre l'hyperoxalurie primaire de type 1 dans tous les groupes d'âge, y compris, et c'est crucial, en pédiatrie. Pour les thérapies ciblant des maladies ultra-rares, comme REDEMPLO pour le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF) – qui touche environ 6 500 patients aux États-Unis – les modèles de tarification des médicaments ultra-rares restent la seule méthode viable pour rentabiliser les investissements en R&D.

Pour maintenir des marges brutes satisfaisantes sur le marché des thérapies à base d'ARNsi, les développeurs doivent gérer avec rigueur les redevances dues aux fournisseurs de technologies d'administration tierces, qui constituent souvent un frein à la rentabilité. De plus, comme cinq des six thérapies approuvées par la FDA partagent un mécanisme d'action commun ciblant les régions 3' non traduites des ARNm, la fixation des prix basée uniquement sur ce mécanisme devient de moins en moins pertinente. Les directeurs scientifiques et les équipes commerciales doivent donc privilégier l'amélioration de la sécurité, de l'efficacité de l'administration et de la formulation.

Le développement de seringues préremplies sous-cutanées simples d'utilisation à domicile est désormais une stratégie commerciale incontournable pour améliorer l'observance thérapeutique et contourner les obstacles liés à l'administration clinique. Par ailleurs, le lancement sur de vastes marchés de soins primaires exigeant une infrastructure conséquente, les entreprises de biotechnologie de taille moyenne doivent nouer des partenariats de co-commercialisation avec des géants pharmaceutiques intégrés pour mener à bien les négociations avec les organismes payeurs.

L’évolution des cadres réglementaires accélère-t-elle la mise sur le marché ?

Le cadre réglementaire régissant le marché des thérapies à base d'ARNsi se normalise rapidement, créant des opportunités sans précédent pour un développement accéléré des médicaments. Les récentes approbations témoignent d'une acceptation réglementaire croissante. 

Le REDEMPLO d'Arrowhead a été approuvé comme premier traitement pour les adultes atteints de FCS, tandis que le Fitusiran (Qfitlia) a obtenu une autorisation de mise sur le marché historique en tant que premier traitement par ARNi pour l'hémophilie A et B. Les désignations de procédure accélérée et d'examen prioritaire accélèrent les délais, comme en témoignent le BW-20805 d'Argo Biopharma pour l'angio-œdème héréditaire (AOH) et la demande d'autorisation de mise sur le marché du cemdisiran ciblant la myasthénie grave généralisée (MGg).

Le paysage réglementaire des thérapies à base d'ARNsi s'accélère grâce à des plateformes et des approbations standardisées

Les organismes de réglementation comme la FDA et l'EMA évaluent de plus en plus les plateformes d'administration établies, telles que les conjugués GalNAc, en tant que cadres de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC) réutilisables. Ce cadre CMC standardisé constitue un catalyseur majeur pour le marché des thérapies à base d'ARNsi, permettant des procédures d'autorisation accélérées au lieu d'obliger les développeurs à considérer les vecteurs d'administration existants comme des excipients nouveaux et à haut risque pour chaque nouvelle application. Les développeurs incitent activement les organismes de réglementation à accepter des procédures d'autorisation accélérées fondées sur des données précoces de biomarqueurs , une nécessité cruciale pour les maladies neurodégénératives graves où les critères d'évaluation cliniques mettent des années à se stabiliser.

Toutefois, des frictions réglementaires persistent. Les juridictions asiatiques exigent souvent d'essais cliniques , ce qui retarde les déploiements mondiaux. Parallèlement, les autorités réglementaires examinent de près les protocoles d'essais, exigeant des données de sécurité rigoureuses concernant l'inhibition génique et l'hépatotoxicité potentielle des plateformes autres que GalNAc. 

Malgré ces obstacles, les autorités réglementaires se montrent disposées à élargir rapidement les indications des traitements existants en se basant sur les données de sécurité post-commercialisation. De plus, les procédures réglementaires accélérées, telles que la désignation de médicament orphelin, demeurent essentielles pour préserver l'exclusivité commerciale des traitements ciblant les maladies ultra-rares.

Les chaînes de production et d'approvisionnement avancées peuvent-elles suivre le rythme de la demande ?

Le développement des activités sur le marché des thérapies à base d'ARNsi exige une refonte urgente des chaînes d'approvisionnement traditionnelles. Si la conjugaison au GalNAc demeure la méthode de référence incontestée pour le ciblage hépatique, l'industrie est confrontée à d'importants goulets d'étranglement dans la production en phase solide. 

La synthèse traditionnelle des phosphoramidites nécessite d'importants volumes de solvants chimiques et génère des mélanges racémiques complexes, difficiles à purifier à l'échelle industrielle. Pour y remédier, Alnylam a lancé siRELIS™, une plateforme de production innovante basée sur la ligation enzymatique, soutenue par un investissement de 250 millions de dollars, qui réduit considérablement les coûts de production et améliore l'extensibilité.

L'innovation dans la fabrication d'ARNsi s'accélère malgré les risques liés à la propriété intellectuelle des LNP et la nécessité d'une mise à l'échelle durable

Les CDMO investissent massivement dans l'assemblage microfluidique pour pallier la grave pénurie de capacités de production des thérapies formulées à base de LNP. Cependant, la liberté d'exploitation est constamment menacée par d'intenses litiges en matière de propriété intellectuelle concernant les secrets commerciaux des LNP (par exemple, Arbutus, Genevant, Arcturus). De plus, les chaînes d'approvisionnement sont très sensibles à la dégradation des excipients ; les lipides cationiques sont sujets à l'hydrolyse ou à l'oxydation, ce qui peut générer des sous-produits toxiques et compromettre la sécurité des médicaments sur le marché des thérapies à base d'ARNsi.

Pour permettre l'échappement endosomal dans les tissus musculaires, du système nerveux central et oculaires, la recherche et le développement en matière de fabrication se concentrent intensément sur les vecteurs, notamment les exosomes, les nanoparticules polymères et les chimères d'aptamères. Les technologies hybrides, telles que les G-LNP modifiées par GalNAc, émergent pour le traitement des lésions hépatiques aiguës. L'administration non invasive progresse également, l'administration intratrachéale se révélant prometteuse pour les affections respiratoires. 

Enfin, sous l'impulsion des impératifs ESG et du coût élevé des matières premières, l'évaluation des plateformes de synthèse enzymatique par Codexis et Nitto Denko Avecia met en lumière un avenir nécessaire et durable pour la production à grande échelle d'oligonucléotides.

Analyse concurrentielle : Les 5 principaux acteurs qui dominent le marché des thérapies à base d’ARNsi

1. Alnylam Pharmaceuticals: Pionnier et leader incontesté du marché, sa position dominante repose sur un solide portefeuille de thérapies siRNA approuvées par la FDA (telles que Onpattro, Givlaari, Oxlumo et Amvuttra) et sur sa plateforme d'administration de conjugués GalNAc exclusive et très performante.
2. Novartis: Consolide sa position de leader grâce à Leqvio (inclisiran). Son immense présence commerciale mondiale et son orientation stratégique vers le marché des maladies cardiovasculaires à forte prévalence font de Novartis un acteur majeur de l'adoption à grande échelle des siRNA.
3. Arrowhead Pharmaceuticals: Très compétitive grâce à sa plateforme exclusive TRiM™ (molécule d'ARN interférent ciblée). Arrowhead conserve une forte influence sur le marché grâce à un portefeuille de produits cliniques diversifié et prometteur, ciblant les maladies du foie, des poumons et des muscles.
4. Novo Nordiska considérablement renforcé sa position dans le domaine des siRNA grâce à l'acquisition de Dicerna Pharmaceuticals. En intégrant la technologie d'ARNi à son portefeuille cardiométabolique de pointe, Novo Nordisk déploie rapidement des solutions siRNA pour les maladies chroniques.
5. Silence Therapeutics: Un acteur majeur de l'innovation, tirant parti de sa plateforme propriétaire mRNAi GOLD™. Son solide portefeuille de produits en développement clinique (dont le zodasiran) et ses partenariats stratégiques très lucratifs avec de grandes entreprises pharmaceutiques (comme AstraZeneca) témoignent de son expertise technologique et de sa position sur le marché.

Analyse segmentaire du marché des thérapies à base d'ARNsi

Technologie d'administration par excellence : les conjugués GalNAc s'imposent comme une suprématie absolue

En 2025, les conjugués GalNAc ont acquis une position dominante sur le marché, résolvant ainsi le problème historique de l'administration de principes actifs. Ce mécanisme ciblé se lie spécifiquement aux récepteurs ASGPR des hépatocytes, assurant une forte absorption hépatique tout en minimisant la toxicité systémique. 

Par conséquent, les plateformes GalNAc favorisent la viabilité commerciale des médicaments ARNi de nouvelle génération en réduisant considérablement les posologies nécessaires. Le succès clinique avéré des thérapies établies confirme la position de cette technologie comme référence du secteur. Les entreprises pharmaceutiques privilégient les filières basées sur le GalNAc afin d'accélérer les autorisations réglementaires et de garantir une production à grande échelle.

• Permet d'atteindre une efficacité de délivrance ciblée aux hépatocytes supérieure à 80 %, tout en atténuant activement les effets indésirables hors cible.
• Permet d'espacer les doses, en faisant passer les traitements chroniques d'un rythme mensuel à un rythme bisannuel.
• Réduit les coûts de fabrication par dose en diminuant de près de 90 % le volume de principe actif requis.
• Il contrôle plus de 75 % des essais cliniques en phase avancée ciblant les indications hépatiques et cardiométaboliques.

Par voie d'administration : Les injections sous-cutanées capturent le plomb

L'administration sous-cutanée a largement dominé le marché des thérapies par siRNA en 2025, générant la plus grande part de revenus et redéfinissant la prise en charge des patients. Cette domination s'explique par le passage des perfusions intraveineuses complexes aux injections localisées et faciles à administrer. 

L'administration sous-cutanée améliore directement l'observance thérapeutique en permettant l'auto-administration ou des consultations externes rapides, réduisant ainsi considérablement le recours aux ressources de santé. Les progrès réalisés en matière de stabilité des formulations permettent l'administration de doses à forte concentration dans de faibles volumes, parfaitement adaptés aux tissus sous-cutanés. Cette voie d'administration soutient intrinsèquement le de prise en charge des maladies chroniques , comblant le fossé entre les thérapies géniques complexes et la pratique clinique quotidienne.

• Réduit la durée d'administration du médicament, passant de perfusions IV de plusieurs heures à moins de 5 minutes.
• Permet de réduire de 40 % les coûts des soins de santé secondaires en éliminant les besoins en lits d'hôpitaux.
• Facilite la commercialisation des dispositifs auto-injecteurs, dynamisant considérablement les stratégies de gestion du cycle de vie.
• Démontre des profils pharmacocinétiques supérieurs pour les composés conjugués au GalNAc, assurant une réduction durable de la cible.

Par indication : les applications rares et métaboliques dominent le marché des thérapies à base d'ARNsi

Les applications rares et métaboliques ont fermement conquis la part dominante en 2025. L'importance commerciale de ce segment repose sur des modèles de tarification à forte valeur ajoutée pour les médicaments orphelins et des voies réglementaires accélérées pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits. 

Après avoir initialement démontré leur efficacité clinique dans des maladies rares comme l'amylose hATTR, les développeurs ont stratégiquement réorienté ces plateformes validées vers des affections métaboliques plus générales. Cette double stratégie dominante garantit des marges bénéficiaires élevées pour les indications rares, parallèlement à une forte augmentation des volumes grâce aux applications métaboliques. Par conséquent, les organismes payeurs reconnaissent de plus en plus la valeur pharmacoéconomique à long terme d'une inhibition complète des protéines pathogènes en amont.

• Elle pratique des prix de médicaments orphelins très élevés, dépassant fréquemment 350 000 dollars américains par an et par patient.
• Bénéficie d'un délai de mise sur le marché 60 % plus rapide grâce aux désignations de thérapie révolutionnaire de la FDA.
• Exploite des systèmes d'administration hépatique validés, particulièrement adaptés aux troubles métaboliques d'origine hépatique.
• Augmente la taille totale du marché potentiel en ciblant des millions de personnes atteintes de maladies cardiovasculaires athéroscléreuses dans le monde.

Par canal de distribution : les pharmacies hospitalières dominent la dispensation

Sur le marché plus vaste des thérapies à base d'ARNsi, les pharmacies hospitalières ont incontestablement dominé les réseaux de distribution tout au long de l'année 2025. Étant donné que ces thérapies de pointe nécessitent souvent une logistique rigoureuse en matière de chaîne du froid et une manutention spécialisée, les pharmacies institutionnelles restent les plateformes les plus performantes pour la gestion des stocks. 

De plus, l'instauration d'un traitement par de nouveaux médicaments de silençage génique nécessite généralement une surveillance clinique afin de détecter toute hypersensibilité, ce qui limite la prescription initiale au milieu hospitalier. Ce circuit permet d'optimiser le remboursement, car les services de facturation hospitaliers maîtrisent parfaitement la codification complexe des prestations médicales requise pour les injectables onéreux. Par conséquent, les stratégies de commercialisation privilégient fortement les contrats avec les établissements de santé.

• Contrôle plus de 65 % des distributions initiales de médicaments en raison des protocoles de surveillance clinique obligatoires de la première dose.
• Garantit le strict respect des paramètres de stockage de la chaîne du froid de 2°C à 8°C imposés pour les formulations d'ARN.
• Rationalise les processus complexes d'autorisation préalable et les flux de travail de remboursement des prestations médicales.
• Elle tire parti du pouvoir d'achat institutionnel, obtenant ainsi des prix contractuels avantageux pour les thérapies métaboliques à grand volume.

Analyse régionale du marché des thérapies à base d'ARNsi

L'Amérique du Nord est l'épicentre du marché des thérapies à base d'ARNsi

En 2026, l'Amérique du Nord dominait largement le marché, captant la majeure partie des revenus mondiaux. Cette position dominante est principalement due aux États-Unis, qui contrôlent plus de 85 % de la commercialisation régionale. Le système américain s'appuie sur une infrastructure de santé sophistiquée, caractérisée par des modèles de remboursement avantageux basés sur la facturation directe, permettant une intégration clinique fluide des produits injectables onéreux. 

De plus, la présence locale de géants incontestés de l'industrie accélère considérablement le développement clinique au Canada, au sein du vaste marché des thérapies par siRNA. L'octroi continu par la FDA de désignations de thérapie innovante raccourcit drastiquement les délais de commercialisation des nouvelles formulations de silençage génique. Le Canada complète cette position dominante régionale en offrant des écosystèmes d'essais cliniques hautement optimisés et des évaluations centralisées et rapides des technologies de la santé. 

Ensemble, ces pays favorisent l'adoption commerciale précoce des traitements pour les maladies orphelines et les indications cardiométaboliques à forte prévalence. En privilégiant structurellement les économies pharmacoéconomiques à long terme par rapport aux coûts d'acquisition initiaux, les organismes payeurs nord-américains autorisent systématiquement les thérapies onéreuses. Cet alignement stratégique entre une production nationale innovante, un pouvoir d'achat institutionnel inégalé et des cadres d'assurance complets consolide la position de l'Amérique du Nord comme leader incontesté du marché des thérapies à base d'ARNsi, dictant constamment les normes mondiales en matière de prix et de réglementation.

La région Asie-Pacifique est le moteur de croissance régional le plus rapide

La région Asie-Pacifique s'impose incontestablement comme le territoire connaissant la croissance la plus rapide du marché des thérapies à base d'ARNsi en 2026, enregistrant une croissance annuelle composée sans précédent. Cette expansion fulgurante est fortement portée par la Chine et le Japon, avec le soutien essentiel de l'Inde en matière de production. La Chine, grâce à son important bassin de patients atteints de maladies cardiométaboliques, influence fortement les volumes régionaux et adapte stratégiquement ses politiques d'achat basé sur le volume (VBP) afin d'intégrer facilement les thérapies géniques avancées dans ses systèmes nationaux de remboursement. 

Le Japon accélère la valorisation régionale grâce à ses agences réglementaires, qui accélèrent systématiquement les autorisations pour les indications relatives aux maladies rares afin d'assurer une pénétration rapide du marché. L'Inde modifie en profondeur la dynamique de la chaîne d'approvisionnement ; son infrastructure CDMO en pleine expansion réduit considérablement les coûts de fabrication régionaux des oligonucléotides complexes, favorisant ainsi un accès plus large au marché des thérapies à base d'ARNsi. 

L'Australie contribue par des données robustes issues d'essais cliniques de phase précoce, un dispositif incité structurellement favorable grâce à des crédits d'impôt souverains attractifs pour la R&D. Cette combinaison synergique d'une population cible immense, d'investissements souverains stratégiques dans la bioproduction locale et de cadres réglementaires modernisés lève directement les obstacles historiques à l'accessibilité financière.

Par conséquent, le corridor Asie-Pacifique se transforme rapidement en principal moteur de croissance pour le marché mondial des thérapies siRNA, promettant une expansion commerciale exponentielle d'ici 2035.

Les 4 principaux développements récents du marché des thérapies à base d'ARNsi

1. Alnylam a annoncé une collaboration stratégique en matière d'IA avec Inceptive afin d'accélérer la découverte de nouvelles thérapies par ARN interférent et d'améliorer les délais de conception et de découverte des candidats. 
2. Silence Therapeutics a publié les données de suivi et de qualité de vie de la phase 1 SANRECO pour le divesiran (siRNA pour la polycythémie vraie) montrant des réductions durables des besoins en phlébotomie et a annoncé le calendrier des principaux résultats de la phase 2 pour 2026.
3. Suzhou Ribo Life Science (Ribo) a signé un accord mondial de licence et de collaboration avec Madrigal Pharmaceuticals accordant à Madrigal les droits sur six programmes précliniques GalNAc-siRNA pour MASH, avec des paiements initiaux et d'étape.
4. CAS (Chemical Abstracts Service) a résumé les percées de 2026 et les pipelines en expansion dans le domaine des thérapies siRNA, mettant en évidence les nouveaux progrès en matière d'administration et de ciblage rapportés par de nombreux acteurs de l'industrie.

Principales entreprises du marché des thérapies à base d'ARNsi

• Alnylam Pharmaceuticals
• Novartis
• Novo Nordisk (Dicerna)
• Arrowhead Pharmaceuticals
• Ionis Pharmaceuticals
• Thérapeutique du silence
• Regeneron
• Sanofi
• Moderna
• Roche
• Amgen
• Eli Lilly
• Comanche Biopharma
• Quark Pharmaceuticals
• Astellas
• Autres joueurs importants

Aperçu de la segmentation du marché

Par technologie de livraison

• Conjugué de GalNAc
• Nanoparticule lipidique
• Polymère/Autre

Par la route

• Sous-cutané
• Intraveineux
• Intrathécal/SNC

Par indication

• Rare/Métabulaire
• amylose hATTR
• Hyperoxalurie
• Porphyrie
• Cardiovasculaire/Dylipidémie
• Oncologie
• Autres

Par canal de distribution

• Pharmacie de l'hôpital
• Pharmacie spécialisée

Par l'utilisateur final

• Hôpitaux
• Cliniques spécialisées
• Soins à domicile

Par région

• Amérique du Nord
  • Les États-Unis.
  • Canada
  • Mexique
• Europe
  • Europe occidentale
    • Le Royaume-Uni
    • Allemagne
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Le reste de l'Europe occidentale
  • Europe de l'Est
    • Pologne
    • Russie
    • Le reste de l'Europe de l'Est
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie et Nouvelle-Zélande
  • Corée du Sud
  • ASEAN
  • Reste de l'Asie-Pacifique
• Moyen-Orient et Afrique (MEA)
  • Arabie Saoudite
  • Afrique du Sud
  • Émirats arabes unis
  • Reste du Moyen-Orient
• Amérique du Sud
  • Argentine
  • Brésil
  • Le reste de l'Amérique du Sud